Orphazyme, Amyotrofik Lateral Sklerozda (ALS) arimoklomolün temel denemesinden toplanan verileri duyurdu. Pivotal deneme, işlev ve sağkalım üzerindeki etkiyi değerlendiren birincil ve ikincil son noktaları karşılamadı.
Orphazyme, Haziran ayında Niemann-Pick hastalığı tip C (NPC) için ticari hazırlığa ve arimoklomolün potansiyel ABD onayına odaklanmış olmaya devam ediyor.
Kopenhag - 7 Mayıs 2021 - Nadir hastalıkların tedavisi için ısı şoku protein yanıtına öncülük eden geç aşama bir biyofarmasötik şirketi olan Orphazyme A / S (ORPHA.CO; ORPH), bugün ORARIALS-01'in arimoklomolün temel denemesinin amiyotrofik lateral skleroz (ALS), ALS ile yaşayan insanlarda fayda göstermek için birincil ve ikincil uç noktalarını karşılamadığını duyurdu.
Araştırmada hiçbir önemli güvenlik bulgusu rapor edilmedi. Topline veriler, 12-14 Mayıs tarihleri arasında yapılacak olan, yaklaşan sanal European Network to Cure ALS (ENCALS) toplantısında sunulacak ve araştırmanın tüm verileri bu yılın ilerleyen günlerinde yayınlanacaktır.
Orphazyme Baş Tıp Sorumlusu Dr. Thomas Blaettler, araştırmacılara, hastalara ve ailelere programımıza katılımları ve işbirlikleri için içten teşekkürlerimizi sunuyoruz ”dedi. “18 ayı aşkın bir değerlendirmeyle bu çalışma, bu kategorideki en uzun süreli klinik çalışmalardan birini temsil ediyor.
Başarısız olsa da, üretilen veriler bu zorlu hastalıkla ilgili bilimsel diyaloğa anlamlı bir şekilde katkıda bulunacaktır. Isı şoku protein yanıtının tam potansiyelini araştırmaya devam ederken, bu ve diğer çalışmalardan elde ettiğimiz paha biçilmez bilgileri, boru hattımızı ilerletmek için uygulayacağız. " Randomize, plasebo kontrollü Faz 3 çalışması, Kuzey Amerika ve Avrupa'da 12 ülkede 29 merkezde 245 hasta arasında gerçekleştirildi.
Katılımcılar, arimoklomol (günde üç kez 248 mg) i veya 76 haftaya kadar plasebo alacak şekilde randomize edildi (2: 1 oranı). Birincil son nokta, kombine fonksiyon ve sağkalım değerlendirmesi (CAFS) ile değerlendirildiği üzere ALS'li katılımcılarda plaseboya kıyasla arimoklomol ile kronik tedavinin etkinliğini belirlemekti.
Bu son nokta, sağkalıma ve ALS İşlevsel Değerlendirme Ölçeği-Revize Edilmiş (ALSFRS-R) puanındaki değişikliğe dayalı genel tedavi etkisini göstermek için seçildi. İkincil sonlanım noktaları, hayatta kalma, ALSFRS-R'de değişiklik ve yavaş yaşamsal kapasiteyi (SVC) içeriyordu.
Orphazyme'nin Niemann-Pick hastalığı tip C (NPC) için arimoclomol (MIPLYFFATM markalı) ii başvuruları, ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından 17 Haziran 2021 beklenen PDUFA eylem tarihi ve Avrupa İlaç Ajansı, Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nin (CHMP) bir görüşü ile bu yılın sonunda bekleniyor.