Relyvrio / Albrioza (AMX0035) Hakkında SSS

ALS hastalığı için yeni bir ilaç geliştirildiği doğru mu?

Doğru. Amylyx firmasının Amx0035 (tauroursodeoksilik asit + sodyum fenilbütirat) olarak bilinen deneysel ilacı ALS tedavisinde kullanılmak üzere FDA tarafından onaylandı.

İlacın adı nedir?

İlaç, Albrioza adı ile Kanada’da özel bir izin ile ruhsatlandırıldı. İlacın, Amerika’da RELYVRIO adı ile piyasaya çıkması bekleniyor.

İlaç ne kadar etkili?

Faz 2 CENTAUR çalışması verilerine göre ALS hastalarında ortalama sağkalım süresini 10 ay uzattığı bildiriliyor.

İlacın etki mekanizması nedir?

AMX0035, mitokondri ve endoplazmik retikulumdan (ER) kaynaklanan önemli hücresel ölüm yolaklarının blokajı yoluyla nöronal ölümü azaltmak için tasarlanmış bir kombinasyon terapisidir.

Türkiye’de satılıyor mu?

Hayır satılmıyor.

Neden FDA onaylı bir ilaç Türkiye’de bulunmuyor?

İlacı geliştiren Amylyx firması, henüz ilaç pazarlama izni almadı. Türkiye’de ruhsatlandırılması henüz mümkün değil.

Yurt dışında nasıl temin ediliyor?

İlaç, Albrioza adı ile Kanada’da özel bir izin ile geçtiğimiz Temmuz 2022 de Kanada vatandaşlarında kullanılmaya başlanmıştı.

Avrupa’da ilaç mevcut mu?

Faz III çalışması (Phoenix) için hasta kaydeden araştırma merkezlerine Amylyx firması tarafından temin ediliyor.  Eczanelerde bulunmuyor.

Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Avrupa’da Şirketin AMX0035 için Pazarlama Yetkilendirme Başvurusunu inceliyor.

Amerika'da nasıl temin ediliyor?

Faz III çalışması (Phoenix) için hasta kaydeden araştırma merkezlerine Amylyx firması tarafından temin ediliyor. Eczanelerde bulunmuyor.

Yurtdışında TUDCA adıyla satılan ilaç, Relyvrio’nun muadili olabilir mi?

Hayır.  Relyvrio içeriğinde sodyum fenilbutirat ve taurursodiol karışımı mevcuttur.  TUDCA içeriğinde Sadece taurursodiol bulunuyor.

Sadece TUDCA ilacı ile ALS hastalarında aynı tedavi etkisi sağlanabilir mi?

Şu anda bu konuda bilgi yok. Sadece TUDCA ve TUDCA + fenilbutirat birlikte etkisi Faz II aşamasında araştırılmaktadır.

Relyvrio ilacı ile Riluzol (Rilutek) ve Edaravon birlikte kullanılabilir mi?

Çalışmalarda birlikte kullanıldığını ve etkiyi teorik olarak desteklediği bildiriliyor.

İlacın öngörülen fiyatı nedir?

Amerika’da yıllık 158.000 $ civarında maliyeti olacağı bildiriliyor. Kanada’da ise yıllık 30.000 $ civarında olduğu bildiriliyor.

Doktor reçetesi ile yurtdışından temin etmek mümkün mü?

İlacın Kanada’da sadece Kanada vatandaşlarına Amylyx firması tarafından özel bir geri ödeme planı kapsamında temin edildiği belirtiliyor.

Amerika’da ve Avrupa’da ise Faz III Phoenix çalışmasına alınan 600 hastaya Amylyx firması tarafından klinik çalışmalarda kullanmak üzere temin edildiği bildirildi.

İlacı temin edebilirsem dozu nedir?

Reçeteli ve reçetesiz satılan ilaçlar, vitaminler ve bitkisel takviyeler ve tauroursodeoksikolik asit (TUDCA) gibi taurursodiol ürünleri dahil olmak üzere aldığınız tüm ilaçları doktorunuza bildirin.

Faz III çalışmasına katılmak mümkün mü?

Klinik çalışmalar sitesinde ilan edilen merkezlerde kriterlere uygun ve çalışma süresince klinik takibi yapılabilir durumda olmak ve placebo çalışması olduğunu kabul etmek gerekiyor. Sağlık güvencesi ve ülkenin sosyal hizmetler özlük haklarından yararlanabiliyor olmak gerekiyor.

Placebo nedir?

İlaç olmayan, vücuda zararlı olmayan maddedir. Klinik çalışmalarda hastalar 2 gruba ayrılır. Bir grup gerçek ilaç verilir, diğer gruba placebo verilir. Doktor ve hasta hangi ilacın verildiğini bilmez. Buna randomize plasebo çalışması denir. Bu çalışmada hastanın ilacı alıp almadığı ihtimali %50 olacaktır.

ALS-MNH Derneği ilaç ile ilgili neler yapıyor?

FDA onayı ile ilgili bilgi ve bilimsel dayanaklar sağlık bakanlığı ilaç eczacılık tıbbi cihaz kurumuna gönderildi.

Cimer başvurusu yapıldı.

Türk Nöroloji Derneği Nöromüsküler Hastalıklar çalışma grubuna bilgi verildi.

Sosyal medya hesaplarımızdan ayrıntılı olarak duyuruldu.

Platform İmza kampanyasına destek verildi.

Relyvrio hakkında daha fazla bilgi için:

https://www.als.net/als-research/clinical-trials/605/

https://als.org.tr/amylyx-pharmaceuticals-als-tedavisine-yonelik-relyvrionun-fda-onayini-duyurdu/

https://www.titck.gov.tr/iletisim

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1916945