BrainStorm tedavi yöntemi
Bir kişinin kendi kök hücreleri (otolog denir) kemik iliğinden çıkarılır ve daha sonra kök hücrelerin yeterliliğini arttırmayı amaçlayan NurOwn adlı şirketin sahip olduğu bir kimyasal madde ile vücudun dışına çoğaltılır. Kök hücreler, büyüme faktörü olarak adlandırılan koruyucu maddeleri üretip salgılar.
Kök hücreler daha sonra beyin omurilik sıvısı (BOS) içine bir iğneyle (intratekal veya IT enjeksiyonu olarak adlandırılır) s enjekte edilir.
Bu çalışmada umut edilen; arttırılmış yeteneklere sahip olan bu kök hücrelerin, motor nöron dejenerasyonunun ilerlemesini yavaşlatması ve dolayısıyla ALS semptomlarının ilerlemesini yavaşlatmasıdır.
BrainStorm, 2012 yılında , kök hücre tedavisinden sonra tekrar yürümeye ve konuşmaya başlayan haham odaklı bir haberle küresel ilgi yarattı. O zamandan beri, kök hücrelerin mucizevi iyileşme ajanı olduğu yönündeki görüş popüler oldu. NurOwn'un klinik deneylerinin bu alanda hakkında en çok konuşulan deneysel terapötik olmasına neden olmuştur.
2016 yılında güvenlik verileriyle ilgili bir yayın sonrası Faz 2 klinik denemelerine başlayan BrainStorm kombinasyon tedavisi halinde ortaya çıktı. Bu denemeden sonra, istatistiksel olarak anlamlı bir kanıt olmamasına rağmen, tedavi etkisinin olduğuna dair umut verici güvenlik verileri ve temkinli bir iyimserlik vardı ve 2019 tarihinden itibaren, veriler yayınlanmaya devam ediyor.
2018'de, şirketin seçtiği ABD'deki beş merkezde 200 katılımcı ile faz 3 klinik denemesi başlatıldı. Bu deneme için katılımcı kayıtlarının yarısından fazlası tamamlandı. 2020 yılının ikinci yarısına kadar sonuç beklenmiyor.
BrainStorm, 2012'den beri sürekli ALS ile ilgili haberlerde yer almakla birlikte, son aylarda yine şirketin görünürlüğü ve halka yönelik tedaviler artmıştır.
İlk olarak, Şubat 2019'da BrainStorm, NurOwn tedavisini ABD'deki Bay Matt Bellina için Right to try (Deneme Hakkı) yoluyla ücretsiz olarak vermeye karar verdi. Tedavilerinden beri sosyal medyada semptom izleme videoları yayınlıyor. Bazıları sosyal medya üzerinde olumlu etkiler iddia ederken, bazıları ise göze çarpan bir etki olmamasını plasebo verildiğinin bir göstergesi olduğunu iddia ediyor.
Deneme çift kördür, yani ne araştırmacılar ne de katılımcılar aktif tedavi veya plasebo olup olmadığını bilmezler.
Mart 2019'da BrainStorm, İsrail'de ALS'li 13 kişinin NurOwn tedavisi ile tedavi edileceği İsrail'de Hastane İstisnası programının başarıyla başlatıldığını duyurdu. (8 İsrail vatandaşı için ücretsiz, 5'i ise açıklanmayan bir maliyetle)
Tavsiye
En son Faz 2 klinik deney verileri ile ilgili hakem tarafından gözden geçirilmiş yayınlar olmadığından ve mevcut Faz 3 denemesine giden çalışmalar tedavinin kesin olarak etkili olup olmadığını bilemeyecek kadar küçüktür, işe yarayıp yaramadığını bilmiyoruz. Çalışma iyi giderse, Faz 3 denemesi, tedavinin ALS ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmayacağı konusunda bilgilendirecek . Bilim danışma kurulumuz, halen deneme aşamasında olan diğer tedavilerde olduğu gibi işe yarayacağını ümit etmeye devam edecektir.
Daha fazla bilgi
ALS alanında, ümit verici Faz 2 verilerine rağmen daha büyük Faz 3 çalışmalarında başarılı olamayan çok sayıda klinik çalışma örneği olmuştur. Bunun en son örneği, Biogen Idec’in 2012’deki dekspramipeksol çalışmasıydı. Potansiyel etkisi büyük bir heyecan yarattı ancak faz 3. aşamasında başarısız oldu.
Sonuç olarak, uygun çalışma tamamlanana kadar mevcut veriler üzerinde yorumla yapılmaması tavsiye edilir.
Ayrıca, çeşitli ilaçlar hakkında çok sayıda bireysel hikayeler uzun zamandan beri ALS'de dikkat çekici bir unsur olmuştur. Son zamanlarda, edaravone / Radicava ile tedaviden sonra daha iyi hale geldiğini iddia eden, ancak sonunda hastalığın gerçekliği ile karşı karşıya kalan birçok kişi var.
Başka bir örnek, yukarıda belirtilen 2012 haberinden sonra haham, 2016'da ALS'den vefat etti. Bu, BrainStorm tedavisinin hastalığın ilerlemesini yavaşlatmadığı anlamına gelmemekle birlikte bilimsel metodoloji çerçevesinde kalmanın ve ihtiyatlı olmak gerektiğini anlatan bir öykü olduğunu söylemek gerekiyor.
Bilim danışma grubu, BrainStorm'u izlemeye ve güncellemeler sunmaya devam edecektir.
Kaynak : https://www.alsmndalliance.org/