PHOENIX Çalışması Önceden Belirlenmiş Birincil veya İkincil Sonlanım Noktalarını Karşılamadı

PHOENIX Çalışması Önceden Belirlenmiş Birincil veya İkincil Sonlanım Noktalarını Karşılamadı

Amylyx Pharmaceuticals, ALS'de AMX0035'in Global Faz 3 PHOENIX Denemesinden Elde Edilen Sonuçları Açıkladı

AMX0035 (sodyum fenilbütirat ve taurursodiol (ursodoksikoltaurin olarak da bilinir) ; ABD'de RELYVRIO®, Kanada'da ALBRIOZA™) PHOENIX çalışması önceden belirlenmiş birincil veya ikincil sonlanım noktalarını karşılamamıştır.

===

 *  664 Katılımcılı Çalışmadan Elde Edilen Veriler AMX0035'in Genel Olarak Güvenli ve İyi Tolere Edildiğini Destekliyor

 *  Önümüzdeki Sekiz Hafta İçinde Amylyx, Düzenleyici Makamlar ve ALS Topluluğu ile Topline Verileri Paylaşmaya Devam Edecek; Amylyx, ALS'de RELYVRIO/ALBRIOZA için RELYVRIO/ALBRIOZA'nın Gönüllü Olarak Piyasadan Çekilmesini de İçerebilecek Planlarını Paylaşacak

 *  Şu Anda, RELYVRIO/ALBRIOZA ALS ile Yaşayan Kişiler için Kullanılmaya Devam Edilecek; Amylyx Gönüllü Olarak Tanıtımı Durdurmaya Karar Verdi; İlgili Hasta Destek Hizmetleri Yerinde Kalacak

 *  AMX0035 ile Wolfram Sendromu (WS) ve Progresif Supranükleer Palsi (PSP) Çalışmaları, Bu Hastalıklardaki Potansiyelini Destekleyen Verilere Dayalı Olarak Devam Edecek

===

08 Mart 2024 Doğu Standart Saatiyle 07:00

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ("Amylyx" veya "Şirket") bugün, AMX0035'in (sodyum fenilbütirat ve taurursodiol [ursodoksikoltaurin olarak da bilinir]; ABD'de RELYVRIO®; Kanada'da ALBRIOZA™) amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında 48 haftalık, randomize, plasebo kontrollü Faz 3 klinik çalışması PHOENIX'in ilk sonuçlarını açıkladı, Kanada'da ALBRIOZA™) amiyotrofik lateral skleroz (ALS) ile yaşayan kişilerde. PHOENIX, 48. Haftada Revize Edilmiş Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği (ALSFRS-R) toplam skorunda başlangıçtan itibaren değişim ile ölçülen istatistiksel anlamlılığa (p=0,667) ulaşma birincil son noktasını karşılamadı ve ikincil son noktalarda da istatistiksel anlamlılık görülmedi. Amylyx, PHOENIX'ten elde edilen verileri yaklaşan bir tıbbi toplantıda sunmayı ve sonuçları bu yıl içinde bir tıp dergisinde yayınlamayı planlıyor.

Amylyx, önümüzdeki sekiz hafta içinde PHOENIX'ten elde edilen sonuçları tartışmak ve bilinçli kararlar almak için düzenleyici makamlar ve ALS uzmanları ve diğer multidisipliner uzmanlar, ALS ile yaşayan insanlar ve savunucular dahil olmak üzere daha geniş ALS topluluğu ile iletişim kurmaya devam edecektir. Amylyx, RELYVRIO/ALBRIOZA'nın gönüllü olarak piyasadan çekilmesini de içerebilecek ALS'deki RELYVRIO/ALBRIOZA planlarını paylaşmayı amaçlamaktadır. Şu anda, RELYVRIO/ALBRIOZA ve ilgili hasta destek programı ALS ile yaşayan insanlar için mevcut olmaya devam edecektir. Amylyx, bu süre zarfında gönüllü olarak ilacın tanıtımını durdurmaya karar vermiştir.

"CENTAUR çalışmasından elde edilen olumlu verilerin ardından PHOENIX sonuçları bizi şaşırttı ve derin bir hayal kırıklığına uğrattı. Şu anda temel önceliğimiz ALS ile yaşayan insanlar ve onları tedavi eden hekimlerle bu bilgileri paylaşmaktır; bu onlara ve misyonumuza olan bağlılığımızın bir parçasıdır. Önümüzdeki sekiz hafta boyunca ekibimiz PHOENIX'ten elde edilen sonuçları tartışmak üzere düzenleyici makamlar ve ALS topluluğu ile temas kurmaya devam edecektir. Kararlarımızda iki temel ilke bizi yönlendirecektir: ALS ile yaşayan insanlar için doğru olanı yapmak, düzenleyici makamlar ve ALS topluluğu tarafından bilgilendirilmek ve bilimin bize söylediklerine göre hareket etmek. Tüm Amylyx ekibi adına, ALS topluluğuna ve deneme katılımcılarının, araştırmacıların ve çalışma sahası ekiplerinin özverili çalışmaları için minnettarız. PHOENIX'te 664 katılımcıdan toplanan verilerle, gelecekteki ALS araştırmalarını bilgilendirmeye yardımcı olacak önemli öğrenmeler olacağından eminiz. Wolfram sendromu ve progresif supranükleer palsi gibi nörodejeneratif hastalıklarda potansiyel gösterdiği AMX0035 ve ALS'de kalpain-2'yi hedefleyen araştırma antisens oligonükleotidimiz AMX0114 de dahil olmak üzere ALS topluluğuna ve misyonumuza olan bağlılığımızda kararlıyız" dedi

PHOENIX Çalışma Sonuçları:

Faz 3 PHOENIX çalışmasına ALS ile yaşayan 664 yetişkin katılmıştır. Katılımcılar AMX0035 veya plasebo almak üzere üçe iki randomize edilmiş ve her iki tedavi grubu da standart bakım almıştır. Stabil bir riluzol ve/veya edaravone doz rejiminin sürdürülmesine izin verilmiştir.

PHOENIX birincil sonlanım noktasını karşılamamıştır: AMX0035 ve plasebo ile tedavi edilen katılımcılar arasında 48. Haftada ALSFRS-R toplam skorunun başlangıçtan itibaren değişiminde anlamlı bir fark gözlenmemiştir (p=0,667). CENTAUR deneme kriterlerini karşılayan katılımcıların alt kümesinde anlamlı bir fark gözlenmemiştir. İkincil sonlanım noktalarında da anlamlı bir fark gözlenmemiştir.

Tutarlı güvenlik ve tolere edilebilirlik profili: AMX0035 PHOENIX'te iyi tolere edilmiştir. AMX0035 ile bugüne kadar gözlemlenen olumlu ve yönetilebilir güvenlik profilini güçlendiren yeni bir güvenlik sinyali görülmemiştir.

Randomize 48 haftalık aşamayı tamamlayan Avrupalı katılımcılar, halen devam etmekte olan iki yıla kadar süreli açık etiketli bir uzatma çalışmasına kaydolma seçeneğine sahipti.

AMX0035'in Bilimsel Çalışmaları

PB ve TURSO'nun özel olarak formüle edilmiş oral sabit doz kombinasyonu olan AMX0035'in, endoplazmik retikulum stresini ve buna bağlı katlanmamış protein tepkisini ve mitokondriyal disfonksiyonu azaltarak iki farklı yıkıcı nörodejeneratif hastalık yolunu hedeflemede güçlü, sinerjik bir etkiye sahip olduğu ve böylece nöronal hücre ölümünü azalttığı çok sayıda klinik öncesi çalışmada gösterilmiştir. Ayrıca, AMX0035'in klinik çalışmalarda nörodejeneratif hastalıklarla ilişkili belirteçleri de azalttığı gösterilmiştir; bunlar arasında çeşitli nörodejeneratif hastalıklarda paylaşılan önemli bir protein agregatı olan tau ve nöroinflamasyonun bir belirteci olan YKL-40'ın azaltılması da yer almaktadır.

Devam Eden AMX0035 Çalışmaları Hakkında Güncelleme:

PSP'de AMX0035'in global, randomize, çift kör, plasebo kontrollü Faz 3 ORION klinik çalışması devam etmektedir. İlk katılımcı Aralık 2023'te dozlanmıştır ve Şirket bir ara analiz planlamaktadır. Üst düzey sonuçların 2025 veya 2026'da alınması beklenmektedir.

Devam eden 12 katılımcılı, tek sahalı, açık etiketli Faz 2 HELIOS klinik çalışmasından elde edilen veriler, AMX0035'in Wolfram sendromundaki klinik etkinliğinin kanıtlarını ortaya koymaktadır. Bu çalışmaya tamamen katılım sağlanmıştır ve Şirket ön verileri 2024'ün ikinci çeyreğinde sunmayı planlamaktadır.

Yatırımcı Konferans Çağrısı Bilgiler

Amylyx'in yönetim ekibi, PHOENIX denemesinin sonuçlarını tartışmak üzere bugün (8 Mart 2024) saat 8:00'de ET'de canlı bir konferans görüşmesi ve web yayını düzenleyecek. Konferans görüşmesine katılmak için lütfen başlangıç saatinden en az 10 dakika önce +1 (877) 870-4263 (ABD), +1 (855) 669-9657 (Kanada) veya +1 (412) 317-0790 (Uluslararası) numaralı telefonları arayın ve Amylyx Pharmaceuticals görüşmesine katılmak istediğinizi belirtin. Tüm ilgili taraflar, investors.amylyx.com/news-events/events adresindeki Şirket web sitesinin "Yatırımcılar" bölümündeki "Etkinlikler ve Sunumlar" sayfasında yer alacak olan bir web yayını aracılığıyla çağrının canlı yayınına erişmeye davetlidir. Konferans görüşmesinden yaklaşık iki saat sonra Şirketin web sitesinde arşivlenmiş bir web yayını mevcut olacak ve görüşmeyi takip eden 90 gün boyunca tekrar izlenebilecektir

PHOENIX Denemesi Hakkında

PHOENIX, ALS tedavisi için AMX0035'in (sodyum fenilbütirat ve taurursodiol) güvenlik ve etkinliğini daha fazla değerlendiren 48 haftalık, randomize, plasebo kontrollü, global bir Faz 3 klinik çalışmadır. Çalışmanın birincil etkinlik sonucu, 48 haftada ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) toplam skorunda başlangıçtan itibaren değişimdir. İkincil sonlanım noktaları arasında yaşam kalitesi hasta tarafından bildirilen sonuç değerlendirmeleri, genel sağkalım ve yavaş vital kapasite (SVC) ile ölçülen solunum fonksiyonu yer almaktadır. Güvenlik ve tolere edilebilirlik de değerlendirilmiştir

Avrupalı katılımcılar 48 haftalık çalışmayı tamamladıktan sonra açık etiketli uzatma (OLE) fazına kaydolma seçeneğine sahip olmuştur. Bu faz sırasında tüm katılımcılar AMX0035 alacak ve devam eden güvenlik ve etkinlik ölçümleri değerlendirilecektir.

CENTAUR Denemesi Hakkında

CENTAUR, ALS'li 137 katılımcıda 6 aylık randomize, plasebo kontrollü bir faz ve açık etiketli uzun süreli takip fazını kapsayan çok merkezli bir Faz 2 klinik çalışmaydı. Çalışma, ALS Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) ile ölçülen fonksiyonel gerilemeyi azaltmaya yönelik birincil etkinlik son noktasını karşılamıştır

Genel olarak, bildirilen advers olay ve ilacı bırakma oranları 24 haftalık randomize faz boyunca AMX0035 ve plasebo grupları arasında benzer olmuştur; ancak, AMX0035 grubunda gastrointestinal olaylar daha sık (≥%2) meydana gelmiştir. CENTAUR'dan elde edilen ayrıntılı veriler New England Journal of Medicine (NEJM) ve Muscle & Nerve dergilerinde yayımlanmıştır.

CENTAUR denemesi kısmen ALS ACT hibesi ve ALS Ice Bucket Challenge tarafından finanse edilmiş ve ALS Association, ALS Finding a Cure (Leandro P. Rizzuto Vakfı'nın bir programı), Northeast ALS Consortium ve Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General tarafından desteklenmiştir.

AMX0114 hakkında

AMX0114, aksonal (Wallerian) dejenerasyon yolağına önemli bir katkıda bulunan calpain-2'yi kodlayan geni hedeflemek üzere tasarlanmış bir antisens oligonükleotiddir. Aksonal dejenerasyon, ALS ve diğer nörodejeneratif hastalıkların klinik sunumuna ve patogenezine önemli bir erken katkı olarak kabul edilmiştir. Calpain-2, postmortem ALS dokusunda yüksek seviyelerde calpain-2 ve bölünme ürünleri bulgularına, ALS hayvan modellerinde calpain-2 modülasyonunun terapötik faydasına ve ALS'de geniş çapta araştırılan bir biyobelirteç olan nörofilamentin bölünmesinde calpain-2'nin rolüne dayanarak ALS patogenezine dahil edilmiştir. Bugüne kadar tamamlanan klinik öncesi çalışmalar, AMX0114'ün insan motor nöronlarında CAPN2 mRNA ekspresyonunun ve calpain-2 protein seviyelerinin güçlü, doza bağlı ve kalıcı bir şekilde azaltılmasını sağladığını göstermiştir. Ayrıca, klinik öncesi etkinlik çalışmalarında, AMX0114 ile tedavi, iPSC'den türetilmiş insan motor nöronlarında nörotoksik hakareti takiben hücre dışı nörofilament hafif zincir seviyelerini azaltmış ve ALS ile bağlantılı, patojenik TDP-43 mutasyonlarını barındıran iPSC'den türetilmiş insan motor nöronlarının hayatta kalmasını iyileştirmiştir.

ALS Hakkında

Amyotrofik lateral skleroz (ALS, motor nöron hastalığı olarak da bilinir), beyin ve omurilikteki motor nöron ölümünün neden olduğu, durmaksızın ilerleyen ve ölümcül bir nörodejeneratif hastalıktır. ALS'de motor nöron kaybı, kas fonksiyonlarının bozulmasına, hareket edememeye ve konuşamamaya, solunum felcine ve nihayetinde ölüme yol açar. ALS'li kişilerin %90'ından fazlası sporadik hastalığa sahiptir ve net bir aile öyküsü göstermez. ALS, ABD'de yaklaşık 30.000 kişiyi etkilemektedir ve Avrupa'da (Avrupa Birliği ve Birleşik Krallık) 30.000'den fazla kişinin ALS ile yaşadığı tahmin edilmektedir. ALS ile yaşayan kişilerin tanı konulduktan sonra ortalama hayatta kalma süresi yaklaşık iki yıldır

HELIOS Hakkında

HELIOS çalışması(NCT05676034), Wolfram sendromu (WS) ile yaşayan yetişkin katılımcılarda AMX0035'in güvenlik ve tolere edilebilirlik ile çeşitli endokrinolojik, nörolojik ve oftalmolojik fonksiyon ölçümleri üzerindeki etkisini incelemek üzere tasarlanmış 12 katılımcılı, açık etiketli bir biyoloji kanıtı, Faz 2 çalışmasıdır

Wolfram Sendromu Hakkında

Wolfram sendromu (WS), çocukluk çağında başlayan diyabet, optik sinir atrofisi ve nörodejenerasyon ile karakterize otozomal resesif nörodejeneratif bir hastalıktır. WS'nin yaygın belirtileri arasında diabetes mellitus, optik sinir atrofisi, merkezi diabetes insipidus, sensörinöral sağırlık, nörojenik mesane ve ilerleyici nörolojik zorluklar yer alır. Genetik ve deneysel kanıtlar, endoplazmik retikulum (ER) disfonksiyonunun WS'nin kritik bir patojenik bileşeni olduğunu göstermektedir. WS'nin prognozu kötüdür ve hastalığı olan birçok kişi ciddi nörolojik engellerle erken ölmektedir.

ORION Denemesi Hakkında

Faz 3 ORION çalışması(NCT06122662), progresif supranükleer palsi (PSP) ile yaşayan kişilerde plaseboya kıyasla AMX0035'in etkinliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için tasarlanmış küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 3 klinik çalışmadır. ORION Faz 3 denemesi, önemli küresel akademik liderler, PSP ile yaşayan insanlar ve onların bakıcıları ve endüstri savunuculuğu kuruluşları ile işbirliği içinde tasarlanmış ve planlanmıştır

PSP Hakkında

Progresif supranükleer palsi (PSP), yürüme ve dengeyi, göz hareketlerini, yutkunmayı ve konuşmayı etkileyen sporadik, nadir ve yetişkin başlangıçlı nörodejeneratif bir hastalıktır. PSP ile yaşayan insanlar ilk tanıdan sonra altı ila sekiz yıllık bir yaşam beklentisine sahiptir ve epidemiyolojisi amiyotrofik lateral skleroz (ALS) ile benzerdir. PSP tipik olarak orta yaşın sonlarında başlar ve zaman içinde hızla ilerler. Hastalık dünya çapında 100.000 kişiden yaklaşık yedisini etkilemektedir ve şu anda PSP tedavisi için onaylanmış bir hastalık modifiye edici tedavi bulunmamaktadır.

PSP anormal tau inklüzyonları ile karakterizedir ve sonuç olarak tauopati olarak da bilinir. Diğer nörodejeneratif hastalıklara benzer şekilde, PSP'nin altında yatan patofizyolojik değişiklikler çok faktörlüdür ve muhtemelen tau disfonksiyonu ve agregasyonuna katkıda bulunan çeşitli genetik ve çevresel faktörler vardır.

Genetik mutasyonlar, endoplazmik retikulum (ER) stresi ve katlanmamış protein yanıtının aktivasyonu, mitokondriyal disfonksiyon ve nöroinflamasyon dahil olmak üzere çoklu yolaklar, tau disfonksiyonu ve agregasyonuna katkıda bulunanlar olarak gösterilmiştir

AMX0035 / RELYVRIO® / ALBRIOZA™ Hakkında

AMX0035, sodyum fenilbütirat ve taurursodiolün (ABD dışında ursodoksikoltaurin olarak bilinir) oral, sabit doz kombinasyonudur. ABD'de yetişkinlerde amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için RELYVRIO® olarak onaylanmıştır ve Kanada'da ALS tedavisi için ALBRIOZA™ olarak koşullu olarak onaylanmıştır. AMX0035 diğer nörodejeneratif hastalıkların potansiyel tedavisi için incelenmektedir ve Amylyx diğer popülasyonlarda ve bölgelerde tedavisini araştırmaktadır. RELYVRIO, ALBRIOZA ve AMX0035'in formülasyonu aynıdır.

RELYVRIO® (sodyum fenilbütirat ve taurursodiol) Amerika Birleşik Devletleri için Güvenlik Bilgileri

UYARILAR VE ÖNLEMLER

Enterohepatik Dolaşım Bozuklukları, Pankreas Bozuklukları veya Bağırsak Bozuklukları Olan Hastalarda Risk

RELYVRIO bir safra asidi olan taurursodiol içerir. Safra asidi dolaşımını engelleyen bozuklukları olan hastalarda diyarenin kötüleşme riski artabilir ve hastalar bu advers reaksiyon için uygun şekilde izlenmelidir. Pankreas yetmezliği, intestinal malabsorpsiyon veya safra asitlerinin konsantrasyonunu değiştirebilen intestinal hastalıklar da RELYVRIO'nun bileşenlerinden herhangi birinin emiliminin azalmasına yol açabilir. Farklı enterohepatik dolaşım, pankreas ve bağırsak bozuklukları farklı ciddiyet derecelerine sahip olduğundan, bir uzmana danışmayı düşünün. Enterohepatik dolaşım bozuklukları (örn. biliyer enfeksiyon, aktif kolesistit), ciddi pankreas bozuklukları (örn. pankreatit) ve safra asitlerinin konsantrasyonlarını değiştirebilecek bağırsak bozuklukları (örn. ileal rezeksiyon, bölgesel ileit) olan hastalar çalışma dışı bırakılmıştır; bu nedenle, bu koşullarda klinik deneyim yoktur.

Yüksek Sodyum Alımına Duyarlı Hastalarda Kullanım

RELYVRIO yüksek tuz içeriğine sahiptir. Günlük 1 paketlik her bir başlangıç dozu 464 mg sodyum içerir; günlük 2 paketlik her bir idame dozu 928 mg sodyum içerir. Tuz alımına duyarlı hastalarda (örn. kalp yetmezliği, hipertansiyon veya böbrek yetmezliği olanlarda), RELYVRIO'nun her dozunda günlük sodyum alım miktarını göz önünde bulundurun ve uygun şekilde izleyin.

YAN ETKILERI

RELYVRIO ile en sık görülen advers reaksiyonlar (plaseboya göre en az %15 ve en az %5 daha fazla) diyare, karın ağrısı, bulantı ve üst solunum yolu enfeksiyonu olmuştur. Gastrointestinal sistemle ilişkili advers reaksiyonlar çalışma boyunca meydana gelmiştir ancak tedavinin ilk 3 haftasında daha sık görülmüştür

Amylyx Pharmaceuticals Hakkında

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. yenilikçi yeni tedavilerin keşfi ve geliştirilmesi yoluyla nörodejeneratif hastalık topluluğu için daha fazla anı desteklemeye ve yaratmaya kendini adamıştır. Amylyx'in merkezi Cambridge, Massachusetts'te olup Kanada, EMEA ve Japonya'da faaliyet göstermektedir. Daha fazla bilgi için amylyx.com adresini ziyaret edin ve bizi LinkedIn ve X(eski adıyla Twitter) üzerinden takip edin. Yatırımcılar için lütfen investors.amylyx.com adresini ziyaret edin.

https://www.businesswire.com/news/home/20240308462671/en/

Amylyx toplantısı - İstanbul

ALS dünyasında çok konuşulan ve Amerika ve Kanada'da koşullu FDA onayı alan ilaç için derneğimizde Amylyx Pharmaceuticals firmasını ağırladık. Avrupa Eupals üyesi olarak Avrupa ve ülkemizde ilacın EMA onayı için birlikte çalışıyoruz. Hastalarımızın katılımı ile bütün soruların titizlikle yanıtlandığı toplantı hatıra fotoğrafları ile sona erdi. Toplantı sonuçları ve detayları ile önümüzdeki hafta paylaşılacaktır.
Amylyx firması yetkililerine teşekkür ederim.

Relyvrio (Albrioza, AMX0035) Hakkında - Türkiye’de durum

Relyvrio (Albrioza, AMX0035) Hakkında

Türkiye’de durum

Amylyx (https://www.amylyx.com/) firmasının Türkiye’de bir ruhsat başvurusu olmadığı bildiriliyor.

Karaciğer ve safra yolları hastalıklarının tedavisinde kullanılan ve Ursadeoksilik asit içeren ilaçlar Türkiye’de mevcuttur. Ancak Relyvrio bir kombinasyon ilacıdır. İlaç, Ursadeoksilik asit ve Sodyum fenilbütirat (HİPER-AMONEMİX veya Ammonaps) kombinasyonudur.

Sodyum fenilbütirat (HİPER-AMONEMİX) çocuk endokrinoloji uzmanı tarafından reçete edilmesi durumda yurtdışından getirilebilecek ilaçlar listesindedir ve sgk kapsamında ödenmektedir. Nöroloji uzmanı reçetesi ile ödenmiyor.

Bu konuda ALS-MNH Derneği, ilaç ecza kurumuna başvuru yapmış, Relyvrio ilacı ve muadili içeriğin henüz EMA (Avrupa ilaç ajansı) tarafından pazarlama izni almadığı gerekçesiyle reddedilmiştir. Nöroloji uzmanı tarafından yazılan muadil kombinasyonu ilaçların ülkemizde temininde güçlük ve yurtdışından yüksek fiyatla getirtilmesi konusu, hastaları çaresiz bırakmaktadır.

RELYVRIO®/ALBRIOZA™/AMX0035 hakkında

Sodyum fenilbütirat ve taurursodiolün (ABD dışında ursodoksikoltaurin olarak bilinir) oral, sabit dozlu bir kombinasyonu olan RELYVRIO®, ABD’de yetişkinlerde amyotrofik lateral sklerozu (ALS) tedavi etmek için onaylanmıştır ve ALS tedavi için Kanada’da ALBRIOZA™ adıyla onaylanmıştır.

ALS tedavisi için Amerika'da FDA tarafından onaylanmış ve Kanada Sağlık Bakanlığı tarafından koşullu olarak onaylanmıştır.

AMX0035, EMA tarafından henüz pazarlama izni onaylanmamış bir deneysel ilaçtır. ALS'de Faz 3 PHOENİX çalışmasının sonuçlarının 2024'ün 2. çeyreğinde yayınlanması bekleniyor.

İlaç, ALS hastalığını yavaşlatmaya yöneliktir, 3 yıl boyunca kullanıldığında yaşam süresini 10-16 ay uzattığı iddia edilmektedir. (Yaşam süresi, sadece ilaca bağlı değildir. ALS hastalığı çok farklı gidiş gösterir. Buna "Heterogeneity" deniyor. Yani eğer hastalık yavaş ilerleyici bir özellik gösteriyor ise ilaç kullanılmasa da zaten yavaş gidecektir. Veya tersi de olabilir)

RELYVRIO, ALBRIOZA ve AMX0035’in formülasyonu aynıdır.

İlaç pazarlama yetkisi olmadan Relyvrio ilacı Avrupa’da reçeteli ilaç olarak satılamıyor.

Eupals (https://als.eu/) resmî üyesi olan ALS-MNH Derneği, ilacın pazarlama yetkisi lehine bir destek mektubunu Eupals başkanlığına göndermiştir. ALS-MNH Derneği Başkanı Dr. Alper Kaya, aynı zamanda “EUpALS Patients and Carers Expert Board” üyesidir.

AMX0035'in ALS'de Plazma Nöroinflamatuar Biyobelirteçler Üzerindeki Etkisi

Amylyx Pharmaceuticals, AMX0035'in ALS'de Plazma Nöroinflamatuar Biyobelirteçler Üzerindeki Etkisini Gösteren Verilerin Yayınlandığını Duyurdu

04 Aralık 2023

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. bugün, Faz 2 CENTAUR ilaç denemesinde, amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) katılımcılardan alınan plazma numuneleri kullanılarak nöroinflamatuar biyobelirteçler üzerinde gerçekleştirilen analizlerin yayınlandığını duyurdu. Bu bulgular hakemli tıp dergisi Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry'de yayınlandı. CENTAUR çalışması sırasında, gelecekteki biyobelirteç analizleri için deneme katılımcılarından prospektif olarak plazma örnekleri toplandı. AMX0035'in, YKL-40 (aynı zamanda kitinaz-3 benzeri protein 1 olarak da bilinir), kitinaz 1 (CHIT1) ve kitinaz 1 (CHIT1) gibi kitinaz biyobelirteçleri dahil olmak üzere ALS hastalığının ilerlemesiyle ilişkili olduğu gösterilen biyobelirteçler üzerindeki etkisini incelemek için post hoc analizler yapıldı. sistemik inflamatuar biyobelirteç C-reaktif protein (CRP). Bu post hoc analizlerin sonuçları, 24 hafta boyunca YKL-40 ve CRP'nin plazma konsantrasyonlarında anlamlı bir azalma olduğunu gösterdi ancak CHIT1'de bu azalma olmadı; CENTAUR deneyindeki katılımcılarda 12. hafta gibi erken bir dönemde gözlemlenen azalmalar görüldü.

"Nöroinflamatuar biyobelirteçler, ALS'de hastalığın ilerlemesini ve terapötik yanıtı değerlendirmek için önemlidir; kitinazlar ve CRP, potansiyel tedavi yanıtı biyobelirteçleri olarak ortaya çıkmaktadır. Barrow Nöroloji Enstitüsü Baş Bilim Sorumlusu PhD Robert Bowser "Önceki çalışmalar, beyin omurilik sıvısındaki YKL-40 seviyelerinin ALS hastalığının ilerleme hızı, ciddiyeti ve hayatta kalma oranıyla ilişkili olduğunu göstermiştir. Bu analizlerden elde edilen bilgiler, AMX0035'in biyolojik etkisini ALS için potansiyel temel biyobelirteçlerle ilişkilendiren önemli bir adımdır."  dedi.

Amylyx Global Tıbbi İşler Başkanı Machelle Manuel, "Klinik terapötik etkiyi biyolojik değişikliklerle ilişkilendiren biyobelirteçler ALS'de büyük ilgi görüyor ve bu analizlerden elde edilen bulgular YKL-40'ın tedaviye duyarlı bir biyobelirteç olabileceğini gösteriyor" dedi. "YKL-40 ve CRP konsantrasyonu, AMX0035 alan katılımcı grubunda plaseboya kıyasla önemli ölçüde azaldı ve ALSFRS-R ile ölçülen hastalık ilerlemesi ile korelasyon göstererek AMX0035'in etkisini daha da ortaya koydu."

CENTAUR çalışmasının değiştirilmiş tedavi amaçlı popülasyonundaki (ITT) 135 katılımcıdan 126'sının bu analizler için plazma örnekleri mevcuttu. Analizler, geometrik en küçük kareler (LS) ortalama YKL-40 ve CRP plazma konsantrasyonlarının AMX0035 ve plasebo grubunda 12. haftada sırasıyla %10 ve %17, 24. haftada ise sırasıyla yaklaşık %20 ve %30 daha düşük olduğunu göstermiştir. YKL-40 ve CRP konsantrasyonları ALSFRS-R toplam skoru ve ALSFRS-R eğimi ile korelasyon göstermiştir. Geometrik LS ortalama CHIT1 plazma düzeyleri tedavi grupları arasında anlamlı farklılık göstermemiştir. Bu sonuçları doğrulamak için devam etmekte olan Faz 3 PHOENIX çalışmasında nöroinflamatuar biyobelirteçlerin daha ileri analizleri planlanmaktadır.

RELYVRIO®/ ALBRIOZA™ / ALBRIOZA® / AMX0035 Hakkında

Sodyum fenilbütirat ve taurursodiolün (ABD dışında ursodoksikoltaurin olarak bilinir) oral, sabit dozlu bir kombinasyonu olan RELYVRIO®, ABD'de yetişkinlerde amyotrofik lateral sklerozun (ALS) tedavisi için erken onay almıştır. (ALBRIOZA™ adıyla Kanada'da) ALS'nin AMX0035, diğer nörodejeneratif hastalıkların potansiyel tedavisi halen için araştırılıyor.  Avrupa’da EMA, ilacın pazarlama izni için FAZIII sonuçlarını bekliyor. RELYVRIO, ALBRIOZA ve AMX0035'in formülasyonu aynıdır.

RELYVRIO® (sodyum fenilbutirat ve taurursodiol) Amerika Birleşik Devletleri için Güvenlik Bilgileri

UYARILAR VE ÖNLEMLER

Enterohepatik Dolaşım Bozuklukları, Pankreas Bozuklukları veya Bağırsak Bozuklukları Olan Hastalarda Risk

RELYVRIO bir safra asidi olan taurursodiol içerir. Safra asidi dolaşımını engelleyen bozuklukları olan hastalarda diyarenin kötüleşme riski artabilir ve hastalar yan etkileri için uygun şekilde izlenmelidir. Pankreas yetmezliği, intestinal malabsorpsiyon veya safra asitlerinin konsantrasyonunu değiştirebilen intestinal hastalıklar da RELYVRIO'nun bileşenlerinden herhangi birinin emiliminin azalmasına yol açabilir. Farklı enterohepatik dolaşım, pankreas ve bağırsak bozuklukları farklı ciddiyet derecelerine sahip olduğundan, bir uzmana danışmayı düşünün. Enterohepatik dolaşım bozuklukları (örn. biliyer enfeksiyon, aktif kolesistit), ciddi pankreas bozuklukları (örn. pankreatit) ve safra asitlerinin konsantrasyonlarını değiştirebilecek bağırsak bozuklukları (örn. ileal rezeksiyon, bölgesel ileit) olan hastalar çalışma dışı bırakılmıştır; bu nedenle, bu koşullarda klinik deneyim yoktur

Yüksek Sodyum Alımına Duyarlı Hastalarda Kullanım

RELYVRIO yüksek tuz içeriğine sahiptir. Günlük 1 paketlik her bir başlangıç dozu 464 mg sodyum içerir; günlük 2 paketlik her bir idame dozu 928 mg sodyum içerir. Tuz alımına duyarlı hastalarda (örn. kalp yetmezliği, hipertansiyon veya böbrek yetmezliği olanlarda), RELYVRIO'nun her dozunda günlük sodyum alım miktarını göz önünde bulundurun ve uygun şekilde izleyin.

Yan etkiler 

RELYVRIO ile en sık görülen yan etkiler (plaseboya göre en az %15 ve en az %5 daha fazla) diyare, karın ağrısı, bulantı ve üst solunum yolu enfeksiyonu olmuştur. Gastrointestinal sistemle ilişkili advers reaksiyonlar çalışma boyunca meydana gelmiştir ancak tedavinin ilk 3 haftasında daha sık görülmüştür

CENTAUR Denemesi Hakkında

CENTAUR, ALS'li 137 katılımcıda 6 aylık randomize plasebo kontrollü bir faz ve açık etiketli uzun süreli takip fazını kapsayan çok merkezli bir Faz 2 klinik çalışmaydı. Çalışma, ALS Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) ile ölçülen fonksiyonel gerilemeyi azaltmaya yönelik birincil etkinlik son noktasını karşılamıştır.

Genel olarak, bildirilen advers olay ve ilacı bırakma oranları 24 haftalık randomize faz boyunca AMX0035 ve plasebo grupları arasında benzer olmuştur; ancak, AMX0035 grubunda gastrointestinal olaylar daha sık (≥%2) meydana gelmiştir. CENTAUR'dan elde edilen ayrıntılı veriler New England Journal of Medicine (NEJM) ve Muscle & Nerve dergilerinde yayımlanmıştır

CENTAUR denemesi kısmen ALS ACT hibesi ve ALS Ice Bucket Challenge tarafından finanse edildi ve ALS Derneği, ALS Bir Tedavi Bulmak (Leandro P. Rizzuto Vakfı'nın bir programı), Kuzeydoğu ALS Konsorsiyumu ve Kuzeydoğu ALS Konsorsiyumu tarafından desteklendi. ve Sean M. Healey &; Mass General'daki AMG ALS Merkezi.

Amylyx Pharmaceuticals Hakkında

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. yenilikçi yeni tedavilerin keşfi ve geliştirilmesi yoluyla nörodejeneratif topluluk için daha fazla anı desteklemeye ve yaratmaya kendini adamıştır. Amylyx'in merkezi Cambridge, Massachusetts'te olup Kanada ve EMEA'da faaliyet göstermektedir.

Türkiye’de durum 

Amylyx firmasının Türkiye’de  bir ruhsat başvurusu  olmadığı bildiriliyor. Karaciğer ve safra yolları hastalıklarının tedavisinde kullanılan ve Ursadeoksilik asit içeren ilaçlar Türkiye’de mevcuttur. Ancak Relyvrio bir kombinasyon ilacıdır. HİPER-AMONEMİX, çocuk endokrinoloji uzmanı tarafından reçete edilmesi durumda yurtdışından getirilebilecek ilaçlar listesindedir ve sgk kapsamında ödenmektedir. Nöroloji uzmanı reçetesi ile ödenmiyor. Bu konuda ALS-MNH Derneği, ilaç ecza kurumuna başvuru yapmış, Relyvrio ilacı ve muadili içeriğin henüz EMA (Avrupa ilaç ajansı)  tarafından pazarlama izni almadığı gerekçesiyle reddedilmiştir. Nöroloji uzmanı tarafından yazılan muadil kombinasyonu ilaçların ülkemizde temininde güçlük ve yurtdışından yüksek fiyatla getirtilmesi konusu, hastaları çaresiz bırakmaktadır. 

https://jnnp.bmj.com/content/early/2023/12/02/jnnp-2023-332106

RELYVRIO Tam ABD Reçeteleme Bilgileri için lütfen buraya tıklayınız.

Kanada'da Quebec, Ontario, Albrioza'yı geri ödeme listesine ekledi

Kapsamı Kanada'nın diğer eyalet ve bölgelerine genişletme çabaları sürüyor

Amylyx Pharmaceuticals Canada, yakın zamanda (ALS) için onaylanan Albrioza'nın (sodyum fenilbütirat ve ursodoksikoltaurin) geri ödemesi için Quebec ve Ontario ile anlaşma imzaladı.

ABD'de Relyvrio adıyla pazarlanan ilaç, "Regie de l'assurance maladie du Quebec ve Ontario'nun İstisnai Erişim Programı" kapsamında geri ödemesi yapılan ilaçlar listesine eklendi.

Daha önce AMX0035 olarak adlandırılan  ilacın Kanada'da yaklaşık 3.000 bireyi etkileyen bir hastalık olan ALS'li kişilerde hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya ve hayatta kalma süresini uzatmaya yardımcı olduğu gösterilmişti.

İlaç, 22 Haziran'da Ontario'nun İlaç Fayda Programı aracılığıyla kullanıma sunuldu.

Tedavinin geçen yıl Kanada makamları tarafından şartlı olarak onaylanmasının ardından görüşmeler başladı. Albrioza, Ağustos 2022'de Kanada'da ticari olarak kullanıma sunuldu, ancak henüz çoğu  sosyal güvence planında yer almadığı için hastalara geri ödeme yapılamadı.

Amylyx Kanada başkanı ve genel müdürü Chris Aiello, şirketin basın açıklamasında "ALS ile yaşayan ve kamu sigortasına sahip Ontariolu hastaların artık Albrioza'ya erişimi olacağı için çok heyecanlıyız ve Ontario hükümetinin zamanında erişimi mümkün kılmak için yaptığı işbirliği için minnettarız" dedi. 

https://alsnewstoday.com/news/treat-als-ontario-quebec-add-albrioza-public-reimbursement-list/

EMA (Avrupa İlaç Ajansı) Relyvrio (AMX0035) hakkında olumsuz yönde görüş bildirdi.

İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Amylyx Pharmaceuticals'ın amyotrofik lateral sklerozun (ALS) ilerlemesini yavaşlatmak için oral tedavisi olan AMX0035'in Avrupa Birliği tarafından koşullu onayına yönelik teklifine karşı çıkan bir görüş yayınladı .

Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) bir kolu olan danışma kurulunun olumsuz tavsiyesi bağlayıcı değildir. Ancak EMA, nihai onay kararını verirken görüşü dikkate alırken Amylyx, CHMP'nin bulgularını yeniden gözden geçirmesini isteme niyetindedir.

EMA'ya göre komite , başvurunun dayandığı CENTAUR denemesinden (NCT03127514) elde edilen verilerin , AMX0035'in ALS ilerlemesini yavaşlatmada etkili olduğunu "ikna edici bir şekilde göstermediği" konusunda endişeler taşıyordu .

Oral ALS tedavisi Avrupa'da değil, ABD ve Kanada'da şartlı onaya sahiptir

Bu verilerin nasıl toplandığı ve analiz edildiği göz önüne alındığında, görüş, hayatta kalma bulgularının da "güvenilmez" olduğunu belirtti. Kararını desteklemek için, nöroloji uzmanları ve hasta temsilcileri dahil olmak üzere uzman gruplarının tavsiyeleri dikkate alındı.

ALS hastalarında AMX0035'in Faz 3 çalışmasının bulguları muhtemelen 2024 ortalarında

Hızlı ilerleyen ALS hastası 137 yetişkinin katıldığı bir Faz 2 çalışması olan CENTAUR'dan elde edilen veriler, Kanada'daki şartlı onayını ve ABD onayını destekledi.

Birincil hedefine ulaşan çalışma, AMX0035'in plaseboya kıyasla engellilik ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığını göstermiştir. CENTAUR ve açık etiketli uzatma çalışmasını kapsayan veriler, başlangıçtan itibaren AMX0035'e atanan kişilerde 10 aylık bir sağkalım faydasını da desteklemiştir

PHOENIX (NCT05021536) adlı bir Faz 3 çalışması, ABD ve Avrupa'daki tesislerde 664 ALS hastasında AMX0035'in güvenliğini ve etkinliğini doğrulamak için devam etmektedir. Yeni denemeye kayıtlar tamamlanmış olup, en üst düzey verilerin 2o24 Haziran'a kadar elde edilmesi beklenmektedir.

https://alsnewstoday.com/news/chmp-opposes-approval-amx0035s-als-treatment-europe

Amerika'da ALS hastaları yeni ilacın 158 bin dolarlık fiyat etiketiyle mücadele ediyor

WASHINGTON (AP) — Becky Mourey, Lou Gehrig hastalığı için deneysel bir ilacı onaylaması için iki yıl boyunca Gıda ve İlaç Dairesi'nin  (FDA) kapısını aşındırdı. 

Hasta savunucuları nihayet bir sonuç alana kadar Relyvrio'yu savunmak için Kongre üyelerine ve sağlık düzenleyicilerine gitti .

Eylül ayında Relyvrio, ABD'de ALS için onayla üçüncü ilaç oldu. Ancak birkaç ay önce Relyvrio'nun onayını kutlayan hastalar ve doktorlar, şimdi ABD sağlık sisteminin getirdiği engellerle mücadele ediyor.

Onların serüveni, özel ilaçların artan maliyeti ve sigorta şirketlerinin onları denemek ve kontrol etmek için yarattığı karmaşık sistemleri hakkında bir ders niteliğindedir.

Sigorta kapsamına sahip hastalar, ilaç üreticisi Amylyx Pharmaceutical tarafından belirlenen yıllık 158.000 $ fiyat etiketinin sigorta gecikmelerini veya reddini ve bazen de cepten yapılan fahiş harcamaları körüklediğini söylüyor

Mourey'nin sigortacısı başlangıçta Relyvrio'yu sigortalamayı reddetti, ancak yedi hafta sonra çevrimiçi baskıdan sonra - Mourey ve diğer ALS savunucularının sosyal medya gönderileri de onucunda geri döndk zorunda kaldı.

Eski bir müzik öğretmeni olan ve artık göz izleyici bir konuşma bilgisayarı kullanarak iletişim kuran 58 yaşındaki Mourey, "Amylyx'in fiyatı çok yüksek" dedi. "Fiyatı yarıya indirebilirler ve yine de büyük bir kâr elde edebilirler."

Relyvrio sigortalı olduğu zaman bile, bazı hastalar ayda 1.000 ila 4.000 ABD Doları arasında ek ödeme  yapmak zorunda kalacaklar. 

Bu hastalardan farklı olarak Mourey'ler, şirket tarafından yönetilen Medicare ve Medicaid kapsamının bir kombinasyonu nedeniyle ek ödemelerden muaf tutuldu.

Bazı ALS hastaları özel planlar tarafından karşılanırken, diğerleri Medicare gibi programlar aracılığıyla devlet tarafından sigorta kapsamına alınmıştı.

Her iki durumda da, hastalar ve doktorları, sigortacılar pahalı yeni bir tedavi için ödeme yapmadan önce durumlarını belgelemek için külfetli gereksinimlerle karşı karşıya kalabilir. Ek olarak, birçok sigorta şirketi hastalardan eczane maliyetlerinin bir yüzdesini ödemelerini ister. Pek çok ilaç üreticisinin tedavisi zor hastalıklar için onaylanan ilaçlar için şu anda 100.000 dolardan fazla ücret talep etmesiyle, %5'lik bir katkı payı bile karşılanamaz hale gelebilir. Eğilim, ilaç endüstrisini ABD'de giderek daha fazla popüler olmayan bir hale getirdi.

İlaç üreticileri, fiyatlarının FDA onayını almak için gereken maliyetli klinik araştırma yıllarını yansıttığını söylüyor.

Amylyx, Relyvrio kapsamındaki gecikmelerin normal olduğunu çünkü birçok sigorta şirketinin ilaç için poliçelerini yazmaya devam ettiğini söyledi. Şirket ayrıca, sigortasız kişilere ilacı ücretsiz olarak sağlamak ve yardım almaya hak kazananlar için ek ödemeleri karşılamak için çok sayıda program olduğunun altını çizdi.

Relyvrio'nun fiyatını etkileyen sorunlar, uzun süredir ABD sağlık maliyetlerini yükseltmekle suçlanan endüstri uygulamalarını öne çıkarıyor: ilaç üreticileri, eski bileşenlerin yeni kombinasyonlarının patentini alabilir ve ardından piyasanın katlanacağı fiyat ne olursa olsun talep edebilir.

Sigortacılar, ekstra inceleme engelleriyle yanıt verdi. Bu gecikmeler, yürüme, konuşma ve yutkunma gibi aylık fonksiyon kaybıyla ölçülen ALS hastalarına ağır bir yük getirir

Massachusetts, Hopkinton'daki evlerinde karısına tam gün bakan Jim Mourey, "Bu çok sayıda ret mektubu almak sadece stresli ve ağırlaştırıcı" dedi.

Relyvrio, iki eski bileşeni birleştiren toz bazlı bir formülasyondur: karaciğer bozuklukları için reçeteli bir ilaç ve geleneksel Çin tıbbında kullanılan ve Amazon.com'da günlük arzı yaklaşık 1 ABD doları olan bir takviyedir.

Sigortacılar, tıbbi kullanım için onaylanmadığından ALS hastalarının reçeteleri için genellikle ödeme yapmazlar. Ancak bazı hastalar, bunu karşılamak için planlarını yaptı veya özel eczanelerde ayda 600 dolardan daha düşük fiyatlı sürümler buldu. Bu, bazı hastaların iki bileşenini ayrı ayrı alarak yeni ilaca  ulaşmanın bir yolunu buluyor. 

Analistler, Relyvrio'nun 2024 yılına kadar Amylyx için yıllık 450 milyon dolarlık satış elde etmesini bekliyor. Bu ilaç, şirketin ilk ürünü.

İlaç fiyatlandırmasını analiz eden bir grup, Relyvrio için adil bir fiyatın yılda 9.100 ila 30.700 dolar arasında olacağını söyledi . İlaç, hasta anketlerine dayalı olarak ALS'nin ilerlemesini yavaşlatmada bir miktar etkinlik gösterdi. Amylyx, hayatta kalma süresini uzatıp uzatmadığı ve  etkinliği hakkında uzun süredir devam eden soruları yanıtlamak için daha büyük bir çalışma yürütüyor .

63 yaşındaki Layne Oliff, Medicare planından teminat isteyip istemeyeceğine henüz karar vermedi. Federal program kapsamında, cepten maksimum değerine ulaşmadan önce Relyvrio için muhtemelen 7.400 $ ek ödeme borcu olacaktır. Bu, 600 doların üzerindeki aylık hastalık destek ücretlerinin üstünde.

Kaynak 

Relyvrio / Albrioza (AMX0035) Hakkında SSS

ALS hastalığı için yeni bir ilaç geliştirildiği doğru mu?

Doğru. Amylyx firmasının Amx0035 (tauroursodeoksilik asit + sodyum fenilbütirat) olarak bilinen deneysel ilacı ALS tedavisinde kullanılmak üzere FDA tarafından onaylandı.

İlacın adı nedir?

İlaç, Albrioza adı ile Kanada’da özel bir izin ile ruhsatlandırıldı. İlacın, Amerika’da RELYVRIO adı ile piyasaya çıkması bekleniyor.

İlaç ne kadar etkili?

Faz 2 CENTAUR çalışması verilerine göre ALS hastalarında ortalama sağkalım süresini 10 ay uzattığı bildiriliyor.

İlacın etki mekanizması nedir?

AMX0035, mitokondri ve endoplazmik retikulumdan (ER) kaynaklanan önemli hücresel ölüm yolaklarının blokajı yoluyla nöronal ölümü azaltmak için tasarlanmış bir kombinasyon terapisidir.

Türkiye’de satılıyor mu?

Hayır satılmıyor.

Neden FDA onaylı bir ilaç Türkiye’de bulunmuyor?

İlacı geliştiren Amylyx firması, henüz ilaç pazarlama izni almadı. Türkiye’de ruhsatlandırılması henüz mümkün değil.

Yurt dışında nasıl temin ediliyor?

İlaç, Albrioza adı ile Kanada’da özel bir izin ile geçtiğimiz Temmuz 2022 de Kanada vatandaşlarında kullanılmaya başlanmıştı.

Avrupa’da ilaç mevcut mu?

Faz III çalışması (Phoenix) için hasta kaydeden araştırma merkezlerine Amylyx firması tarafından temin ediliyor.  Eczanelerde bulunmuyor.

Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Avrupa’da Şirketin AMX0035 için Pazarlama Yetkilendirme Başvurusunu inceliyor.

Amerika'da nasıl temin ediliyor?

Faz III çalışması (Phoenix) için hasta kaydeden araştırma merkezlerine Amylyx firması tarafından temin ediliyor. Eczanelerde bulunmuyor.

Yurtdışında TUDCA adıyla satılan ilaç, Relyvrio’nun muadili olabilir mi?

Hayır.  Relyvrio içeriğinde sodyum fenilbutirat ve taurursodiol karışımı mevcuttur.  TUDCA içeriğinde Sadece taurursodiol bulunuyor.

Sadece TUDCA ilacı ile ALS hastalarında aynı tedavi etkisi sağlanabilir mi?

Şu anda bu konuda bilgi yok. Sadece TUDCA ve TUDCA + fenilbutirat birlikte etkisi Faz II aşamasında araştırılmaktadır.

Relyvrio ilacı ile Riluzol (Rilutek) ve Edaravon birlikte kullanılabilir mi?

Çalışmalarda birlikte kullanıldığını ve etkiyi teorik olarak desteklediği bildiriliyor.

İlacın öngörülen fiyatı nedir?

Amerika’da yıllık 158.000 $ civarında maliyeti olacağı bildiriliyor. Kanada’da ise yıllık 30.000 $ civarında olduğu bildiriliyor.

Doktor reçetesi ile yurtdışından temin etmek mümkün mü?

İlacın Kanada’da sadece Kanada vatandaşlarına Amylyx firması tarafından özel bir geri ödeme planı kapsamında temin edildiği belirtiliyor.

Amerika’da ve Avrupa’da ise Faz III Phoenix çalışmasına alınan 600 hastaya Amylyx firması tarafından klinik çalışmalarda kullanmak üzere temin edildiği bildirildi.

İlacı temin edebilirsem dozu nedir?

Reçeteli ve reçetesiz satılan ilaçlar, vitaminler ve bitkisel takviyeler ve tauroursodeoksikolik asit (TUDCA) gibi taurursodiol ürünleri dahil olmak üzere aldığınız tüm ilaçları doktorunuza bildirin.

Faz III çalışmasına katılmak mümkün mü?

Klinik çalışmalar sitesinde ilan edilen merkezlerde kriterlere uygun ve çalışma süresince klinik takibi yapılabilir durumda olmak ve placebo çalışması olduğunu kabul etmek gerekiyor. Sağlık güvencesi ve ülkenin sosyal hizmetler özlük haklarından yararlanabiliyor olmak gerekiyor.

Placebo nedir?

İlaç olmayan, vücuda zararlı olmayan maddedir. Klinik çalışmalarda hastalar 2 gruba ayrılır. Bir grup gerçek ilaç verilir, diğer gruba placebo verilir. Doktor ve hasta hangi ilacın verildiğini bilmez. Buna randomize plasebo çalışması denir. Bu çalışmada hastanın ilacı alıp almadığı ihtimali %50 olacaktır.

ALS-MNH Derneği ilaç ile ilgili neler yapıyor?

FDA onayı ile ilgili bilgi ve bilimsel dayanaklar sağlık bakanlığı ilaç eczacılık tıbbi cihaz kurumuna gönderildi.

Cimer başvurusu yapıldı.

Türk Nöroloji Derneği Nöromüsküler Hastalıklar çalışma grubuna bilgi verildi.

Sosyal medya hesaplarımızdan ayrıntılı olarak duyuruldu.

Platform İmza kampanyasına destek verildi.

Relyvrio hakkında daha fazla bilgi için:

https://www.als.net/als-research/clinical-trials/605/

https://als.org.tr/amylyx-pharmaceuticals-als-tedavisine-yonelik-relyvrionun-fda-onayini-duyurdu/

https://www.titck.gov.tr/iletisim

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1916945

 

Annual Global Clinical Trials Update

 

Amylyx Pharmaceuticals, ALS Tedavisine Yönelik RELYVRIO™’nun FDA Onayını Duyurdu

"AMX0035, sağkalımı 10 ila 18 ay arasında uzatma yeteneğini göstermiştir. Ortalama olarak, insanlar ALS teşhisinden sonra 24 ila 36 ay yaşarlar. Hayatlarına 10-18 ay daha eklemek, ALS'li insanlara ve sevdiklerine olağanüstü, neredeyse akıl almaz bir hediye olacaktır."

Amylyx firmasının Amx0035 (tauroursodeoksilik asit + sodyum fenilbütirat) olarak bilinen deneysel ilacı ALS tedavisinde kullanılmak üzere FDA tarafından onaylandı. İlacın, Amerika’da RELYVRIO adı ile piyasaya çıkması bekleniyor.

RELYVRIO, ALS tedavisinde onaylanan üçüncü ilaç oluyor. İlaç, Albrioza adı ile Kanada’da özel bir izin ile geçen ay kullanılmaya başlanmıştı.

ALS-MNH Derneği olarak büyük mutlulukla karşılıyoruz.

İlaca nasıl ulaşırım? 

Şu anda AMX0035’e erişmenin tek yolu klinik bir denemedir. PHOENIX adı verilen Faz 3 klinik deneyi, dünyada belirli merkezlerde (68 merkez) devam etmektedir

Amylyx, AMX0035 için Avrupa İlaç Ajansı’na (EMA) bir Piyasa Yetkilendirme Başvurusu (MAA) sunmuştur. Bu uygulama, Faz 2 CENTAUR verilerine ve sonuçlarına dayanmaktadır. EMA, devam eden Faz 3 PHEONIX denemesinden gelen verileri görmeleri gerektiğine karar verebilir. EMA kararının 2023’ün başlarında verilmesi bekleniyor.Bundan sonraki aşamada, ilacın öncelikle pazarlama izni alması bekleniyor.

Ülkemizde ilacın kullanılabilmesi için sağlık bakanlığına başvuru yapılmıştır.

Konunun takipçisi olacağız. 

ALS-MNH Derneği 

Amylyx Pharmaceuticals, ALS Tedavisine Yönelik RELYVRIO™’nun FDA Onayını Duyurdu

29 Eylül 2022

RELYVRIO (önceden ABD’de AMX0035 olarak biliniyor), ALS’li yetişkinlerin tedavisi için oral, sabit dozlu bir kombinasyon tedavisidir.

RELYVRIO, ALS’de randomize, plasebo kontrollü bir klinik çalışmada fiziksel fonksiyon kaybını önemli ölçüde yavaşlattı.

CENTAUR klinik araştırmasından elde edilen ayrıntılı veriler New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve ve Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry’de yayınlandı.

Amylyx, yarın 30 Eylül 08:00 ET’de yatırımcı konferans görüşmesine ev sahipliği yapacak.

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) RELYVRIO™ ilacın onayladığını duyurdu. RELYVRIO, monoterapi olarak veya mevcut onaylanmış tedavilerle birlikte alınabilir.

RELYVRIO™ hakkında (ABD’de daha önce AMX0035 olarak biliniyordu)

RELYVRIO™ (sodyum fenilbutirat ve taurursodiol), ABD’de yetişkinlerde amyotrofik lateral sklerozu (ALS) tedavi etmek için onaylanmış ve Kanada’da ALS tedavisi için ALBRIOZA™ özel kullanım koşullarıyla onaylanmış oral, sabit dozlu bir ilaçtır. Ayrıca, Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Avrupa’da ALS tedavisi için Şirketin AMX0035 için Pazarlama Yetkilendirme Başvurusunu inceliyor. AMX0035, diğer nörodejeneratif hastalıkların potansiyel tedavisi için araştırılmaktadır.

RELYVRIO (sodyum fenilbutirat/taurursodiol), oral süspansiyon için ENDİKASYON VE ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

ENDİKASYON

RELYVRIO, yetişkinlerde amyotrofik lateral sklerozun (ALS) tedavisi için endikedir.

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

RELYVRIO’yu almadan önce, tüm tıbbi durumlarınız hakkında doktorunuza bilgi verin:

Pankreas, karaciğer veya bağırsak problemleriniz varsa.

Konjestif kalp yetmezliği varsa

Yüksek tansiyon varsa

Böbrek sorunları varsa

Hamileyseniz veya hamile kalmayı planlıyorsanız. RELYVRIO’nun doğmamış bebeğinize zarar verip vermeyeceği bilinmiyor.

Emziriyor veya emzirmeyi planlıyorsanız RELYVRIO’nun anne sütüne geçip geçmediği bilinmemektedir.

Reçeteli ve reçetesiz satılan ilaçlar, vitaminler ve bitkisel takviyeler ve tauroursodeoksikolik asit (TUDCA) gibi taurursodiol ürünleri dahil olmak üzere aldığınız tüm ilaçları doktorunuza bildirin.

RELYVRIO, diğer ilaçların çalışma şeklini etkileyebilir ve diğer ilaçlar da RELYVRIO’nun çalışma şeklini etkileyebilir.

RELYVRIO’nun olası yan etkileri nelerdir?

RELYVRIO, aşağıdakiler dahil ciddi yan etkilere neden olabilir:

Safra asidi seviyelerindeki değişiklikler. Karaciğeriniz, safra kanallarınız veya pankreasınızla ilgili sorunlarınız varsa RELYVRIO safra asidi düzeylerini artırabilir ve ishale neden olabilir. Doktorunuz bu yan etkiler için sizi izlemelidir. Pankreas, safra kanalları veya bağırsakların bazı bozuklukları da RELYVRIO’nun emilmesini zorlaştırabilir.

Tuz (sodyum) tutma. RELYVRIO yüksek miktarda tuz içerir. Kalp yetmezliği, yüksek tansiyon veya böbrek sorunları olan kişiler gibi tuz alımına duyarlı kişiler için yediğiniz ve içtiğiniz tuz miktarını sınırlayın. Sizin için doğru olan günlük toplam tuz miktarı hakkında doktorunuzla konuşun. RELYVRIO ile tedaviniz sırasında doktorunuz tuz tutulması belirtileri ve semptomları için sizi izleyecektir.

RELYVRIO’nun en yaygın yan etkileri şunlardır:

İshal

Karın ağrısı

Mide bulantısı

Üst solunum yolu enfeksiyonu

Kaynak: 

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536 

https://www.amylyx.com/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-fda-approval-of-relyvriotm-for-the-treatment-of-als

https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216660

Kişisel not: 

ALS ile yaşayan bir hasta olarak kişisel deneyimlerim şunu gösteriyor:  ALS hastasına iyi bir bakım, hastalık yönetimi, takip, makul yaşam kalitesi, yakınına da yaşam alanı ve kendine zaman ayırma fırsatı sağlanırsa, ALS hastasına bugünkü ilaçlardan çok daha fazla yardımı olur. Böylece daha uzun yaşamak mümkün. 

Rilutek, Radicava ve şimdi de Amx0035 ilacı yaşam süresi üzerinde etkileri itibariyle ; ALS hastası kendi haline bırakıldığında kişinin ortalama yaşam süresini 10-16 ay uzatabiliyor.  Eğer hastanın beslenme ve solunum gereksinim karşılanır, kaliteli bir yaşam sağlanırsa hastalar 20 yıldan fazla  yaşayabiliyor.  

Şu anda AMX0035 (Albrioza) klinik çalışmaya kabul edilen hastalara Amylyx firması tarafından temin edilmektedir. Kanada hükümeti kendi vatandaşlarına temin etmektedir. Amerika’da ve Avrupa’da ilaca erişmenin tek yolu FazIII klinik bir denesine kabul edilmektir. Clinicaltrials NCT05021536. PHOENIX adı verilen Faz 3 klinik deneyi, dünyada belirli merkezlerde devam etmektedir. Ülkemizde henüz Albrioza ile ilgili klinik çalışma yoktur.

Amylyx, AMX0035 için Avrupa İlaç  Ajansı'na (EMA) bir Piyasa Yetkilendirme Başvurusu (MAA) sunmuştur. Bu uygulama, Faz 2 CENTAUR verilerine ve sonuçlarına dayanmaktadır. EMA, devam eden Faz 3 PHEONIX denemesinden gelen verileri görmeleri gerektiğine karar verebilir. EMA kararının 2023'ün başlarında verilmesi bekleniyor.