TUDCA (tauroursodeoksilik asit) ALS hastalığında etkisiz bulundu

TUDCA-ALS çalışması, ALSFRS-R skorları ile ölçülen birincil son noktayı karşılamamıştır. İkincil sonlanım noktalarında da önemli farklılıklar gözlenmemiştir.

TUDCA ile tedavi iyi tolere edilmiş ve hem plasebo hem de tedavi kollarında ağırlıklı olarak hafif gastrointestinal yan etkilerle genel olarak güvenli bulunmuştur. 

COVID-19 pandemisi, hasta katılımını olumsuz etkilemiştir. Bu nedenle daha sonraki zaman noktalarında düşük katılımcı sayısı nedeniyle istatistiksel analizi olumsuz etkilemiştir.

Farklı zaman noktaları ve yavaş ve hızlı ilerleyen gruplarda analiz dahil olmak üzere plasebo ve tedavi kolları arasındaki ek farklılıkları araştırmak için verilerin yönleri daha fazla takip edilmektedir. Tam sonuçlar daha sonraki bir aşamada sunulacaktır.

FDA tarafından Faz II  aşamasının sonuçlarına göre  koşullu onay verilen AMX0035 (Relyvrio, Albrioza)  geçtiğimiz günlerde FazIII çalışmasında etkisiz olduğu açıklanmıştı. 

Relyvrio içeriğinde bulunan TUDCA (tauroursodeoksilik asit)  tek başına kullanılmasının da etkisiz olduğu bildiriliyor. 

https://www.tudca.eu/top-line-results-announcement/

PHOENIX Çalışması Önceden Belirlenmiş Birincil veya İkincil Sonlanım Noktalarını Karşılamadı

PHOENIX Çalışması Önceden Belirlenmiş Birincil veya İkincil Sonlanım Noktalarını Karşılamadı

Amylyx Pharmaceuticals, ALS'de AMX0035'in Global Faz 3 PHOENIX Denemesinden Elde Edilen Sonuçları Açıkladı

AMX0035 (sodyum fenilbütirat ve taurursodiol (ursodoksikoltaurin olarak da bilinir) ; ABD'de RELYVRIO®, Kanada'da ALBRIOZA™) PHOENIX çalışması önceden belirlenmiş birincil veya ikincil sonlanım noktalarını karşılamamıştır.

===

 *  664 Katılımcılı Çalışmadan Elde Edilen Veriler AMX0035'in Genel Olarak Güvenli ve İyi Tolere Edildiğini Destekliyor

 *  Önümüzdeki Sekiz Hafta İçinde Amylyx, Düzenleyici Makamlar ve ALS Topluluğu ile Topline Verileri Paylaşmaya Devam Edecek; Amylyx, ALS'de RELYVRIO/ALBRIOZA için RELYVRIO/ALBRIOZA'nın Gönüllü Olarak Piyasadan Çekilmesini de İçerebilecek Planlarını Paylaşacak

 *  Şu Anda, RELYVRIO/ALBRIOZA ALS ile Yaşayan Kişiler için Kullanılmaya Devam Edilecek; Amylyx Gönüllü Olarak Tanıtımı Durdurmaya Karar Verdi; İlgili Hasta Destek Hizmetleri Yerinde Kalacak

 *  AMX0035 ile Wolfram Sendromu (WS) ve Progresif Supranükleer Palsi (PSP) Çalışmaları, Bu Hastalıklardaki Potansiyelini Destekleyen Verilere Dayalı Olarak Devam Edecek

===

08 Mart 2024 Doğu Standart Saatiyle 07:00

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—Amylyx Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AMLX) ("Amylyx" veya "Şirket") bugün, AMX0035'in (sodyum fenilbütirat ve taurursodiol [ursodoksikoltaurin olarak da bilinir]; ABD'de RELYVRIO®; Kanada'da ALBRIOZA™) amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında 48 haftalık, randomize, plasebo kontrollü Faz 3 klinik çalışması PHOENIX'in ilk sonuçlarını açıkladı, Kanada'da ALBRIOZA™) amiyotrofik lateral skleroz (ALS) ile yaşayan kişilerde. PHOENIX, 48. Haftada Revize Edilmiş Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği (ALSFRS-R) toplam skorunda başlangıçtan itibaren değişim ile ölçülen istatistiksel anlamlılığa (p=0,667) ulaşma birincil son noktasını karşılamadı ve ikincil son noktalarda da istatistiksel anlamlılık görülmedi. Amylyx, PHOENIX'ten elde edilen verileri yaklaşan bir tıbbi toplantıda sunmayı ve sonuçları bu yıl içinde bir tıp dergisinde yayınlamayı planlıyor.

Amylyx, önümüzdeki sekiz hafta içinde PHOENIX'ten elde edilen sonuçları tartışmak ve bilinçli kararlar almak için düzenleyici makamlar ve ALS uzmanları ve diğer multidisipliner uzmanlar, ALS ile yaşayan insanlar ve savunucular dahil olmak üzere daha geniş ALS topluluğu ile iletişim kurmaya devam edecektir. Amylyx, RELYVRIO/ALBRIOZA'nın gönüllü olarak piyasadan çekilmesini de içerebilecek ALS'deki RELYVRIO/ALBRIOZA planlarını paylaşmayı amaçlamaktadır. Şu anda, RELYVRIO/ALBRIOZA ve ilgili hasta destek programı ALS ile yaşayan insanlar için mevcut olmaya devam edecektir. Amylyx, bu süre zarfında gönüllü olarak ilacın tanıtımını durdurmaya karar vermiştir.

"CENTAUR çalışmasından elde edilen olumlu verilerin ardından PHOENIX sonuçları bizi şaşırttı ve derin bir hayal kırıklığına uğrattı. Şu anda temel önceliğimiz ALS ile yaşayan insanlar ve onları tedavi eden hekimlerle bu bilgileri paylaşmaktır; bu onlara ve misyonumuza olan bağlılığımızın bir parçasıdır. Önümüzdeki sekiz hafta boyunca ekibimiz PHOENIX'ten elde edilen sonuçları tartışmak üzere düzenleyici makamlar ve ALS topluluğu ile temas kurmaya devam edecektir. Kararlarımızda iki temel ilke bizi yönlendirecektir: ALS ile yaşayan insanlar için doğru olanı yapmak, düzenleyici makamlar ve ALS topluluğu tarafından bilgilendirilmek ve bilimin bize söylediklerine göre hareket etmek. Tüm Amylyx ekibi adına, ALS topluluğuna ve deneme katılımcılarının, araştırmacıların ve çalışma sahası ekiplerinin özverili çalışmaları için minnettarız. PHOENIX'te 664 katılımcıdan toplanan verilerle, gelecekteki ALS araştırmalarını bilgilendirmeye yardımcı olacak önemli öğrenmeler olacağından eminiz. Wolfram sendromu ve progresif supranükleer palsi gibi nörodejeneratif hastalıklarda potansiyel gösterdiği AMX0035 ve ALS'de kalpain-2'yi hedefleyen araştırma antisens oligonükleotidimiz AMX0114 de dahil olmak üzere ALS topluluğuna ve misyonumuza olan bağlılığımızda kararlıyız" dedi

PHOENIX Çalışma Sonuçları:

Faz 3 PHOENIX çalışmasına ALS ile yaşayan 664 yetişkin katılmıştır. Katılımcılar AMX0035 veya plasebo almak üzere üçe iki randomize edilmiş ve her iki tedavi grubu da standart bakım almıştır. Stabil bir riluzol ve/veya edaravone doz rejiminin sürdürülmesine izin verilmiştir.

PHOENIX birincil sonlanım noktasını karşılamamıştır: AMX0035 ve plasebo ile tedavi edilen katılımcılar arasında 48. Haftada ALSFRS-R toplam skorunun başlangıçtan itibaren değişiminde anlamlı bir fark gözlenmemiştir (p=0,667). CENTAUR deneme kriterlerini karşılayan katılımcıların alt kümesinde anlamlı bir fark gözlenmemiştir. İkincil sonlanım noktalarında da anlamlı bir fark gözlenmemiştir.

Tutarlı güvenlik ve tolere edilebilirlik profili: AMX0035 PHOENIX'te iyi tolere edilmiştir. AMX0035 ile bugüne kadar gözlemlenen olumlu ve yönetilebilir güvenlik profilini güçlendiren yeni bir güvenlik sinyali görülmemiştir.

Randomize 48 haftalık aşamayı tamamlayan Avrupalı katılımcılar, halen devam etmekte olan iki yıla kadar süreli açık etiketli bir uzatma çalışmasına kaydolma seçeneğine sahipti.

AMX0035'in Bilimsel Çalışmaları

PB ve TURSO'nun özel olarak formüle edilmiş oral sabit doz kombinasyonu olan AMX0035'in, endoplazmik retikulum stresini ve buna bağlı katlanmamış protein tepkisini ve mitokondriyal disfonksiyonu azaltarak iki farklı yıkıcı nörodejeneratif hastalık yolunu hedeflemede güçlü, sinerjik bir etkiye sahip olduğu ve böylece nöronal hücre ölümünü azalttığı çok sayıda klinik öncesi çalışmada gösterilmiştir. Ayrıca, AMX0035'in klinik çalışmalarda nörodejeneratif hastalıklarla ilişkili belirteçleri de azalttığı gösterilmiştir; bunlar arasında çeşitli nörodejeneratif hastalıklarda paylaşılan önemli bir protein agregatı olan tau ve nöroinflamasyonun bir belirteci olan YKL-40'ın azaltılması da yer almaktadır.

Devam Eden AMX0035 Çalışmaları Hakkında Güncelleme:

PSP'de AMX0035'in global, randomize, çift kör, plasebo kontrollü Faz 3 ORION klinik çalışması devam etmektedir. İlk katılımcı Aralık 2023'te dozlanmıştır ve Şirket bir ara analiz planlamaktadır. Üst düzey sonuçların 2025 veya 2026'da alınması beklenmektedir.

Devam eden 12 katılımcılı, tek sahalı, açık etiketli Faz 2 HELIOS klinik çalışmasından elde edilen veriler, AMX0035'in Wolfram sendromundaki klinik etkinliğinin kanıtlarını ortaya koymaktadır. Bu çalışmaya tamamen katılım sağlanmıştır ve Şirket ön verileri 2024'ün ikinci çeyreğinde sunmayı planlamaktadır.

Yatırımcı Konferans Çağrısı Bilgiler

Amylyx'in yönetim ekibi, PHOENIX denemesinin sonuçlarını tartışmak üzere bugün (8 Mart 2024) saat 8:00'de ET'de canlı bir konferans görüşmesi ve web yayını düzenleyecek. Konferans görüşmesine katılmak için lütfen başlangıç saatinden en az 10 dakika önce +1 (877) 870-4263 (ABD), +1 (855) 669-9657 (Kanada) veya +1 (412) 317-0790 (Uluslararası) numaralı telefonları arayın ve Amylyx Pharmaceuticals görüşmesine katılmak istediğinizi belirtin. Tüm ilgili taraflar, investors.amylyx.com/news-events/events adresindeki Şirket web sitesinin "Yatırımcılar" bölümündeki "Etkinlikler ve Sunumlar" sayfasında yer alacak olan bir web yayını aracılığıyla çağrının canlı yayınına erişmeye davetlidir. Konferans görüşmesinden yaklaşık iki saat sonra Şirketin web sitesinde arşivlenmiş bir web yayını mevcut olacak ve görüşmeyi takip eden 90 gün boyunca tekrar izlenebilecektir

PHOENIX Denemesi Hakkında

PHOENIX, ALS tedavisi için AMX0035'in (sodyum fenilbütirat ve taurursodiol) güvenlik ve etkinliğini daha fazla değerlendiren 48 haftalık, randomize, plasebo kontrollü, global bir Faz 3 klinik çalışmadır. Çalışmanın birincil etkinlik sonucu, 48 haftada ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) toplam skorunda başlangıçtan itibaren değişimdir. İkincil sonlanım noktaları arasında yaşam kalitesi hasta tarafından bildirilen sonuç değerlendirmeleri, genel sağkalım ve yavaş vital kapasite (SVC) ile ölçülen solunum fonksiyonu yer almaktadır. Güvenlik ve tolere edilebilirlik de değerlendirilmiştir

Avrupalı katılımcılar 48 haftalık çalışmayı tamamladıktan sonra açık etiketli uzatma (OLE) fazına kaydolma seçeneğine sahip olmuştur. Bu faz sırasında tüm katılımcılar AMX0035 alacak ve devam eden güvenlik ve etkinlik ölçümleri değerlendirilecektir.

CENTAUR Denemesi Hakkında

CENTAUR, ALS'li 137 katılımcıda 6 aylık randomize, plasebo kontrollü bir faz ve açık etiketli uzun süreli takip fazını kapsayan çok merkezli bir Faz 2 klinik çalışmaydı. Çalışma, ALS Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) ile ölçülen fonksiyonel gerilemeyi azaltmaya yönelik birincil etkinlik son noktasını karşılamıştır

Genel olarak, bildirilen advers olay ve ilacı bırakma oranları 24 haftalık randomize faz boyunca AMX0035 ve plasebo grupları arasında benzer olmuştur; ancak, AMX0035 grubunda gastrointestinal olaylar daha sık (≥%2) meydana gelmiştir. CENTAUR'dan elde edilen ayrıntılı veriler New England Journal of Medicine (NEJM) ve Muscle & Nerve dergilerinde yayımlanmıştır.

CENTAUR denemesi kısmen ALS ACT hibesi ve ALS Ice Bucket Challenge tarafından finanse edilmiş ve ALS Association, ALS Finding a Cure (Leandro P. Rizzuto Vakfı'nın bir programı), Northeast ALS Consortium ve Sean M. Healey & AMG Center for ALS at Mass General tarafından desteklenmiştir.

AMX0114 hakkında

AMX0114, aksonal (Wallerian) dejenerasyon yolağına önemli bir katkıda bulunan calpain-2'yi kodlayan geni hedeflemek üzere tasarlanmış bir antisens oligonükleotiddir. Aksonal dejenerasyon, ALS ve diğer nörodejeneratif hastalıkların klinik sunumuna ve patogenezine önemli bir erken katkı olarak kabul edilmiştir. Calpain-2, postmortem ALS dokusunda yüksek seviyelerde calpain-2 ve bölünme ürünleri bulgularına, ALS hayvan modellerinde calpain-2 modülasyonunun terapötik faydasına ve ALS'de geniş çapta araştırılan bir biyobelirteç olan nörofilamentin bölünmesinde calpain-2'nin rolüne dayanarak ALS patogenezine dahil edilmiştir. Bugüne kadar tamamlanan klinik öncesi çalışmalar, AMX0114'ün insan motor nöronlarında CAPN2 mRNA ekspresyonunun ve calpain-2 protein seviyelerinin güçlü, doza bağlı ve kalıcı bir şekilde azaltılmasını sağladığını göstermiştir. Ayrıca, klinik öncesi etkinlik çalışmalarında, AMX0114 ile tedavi, iPSC'den türetilmiş insan motor nöronlarında nörotoksik hakareti takiben hücre dışı nörofilament hafif zincir seviyelerini azaltmış ve ALS ile bağlantılı, patojenik TDP-43 mutasyonlarını barındıran iPSC'den türetilmiş insan motor nöronlarının hayatta kalmasını iyileştirmiştir.

ALS Hakkında

Amyotrofik lateral skleroz (ALS, motor nöron hastalığı olarak da bilinir), beyin ve omurilikteki motor nöron ölümünün neden olduğu, durmaksızın ilerleyen ve ölümcül bir nörodejeneratif hastalıktır. ALS'de motor nöron kaybı, kas fonksiyonlarının bozulmasına, hareket edememeye ve konuşamamaya, solunum felcine ve nihayetinde ölüme yol açar. ALS'li kişilerin %90'ından fazlası sporadik hastalığa sahiptir ve net bir aile öyküsü göstermez. ALS, ABD'de yaklaşık 30.000 kişiyi etkilemektedir ve Avrupa'da (Avrupa Birliği ve Birleşik Krallık) 30.000'den fazla kişinin ALS ile yaşadığı tahmin edilmektedir. ALS ile yaşayan kişilerin tanı konulduktan sonra ortalama hayatta kalma süresi yaklaşık iki yıldır

HELIOS Hakkında

HELIOS çalışması(NCT05676034), Wolfram sendromu (WS) ile yaşayan yetişkin katılımcılarda AMX0035'in güvenlik ve tolere edilebilirlik ile çeşitli endokrinolojik, nörolojik ve oftalmolojik fonksiyon ölçümleri üzerindeki etkisini incelemek üzere tasarlanmış 12 katılımcılı, açık etiketli bir biyoloji kanıtı, Faz 2 çalışmasıdır

Wolfram Sendromu Hakkında

Wolfram sendromu (WS), çocukluk çağında başlayan diyabet, optik sinir atrofisi ve nörodejenerasyon ile karakterize otozomal resesif nörodejeneratif bir hastalıktır. WS'nin yaygın belirtileri arasında diabetes mellitus, optik sinir atrofisi, merkezi diabetes insipidus, sensörinöral sağırlık, nörojenik mesane ve ilerleyici nörolojik zorluklar yer alır. Genetik ve deneysel kanıtlar, endoplazmik retikulum (ER) disfonksiyonunun WS'nin kritik bir patojenik bileşeni olduğunu göstermektedir. WS'nin prognozu kötüdür ve hastalığı olan birçok kişi ciddi nörolojik engellerle erken ölmektedir.

ORION Denemesi Hakkında

Faz 3 ORION çalışması(NCT06122662), progresif supranükleer palsi (PSP) ile yaşayan kişilerde plaseboya kıyasla AMX0035'in etkinliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için tasarlanmış küresel, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 3 klinik çalışmadır. ORION Faz 3 denemesi, önemli küresel akademik liderler, PSP ile yaşayan insanlar ve onların bakıcıları ve endüstri savunuculuğu kuruluşları ile işbirliği içinde tasarlanmış ve planlanmıştır

PSP Hakkında

Progresif supranükleer palsi (PSP), yürüme ve dengeyi, göz hareketlerini, yutkunmayı ve konuşmayı etkileyen sporadik, nadir ve yetişkin başlangıçlı nörodejeneratif bir hastalıktır. PSP ile yaşayan insanlar ilk tanıdan sonra altı ila sekiz yıllık bir yaşam beklentisine sahiptir ve epidemiyolojisi amiyotrofik lateral skleroz (ALS) ile benzerdir. PSP tipik olarak orta yaşın sonlarında başlar ve zaman içinde hızla ilerler. Hastalık dünya çapında 100.000 kişiden yaklaşık yedisini etkilemektedir ve şu anda PSP tedavisi için onaylanmış bir hastalık modifiye edici tedavi bulunmamaktadır.

PSP anormal tau inklüzyonları ile karakterizedir ve sonuç olarak tauopati olarak da bilinir. Diğer nörodejeneratif hastalıklara benzer şekilde, PSP'nin altında yatan patofizyolojik değişiklikler çok faktörlüdür ve muhtemelen tau disfonksiyonu ve agregasyonuna katkıda bulunan çeşitli genetik ve çevresel faktörler vardır.

Genetik mutasyonlar, endoplazmik retikulum (ER) stresi ve katlanmamış protein yanıtının aktivasyonu, mitokondriyal disfonksiyon ve nöroinflamasyon dahil olmak üzere çoklu yolaklar, tau disfonksiyonu ve agregasyonuna katkıda bulunanlar olarak gösterilmiştir

AMX0035 / RELYVRIO® / ALBRIOZA™ Hakkında

AMX0035, sodyum fenilbütirat ve taurursodiolün (ABD dışında ursodoksikoltaurin olarak bilinir) oral, sabit doz kombinasyonudur. ABD'de yetişkinlerde amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için RELYVRIO® olarak onaylanmıştır ve Kanada'da ALS tedavisi için ALBRIOZA™ olarak koşullu olarak onaylanmıştır. AMX0035 diğer nörodejeneratif hastalıkların potansiyel tedavisi için incelenmektedir ve Amylyx diğer popülasyonlarda ve bölgelerde tedavisini araştırmaktadır. RELYVRIO, ALBRIOZA ve AMX0035'in formülasyonu aynıdır.

RELYVRIO® (sodyum fenilbütirat ve taurursodiol) Amerika Birleşik Devletleri için Güvenlik Bilgileri

UYARILAR VE ÖNLEMLER

Enterohepatik Dolaşım Bozuklukları, Pankreas Bozuklukları veya Bağırsak Bozuklukları Olan Hastalarda Risk

RELYVRIO bir safra asidi olan taurursodiol içerir. Safra asidi dolaşımını engelleyen bozuklukları olan hastalarda diyarenin kötüleşme riski artabilir ve hastalar bu advers reaksiyon için uygun şekilde izlenmelidir. Pankreas yetmezliği, intestinal malabsorpsiyon veya safra asitlerinin konsantrasyonunu değiştirebilen intestinal hastalıklar da RELYVRIO'nun bileşenlerinden herhangi birinin emiliminin azalmasına yol açabilir. Farklı enterohepatik dolaşım, pankreas ve bağırsak bozuklukları farklı ciddiyet derecelerine sahip olduğundan, bir uzmana danışmayı düşünün. Enterohepatik dolaşım bozuklukları (örn. biliyer enfeksiyon, aktif kolesistit), ciddi pankreas bozuklukları (örn. pankreatit) ve safra asitlerinin konsantrasyonlarını değiştirebilecek bağırsak bozuklukları (örn. ileal rezeksiyon, bölgesel ileit) olan hastalar çalışma dışı bırakılmıştır; bu nedenle, bu koşullarda klinik deneyim yoktur.

Yüksek Sodyum Alımına Duyarlı Hastalarda Kullanım

RELYVRIO yüksek tuz içeriğine sahiptir. Günlük 1 paketlik her bir başlangıç dozu 464 mg sodyum içerir; günlük 2 paketlik her bir idame dozu 928 mg sodyum içerir. Tuz alımına duyarlı hastalarda (örn. kalp yetmezliği, hipertansiyon veya böbrek yetmezliği olanlarda), RELYVRIO'nun her dozunda günlük sodyum alım miktarını göz önünde bulundurun ve uygun şekilde izleyin.

YAN ETKILERI

RELYVRIO ile en sık görülen advers reaksiyonlar (plaseboya göre en az %15 ve en az %5 daha fazla) diyare, karın ağrısı, bulantı ve üst solunum yolu enfeksiyonu olmuştur. Gastrointestinal sistemle ilişkili advers reaksiyonlar çalışma boyunca meydana gelmiştir ancak tedavinin ilk 3 haftasında daha sık görülmüştür

Amylyx Pharmaceuticals Hakkında

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. yenilikçi yeni tedavilerin keşfi ve geliştirilmesi yoluyla nörodejeneratif hastalık topluluğu için daha fazla anı desteklemeye ve yaratmaya kendini adamıştır. Amylyx'in merkezi Cambridge, Massachusetts'te olup Kanada, EMEA ve Japonya'da faaliyet göstermektedir. Daha fazla bilgi için amylyx.com adresini ziyaret edin ve bizi LinkedIn ve X(eski adıyla Twitter) üzerinden takip edin. Yatırımcılar için lütfen investors.amylyx.com adresini ziyaret edin.

https://www.businesswire.com/news/home/20240308462671/en/

AMX0035'in ALS'de Plazma Nöroinflamatuar Biyobelirteçler Üzerindeki Etkisi

Amylyx Pharmaceuticals, AMX0035'in ALS'de Plazma Nöroinflamatuar Biyobelirteçler Üzerindeki Etkisini Gösteren Verilerin Yayınlandığını Duyurdu

04 Aralık 2023

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. bugün, Faz 2 CENTAUR ilaç denemesinde, amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) katılımcılardan alınan plazma numuneleri kullanılarak nöroinflamatuar biyobelirteçler üzerinde gerçekleştirilen analizlerin yayınlandığını duyurdu. Bu bulgular hakemli tıp dergisi Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry'de yayınlandı. CENTAUR çalışması sırasında, gelecekteki biyobelirteç analizleri için deneme katılımcılarından prospektif olarak plazma örnekleri toplandı. AMX0035'in, YKL-40 (aynı zamanda kitinaz-3 benzeri protein 1 olarak da bilinir), kitinaz 1 (CHIT1) ve kitinaz 1 (CHIT1) gibi kitinaz biyobelirteçleri dahil olmak üzere ALS hastalığının ilerlemesiyle ilişkili olduğu gösterilen biyobelirteçler üzerindeki etkisini incelemek için post hoc analizler yapıldı. sistemik inflamatuar biyobelirteç C-reaktif protein (CRP). Bu post hoc analizlerin sonuçları, 24 hafta boyunca YKL-40 ve CRP'nin plazma konsantrasyonlarında anlamlı bir azalma olduğunu gösterdi ancak CHIT1'de bu azalma olmadı; CENTAUR deneyindeki katılımcılarda 12. hafta gibi erken bir dönemde gözlemlenen azalmalar görüldü.

"Nöroinflamatuar biyobelirteçler, ALS'de hastalığın ilerlemesini ve terapötik yanıtı değerlendirmek için önemlidir; kitinazlar ve CRP, potansiyel tedavi yanıtı biyobelirteçleri olarak ortaya çıkmaktadır. Barrow Nöroloji Enstitüsü Baş Bilim Sorumlusu PhD Robert Bowser "Önceki çalışmalar, beyin omurilik sıvısındaki YKL-40 seviyelerinin ALS hastalığının ilerleme hızı, ciddiyeti ve hayatta kalma oranıyla ilişkili olduğunu göstermiştir. Bu analizlerden elde edilen bilgiler, AMX0035'in biyolojik etkisini ALS için potansiyel temel biyobelirteçlerle ilişkilendiren önemli bir adımdır."  dedi.

Amylyx Global Tıbbi İşler Başkanı Machelle Manuel, "Klinik terapötik etkiyi biyolojik değişikliklerle ilişkilendiren biyobelirteçler ALS'de büyük ilgi görüyor ve bu analizlerden elde edilen bulgular YKL-40'ın tedaviye duyarlı bir biyobelirteç olabileceğini gösteriyor" dedi. "YKL-40 ve CRP konsantrasyonu, AMX0035 alan katılımcı grubunda plaseboya kıyasla önemli ölçüde azaldı ve ALSFRS-R ile ölçülen hastalık ilerlemesi ile korelasyon göstererek AMX0035'in etkisini daha da ortaya koydu."

CENTAUR çalışmasının değiştirilmiş tedavi amaçlı popülasyonundaki (ITT) 135 katılımcıdan 126'sının bu analizler için plazma örnekleri mevcuttu. Analizler, geometrik en küçük kareler (LS) ortalama YKL-40 ve CRP plazma konsantrasyonlarının AMX0035 ve plasebo grubunda 12. haftada sırasıyla %10 ve %17, 24. haftada ise sırasıyla yaklaşık %20 ve %30 daha düşük olduğunu göstermiştir. YKL-40 ve CRP konsantrasyonları ALSFRS-R toplam skoru ve ALSFRS-R eğimi ile korelasyon göstermiştir. Geometrik LS ortalama CHIT1 plazma düzeyleri tedavi grupları arasında anlamlı farklılık göstermemiştir. Bu sonuçları doğrulamak için devam etmekte olan Faz 3 PHOENIX çalışmasında nöroinflamatuar biyobelirteçlerin daha ileri analizleri planlanmaktadır.

RELYVRIO®/ ALBRIOZA™ / ALBRIOZA® / AMX0035 Hakkında

Sodyum fenilbütirat ve taurursodiolün (ABD dışında ursodoksikoltaurin olarak bilinir) oral, sabit dozlu bir kombinasyonu olan RELYVRIO®, ABD'de yetişkinlerde amyotrofik lateral sklerozun (ALS) tedavisi için erken onay almıştır. (ALBRIOZA™ adıyla Kanada'da) ALS'nin AMX0035, diğer nörodejeneratif hastalıkların potansiyel tedavisi halen için araştırılıyor.  Avrupa’da EMA, ilacın pazarlama izni için FAZIII sonuçlarını bekliyor. RELYVRIO, ALBRIOZA ve AMX0035'in formülasyonu aynıdır.

RELYVRIO® (sodyum fenilbutirat ve taurursodiol) Amerika Birleşik Devletleri için Güvenlik Bilgileri

UYARILAR VE ÖNLEMLER

Enterohepatik Dolaşım Bozuklukları, Pankreas Bozuklukları veya Bağırsak Bozuklukları Olan Hastalarda Risk

RELYVRIO bir safra asidi olan taurursodiol içerir. Safra asidi dolaşımını engelleyen bozuklukları olan hastalarda diyarenin kötüleşme riski artabilir ve hastalar yan etkileri için uygun şekilde izlenmelidir. Pankreas yetmezliği, intestinal malabsorpsiyon veya safra asitlerinin konsantrasyonunu değiştirebilen intestinal hastalıklar da RELYVRIO'nun bileşenlerinden herhangi birinin emiliminin azalmasına yol açabilir. Farklı enterohepatik dolaşım, pankreas ve bağırsak bozuklukları farklı ciddiyet derecelerine sahip olduğundan, bir uzmana danışmayı düşünün. Enterohepatik dolaşım bozuklukları (örn. biliyer enfeksiyon, aktif kolesistit), ciddi pankreas bozuklukları (örn. pankreatit) ve safra asitlerinin konsantrasyonlarını değiştirebilecek bağırsak bozuklukları (örn. ileal rezeksiyon, bölgesel ileit) olan hastalar çalışma dışı bırakılmıştır; bu nedenle, bu koşullarda klinik deneyim yoktur

Yüksek Sodyum Alımına Duyarlı Hastalarda Kullanım

RELYVRIO yüksek tuz içeriğine sahiptir. Günlük 1 paketlik her bir başlangıç dozu 464 mg sodyum içerir; günlük 2 paketlik her bir idame dozu 928 mg sodyum içerir. Tuz alımına duyarlı hastalarda (örn. kalp yetmezliği, hipertansiyon veya böbrek yetmezliği olanlarda), RELYVRIO'nun her dozunda günlük sodyum alım miktarını göz önünde bulundurun ve uygun şekilde izleyin.

Yan etkiler 

RELYVRIO ile en sık görülen yan etkiler (plaseboya göre en az %15 ve en az %5 daha fazla) diyare, karın ağrısı, bulantı ve üst solunum yolu enfeksiyonu olmuştur. Gastrointestinal sistemle ilişkili advers reaksiyonlar çalışma boyunca meydana gelmiştir ancak tedavinin ilk 3 haftasında daha sık görülmüştür

CENTAUR Denemesi Hakkında

CENTAUR, ALS'li 137 katılımcıda 6 aylık randomize plasebo kontrollü bir faz ve açık etiketli uzun süreli takip fazını kapsayan çok merkezli bir Faz 2 klinik çalışmaydı. Çalışma, ALS Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) ile ölçülen fonksiyonel gerilemeyi azaltmaya yönelik birincil etkinlik son noktasını karşılamıştır.

Genel olarak, bildirilen advers olay ve ilacı bırakma oranları 24 haftalık randomize faz boyunca AMX0035 ve plasebo grupları arasında benzer olmuştur; ancak, AMX0035 grubunda gastrointestinal olaylar daha sık (≥%2) meydana gelmiştir. CENTAUR'dan elde edilen ayrıntılı veriler New England Journal of Medicine (NEJM) ve Muscle & Nerve dergilerinde yayımlanmıştır

CENTAUR denemesi kısmen ALS ACT hibesi ve ALS Ice Bucket Challenge tarafından finanse edildi ve ALS Derneği, ALS Bir Tedavi Bulmak (Leandro P. Rizzuto Vakfı'nın bir programı), Kuzeydoğu ALS Konsorsiyumu ve Kuzeydoğu ALS Konsorsiyumu tarafından desteklendi. ve Sean M. Healey &; Mass General'daki AMG ALS Merkezi.

Amylyx Pharmaceuticals Hakkında

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. yenilikçi yeni tedavilerin keşfi ve geliştirilmesi yoluyla nörodejeneratif topluluk için daha fazla anı desteklemeye ve yaratmaya kendini adamıştır. Amylyx'in merkezi Cambridge, Massachusetts'te olup Kanada ve EMEA'da faaliyet göstermektedir.

Türkiye’de durum 

Amylyx firmasının Türkiye’de  bir ruhsat başvurusu  olmadığı bildiriliyor. Karaciğer ve safra yolları hastalıklarının tedavisinde kullanılan ve Ursadeoksilik asit içeren ilaçlar Türkiye’de mevcuttur. Ancak Relyvrio bir kombinasyon ilacıdır. HİPER-AMONEMİX, çocuk endokrinoloji uzmanı tarafından reçete edilmesi durumda yurtdışından getirilebilecek ilaçlar listesindedir ve sgk kapsamında ödenmektedir. Nöroloji uzmanı reçetesi ile ödenmiyor. Bu konuda ALS-MNH Derneği, ilaç ecza kurumuna başvuru yapmış, Relyvrio ilacı ve muadili içeriğin henüz EMA (Avrupa ilaç ajansı)  tarafından pazarlama izni almadığı gerekçesiyle reddedilmiştir. Nöroloji uzmanı tarafından yazılan muadil kombinasyonu ilaçların ülkemizde temininde güçlük ve yurtdışından yüksek fiyatla getirtilmesi konusu, hastaları çaresiz bırakmaktadır. 

https://jnnp.bmj.com/content/early/2023/12/02/jnnp-2023-332106

RELYVRIO Tam ABD Reçeteleme Bilgileri için lütfen buraya tıklayınız.

Daha yüksek günlük dozda TUDCA'nın sağkalımı uzattığı bildiriliyor

TUDCA ile tedavi edilen toplam 86 hasta, tedavi almayan 172 hastayla eşleştirilmiştir. TUDCA alan hastalar dozaj (1000 mg/gün veya daha az veya eşit) ve tedavi süresine (12 ay veya daha uzun) göre sınıflandırıldı. TUDCA ile tedavi edilenler arasında ortanca genel sağkalım 49,6 ay (%95 GA 41,7-93,5) ve kontrol grubunda 36,2 ay (%95 GA 32,7-41,6) olup, hem kontrol grubuna hem de daha düşük TUDCA dozlarına (<1000 mg/gün olarak tanımlanmıştır) kıyasla daha yüksek dozda (≥1000 mg/gün olarak tanımlanmıştır) 

TUDCA alan hastalarda ölüm riskinin azaldığı gözlenmiştir (HR 0,56; %95 GA 0,38-0,83; p = 0,0042). Başta gastrointestinal ve hafif şiddette olmak üzere yan etkiler nedeniyle tedaviyi bırakan az sayıda hasta (n = 7, %8,1) dışında TUDCA genel olarak iyi tolere edilmiştir; sadece 2 yan etki nedeniyle  hastaneye erişim gerektirmiş ancak kalıcı etk bırakmadan düzelmiştir.

Bu popülasyon temelli araştırma çalışmasında, TUDCA ile tedavi edilen ALS hastalarında, yalnızca standart tedavi alan hastalara kıyasla sağkalım süresi uzamış olabilir. Bu ilacın etkinliğini ve güvenliğini doğrulamak için ilave prospektif randomize çalışmalara ihtiyaç vardır.

https://www.thelancet.com/journals/eclinm/article/PIIS2589-5370(23)00433-9/fulltext

TUDCA'nın ALS hastalarında sinir hücrelerinin korunmasına yardımcı olabileceği düşünülüyor

TUDCA normalde karaciğerde yapılan bir safra asidi tuzudur. Oral bir tedavi olarak, karaciğer hastalığını tedavi etmek için uzun süredir kullanılmaktadır ve elde edilen kanıtlar, ALS'de faydalı olabilecek sinir koruyucu etkilere de sahip olabileceğini göstermektedir.

Avrupa Komisyonu, yeni ALS hastalarında riluzol (Rilutek, Exservan ve Tiglutik olarak satılır) ile standart tedaviye ek olarak verilen oral tedavinin etkinliğini değerlendirmek için Faz 3 TUDCA-ALS (NCT03800524) klinik çalışmasına sponsorluk yapmaktadır. Denemenin bu yıl içinde sonuçlanması bekleniyor.

TUDCA, sodyum fenilbütirat ile birlikte Relyvrio'nun bir parçasıdır. Relyvrio, ABD'de ve Albrioza markası altında satıldığı Kanada'da ALS tedavisi için onaylanmıştır. Relyvrio'nun geliştiricisi Amylyx Pharmaceuticals, tedavinin etkinliğini doğrulamak için PHOENIX (NCT05021536) adlı bir Faz 3 çalışması yürütmektedir.

Bu büyük çalışmalar devam ederken, TUDCA'nın ALS'de faydalı bir etkisi olup olmadığını kesin olarak söylemek mümkün değildir. Bununla birlikte, İtalya'nın bazı bölgelerinde, 2015 yılından bu yana ALS hastası belirli kişiler için etiket dışı reçete edilmesi yaygın bir uygulamadır.

Araştırmacılar, bu analizin, genellikle sıkı kayıt ve ölçüm kriterlerine sahip klinik çalışmalardan daha dağınık olan gerçek dünya verilerinin kullanımıyla sınırlı olduğunu belirtti. ALS'de TUDCA'nın olası etkinliğini ve güvenliğini kesin olarak belirlemek için devam eden çalışmalardan elde edilecek bulgulara ihtiyaç duyulacaktır.

https://alsnewstoday.com/news/tudca-at-higher-daily-dose-seen-to-extend-survival-als-registry-study

Amylyx Pharmaceuticals, ALS Tedavisine Yönelik RELYVRIO™’nun FDA Onayını Duyurdu

"AMX0035, sağkalımı 10 ila 18 ay arasında uzatma yeteneğini göstermiştir. Ortalama olarak, insanlar ALS teşhisinden sonra 24 ila 36 ay yaşarlar. Hayatlarına 10-18 ay daha eklemek, ALS'li insanlara ve sevdiklerine olağanüstü, neredeyse akıl almaz bir hediye olacaktır."

Amylyx firmasının Amx0035 (tauroursodeoksilik asit + sodyum fenilbütirat) olarak bilinen deneysel ilacı ALS tedavisinde kullanılmak üzere FDA tarafından onaylandı. İlacın, Amerika’da RELYVRIO adı ile piyasaya çıkması bekleniyor.

RELYVRIO, ALS tedavisinde onaylanan üçüncü ilaç oluyor. İlaç, Albrioza adı ile Kanada’da özel bir izin ile geçen ay kullanılmaya başlanmıştı.

ALS-MNH Derneği olarak büyük mutlulukla karşılıyoruz.

İlaca nasıl ulaşırım? 

Şu anda AMX0035’e erişmenin tek yolu klinik bir denemedir. PHOENIX adı verilen Faz 3 klinik deneyi, dünyada belirli merkezlerde (68 merkez) devam etmektedir

Amylyx, AMX0035 için Avrupa İlaç Ajansı’na (EMA) bir Piyasa Yetkilendirme Başvurusu (MAA) sunmuştur. Bu uygulama, Faz 2 CENTAUR verilerine ve sonuçlarına dayanmaktadır. EMA, devam eden Faz 3 PHEONIX denemesinden gelen verileri görmeleri gerektiğine karar verebilir. EMA kararının 2023’ün başlarında verilmesi bekleniyor.Bundan sonraki aşamada, ilacın öncelikle pazarlama izni alması bekleniyor.

Ülkemizde ilacın kullanılabilmesi için sağlık bakanlığına başvuru yapılmıştır.

Konunun takipçisi olacağız. 

ALS-MNH Derneği 

Amylyx Pharmaceuticals, ALS Tedavisine Yönelik RELYVRIO™’nun FDA Onayını Duyurdu

29 Eylül 2022

RELYVRIO (önceden ABD’de AMX0035 olarak biliniyor), ALS’li yetişkinlerin tedavisi için oral, sabit dozlu bir kombinasyon tedavisidir.

RELYVRIO, ALS’de randomize, plasebo kontrollü bir klinik çalışmada fiziksel fonksiyon kaybını önemli ölçüde yavaşlattı.

CENTAUR klinik araştırmasından elde edilen ayrıntılı veriler New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve ve Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry’de yayınlandı.

Amylyx, yarın 30 Eylül 08:00 ET’de yatırımcı konferans görüşmesine ev sahipliği yapacak.

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) RELYVRIO™ ilacın onayladığını duyurdu. RELYVRIO, monoterapi olarak veya mevcut onaylanmış tedavilerle birlikte alınabilir.

RELYVRIO™ hakkında (ABD’de daha önce AMX0035 olarak biliniyordu)

RELYVRIO™ (sodyum fenilbutirat ve taurursodiol), ABD’de yetişkinlerde amyotrofik lateral sklerozu (ALS) tedavi etmek için onaylanmış ve Kanada’da ALS tedavisi için ALBRIOZA™ özel kullanım koşullarıyla onaylanmış oral, sabit dozlu bir ilaçtır. Ayrıca, Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Avrupa’da ALS tedavisi için Şirketin AMX0035 için Pazarlama Yetkilendirme Başvurusunu inceliyor. AMX0035, diğer nörodejeneratif hastalıkların potansiyel tedavisi için araştırılmaktadır.

RELYVRIO (sodyum fenilbutirat/taurursodiol), oral süspansiyon için ENDİKASYON VE ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

ENDİKASYON

RELYVRIO, yetişkinlerde amyotrofik lateral sklerozun (ALS) tedavisi için endikedir.

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

RELYVRIO’yu almadan önce, tüm tıbbi durumlarınız hakkında doktorunuza bilgi verin:

Pankreas, karaciğer veya bağırsak problemleriniz varsa.

Konjestif kalp yetmezliği varsa

Yüksek tansiyon varsa

Böbrek sorunları varsa

Hamileyseniz veya hamile kalmayı planlıyorsanız. RELYVRIO’nun doğmamış bebeğinize zarar verip vermeyeceği bilinmiyor.

Emziriyor veya emzirmeyi planlıyorsanız RELYVRIO’nun anne sütüne geçip geçmediği bilinmemektedir.

Reçeteli ve reçetesiz satılan ilaçlar, vitaminler ve bitkisel takviyeler ve tauroursodeoksikolik asit (TUDCA) gibi taurursodiol ürünleri dahil olmak üzere aldığınız tüm ilaçları doktorunuza bildirin.

RELYVRIO, diğer ilaçların çalışma şeklini etkileyebilir ve diğer ilaçlar da RELYVRIO’nun çalışma şeklini etkileyebilir.

RELYVRIO’nun olası yan etkileri nelerdir?

RELYVRIO, aşağıdakiler dahil ciddi yan etkilere neden olabilir:

Safra asidi seviyelerindeki değişiklikler. Karaciğeriniz, safra kanallarınız veya pankreasınızla ilgili sorunlarınız varsa RELYVRIO safra asidi düzeylerini artırabilir ve ishale neden olabilir. Doktorunuz bu yan etkiler için sizi izlemelidir. Pankreas, safra kanalları veya bağırsakların bazı bozuklukları da RELYVRIO’nun emilmesini zorlaştırabilir.

Tuz (sodyum) tutma. RELYVRIO yüksek miktarda tuz içerir. Kalp yetmezliği, yüksek tansiyon veya böbrek sorunları olan kişiler gibi tuz alımına duyarlı kişiler için yediğiniz ve içtiğiniz tuz miktarını sınırlayın. Sizin için doğru olan günlük toplam tuz miktarı hakkında doktorunuzla konuşun. RELYVRIO ile tedaviniz sırasında doktorunuz tuz tutulması belirtileri ve semptomları için sizi izleyecektir.

RELYVRIO’nun en yaygın yan etkileri şunlardır:

İshal

Karın ağrısı

Mide bulantısı

Üst solunum yolu enfeksiyonu

Kaynak: 

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536 

https://www.amylyx.com/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-fda-approval-of-relyvriotm-for-the-treatment-of-als

https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216660

Kişisel not: 

ALS ile yaşayan bir hasta olarak kişisel deneyimlerim şunu gösteriyor:  ALS hastasına iyi bir bakım, hastalık yönetimi, takip, makul yaşam kalitesi, yakınına da yaşam alanı ve kendine zaman ayırma fırsatı sağlanırsa, ALS hastasına bugünkü ilaçlardan çok daha fazla yardımı olur. Böylece daha uzun yaşamak mümkün. 

Rilutek, Radicava ve şimdi de Amx0035 ilacı yaşam süresi üzerinde etkileri itibariyle ; ALS hastası kendi haline bırakıldığında kişinin ortalama yaşam süresini 10-16 ay uzatabiliyor.  Eğer hastanın beslenme ve solunum gereksinim karşılanır, kaliteli bir yaşam sağlanırsa hastalar 20 yıldan fazla  yaşayabiliyor.  

Şu anda AMX0035 (Albrioza) klinik çalışmaya kabul edilen hastalara Amylyx firması tarafından temin edilmektedir. Kanada hükümeti kendi vatandaşlarına temin etmektedir. Amerika’da ve Avrupa’da ilaca erişmenin tek yolu FazIII klinik bir denesine kabul edilmektir. Clinicaltrials NCT05021536. PHOENIX adı verilen Faz 3 klinik deneyi, dünyada belirli merkezlerde devam etmektedir. Ülkemizde henüz Albrioza ile ilgili klinik çalışma yoktur.

Amylyx, AMX0035 için Avrupa İlaç  Ajansı'na (EMA) bir Piyasa Yetkilendirme Başvurusu (MAA) sunmuştur. Bu uygulama, Faz 2 CENTAUR verilerine ve sonuçlarına dayanmaktadır. EMA, devam eden Faz 3 PHEONIX denemesinden gelen verileri görmeleri gerektiğine karar verebilir. EMA kararının 2023'ün başlarında verilmesi bekleniyor.

Bazı deneysel ilaçlar hakkında

Ketas (Ibudilast) : Faz IIb/III (COMBAT-ALS) çalışması devam eden Ibudilast (Mn-166) etken maddesini içeriyor. İbudilast henüz ALS hastalığı için FDA onayı almamıştır.  Yurtdışında Piyasada Online satılıyor. Onaylı olmadığı için eczanelerde ve Türkiye’de bulunmuyor. Çalışma devam etmektedir. 

Aralık 2024

Amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için araştırma amaçlı bir oral tedavi olan MN-166 (ibudilast), devam etmekte olan Faz 2b/3 klinik çalışmasındaki verilerin analizine göre, bir yıla kadar kullanımda hastalığın ilerlemesini yavaşlatıyor gibi görünüyor. Çalışmanın tasarımı kapsamında gerekli olan ara analiz, altı aylık tedavide standart hastalık ilerlemesi ölçümlerindeki bulguların altı ay sonrasına kadar bildirilenlerle ne kadar iyi korelasyon gösterdiğine baktı. Çalışmanın veri güvenliği izleme kurulu (DSMB) verileri inceleyip onayladı ve COMBAT-ALS (NCT04057898) çalışmasının planlandığı gibi devam etmesini tavsiye etti. Tedavinin geliştiricisi MediciNova'nın baş tıbbi sorumlusu ve direktörü Kazuko Matsuda, MD, PhD, bir şirket basın açıklamasında "Bu sonuçların ALS gibi hızla ilerleyen hastalıklar için çalışmalar tasarlamada değerli olacağına inanıyoruz" dedi

Matsuda, "Tedavi süresinde bir değişiklik yapmayı düşündük, [ancak] DSMB'nin tavsiyesine dayanarak denemeye mevcut tedavi planıyla devam etmeye karar verdik" diye ekledi.

Analiz sonuçları, 6-8 Aralık tarihlerinde Montreal'de düzenlenen 35. Uluslararası ALS/MND Sempozyumu'nda sunuldu. Sunumun başlığı "ALS'de MN-166 (Ibudilast) COMBAT-ALS Faz 2b/3 Denemesi: Deneme Güncellemesi ve Ara Analiz Sonuçları" (sayfa 242) başlığını taşıyordu.

https://www.tandfonline.com/doi/pdf/10.1080/21678421.2024.2403306  (Sayfa 242)

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04057898

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34816762/

https://www.als.net/als-research/clinical-trials/441/

***

Masitinib : Masivet, mast hücreli tümörleri (bir kanser türü) olan köpekleri tedavi etmek için kullanılır. kötü huylu   (grade 2 veya 3) ve ameliyatla alınamayan tümörler için kullanılır. Yalnızca, tedaviye başlamadan önce tümörlerde reseptör protein c-kitinin mutasyona uğramış bir formunun varlığının doğrulanması durumunda kullanılır. Tabletler günde bir kez ağızdan verilir. Doz, tedavi edilen köpeğin ağırlığına bağlıdır. Tedavi süresi, köpeğin tedaviye yanıtına bağlıdır.

ALS hastalığında Masitinib 

Masitinib için faz 3 çalışmasına başlama onayı verildi (Aralık 2021)

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), AB Science'ın, amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) kişilerde ek tedavi olarak masitinib'i araştıran doğrulayıcı Faz 3 çalışmasına hasta kaydı için onay verdi.

AB Science , masitinibin kullanımıyla birlikte tekrarlayan göğüs ağrısı ve rahatsızlığı ile karakterize bir durum olan iskemik kalp hastalığı riskinin daha yüksek olduğuna dair endişeleri araştırmak için Haziran ayında yapılacak tüm masitinib klinik denemelerini geçici olarak askıya almıştı.

FDA'nın AB19001 denemesine ( NCT03127267 ) ABD kaydını yeniden başlatma kararı, Fransa ve Norveç'teki düzenleyici kurumlar tarafından verilen, kalp sağlığının daha yakından izlenmesini içeren deneme protokolünde yapılan değişikliklerden sonra verilen izinleri takip ediyor.

Masitinib, tirozin kinazların (bir tür enzim) aktivitesini bloke etmek ve böylece ALS ve diğer hastalıklarda iltihaplanma ve sinir hücresi işlev bozukluğuna neden olduğu düşünülen bağışıklık hücrelerinin aktivitesini azaltmak için tasarlanmış oral bir ilaçtır.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03127267

İlaçları kullanıp kullanmamak hastalarımızın kişisel tercihleridir. Henüz onay almamış ilaçları doktorunuza danışmadan almayınız.