EAP PROGRAMI NEDİR?
(İnsani Amaçlı İlaca
Erken Erişim Programı, Expanded Access, Compassionate Use)
Erken erişim, ciddi
ve/veya yaşamı tehdit eden bir hastalık veya durum teşhisi konan hastalar için,
karşılaştırılabilir veya tatmin edici alternatif tedavi seçenekleri mevcut
olmadığında, klinik araştırma dışında tedavi amacıyla bir araştırma ürününe
erişim elde etmek için potansiyel bir yoldur. Bu durumlarda, bir hastayı tedavi
eden doktor, yerel yasaların izin verdiği durumlarda, yasal onaydan önce bir
araştırma ürünü talep edebilir.
Biogen, aşağıdaki
kriterlerin tümü karşılandığında araştırma ürünlerine erken erişim vermeyi
düşünür: Bir hastaya ciddi ve/veya yaşamı tehdit eden bir hastalık veya durum
teşhisi konulur ve bu hastalığı veya durumu tedavi etmek için
karşılaştırılabilir veya tatmin edici bir alternatif tedavi mevcut değildir.
Hasta bir klinik araştırmaya katılmaya uygun değildir. Tedavinin potansiyel
yararlarının, tedavi edilecek hastalık için potansiyel risklere ağır bastığı durumlarda
yeterli veri mevcuttur. Araştırma ürününün yeterli kaynağı vardır ve araştırma
ürününün sağlanması, devam eden klinik araştırmalara veya genel geliştirme
programına müdahale etmeyecektir. Bu ortamda sağlanan soruşturma erişimine
yerel yasa ve yönetmeliklere göre izin verilir.
Erken
Erişim Programlarından Kimler Yararlanır?
Biogen, aşağıdaki
kriterlerin tümü karşılandığında araştırma ürünlerine erken erişim vermeyi
düşünür:
·
Bir
hastaya ciddi ve/veya yaşamı tehdit eden bir hastalık veya durum teşhisi
konulur ve bu hastalığı veya durumu tedavi etmek için karşılaştırılabilir veya
tatmin edici bir alternatif tedavi mevcut değildir.
·
Hasta
bir klinik araştırmaya katılmaya uygun değildir.
·
Tedavinin
potansiyel yararlarının, tedavi edilecek hastalık için potansiyel risklere ağır
bastığı durumlarda yeterli veri mevcuttur.
·
Araştırma
ürününün yeterli kaynağı vardır ve araştırma ürününün sağlanması, devam eden
klinik araştırmalara veya genel geliştirme programına müdahale etmeyecektir.
Bu ortamda sağlanan
ilaç araştırmalarına ve ilaç erişimine yerel yasa ve yönetmeliklere göre izin
verilir.
Qalsody
için Mevcut Erken Erişim Programları
SOD1-ALS: Tofersen
(yalnızca Amerika Birleşik Devletleri dışında)
25 Nisan 2023
itibarıyla güncelleme Tofersen, SOD1-ALS'nin potansiyel tedavisi için
değerlendirilen antisens bir ilaçtır. Faz 3 VALOR çalışmasında, Gözden
Geçirilmiş Amyotrofik Lateral Skleroz Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği
(ALSFRS-R) ile ölçülen birincil son nokta istatistiksel anlamlılığa ulaşmadı;
bununla birlikte, çoklu ikincil ve son noktalarında hastalık ilerlemesinin
azaldığına dair işaretler gözlendi. Faz 3 VALOR çalışmasından ve onun açık
etiketli uzantısından elde edilen verilerin toplamına dayalı olarak Biogen,
olası sonraki adımları belirlemek için dünya çapında düzenleyiciler, tıp
camiası, hasta savunuculuğu grupları ve diğer kilit paydaşlarla aktif olarak
etkileşim halindedir. Kritik hastalıklarda karşılanmamış tıbbi ihtiyaç
kapsamında Biogen, Temmuz 2021'den bu yana bu tür programlara yerel
düzenlemelerce izin verilen ve gelecekte erişimin güvence altına alınabileceği
ülkelerde bir erken erişim programı (EAP) aracılığıyla tofersen'e erişim
sağlamıştır.
EAP programları,
katılımcıların, tedavi ticari olarak lisanslanmadan önce bir ilaca ücretsiz
olarak erişmelerini sağlar. Tofersen için net bir yol belirlenmemişse veya
düzenleyiciler tarafından başka bir kontrollü deneme gerekiyorsa, Biogen EAP'yi
revize edebilir veya durdurabilir.
Nisan 2023'te ABD Gıda
ve İlaç İdaresi (FDA), tofersen için hızlandırılmış onay verdi. Bu onayın
ardından EAP yeni ABD'li katılımcılara kapandı. Erişimin mevcut olduğu ABD
dışındaki ülkelerde, EAP yeni ve devam eden katılımcılara açık olmaya devam
ediyor.
İnsani Amaçlı İlaca Erken Erişim Programı:
https://www.titck.gov.tr/mevzuat/insani-amacli-ilaca-erken-erisim-programi-kilavuzu-27122018172818
