Türk Nöroloji Derneği Nöromüsküler Hastalıklar Kongresi 15-17 Aralık tarihleri arasında İzmir, Çeşme’de yapıldı. Türkiye’nin pek çok yerinden özellikle Nöromüsküler Hastalıklar ile ilgilenen hekimlerin katıldığı toplantıda Dünya’daki en son gelişmeler ve tedavi yaklaşımları konuşuldu. Türk Nöroloji Derneğinin Nöromüsküler Hastalıklar çalışma grubunun organizasyonu çok başarılı geçti. ALS-MNH Derneği İzmir Şubesi olarak kongrede yerimizi aldık.
Bilimsel program şurada görebilirsiniz.
http://www.noromuskuler.org/bilimsel.php
Türk Nöroloji derneği çeşitli çalışma grupları ile kendi alanlarında her yıl teşhis, tedavi yaklaşımlarını belirliyor. Ayrıca tartışma ortamından çıkan “algoritmaları” da bir kitapta profesyoneller için yayınlıyor.
İlk oturumda Nöromüsküler Hastalıkların Genetik Tanısında Dünyada Ve Türkiye’de Neredeyiz? (Esra Battaloğlu) , Motor Nöron Hastalıkları (Nazlı Başak), Kas Hastalıkları (Oya Uyguner) , İskelet Kası Hasarı Ve Tamirinde Yeni Aracılar, Yeni Yolaklar Ve Yeni Keşifler (Çetin Kocaefe) konularında sunumlar izledik, değerli bilgiler edindik.
İkinci oturumda ALS’de Klinik Özellikler (Deniz Selçuk) , ALS’de Semptomatik, Kanıta Dayalı ve Gelişmekte Olan Tedaviler (İhsan Şengün) , SMA ve Tedavide Gelişmeler (Can Ebru Kur) sunumlarını izledik.
Prof. Dr İhsan Şengün hocamız, Masitinib konusunda ayrıntılı bilgi verdi. Firma ile irtibat halinde olduklarını ve klinik çalışma başlatma hazırlığında olduklarını duyurdu. Masitinib, en yakın ilaç adayı olarak değerlendiriliyor.
İkinci günü sabırsızlıkla bekledik. Çünkü uzun zamandır merak konusu olan Edaravone, Diyafram pili ve SMA ilacı Nusinersen konusunda “Birlikte tartışalım” oturumu vardı. Salonda yer kalmadı diyebilirim.
Dünyadaki araştırmalar, Türkiye’de uygulamalar ve ilaçların etkinlikleri, araştırma süreçleri, FDA onayı süreci, Avrupa’daki uygulamalar ve EMA (Avrupa İlaç ajansı) yaklaşımı, ENCALS bakış açısı gibi çok farklı açılardan konu irdelendi. Her ilaç için 2 adet konuşmacı “Kullanırım, neden kullanırım” ve “Kullanmam, neden kullanmam“ tezlerini savunan oldukça ayrıntılı sunumlar yaptılar.
Daha sonra soru ve tartışma bölümüne geçildi. Söz konusu ilaçların ülkemizde uygulaması konusunda bilgi paylaşımı yapan hekimler oldu. Daha sonra her ilaç için oylama yapıldı.
Sonuç olarak Edaravone ve Diyafram pili konusunda kullanmam diyen hekimlerin büyük çoğunlukta olduğu görüldü.
SMA hastalarında Türkiye’de ödeme kapsamına alınan Nusinersen ilacının doğuştan SMA hastası (tip1) bebeklerde etkinliğinin daha yüksek olduğu anlaşılıyor. Ancak kökten tedavi olmadığı da bir gerçek. SMA ilacı ile ilgili olarak dikkatimi çeken konu ise, erişkin SMA hastalarında intratekal yolla Nusinersen uygulamasının zorluğu ve ilacın 1 hasta için yıllık maliyetinin 750.000 dolar olması. Hastalığı iyileştirici etkisinin çok tartışmalı olması. Tüm SMA hastalarına Nusinersen ilacının ödenmesinin sağlık bakanlığı bütçesi göz önüne alındığında gerçekçi olmadığı görülüyor.
Kongrede ALS ve Motor Nöron hastalıklarının temel tıp bilimleri, Moleküler Biyoloji ve genetik, Laboratuvar ve klinik alanında Türkiye’de oldukça iyi yapılandığını, Nöroloji hekimlerimizin hastalar için nasıl çözümler aradığını ve neredeyse gönüllülük ilkesiyle bu meslekte pek çok önemli gelişmelere imza attıklarını memnuniyet ve gururla gözlemledik. Ayrıca çeşitli mesleki kurslar da kongre programında yer alıyordu.
Kişisel gözlemimi kısaca paylaşmak gerekirse; Türk Nöroloji Derneği Nöromüsküler Hastalıklar Çalışma grubu, kendi alanlarında neredeyse son dakika haberlerine kadar oldukça güncel bilgilere sahip. Eğitim programı oldukça verimli, Tıp dallarından Nöroloji bilimini seçen hekimler arasından teşhisi zor, tedavisi çok sınırlı bir hastalık grubu olan Nöromüsküler Hastalıkları seçen hekimlerimizi bir kez daha takdir ediyorum ve gurur duyuyorum.
ALS hastalığının oluşma mekanizmalarının çok çeşitli olması, kişiye göre farklılık göstermesi, tedavi bulunmasını da zorlaştırıyor. Hastalığın tedavisi bulunması için yapılan çalışmalar katlanarak artıyor. Motor Nöron ölümünü durduracak bir tedavi bulma olasılığı giderek artmaktadır. Tedavinin bulunması, iyileşme için yetmiyor. Hastalık ilerledikçe çalışmaz duruma gelen kas dokusunun nasıl yeniden sağlıklı duruma getirileceği de ayrı bir araştırma alanı olmaktadır.
ALS hastalığının da içinde bulunduğu nörodejeneratif hastalıkların genetik, moleküler ve hastalığın oluşma mekanizmaları ile ilgili sırları hızla çözüm sürecine girmektedir. Buna rağmen hastalığı tamamen şifa ile sonlandıracak ilaç veya tedavi yöntemi henüz bulunmadı. İnsanlığın en büyük sorunu haline gelmekte olan yaşlanma da dahil olmak üzere , ALS-MNH, Alzheimer, Parkinson, Huntington gibi hastalıkların çözümleri ortak bir yolda kesişecek gibi görünüyor. Bu açıdan bakıldığında umutla ama ilaca odaklanmadan, yaşam kalitesini ön planda tutarak saygın bir yaşam için çözümler üretmek gerekiyor.
Sağlık sisteminin pek çok olumsuzluklarına rağmen Nöroloji hekimlerimizin ALS gibi bir yetim hastalığa ve hastalara sahip çıkmaları, bence her türlü takdirin üzerindedir. ALS-MNH hastalığı sadece nöroloji hekimlerimizin değil, Göğüs Hastalıkları, genel cerrahi, gastroenteroloji, kbb, yoğun bakım, fizik Tedavi, psikiyatri, hemşirelik, evde bakım gibi multidisipliner yaklaşımla yürütülmesi gereken bir hastalıktır.
Flaptour ve Türk Nöroloji Derneğinin misafirperverliği, için teşekkür ederiz.
Derneğimize minibüs bağışlayan sayın İnan Kıraç, desteğini esirgemeyen
Zihni Holding ve gönüllülerimize teşekkür ederiz.
Dr Alper Kaya
DPS konusunda: Sonuçlar Diyafram pacing, solunum yetmezliğinde ALS'li hastalar için rutin bir tedavi olarak kullanılmamalıdır. Gelecekteki araştırmalar, daha fazla zarar veya fayda meydana getiren mekanizmayı araştırmalıdır.
Kaynak: DiPALS: Diaphragm Pacing in patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis – a randomised controlled trial
June 2016Health technology assessment (Winchester, England) 20(45):1-186
DOI10.3310/hta20450
