Amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için hastalığa özgü iki yerleşik tedavi riluzol ve edaravondur. Bu ilaçların sınırlamaları arasında minimal progresyon yavaşlaması veya sağkalım faydası ve özellikle edaravone için sadece belirli popülasyonlarda etkinlik bulunmaktadır.
AMX0035 ve tofersen sırasıyla Eylül 2022 ve Nisan 2023'te ABD FDA onayı almıştır. Bununla birlikte, her iki ilacın etkinliğini daha fazla inceleyen faz 3 denemeleri devam etmektedir.
CNM-Au8, enerji metabolizmasının etkin bir katalizörüdür ve bu nedenle biyoenerjetik bozulmanın olduğu nörodejeneratif bir durum olan ALS'de potansiyel bir hastalık modifiye edici tedavidir.
Bu derlemede, mevcut ALS tedavi pazarına genel bir bakış sunulmakta, ardından CNM-Au8'in farmakodinamiği ve farmakokinetiği açıklanmaktadır. Daha sonra CNM-Au8'in başlıca preklinik ve mevcut erken klinik kanıtlarının yanı sıra ALS tedavisi olarak potansiyeli açıklanmaktadır.
Uzman görüşü: CNM-Au8 ile oral tedavi, faz 2/3 klinik çalışmalarda birincil klinik ve elektrodiagnostik son noktaları karşılayamamıştır. Bu başarısızlığa rağmen, faz 2/3 denemelerine dahil edilen bir dizi keşifsel son nokta, CNM-Au8'in ALS'de klinik kötüleşmeyi önemli ölçüde yavaşlatma, yaşam kalitesini iyileştirme ve sağkalımı uzatma potansiyeline sahip olduğunu göstermektedir. CNM-Au8'in bir faz 3 klinik çalışmasında daha fazla incelenmesi şu anda devam etmektedir.
https://www.tandfonline.com/doi/abs/10.1080/13543784.2023.2252738