Bazı deneysel ilaçlar hakkında

Ketas (Ibudilast) : Faz IIb/III (COMBAT-ALS) çalışması devam eden Ibudilast (Mn-166) etken maddesini içeriyor. İbudilast henüz ALS hastalığı için FDA onayı almamıştır.  Yurtdışında Piyasada Online satılıyor. Onaylı olmadığı için eczanelerde ve Türkiye’de bulunmuyor. Çalışma devam etmektedir. 

Aralık 2024

Amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için araştırma amaçlı bir oral tedavi olan MN-166 (ibudilast), devam etmekte olan Faz 2b/3 klinik çalışmasındaki verilerin analizine göre, bir yıla kadar kullanımda hastalığın ilerlemesini yavaşlatıyor gibi görünüyor. Çalışmanın tasarımı kapsamında gerekli olan ara analiz, altı aylık tedavide standart hastalık ilerlemesi ölçümlerindeki bulguların altı ay sonrasına kadar bildirilenlerle ne kadar iyi korelasyon gösterdiğine baktı. Çalışmanın veri güvenliği izleme kurulu (DSMB) verileri inceleyip onayladı ve COMBAT-ALS (NCT04057898) çalışmasının planlandığı gibi devam etmesini tavsiye etti. Tedavinin geliştiricisi MediciNova'nın baş tıbbi sorumlusu ve direktörü Kazuko Matsuda, MD, PhD, bir şirket basın açıklamasında "Bu sonuçların ALS gibi hızla ilerleyen hastalıklar için çalışmalar tasarlamada değerli olacağına inanıyoruz" dedi

Matsuda, "Tedavi süresinde bir değişiklik yapmayı düşündük, [ancak] DSMB'nin tavsiyesine dayanarak denemeye mevcut tedavi planıyla devam etmeye karar verdik" diye ekledi.

Analiz sonuçları, 6-8 Aralık tarihlerinde Montreal'de düzenlenen 35. Uluslararası ALS/MND Sempozyumu'nda sunuldu. Sunumun başlığı "ALS'de MN-166 (Ibudilast) COMBAT-ALS Faz 2b/3 Denemesi: Deneme Güncellemesi ve Ara Analiz Sonuçları" (sayfa 242) başlığını taşıyordu.

https://www.tandfonline.com/doi/pdf/10.1080/21678421.2024.2403306  (Sayfa 242)

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04057898

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34816762/

https://www.als.net/als-research/clinical-trials/441/

***

Masitinib : Masivet, mast hücreli tümörleri (bir kanser türü) olan köpekleri tedavi etmek için kullanılır. kötü huylu   (grade 2 veya 3) ve ameliyatla alınamayan tümörler için kullanılır. Yalnızca, tedaviye başlamadan önce tümörlerde reseptör protein c-kitinin mutasyona uğramış bir formunun varlığının doğrulanması durumunda kullanılır. Tabletler günde bir kez ağızdan verilir. Doz, tedavi edilen köpeğin ağırlığına bağlıdır. Tedavi süresi, köpeğin tedaviye yanıtına bağlıdır.

ALS hastalığında Masitinib 

Masitinib için faz 3 çalışmasına başlama onayı verildi (Aralık 2021)

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), AB Science'ın, amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) kişilerde ek tedavi olarak masitinib'i araştıran doğrulayıcı Faz 3 çalışmasına hasta kaydı için onay verdi.

AB Science , masitinibin kullanımıyla birlikte tekrarlayan göğüs ağrısı ve rahatsızlığı ile karakterize bir durum olan iskemik kalp hastalığı riskinin daha yüksek olduğuna dair endişeleri araştırmak için Haziran ayında yapılacak tüm masitinib klinik denemelerini geçici olarak askıya almıştı.

FDA'nın AB19001 denemesine ( NCT03127267 ) ABD kaydını yeniden başlatma kararı, Fransa ve Norveç'teki düzenleyici kurumlar tarafından verilen, kalp sağlığının daha yakından izlenmesini içeren deneme protokolünde yapılan değişikliklerden sonra verilen izinleri takip ediyor.

Masitinib, tirozin kinazların (bir tür enzim) aktivitesini bloke etmek ve böylece ALS ve diğer hastalıklarda iltihaplanma ve sinir hücresi işlev bozukluğuna neden olduğu düşünülen bağışıklık hücrelerinin aktivitesini azaltmak için tasarlanmış oral bir ilaçtır.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03127267

İlaçları kullanıp kullanmamak hastalarımızın kişisel tercihleridir. Henüz onay almamış ilaçları doktorunuza danışmadan almayınız. 

 

Masitinib için faz 3 çalışmasına başlama onayı verildi

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), AB Science'ın, amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) kişilerde ek tedavi olarak masitinib'i araştıran doğrulayıcı Faz 3 çalışmasına hasta kaydı için onay verdi.

AB Science , masitinibin kullanımıyla birlikte tekrarlayan göğüs ağrısı ve rahatsızlığı ile karakterize bir durum olan iskemik kalp hastalığı riskinin daha yüksek olduğuna dair endişeleri araştırmak için Haziran ayında yapılacak tüm masitinib klinik denemelerini geçici olarak askıya almıştı.

FDA'nın AB19001 denemesine ( NCT03127267 ) ABD kaydını yeniden başlatma kararı, Fransa ve Norveç'teki düzenleyici kurumlar tarafından verilen, kalp sağlığının daha yakından izlenmesini içeren deneme protokolünde yapılan değişikliklerden sonra verilen izinleri takip ediyor.

Masitinib, tirozin kinazların (bir tür enzim) aktivitesini bloke etmek ve böylece ALS ve diğer hastalıklarda iltihaplanma ve sinir hücresi işlev bozukluğuna neden olduğu düşünülen bağışıklık hücrelerinin aktivitesini azaltmak için tasarlanmış oral bir ilaçtır.

AB10015 ( NCT02588677 ) olarak adlandırılan önceki bir Faz 2/3 klinik denemesi, 394 ALS hastasında her ikisi de Rilutek (riluzol) ile kombinasyon halinde verilen iki doz masitinib (3 veya 4.5 mg/kg/gün) ile bir plaseboyu karşılaştırdı .

Sonuçlar, yüksek dozda bir yıllık masitinib tedavisinin, hastalığın ilerleme hızını plaseboya göre %27 oranında önemli ölçüde yavaşlattığını ve daha hafif hastalığı olan hastalarda sağkalımı iki yıldan fazla uzattığını gösterdi.

AB19001 Faz 3 denemesi şimdi bu bulguları, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeğinin revize edilmiş (ALSFRS-R) her bir maddesinde en az iki puan olarak tanımlanan hafif-orta derecede işlevsel bozukluğu olan daha büyük bir hasta grubunda doğrulamayı amaçlamaktadır. .

Deneme, 48 hafta boyunca günde iki kez (yaklaşık bir) verilen iki doz masitinib (günde 4.5 veya 6 mg/kg) ve sabit bir Rilutek dozu alan  hastalarda veya bir plasebo grubuna  rastgele atanacak olan, son iki yıl içinde teşhis konmuş 495 yetişkini içeriyor. ABD, Avrupa ve başka yerlerde gerçekleştirilen deneme için iletişim bilgileri burada mevcuttur.  https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03127267#contactlocation

Birincil amacı, masitinib artı Rilutek'in, 48 haftalık tedavi boyunca ALSFRS-R puanlarındaki değişiklik olarak tanımlanan hastalık ilerleme oranını düşürmede tek başına Rilutek'ten daha iyi olup olmadığını belirlemektir. İkincil önlemler, kas gücü, akciğer fonksiyonu ve yaşam kalitesindeki değişikliklerin yanı sıra hastalığın ilerlemesi veya ölüme kadar geçen süreyi içerir.

Fassotte, "Önceki faz 2/3 denemesi, masitinib'in hastalığın erken bir evresinde başlatıldığında uzun süreli takip analizinin önemli ölçüde uzamış bir sağkalım gösterdiğini göstererek, masitinibin fonksiyonel düşüşü önemli ölçüde yavaşlattığını gösterdi" dedi

"Bu nedenle, ALS ile yaşayan insanlara bu denemeye katılma fırsatı verilmesi önemlidir" diye ekledi.

AB Science'ın Eylül ayında bildirdiğine göre, geçici beklemeden etkilenen diğer rahatsızlıkları olan kişilerde Masitinib denemeleri de birkaç Avrupa ülkesinde yeniden hastalar kayıt ediliyor.

Kaynak 

Masitinib ilacının Faz III erken sonuçları ALS de umut verici.

Masitinib ilacının Faz III erken sonuçları ALS de umut verici. Aslında Avrupa’da veteriner ilacı olarak piyasada var. İlacın yan etkileri oldukça fazla. 

http://www.ab-science.com/en

http://www.masivet.com/

https://en.wikipedia.org/wiki/Masitinib