Spinogenix, ALS Tedavisinde Yeni Bir Terapi Olan SPG302 için IND Başvurusunun FDA Tarafından Onaylandığını DuyurduSPG302, ALS'li kişilerde bilişsel ve motor işlevlerdeki düşüşleri tersine çevirmek için sinapsları yenileme potansiyeline sahip günde bir kez kullanılan bir hap olarak geliştirilmektedir
LOS ANGELES, Kaliforniya, 29 Mayıs 2024 - Dünya çapında hastaların yaşamlarını iyileştirmek için sinapsları onaran birinci sınıf terapötiklere öncülük eden klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirketi olan Spinogenix, Inc. bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalarının tedavisi için SPG302'nin
Faz 1/2 klinik çalışması için
Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusunu onayladığını duyurdu. Çalışma, ALS hastalarında günde bir kez hap olarak uygulanan SPG302'nin güvenliğini, tolere edilebilirliğini, farmakokinetiğini (PK) ve farmakodinamiğini değerlendirecektir.
Spinogenix İcra Kurulu Başkanı ve Kurucusu Stella Sarraf, "Avustralya'da sağlıklı deneklerde Faz 1 güvenlik çalışmasını tamamladıktan sonra, ALS'de SPG302 için ABD IND'mizin FDA tarafından kabul edilmesinden heyecan duyuyoruz" dedi. "SPG302'nin sinapsları yenilemeye yönelik benzersiz yaklaşımı, ALS'nin merkezinde yer alan sinaps kaybına odaklanarak temelde farklı bir tedavi yöntemi sunuyor. Hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak tek başına yeterli olmadığından, mevcut tedaviler ALS hastalarının ihtiyaçlarını yeterince karşılayamamaktadır. Bu yıkıcı hastalıkla mücadele edenlerin yaşamlarını önemli ölçüde iyileştirebilecek yeni, dönüştürücü bir terapötik sağlama umuduyla SPG302'yi ilerletmeye kararlıyız."
SPG302'ye ALS tedavisi için ABD FDA Yetim İlaç Ataması (ODD) verilmiş ve ABD Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH) ve Savunma Bakanlığı'ndan (DoD) klinik öncesi destek almıştır. SPG302 şu anda Avustralya'da, sağlıklı gönüllü kohortlarının dozlamasını tamamlayan, doz orantılılığı, mükemmel tolere edilebilirlik ve hayvan modellerinde etkinlikle uyumlu plazma seviyeleri gösteren bir Faz 1/2 çalışmasından geçmektedir. Avustralya'daki ALS hastalarının dozajlanmasına Nisan 2024'te başlanmıştır. Deneme hakkında ek bilgi ClinicalTrials.gov
(NCT05882695) adresinde bulunabilir.
Massachusetts General Hospital Nöroloji Bölümü Başkanı, Massachusetts General Hospital Sean M. Healey & AMG ALS Merkezi Direktörü, Harvard Tıp Fakültesi Julieanne Dorn Nöroloji Profesörü ve Spinogenix Danışma Kurulu üyesi Dr. Merit Cudkowicz şunları ekledi: "ALS, konuşma ve solunumun yanı sıra bilişsel ve motor işlevleri de etkileyen karmaşık ve çeşitli bir hastalıktır. Spinogenix'in yeni yaklaşımı sinapsları yenilemek için sinaptik düzeyde çalışıyor. ALS'li kişilerde yapılan bu ilk çalışma, SPG302'nin motor ve bilişsel semptom alanlarında kaybedilen işlevleri geri kazanmaya yardımcı olup olmadığını belirlemeye yönelik önemli bir adımdır."
SPG302 Hakkında
SPG302, ALS ve diğer nörodejeneratif hastalıklar için rejeneratif bir tedavi olarak geliştirilen ve insanların düşünmesine, plan yapmasına, hatırlamasına ve motor fonksiyonlarını kontrol etmesine olanak tanıyan nöronlar arasındaki kilit bağlantılar olan sinapsları geri kazandırma özelliğine sahip, günde bir kez kullanılan bir haptır. SPG302'nin sinaptik rejeneratif aktivitesi ALS tedavisinde sınıfında ilk olan bir yaklaşımı temsil etmektedir ve bilişsel, solunum ve motor fonksiyonlardaki düşüşleri tersine çevirme potansiyeline sahiptir.
ALS Hakkında
Lou Gehrig hastalığı olarak da adlandırılan Amyotrofik lateral skleroz (ALS), istemli kasları kontrol eden motor nöronların ilerleyici kaybıyla sonuçlanan nörodejeneratif bir hastalıktır. ALS, Amerika Birleşik Devletleri'nde 30.000 kadar insanı etkilemektedir ve her yıl yaklaşık 5.000 yeni vaka teşhis edilmektedir. ALS, motor nöron hastalıklarının en yaygın şekli olup, ilerleyici felç ve neredeyse değişmez olarak tanı konulduktan sonraki 2-5 yıl içinde solunum yetmezliği nedeniyle ölümle karakterizedir. ALS'li kişilerin yaklaşık yarısında düşünme ve davranışla ilgili en azından hafif zorluklar ve yaklaşık %15'inde frontotemporal demans gelişir. ALS için bilinen bir tedavi yoktur.
Spinogenix Hakkında
Spinogenix, sinapsların kaybı veya işlev bozukluğunu içeren durumlar için dönüştürücü terapötikler geliştirmeye kendini adamıştır. Klinik aşamadaki lider sinaptik rejeneratif adayımız, sinaps kaybını tersine çevirmek ve ALS, Alzheimer hastalığı ve şizofreni gibi nörodejeneratif ve nöropsikiyatrik hastalıklarda bilişsel ve motor işlevleri iyileştirmek için tasarlanmış sınıfında ilk olan bir terapötiktir. Buna paralel olarak, Frajil X Sendromunda davranışları iyileştirmek için tasarlanmış bir sinaptik fonksiyon terapötiği de geliştiriyoruz. Spinogenix hakkında daha fazla bilgiyi www.spinogenix.com adresinde bulabilir veya
LinkedIn'de takip edebilirsiniz.
Not: Henüz dünyada ALS’nin ilerlemesini tersine çeviren, iyileştiren mevcut bir tedavi yok.
