ALS TV canlı yayın dizisi 2. Bölüm - 1 Kasım Perşembe saat 20:00
"ALS hastalığı Hakkında Sık Sorulan Sorular "
Konuğumuz Prof. Dr. Yeşim Parman
İstanbul Tıp Fakültesi
Nöroloji Ana Bilim Dalı
Başlıklar:
1. ALS hastalığı nedir?
2. Türkiye’de ALS hastalığı ile ilgili ulusal bir çalışma var mı? Kaç ALS hastası var?
3. Nasıl belirtiler verir
4. Teşhis için hangi tetkikler yapılıyor? Yeni yöntemler var mı?
5. Hangi hastalıklara benzer, ayırıcı tanı için ne gibi ek tanı yöntemleri kullanılır?
6. En güncel tedavi çalışmaları nelerdir?
7. TND kök hücre tedavisi hakkında geçtiğimiz aylarda bir açıklama yaptı Türkiye’de durum nedir?
8. ALS hastalığının tedavisi yok dediniz, neden bu kadar zor?
9. ALS-MNH Derneği çalışmaları ile ilgili olarak ne düşünüyorsunuz? Daha iyi bir dernek için önerileriniz nelerdir?
Bizi izlemeye devam edin!
https://www.als.org.tr/
Bizi izleyin, anahtar sözcükleri kaçırmayın!
Yayın sonunda Anahtar sözcükleri alstv@als.org.tr adresine gönderin tişört kazanın!
29 Ekim 2018 Pazartesi
26 Ekim 2018 Cuma
ALS TV ilk canlı yayınımızı gerçekleştirdik.
ALS TV ilk canlı yayınımızı gerçekleştirdik. Katılan Konuklarımız, yorumlar ve ilginiz için çok teşekkür ederiz. Sürç-ü lisan ettiysek affola. Yayın kaydını Youtube kanalımızdan izleyebilirsiniz.
Anahtar kelimeleri doğru bilenlerin adreslerine tişörtlerini gönderiyoruz.
Her hafta Perşembe akşamı ilginç konular, değerli konuklarımızla yayın dizisi devam edecek.
Bizi izlemeye devam edin, ALS dünyasında güncel kalın!
23 Ekim 2018 Salı
21 Ekim 2018 Pazar
Hoş geldiniz!
Hoş geldiniz!
Öyle bir yer ki burası, "Aramıza hoş geldiniz" diyemediğimiz bir mekandayız. ALS sözünü ilk kez duyanlar, doğaldır ki aramıza çok da hoş gelmiyor. Yine de "Hoş geldiniz! " Çünkü önce gelenler sonradan gelenleri çok iyi anlıyor. En azından yeni gelenler bu zorlu yolculukta yalnız olmadığını hissediyor. Damdan düşen halden anlar derler... Hepimiz damdan düştük, halden anlayacak durumdayız. Sürç-ü lisan edersek affola...
Toplumda ALS MNH hastalığının görülme sıklığı yüzbinde iki-üç (insidans) olarak kabul ediliyor. Türkiye’de şu anda yaklaşık nüfusu 75 milyon kabul edersek, her yıl 1500-2500 civarında hasta teşhisi alıyor. ALS hastalarının ortalama 3-5 yıl (Tıbbi destek almazlarsa) yaşadığını kabul edersek (prevalans) Türkiye’de yaklaşık 6000-8000 kişiyiz. Tabii ailelerimizdeki bireyler, sevdiklerimiz, yakınlarımız da bu hastalıktan bir şekilde etkileniyor.
10.000 kişiden daha ender sıklıkta görülen hastalıklara yetim hastalıklar deniyor. ALS hastaları da yetim hastalardan... Yetim hastayız. Çünkü;
İlaç firmaları hasta sayısı azlığı nedeniyle ar-ge yatırımı yapmıyor
Hükümetler, oy potansiyeli azlığı nedeniyle ilgilenmiyor.
Sosyal sorumluluk projelerinde hedef kitlenin az sayıda olması nedeniyle desteklenmiyor.
Sağlık bakanlığı istatistikî çalışma yapmıyor.
Sosyal güvenlik kurumu, hangi malzemeleri, ne sıklıkta, ne miktarda ödeyeceğine karar veremiyor.
Alanında uzmanlaşmış hekim çok az, hastanelerde ALS hastaları yetim muamelesi görüyor.
Türkiye’de ALS hastalarını her bakımdan ele alacak bir klinik modeli yok
Evde Bakım Sistemi ALS hastaları için bir fayda sağlamıyor.
Evde bakım parası almak için istenen koşullar gerçekçi değil.
ALS hastası huzur evine kabul edilmiyor.
Sağlık sistemi bizleri neredeyse ölüme razı ediyor.
Sosyal devlet yok, başarısız sağlık ve sosyal politikalar aileyi yok ediyor
Umut tacirleri ortalıkta cirit atıyor, denetim, eğitim yok.
Türkiye’de bilimsel çalışma, araştırma ortamı, giderek yok ediliyor. Üniversiteler zor günler yaşıyor.
Dünyada da oldukça az sayıda yatırım var.
Eşlerimiz 24 saat hasta bakımı yapmaktan bitmiş tükenmiş durumda
Hasta bakıcılar pazarlıkla bulunuyor, sertifika yok, güvence yok
Çocuklarımızın gelecek planları, güvenceleri yok
Hayati önem taşıyan cihazlara katkı payı ödemek gerekiyor
Sarf malzemelerinin geri ödemesini almak neredeyse imkânsız
SGK, ikinci el malzemeleri tozlu depolardan çıkarıp sadaka misali veriyor
Türkiye’de ALS Hastalarına hizmet veren Sivil toplum Örgütlerimiz ALS MNH Derneği ve Kas Hastalıkları Derneği canla başla çalışıyor
Dernek geliri sadece hasta aidatlarından oluşuyor. Aylık 5 TL aidatı (yıllık 60 TL) ödemeyen üyeler çoğunlukta...
Derneğe kayıt olmayan pek çok ALS hastası var.
Organizasyonlar, gönüllülerin kendi yaşamlarından ayırdıkları zaman ve para ile büyük fedakârlıklarla gerçekleşiyor. ALS hastalarının yaşam kalitesini yükseltmeye çalışıyoruz.
Bunların dışında pek çok sorun var. Buraya herkes bir madde daha ekleyebilir.
Peki, ne yapalım?
Tabii ki dua edelim, birbirimize moral verelim, başsağlığı dileyelim, dertleşelim, iyi günleri kötü günleri paylaşalım.
Başka ne yapalım?
Öncelikle bir sivil toplum örgütüne üye olalım. Hastaları, yakınlarını üye olmaya teşvik edelim.
Soruların yanıtlarını birlikte bulmaya çalışalım.
Türkiye’de kaç ALS hastası var?
Kaç kişinin hayatı ALS nedeniyle etkileniyor?
Yaşam kalitesini nasıl yükseltebiliriz?
ALS hastaları ile her açıdan ilgilenecek, multidisipliner yaklaşımla çalışacak bir klinik nasıl kurulur?
Sosyal güvenlik kurumu, tıbbi cihaz ve sarf malzemelerinin tamamını nasıl öder?
***
ALS, 90 dakika sonra 1 kişiyi daha yakalayacak...
Biz yine Allah yardımcınız olsun diyeceğiz.
Ertesi gün bir başka hastamıza Allah rahmet eylesin diyeceğiz.
Böyle sürüp gidecek...
Ya da; bir araya gelerek ALS ile onurlu biçimde yaşamak için bir şeyler yapacağız.
Kararı sizlere bırakıyorum...
Sevgilerimle
Alper Kaya
Öyle bir yer ki burası, "Aramıza hoş geldiniz" diyemediğimiz bir mekandayız. ALS sözünü ilk kez duyanlar, doğaldır ki aramıza çok da hoş gelmiyor. Yine de "Hoş geldiniz! " Çünkü önce gelenler sonradan gelenleri çok iyi anlıyor. En azından yeni gelenler bu zorlu yolculukta yalnız olmadığını hissediyor. Damdan düşen halden anlar derler... Hepimiz damdan düştük, halden anlayacak durumdayız. Sürç-ü lisan edersek affola...
Toplumda ALS MNH hastalığının görülme sıklığı yüzbinde iki-üç (insidans) olarak kabul ediliyor. Türkiye’de şu anda yaklaşık nüfusu 75 milyon kabul edersek, her yıl 1500-2500 civarında hasta teşhisi alıyor. ALS hastalarının ortalama 3-5 yıl (Tıbbi destek almazlarsa) yaşadığını kabul edersek (prevalans) Türkiye’de yaklaşık 6000-8000 kişiyiz. Tabii ailelerimizdeki bireyler, sevdiklerimiz, yakınlarımız da bu hastalıktan bir şekilde etkileniyor.
10.000 kişiden daha ender sıklıkta görülen hastalıklara yetim hastalıklar deniyor. ALS hastaları da yetim hastalardan... Yetim hastayız. Çünkü;
İlaç firmaları hasta sayısı azlığı nedeniyle ar-ge yatırımı yapmıyor
Hükümetler, oy potansiyeli azlığı nedeniyle ilgilenmiyor.
Sosyal sorumluluk projelerinde hedef kitlenin az sayıda olması nedeniyle desteklenmiyor.
Sağlık bakanlığı istatistikî çalışma yapmıyor.
Sosyal güvenlik kurumu, hangi malzemeleri, ne sıklıkta, ne miktarda ödeyeceğine karar veremiyor.
Alanında uzmanlaşmış hekim çok az, hastanelerde ALS hastaları yetim muamelesi görüyor.
Türkiye’de ALS hastalarını her bakımdan ele alacak bir klinik modeli yok
Evde Bakım Sistemi ALS hastaları için bir fayda sağlamıyor.
Evde bakım parası almak için istenen koşullar gerçekçi değil.
ALS hastası huzur evine kabul edilmiyor.
Sağlık sistemi bizleri neredeyse ölüme razı ediyor.
Sosyal devlet yok, başarısız sağlık ve sosyal politikalar aileyi yok ediyor
Umut tacirleri ortalıkta cirit atıyor, denetim, eğitim yok.
Türkiye’de bilimsel çalışma, araştırma ortamı, giderek yok ediliyor. Üniversiteler zor günler yaşıyor.
Dünyada da oldukça az sayıda yatırım var.
Eşlerimiz 24 saat hasta bakımı yapmaktan bitmiş tükenmiş durumda
Hasta bakıcılar pazarlıkla bulunuyor, sertifika yok, güvence yok
Çocuklarımızın gelecek planları, güvenceleri yok
Hayati önem taşıyan cihazlara katkı payı ödemek gerekiyor
Sarf malzemelerinin geri ödemesini almak neredeyse imkânsız
SGK, ikinci el malzemeleri tozlu depolardan çıkarıp sadaka misali veriyor
Türkiye’de ALS Hastalarına hizmet veren Sivil toplum Örgütlerimiz ALS MNH Derneği ve Kas Hastalıkları Derneği canla başla çalışıyor
Dernek geliri sadece hasta aidatlarından oluşuyor. Aylık 5 TL aidatı (yıllık 60 TL) ödemeyen üyeler çoğunlukta...
Derneğe kayıt olmayan pek çok ALS hastası var.
Organizasyonlar, gönüllülerin kendi yaşamlarından ayırdıkları zaman ve para ile büyük fedakârlıklarla gerçekleşiyor. ALS hastalarının yaşam kalitesini yükseltmeye çalışıyoruz.
Bunların dışında pek çok sorun var. Buraya herkes bir madde daha ekleyebilir.
Peki, ne yapalım?
Tabii ki dua edelim, birbirimize moral verelim, başsağlığı dileyelim, dertleşelim, iyi günleri kötü günleri paylaşalım.
Başka ne yapalım?
Öncelikle bir sivil toplum örgütüne üye olalım. Hastaları, yakınlarını üye olmaya teşvik edelim.
Soruların yanıtlarını birlikte bulmaya çalışalım.
Türkiye’de kaç ALS hastası var?
Kaç kişinin hayatı ALS nedeniyle etkileniyor?
Yaşam kalitesini nasıl yükseltebiliriz?
ALS hastaları ile her açıdan ilgilenecek, multidisipliner yaklaşımla çalışacak bir klinik nasıl kurulur?
Sosyal güvenlik kurumu, tıbbi cihaz ve sarf malzemelerinin tamamını nasıl öder?
***
ALS, 90 dakika sonra 1 kişiyi daha yakalayacak...
Biz yine Allah yardımcınız olsun diyeceğiz.
Ertesi gün bir başka hastamıza Allah rahmet eylesin diyeceğiz.
Böyle sürüp gidecek...
Ya da; bir araya gelerek ALS ile onurlu biçimde yaşamak için bir şeyler yapacağız.
Kararı sizlere bırakıyorum...
Sevgilerimle
Alper Kaya
17 Ekim 2018 Çarşamba
Yakında ALS TV başlıyor!
ALS-MNH Derneğimizin ALS TV canlı yayın dizisi çok yakında başlıyor!
En çok merak edilen konuları uzmanlarımızdan dinleyeceğiz.
ALS hakkında her şey!
ALS Nedir?
Nasıl tanı konur?
Genetik araştırmalar
İlaç çalışmaları
Psikolojik yaklaşım
Fizik tedavi
Beslenme, solunum, pratik çözümleri
Göz bilgisayarı, iletişim
Ve ayrıca
Başaranlar, magazin yaşama dair her şey!
Yakında ALS TV başlıyor!
Bizi izlemeye devam edin!
15 Ekim 2018 Pazartesi
Parkinson ilacı ALS için bir tedavi seçeneği olabilir mi?
Üniversitenin "Tıp Fakültesi" fizyolojisi bölümünden Hideyuki Okano, bu sonucu rejeneratif tıp teknikleri üzerine bir sempozyumda açıkladı.
Okano'nun ekibi, ALS'deki ilacın etkinliğini, iPS hücrelerini kullanan deneyler de dahil olmak üzere "ilaç keşfi ve geliştirme" yöntemlerini kullanarak keşfetti.
Okano, 13 Ekim'de Tokyo'daki bir toplantıda, yeni yaklaşımın ALS'nin ilerlemesini durdurabileceği hatta iyileştirebileceğini söyledi.
Ekip, hastalığın ailesel veya kalıtsal formundan muzdarip ALS hastalarında toplanan hücrelere dayalı olarak iPS hücrelerini kullanan ALS hastalarının durumunu yeniden üretti. Yaklaşık 1.230 ilaç türünü test ettiler ve bu da Parkinson hastalığına karşı bir ilacın ropinirol hidroklorürün etkisinin olduğunu keşfetti.
Aynı deneyi, hastalığın ailesel olmayan veya sporadik formu olan ALS hastalarında toplanan hücre bazlı iPS hücreleri ile gerçekleştirdiler.
Sonuçlar, ropinirol hidroklorürün 22 sporadik ALS'nin 16'sında da etkili olduğunu göstermiştir.
ALS'nin nedeni bilinmemektedir, ancak hastanın sinir hücrelerinde biriken belirli bir proteinin, diğer faktörlerle birlikte, hastalığa neden olduğuna inanılmaktadır.
Ropinirol hidroklorürün ( ropinirole hydrochloride) bu proteinin birikmesini yavaşlatmakta ve daha fazla hücrenin korunmasında etkili olduğu doğrulanmı
12 Ekim 2018 Cuma
Psikolojik stres ve ALS
Psikolojik stres, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için predispozan bir faktör müdür?
Premorbid yaşam olayları, mesleki stres, esneklik ve anksiyete hakkında çevrimiçi uluslararası vaka-kontrol çalışması
Psikolojik stresin, nörodejeneratif bozuklukların patogeneziyle ilişkisi olduğu hipotezi, muhtemelen oksijen serbest radikalleri ile ilişkili olduğu için ileri sürülmüştür.
Bu nedenle, amiyotrofik lateral sklerozlu (ALS) bireylerin kontrollerden daha fazla stresli yaşam olaylarına veya mesleklere maruz kalıp kalmadıklarını ve bu stresörlere karşı tepkilerini düzenleyecek esneklik veya sürekli kaygı farklılıklarına sahip olup olmadıklarını belirlemeyi amaçladık.
Bir çevrimiçi Anonim çok dilli anket, ALS'si olan ve olmayan kişilerden önemli yaşam olayları ile ilgili verileri toplamak için değiştirilmiş bir Sosyal Yeniden Değerlendirme Derecelendirme Ölçeğinden ve Yaşam Olayları Envanteri oluşturmak için bir araya getirilen önemli olaylardan yararlanılarak kullanılmıştır.
Envanter puanları 0-20 ve 21-40 yaş aralığında, önceki 2, 5 ve 10 yıl için alt gruplara ayrılmıştır. Katılımcılar ayrıca farklı meslekler sırasında yaşadıkları stres seviyelerini de derecelendirdi.
Direnç, Connor-Davidson Esneklik Ölçeği ve değişen bir Geriatrik Kaygı Envanteri ile sürekli kaygı kullanılarak ölçülmüştür. Puanlar parametrik olmayan istatistikler kullanılarak karşılaştırıldı. 40 yaş ve üstü yanıt verenlerden alınan veriler, 400 ALS (251 erkek, 149 kadın) ve 450 kontrol (130 erkek, 320 kadın), Yaşam Olayları Envanteri puanlarının erkek ALS yanıt veren ve kontrol grubundakilere benzer olduğunu göstermiştir. Ancak, kadın ALS katılımcılarında, önceki 5 yıllık ve 10 yıllık dönemler için kadın kontrollerinden daha düşük puanlar elde edilmiştir.
Mesleki stres, ALS katılımcıları ve kontrolleri arasında farklılık göstermedi. Hem erkek hem de kadın ALS katılımcıları kontrollerden daha yüksek direnç puanlarına sahipti.
Anksiyete puanları ALS ve kontrol grupları arasında farklılık göstermedi. Sonuç olarak, ALS'si olan kişiler potansiyel olarak stres yaratan premorbid yaşam olayları veya mesleki stres düzeylerinde artış bildirmemişlerdir ve stresörlerin zararlı etkilerini artıracak düşük direnç düzeylerine veya artan kaygı düzeylerine sahip olmamıştır.
Aksine, ALS katılımcıları kontrollere göre daha yüksek bir esnekliğe sahipti, ancak bu sonuç ALS katılımcılarının premorbid durumlarını hatırlatıyor.
Bu sonuçlar ALS'nin patogenezinde önemli yaşam olaylarından ya da mesleki stresden kaynaklanan psikolojik stresin rol oynadığı hipotezini desteklememektedir.
Kaynak
Premorbid yaşam olayları, mesleki stres, esneklik ve anksiyete hakkında çevrimiçi uluslararası vaka-kontrol çalışması
Psikolojik stresin, nörodejeneratif bozuklukların patogeneziyle ilişkisi olduğu hipotezi, muhtemelen oksijen serbest radikalleri ile ilişkili olduğu için ileri sürülmüştür.
Bu nedenle, amiyotrofik lateral sklerozlu (ALS) bireylerin kontrollerden daha fazla stresli yaşam olaylarına veya mesleklere maruz kalıp kalmadıklarını ve bu stresörlere karşı tepkilerini düzenleyecek esneklik veya sürekli kaygı farklılıklarına sahip olup olmadıklarını belirlemeyi amaçladık.
Bir çevrimiçi Anonim çok dilli anket, ALS'si olan ve olmayan kişilerden önemli yaşam olayları ile ilgili verileri toplamak için değiştirilmiş bir Sosyal Yeniden Değerlendirme Derecelendirme Ölçeğinden ve Yaşam Olayları Envanteri oluşturmak için bir araya getirilen önemli olaylardan yararlanılarak kullanılmıştır.
Envanter puanları 0-20 ve 21-40 yaş aralığında, önceki 2, 5 ve 10 yıl için alt gruplara ayrılmıştır. Katılımcılar ayrıca farklı meslekler sırasında yaşadıkları stres seviyelerini de derecelendirdi.
Direnç, Connor-Davidson Esneklik Ölçeği ve değişen bir Geriatrik Kaygı Envanteri ile sürekli kaygı kullanılarak ölçülmüştür. Puanlar parametrik olmayan istatistikler kullanılarak karşılaştırıldı. 40 yaş ve üstü yanıt verenlerden alınan veriler, 400 ALS (251 erkek, 149 kadın) ve 450 kontrol (130 erkek, 320 kadın), Yaşam Olayları Envanteri puanlarının erkek ALS yanıt veren ve kontrol grubundakilere benzer olduğunu göstermiştir. Ancak, kadın ALS katılımcılarında, önceki 5 yıllık ve 10 yıllık dönemler için kadın kontrollerinden daha düşük puanlar elde edilmiştir.
Mesleki stres, ALS katılımcıları ve kontrolleri arasında farklılık göstermedi. Hem erkek hem de kadın ALS katılımcıları kontrollerden daha yüksek direnç puanlarına sahipti.
Anksiyete puanları ALS ve kontrol grupları arasında farklılık göstermedi. Sonuç olarak, ALS'si olan kişiler potansiyel olarak stres yaratan premorbid yaşam olayları veya mesleki stres düzeylerinde artış bildirmemişlerdir ve stresörlerin zararlı etkilerini artıracak düşük direnç düzeylerine veya artan kaygı düzeylerine sahip olmamıştır.
Aksine, ALS katılımcıları kontrollere göre daha yüksek bir esnekliğe sahipti, ancak bu sonuç ALS katılımcılarının premorbid durumlarını hatırlatıyor.
Bu sonuçlar ALS'nin patogenezinde önemli yaşam olaylarından ya da mesleki stresden kaynaklanan psikolojik stresin rol oynadığı hipotezini desteklememektedir.
Kaynak
Masitinib hakkında Ekim 2018
Masitinib, AB Bilim tarafından amiyotrofik lateral skleroz (ALS) semptomlarını tedavi etmek için geliştirilen bir tirosin kinaz inhibitörüdür (TKI).
İlaç, kanser ve enflamatuar hastalıklardan ALS gibi merkezi sinir sistemine (CNS) kadar çeşitli bozukluklar için olası bir terapötik olarak klinik çalışmalarda ilerlemektedir.
Masitinib nasıl çalışır?
Bu, mast hücreleri ve makrofajlar olarak adlandırılan bağışıklık sisteminin hücrelerini hedef alan bir oral terapidir. İnflamasyon ve kronik inflamatuar durumlarda rol oynadığı düşünülen tirozin kinazlar olarak adlandırılan proteinlerin aktivasyonunu bloke ederek çalışır.
Klinik çalışmalarda masitinib
İlaç yakın zamanda bir Faz 2/3 klinik çalışmasında (NCT02588677), masitinib ile plasebo artı Rilutek'e karşı Rilutek (riluzole) denilen onaylanmış ALS ilacı ile kombine edilmiş güvenlik ve etkinliği karşılaştırmıştır.
Çalışmaya, 4.5 mg / kg / gün masitinib ve Rilutek, 3 mg / kg / gün masitinib ve Rilutek veya plasebo ve Rilutek ile 48 haftaya kadar tedaviye randomize edilen 394 ALS hastası dahil edildi.
Çalışmanın birincil amacı, hastanın yürüme, konuşma, el kontrolü ve solunum gibi yetenekleri ölçen gözden geçirilmiş ALS İşlevsel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R) puanlarındaki değişiklikti. İkincil bir hedef, hastaların ilerlemesiz sağkalımını belirlemekti. Bu araştırmacılar, ALSFRS-R skorunda dokuzdan daha az olan bir bozulma olarak tanımladılar.
Mart 2017'de AB Bilim, Faz 2/3 klinik çalışmasının ALS hastalarının işleyişini iyileştirme ana amacını karşıladığını duyurdu. Sonuçlar, Rilutek ile kombinasyon halinde 4.5 mg / kg / gün dozda uygulandığında hastaların yaşam kalitesini ve sağkalımını iyileştirdiğini gösterdi.
Mayıs 2017'de AB Science, 3 mg / kg / gün masitinib ve Rilutek ile tedavi edilen hastaların ALSFRS'de, progresyonsuz (gecikmiş hastalık progresyonu ile) ve yaşam kalitesi puanlarının verilenlere göre daha yüksek olduğunu gösteren sonuçlar sunmuştur. Plasebo ve Rilutek. Masitinib'in güvenli olduğu ve önemli yan etki bildirilmediği bulunmuştur.
Bu çalışmadan elde edilen sonuçlar, Slovenya'nın Ljubljana kentindeki ALS konferansı için 2017 Avrupa Ağında sunulmuştur.
Ayrıca, 400 ALS hastasında, Ritutek ile kombinasyon halinde masitinib'i plasebo kombinasyonuna karşı değerlendiren yeni bir Faz 3 çalışması (NCT03127267) Eylül ayında başlayacak.
Diğer bilgiler
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) masitinib için Ekim 2016'da ALS tedavisi için şartlı bir pazarlama yetkilendirme başvurusunu kabul etti. Bu izin uyarınca, tedaviye erken erişim hastalar için sağlandı, ancak şirketin daha fazla test yapması ve daha fazla veri sunması gerekiyor. 2017 yılının kapanışıyla masitinib üzerinde ALS tedavisi olarak nihai bir EMA kararı bekleniyor.
EMA’nın koşullu pazarlama yetkisi, Faz 2/3 denemesinden elde edilen sonuçlara ve masitinibin, ALS'de mikrogliyal hücrelerin hedeflenmesi yoluyla nöroprotektif etkilerini gösteren preklinik çalışmalardan elde edilen sonuçlara dayanıyordu. Bu sonuçlar Nöroinflamasyon Dergisi'nde yayınlandı.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 2015 yılında Masitinib bir yetim ilaç olarak tanımladı . Böylece şirketlerin nadir hastalıklar için potansiyel tedavilerin geliştirilmesini ilerletmek için teşvikler sağlayan bir statü sağladı.
İlaç, kanser ve enflamatuar hastalıklardan ALS gibi merkezi sinir sistemine (CNS) kadar çeşitli bozukluklar için olası bir terapötik olarak klinik çalışmalarda ilerlemektedir.
Masitinib nasıl çalışır?
Bu, mast hücreleri ve makrofajlar olarak adlandırılan bağışıklık sisteminin hücrelerini hedef alan bir oral terapidir. İnflamasyon ve kronik inflamatuar durumlarda rol oynadığı düşünülen tirozin kinazlar olarak adlandırılan proteinlerin aktivasyonunu bloke ederek çalışır.
Klinik çalışmalarda masitinib
İlaç yakın zamanda bir Faz 2/3 klinik çalışmasında (NCT02588677), masitinib ile plasebo artı Rilutek'e karşı Rilutek (riluzole) denilen onaylanmış ALS ilacı ile kombine edilmiş güvenlik ve etkinliği karşılaştırmıştır.
Çalışmaya, 4.5 mg / kg / gün masitinib ve Rilutek, 3 mg / kg / gün masitinib ve Rilutek veya plasebo ve Rilutek ile 48 haftaya kadar tedaviye randomize edilen 394 ALS hastası dahil edildi.
Çalışmanın birincil amacı, hastanın yürüme, konuşma, el kontrolü ve solunum gibi yetenekleri ölçen gözden geçirilmiş ALS İşlevsel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R) puanlarındaki değişiklikti. İkincil bir hedef, hastaların ilerlemesiz sağkalımını belirlemekti. Bu araştırmacılar, ALSFRS-R skorunda dokuzdan daha az olan bir bozulma olarak tanımladılar.
Mart 2017'de AB Bilim, Faz 2/3 klinik çalışmasının ALS hastalarının işleyişini iyileştirme ana amacını karşıladığını duyurdu. Sonuçlar, Rilutek ile kombinasyon halinde 4.5 mg / kg / gün dozda uygulandığında hastaların yaşam kalitesini ve sağkalımını iyileştirdiğini gösterdi.
Mayıs 2017'de AB Science, 3 mg / kg / gün masitinib ve Rilutek ile tedavi edilen hastaların ALSFRS'de, progresyonsuz (gecikmiş hastalık progresyonu ile) ve yaşam kalitesi puanlarının verilenlere göre daha yüksek olduğunu gösteren sonuçlar sunmuştur. Plasebo ve Rilutek. Masitinib'in güvenli olduğu ve önemli yan etki bildirilmediği bulunmuştur.
Bu çalışmadan elde edilen sonuçlar, Slovenya'nın Ljubljana kentindeki ALS konferansı için 2017 Avrupa Ağında sunulmuştur.
Ayrıca, 400 ALS hastasında, Ritutek ile kombinasyon halinde masitinib'i plasebo kombinasyonuna karşı değerlendiren yeni bir Faz 3 çalışması (NCT03127267) Eylül ayında başlayacak.
Diğer bilgiler
Avrupa İlaç Ajansı (EMA) masitinib için Ekim 2016'da ALS tedavisi için şartlı bir pazarlama yetkilendirme başvurusunu kabul etti. Bu izin uyarınca, tedaviye erken erişim hastalar için sağlandı, ancak şirketin daha fazla test yapması ve daha fazla veri sunması gerekiyor. 2017 yılının kapanışıyla masitinib üzerinde ALS tedavisi olarak nihai bir EMA kararı bekleniyor.
EMA’nın koşullu pazarlama yetkisi, Faz 2/3 denemesinden elde edilen sonuçlara ve masitinibin, ALS'de mikrogliyal hücrelerin hedeflenmesi yoluyla nöroprotektif etkilerini gösteren preklinik çalışmalardan elde edilen sonuçlara dayanıyordu. Bu sonuçlar Nöroinflamasyon Dergisi'nde yayınlandı.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), 2015 yılında Masitinib bir yetim ilaç olarak tanımladı . Böylece şirketlerin nadir hastalıklar için potansiyel tedavilerin geliştirilmesini ilerletmek için teşvikler sağlayan bir statü sağladı.
ALS Klinik Araştırmalar İnceleme: 20 Yıllık Başarısızlık. Yeni Bir Tedaviye Daha Yakın mıyız?
Bu yazı, riluzol'ün ilk onaylanmasından bu yana son 20 yılda yapılan 50 klinik çalışmayı incelemektedir. Edaravone ve masitinib'in klinik etkinliğini ve mevcut bir pazarlama yetkisinin ALS tedavisinde olası etkilerini destekleyen mevcut kanıtların analizine özel bir önem verilmektedir.
ALS Clinical Trials Review: 20 Years of Failure. Are We Any Closer to Registering a New Treatment?
3 Ekim 2018 Çarşamba
Yatak yarası: Havalı yatak mı yoksa medikal koyun postu mu?
Medikal koyun postu hakkında:
Doğal malzemelerin insan sağlığı alanında kullanımı oldukça makul ve destek gören bir yaklaşımdır. Ancak tıbbi malzeme olarak kullanılabilmesi için mevcut teknolojik çözümlere alternatif veya en azından daha avantajlı olduğuna dair kanıtların mevcut olması gerekiyor. Yapılan araştırmalarda yatak yarası riski olan hastalarda Avustralya koyun postu ile hiçbir önlem alınmayan, riskli hasta grubu bakımevi koşullarında karşılaştırılmış ve doğal koyun postunun hiçbir önlem alınmayan karşılaştırıldığında kuyruk sokumu bölgesine yatak yarası (sacral pressure sore) oluşmasını engellediği gösterilmiştir. Ancak mevcut aktif havalı yatak sistemi ile karşılaştırma yapılmamıştır. Yapılan yayınlar daha çok fiyat/performans açısından değerlendirildiğinde hiçbir önlem alınmayan hastalarla karşılaştırıldığında avantaj olduğunu bildirmektedir.
ALS hastaları arasında herhangi bir araştırma bulunamamıştır.
Sonuç olarak aktif havalı yatak ile doğal koyun postu arasında ALS hastaları için herhangi bir görüş birliği yoktur.
Doğal malzemelerin insan sağlığı alanında kullanımı oldukça makul ve destek gören bir yaklaşımdır. Ancak tıbbi malzeme olarak kullanılabilmesi için mevcut teknolojik çözümlere alternatif veya en azından daha avantajlı olduğuna dair kanıtların mevcut olması gerekiyor. Yapılan araştırmalarda yatak yarası riski olan hastalarda Avustralya koyun postu ile hiçbir önlem alınmayan, riskli hasta grubu bakımevi koşullarında karşılaştırılmış ve doğal koyun postunun hiçbir önlem alınmayan karşılaştırıldığında kuyruk sokumu bölgesine yatak yarası (sacral pressure sore) oluşmasını engellediği gösterilmiştir. Ancak mevcut aktif havalı yatak sistemi ile karşılaştırma yapılmamıştır. Yapılan yayınlar daha çok fiyat/performans açısından değerlendirildiğinde hiçbir önlem alınmayan hastalarla karşılaştırıldığında avantaj olduğunu bildirmektedir.
ALS hastaları arasında herhangi bir araştırma bulunamamıştır.
Sonuç olarak aktif havalı yatak ile doğal koyun postu arasında ALS hastaları için herhangi bir görüş birliği yoktur.
Kaydol:
Kayıtlar (Atom)