Biogen bugün, Faz 3 VALOR çalışmasının erken sonuçlarını duyurdu. (SOD1) amyotrofik lateral skleroz (ALS) hastaları için antisens ilacı olan tofersen'in açık etiketli uzantısının (OLE) sonuçlarını değerlendirdi. Veriler, tofersen'in daha erken başlatılmasının, gecikmeli başlatmaya kıyasla klinik işlev, solunum işlevi, kas gücü ve yaşam kalitesindeki düşüşleri yavaşlattığını göstermektedir. Analiz sırasında, katılımcıların çoğunluğu kalıcı ventilasyon (PV) olmadan hayatta kaldığından, ölüme kadar geçen medyan süre tahmin edilememiştir. Bununla birlikte, erken sağkalım verileri, daha erken tofersen başlatılmasıyla daha düşük bir ölüm veya kalıcı solunum desteği riski olduğunu göstermektedir. Bu sonuçlar, VALOR pivotal çalışmasından ve onun OLE çalışmasından elde edilen yeni entegre verilere dayanmaktadır.
Sonuçlar, Edinburgh, İskoçya'daki Avrupa ALS Tedavi Ağı (ENCALS) toplantısında sunuldu.