Antisense teknolojisi, University of California San Diego (UCSD) Dr. Don Cleveland'ın laboratuvarında henüz sadece bir fikir olarak ortaya çıktığında alsa (Amerikan ALS Derneği) ilk yatırımcı olmaktan gurur duyuyor.
2018 yılına geldiğimizde kalıtsal ALS'NİN en yaygın iki nedeni, SOD1 ve C9ORF72 genlerindeki mutasyonları hedef alan antisense ilaçlarında umut verici sonuçlar görüyoruz.
ALS Derneği tarafından finanse edilen araştırmacıların yıllarca sıkı çalışmasından sonra, Biogen yakın zamanda SOD1 antisense faz 1 denemesinin (BIIB067) umut verici sonuçlarını açıkladı. Deneme şimdi bir sonraki klinik aşamaya geçiyor ve C9orf72'yi hedefleyen bir faz 1 antisense denemesi (BIIB078) başlatılıyor
Faz 1 SOD1 antisens denemesi, ALS Trial ile 70 kişiyi dahil etti ve deneme, BIIB067 için proof-of-biology and proof-of-concept gösterdi. Üç aylık bir süre içinde ALS'li 10 kişide test edilen en yüksek dozda BIIB067, plaseboya kıyasla serebral omurilik sıvısında SOD1 proteininin istatistiksel olarak anlamlı bir şekilde azaldığını göstermiştir. Klinik düşüşün yavaşlaması yönünde sayısal eğilim ALSFRS-R (Fonksiyonel Değerlendirme Ölçeği-Revize) ile ölçülmüştür.
Bu cesaretlendirici ara sonuçlarla, Biogen acilen BIIB067'yi önemli bir pivot çalışmaya doğru ilerletiyor. Bu, Biogen'in temel çalışmanın sonuçlarını kullanabileceği anlamına gelir. Olumlu onuçlanırsa, FDA'ya yeni bir ilaç başvurusu yapmak için temel olarak kullanabilirler.
Biogen açıklaması:
Sevgili ALS topluluğu üyeleri,
2019'a baktığımızda, ALS için tedavi araştırmaları ile ilgili olarak bu hastalığın etkilendiği dünyadaki herkese bir güncelleme sunmak istedik.
Ailemiz ALS için BIIB067 ve BIIB078 araştırma terapilerimizin gelişimini hızlandıracak ortağımız Ionis Pharmaceuticals ile birlikte önemli bir gelişme kaydettik. BIIB067, yetişkinlerde ALS'yi süperoksit dismutaz 1 (SOD1) geninde doğrulanmış mutasyonlarla tedavi etmek için tasarlanmıştır. BIIB078, ALS'in önde gelen ailesel nedeni olan kromozom 9 (open reading frame) 72 (C9ORF72) mutasyonunu hedefliyor.
Her iki ALS Tipinde de çalışmalarımız devam ediyor ve bazı önemli güncellemeleri sizinle paylaşmak istedik:
"SOD-1 ile ilgili ALS" için BIIB067
BIIB067 Faz 1 çalışmamız yakın zamanda kayıt işlemini tamamladı. Bu çalışmaya toplam 70 kişi kaydoldu.
BIIB067'nin ek bir çalışması devam etmekte olup, sonuçları daha uzun bir süre boyunca değerlendirilmektedir.
6 Aralık'ta, bu faz1 çalışmasının geçici bir analizinin yanı sıra, Biogen’in Ionis Pharmaceuticals’tan SOD1 ALS de BIIB067’yi geliştirmek ve ticarileştirmek için bir lisans alma kararından olumlu sonuçlar aldık.
Geçici analizin sonuçları cesaret verici idi ve Biogen acilen BIIB067'yi önemli bir klinik çalışmaya doğru ilerletiyor, bu da potansiyel olarak resmi başvuru için temel teşkil edebileceği anlamına geliyor. Çalışma zamanlaması ve kayıt planları henüz doğrulanmadı, ancak bunları mümkün olan en kısa sürede ileteceğiz.
BIIB067 programının durumu hakkında daha fazla bilgiyi burada bulabilirsiniz:
http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-exercises-option-ionis-develop-and-commercialize
"C9ORF27 İlgili ALS" için BIIB078
BIIB078 için 1. Faz klinik çalışmamız bu sonbaharda başlatıldı ve hastalara ilk doz verildi. Kaydı olabildiğince acilen tamamlamak için 12 ABD merkezinin yanı sıra birkaç ay içinde Kanada’daki ve Avrupa’daki bazı sitelerin de açılmasını ve kaydolmasını umuyoruz.
Bu çalışmalar, araştırma tedavilerinin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetik profilini daha iyi anlamamıza ve gelecekteki çalışmalar için uygun plan yapmamıza yardımcı olacaktır.
ALS topluluğundaki klinik denemelerden birine katılmayı seçen çalışanlara ve biliminsanlarına olan minnettarız. Çığır açan klinik araştırma, ALS ile yaşayan ve klinik bir çalışmaya katılmaya istekli olan kişilerin taahhütleri olmadan gerçekleştirilemez.
Bir çalışmaya katılmak isteyen herkesi ağırlayabilmeyi dilerken, erken aşamalardaki klinik çalışmalar genellikle az sayıda katılımcıyı kaydetmekte ve sınırlı sayıda sahaya sahip olmaktadır. Bunun, özellikle az sayıda tedavi seçeneği olduğunda, araştırma bileşiklerine erişmeye istekli insanlar için çok sinir bozucu olabileceğini kabul ediyoruz.
Çalışmalarımıza katılım için gösterilen büyük ilgi bizi şaşırtıyor. Araştırmacıların bir çalışmayı doğru şekilde yürütmek ve bizim için çalışma verilerini değerlendirmek için ihtiyaç duydukları kaynaklara sahip olmalarını sağlayarak çalışma katılımcısı deneyimini optimize etmek için çalışma sahaları ve araştırmacılarla yorulmadan çalıştığımızı lütfen unutmayın.
Amacımız, her iki çalışmanın verilerini olabildiğince çabuk değerlendirmek, gelişim programlarımızı ileriye taşımaya ve gelecekteki çalışmaları ilerletmeye yardımcı olacak uygun güvenlik ve etkinlik sinyalleri aramaktır.
2019 yılında, gelişim planlarımızda, Biogen klinik araştırmalarına katılım fırsatları da dahil olmak üzere, ilerleme hakkında üç aylık güncellemeler sunmaya devam edeceğiz. Biyogen, ALS için bir tedavi bulmaya kararlıdır. Bu taahhüt çalışmalarımıza katılan bireylere, ailelerine, bakıcılarına ve daha büyük ALS topluluğuna kadar uzanıyor.
Klinik deneme kaydı hakkında daha fazla bilgi veya kaynaklar için lütfen patientcenter@biogen.com adresine gidin.
