Neudexta nasıl kullanılıyor?

PBA Nedir  ?

PBA (Pseudobulbar Effect) sık, kontrol edilemeyen ağlamaya ve/veya gülmeye neden olan tıbbi bir durumdur. Beyin hasarı veya aşağıdaki nörolojik durumlarla yaşayan insanlarda olabilir:

TBI (Travmatik Beyin Hasarı)

Alzheimer Hastalığı/Demans

İnme

MS (Multipl Skleroz)

ALS (Lou Gehrig Hastalığı)

Parkinson hastalığı

Kullanım: 

1. hafta: Her sabah BİR KAPSÜL alın .

Bu doz NUEDEXTA'yı vücudunuza tanıtır.

2. Hafta: Sekizinci günde, dozunuzu günde İKİ KAPSÜL'e yükseltin - biri sabah, biri akşam, 12 saat arayla.

Bu, tedavinizin geri kalanı için günlük dozunuzdur.

NUEDEXTA'yı aç veya tok karnına alabilirsiniz.

Bir dozu kaçırırsanız, çift doz almayınız. Bir sonraki NUEDEXTA dozunuzu her zamanki saatinizde alınız.

24 saatlik bir süre içinde 2'den fazla kapsül almayın. Dozlarınız arasında yaklaşık 12 saatiniz olduğundan emin olun.

NUEDEXTA'ya başladığınızda, ilk haftadan sonra daha az PBA (Gülmek-ağlama) nöbetleri  yaşayabilirsiniz. En iyi sonuçlarınızı yaklaşık 90 gün içinde görmeyi beklemelisiniz.

NUEDEXTA ® NE İÇİN ONAYLANMIŞTIR?

NUEDEXTA, Pseudobulbar Affect (PBA) tedavisi için onaylanmıştır. PBA, belirli nörolojik durumlar veya beyin hasarı ile yaşayan kişilerde istemsiz, ani ve sık ağlama ve/veya gülme ataklarına neden olan tıbbi bir durumdur. PBA bölümleri tipik olarak abartılı veya kişinin nasıl hissettiğiyle eşleşmez. PBA, nörolojik hastalık veya yaralanmanın neden olduğu diğer duygusal değişiklik türlerinden farklıdır ve farklıdır.

NUEDEXTA sadece reçeteyle alınabilir.

Neudexta Türkiye’de bulunmuyor! 

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİSİ

Aşağıdaki durumlarda NUEDEXTA'yı almadan önce doktorunuza söyleyiniz:

Monoamin oksidaz inhibitörleri (MAOI'ler), kinidin veya kinidin ile ilgili ilaçlar alıyorsanız. Bunlar NUEDEXTA ile etkileşime girerek ciddi yan etkilere neden olabilir. MAOI'ler, NUEDEXTA'yı almadan önceki veya sonraki 14 gün içinde alınamaz.

Daha önce dekstrometorfan, kinidin veya kinidin benzeri ilaçlara karşı alerjik reaksiyonunuz olduysa.

NUEDEXTA olarak aldığınız tüm ilaçlar, bitkisel takviyeler ve vitaminler hakkında ve diğer bazı ilaçlar etkileşerek yan etkilere neden olabilir.

Kalp hastalığınız varsa veya ailenizde kalp ritmi sorunu öyküsü varsa. NUEDEXTA, kalp ritmindeki değişiklikler de dahil olmak üzere ciddi yan etkilere neden olabilir. Bazı kalp problemleriniz varsa, NUEDEXTA sizin için doğru olmayabilir. NUEDEXTA'ya başlamadan önce doktorunuz kalp ritminizi (kalp atışlarınızı) test edebilir.

Miyastenia gravisiniz varsa.

NUEDEXTA'yı alırken aşağıdaki belirtiler olursa hemen doktorunuzu arayın:

Baygınlık hissederseniz veya bilincinizi kaybederseniz.

Baş dönmesi, titreme, ateş, mide bulantısı veya kusma yaşarsanız, bunlar NUEDEXTA'ya karşı alerjik reaksiyon belirtileri olabilir. NUEDEXTA'nın bir bileşeni olan kinidin alan hastalarda hepatit görülmüştür.

Açıklanamayan kanama veya morarma varsa. NUEDEXTA'nın bir bileşeni olan kinidin, kanınızdaki trombosit sayısında ciddi bir azalmaya neden olabilir ve tedavi edilmezse ölümcül olabilir.

Baş dönmesi hissediyorsanız, düşme riskinizi artırabilir.

Kas seğirmesi, kafa karışıklığı, yüksek tansiyon, ateş, huzursuzluk, terleme veya titreme varsa, bunlar serotonin sendromu adı verilen potansiyel bir ilaç etkileşiminin belirtileri olabilir.

NUEDEXTA'nın en yaygın yan etkileri

ishal, baş dönmesi, öksürük, kusma, halsizlik ve ayak ve ayak bileklerinin şişmesidir. Bu yan etkilerin tam bir listesi değildir. Sizi rahatsız eden veya geçmeyen herhangi bir yan etkiyi doktorunuza bildirin.

https://www.nuedexta.com/starting-nuedexta

Amyotrofik lateral sklerozda masitinibin uzun süreli sağkalım analizi

Randomize, plasebo kontrollü bir faz III çalışması (AB10015), Hastalığın başlangıcından itibaren ilerleme oranı <1.1  puan/ay (ALSFRS-R) ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeğine sahip amyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında oral olarak uygulanan masitinibin (4,5 mg/kg/gün) fonksiyonel düşüş hızını yavaşlattığını ve ilacın kabul edilebilir güvenlilikte olduğunu daha önce göstermişti.

Bu Çalışmada, AB10015 çalışmasından tüm katılımcıların uzun vadeli genel sağkalım  verilerini değerlendirerek AB19001 için ileriye dönük olarak tanımlanana benzer zenginleştirilmiş bir hasta popülasyonunda doğrulayıcı çalışma ile  genel sağkalımda elde edilen verilerin belirgin olup olmadığını araştırıyoruz. 

Sonuçlar:

Uzun vadeli Ortalama sağkalım analizi (tanıdan itibaren 75 ay ortalama takip), oral masitinibin (4,5 mg/kg/gün) plaseboya kıyasla sağkalımı 2 yıldan fazla uzatabileceğini gösterirmektedir. Ancak tedavinin ciddi işlevsellik bozukluğundan önce başlaması  gerekmektedir. 

Bu çalışmayı  www.ClinicalTrials.gov adresinde  izleyebilirsiniz https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT0258867

https://journals.sagepub.com/doi/10.1177/17562864211030365

ALS Hastalarında Genetik Testler ve “Tofersen” İsimli Deneysel İlaç Hakkında

Türk Nöroloji Derneği Nöromusküler Hastalıklar Çalışma Grubunun ALS Hastalarında Genetik Testler ve “Tofersen” İsimli Deneysel İlaç Hakkındaki Görüşleri

Amyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarının yaklaşık %5-10’unda ailevi geçiş mevcutken, geri kalan olgular sporadiktir. Ailevi ve sporadik olguların klinik bulgularında belirgin bir farklılık yoktur. Ailevi olgularda daha sık olmak üzere, ALS hastalarında belirli genlerde bozukluk olabileceği tespit edilmiş durumdadır. Bu genlerden biri SOD1’dir ve bu genin mutasyona uğraması sonucu meydana gelen ALS, tüm ALS olgularının yaklaşık %2’sini oluşturmaktadır.Son yıllarda mutasyonu belli olan hastalıklara yönelik gen tedavileri konusundaki çalışmalar hız kazanmıştır. Bu klinik çalışmalardan biri de SOD1 geninde mutasyonu olan ALS hastalarında yürütülmektedir. SOD1 proteinin üretimini engellemek için tasarlanmış “Tofersen”  isimli deneysel ilacın denendiği bu klinik çalışmaların Faz 1 / Faz 2 evre sonuçları umut verici olarak değerlendirildiğinden, ilacın güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek amacı ile Faz 3 klinik çalışması başlatılmıştır ve halen devam etmektedir. İlacın hastalığın ilerlemesini yavaşlatması ümit edilmektedir. Türkiye’den bu çalışmaya katılan bir merkez bulunmamaktadır.

İlaç, farklı zaman dilimlerinde beyin omurilik sıvısının içine intratekal yoldan uygulanmaktadır. Çalışmadan elde edilen sonuçlar henüz açıklanmış değildir, dolayısıyla ilacın FDA veya EMA gibi uluslararası kuruluşlardan alınmış bir onayı da bulunmamaktadır. Bu deneysel ilacın üreticisi firma, yakın zaman içinde yaptığı duyuruda, uygun şartları sağlayan ve ülkelerinin sağlık otoritelerinden izin alan SOD1 mutasyonlu ALS hastalarının ilacın erken erişim programına alınacaklarını bildirmiştir. Açıklanan programa göre;

1. Önce Temmuz ayının ortasında, henüz Faz 3 çalışma sonuçları açıklanmadan önce,  hızlı ilerleyen (her ay 2 veya üzeri puanda fonksiyon kaybı yaşayan) hastalar bu programa başvurabileceklerdir. Bu hastalardan hangilerinin erken erişim programına alınacağına üretici firmanın anlaştığı bağımsız bir organizasyon karar verecektir.

2. Eğer faz 3 çalışma sonuçları olumlu çıkarsa ve daha başka bir klinik çalışmaya ihtiyaç olmazsa, sonbahar aylarında daha geniş bir SOD1-ALS hasta grubunun da ilacın erken erişim programına başvurmasının önü açılacaktır.

Dolayısıyla, ALS hastalarının küçük bir kısmını oluşturan SOD1 mutasyonlu ALS hastaları için onaylanmış bir ilaç bulunmamaktadır. Tofersen, halihazırda klinik çalışması devam eden, onaylanmamış bir ilaçtır ve ALS’yi durdurucu bir etkisi yoktur. Hastalığın ilerlemesini yavaşlatması umut edilmektedir. Tofersen ile yürütülen klinik çalışmanın sonuçları yayınlanmadan önce üretici firma tarafından başlatılan erken erişim programına T.C. Sağlık Bakanlığından izin almış, ilacı almak için uygun şartları sağlayan SOD1 mutasyonlu ALS hastaları başvurabilir. Ancak, hangi hastaların bu program dahilinde ilacı alabileceği belli değildir. Bu hastaların seçimi üretici firmanın belirlediği bağımsız bir kuruluş tarafından belirlenecektir.

            Öte yandan, denenmekte olan genetik temelli tedaviler ALS hastalarında genetik incelemenin önemini bir kez daha ortaya koymuştur. Genetik incelemeler sayesinde hastalardaki olası genetik bozuklukları saptamak mümkün olduğu gibi, belli bir genetik bozukluk için geliştirilecek tedavilere de bu hastaların ulaşımını sağlamak mümkün olacaktır.  Ayrıca, genetik incelemeler ile risk altındaki diğer aile bireylerinin de taranması ve hastalık açısından takip edilmesi sağlanacaktır. Ülkemizde ALS genetiği konusunda çalışan merkezler bulunmaktadır ve bu mutluluk vericidir. Ancak bu merkezlerin sayısı çok sınırlıdır ve sadece büyük şehirlerde bulunmaktadır. Bazı şehirlerde sadece özel genetik merkezler bu hizmeti vermektedir. Bu nedenlerle ALS tanısı alan hastaların tümünde SOD1 de dahil olmak üzere sık görülen mutasyonların ücretsiz olarak çalışılmasının önü açılmalı, bu mutasyonları çalışacak merkezlerin sayıları ve ülke içinde dağılımları artırılmalı, genetik inceleme sonucu mutasyon saptanan hastalara genetik danışmanlık verilmesi sağlanmalıdır.

Amyotrofik Lateral Skleroz Hastalığının İlerlemesi Beyin Bilgisayar Arayüzü Kullanımında Zorluklar Sunuyor

Beyin Bilgisayar Arayüzü (BCI) sistemleri potansiyel olarak engellilere çevreleriyle iletişim kurmak ve kontrol etmek için alternatif bir yol sağlayarak bağımsızlığı ve yaşam kalitesini artırır. Çalışmamızın amacı, hastalığın ilerlemesinin bir P300 BCI heceleyici kullanarak iletişimin verimliliği üzerindeki etkisini incelemekti. Bunu ele almak için, hastalığın çeşitli aşamalarında ALS ile yaşayan 19 kişiden BCI verileri analiz edildi. Kelime yazımındaki doğruluk, hastalık şiddeti ve kötüleşen işlevin bir ölçüsü olan ALSFRS-R puanıyla, hastalık ilerledikçe doğruluk azalmasıyla önemli bir korelasyon gösterdi. Doğruluktaki bu düşüş, daha az işlevi olan kişilerde yorgunluğun artmasına neden olan sistem bileşenlerine ve metodolojiye atfedilebilir, ancak alternatif olarak, hasta ilerledikçe sinir ağlarındaki ilerleyici değişikliklerden kaynaklanabilir.

Kaynak 

The International Alliance of ALS / MND Associations - Monday member Spotlight