Intraspinal neural stem cell transplantation in amyotrophic lateral sclerosis: Phase 1 trial outcomes

Intraspinal neural stem cell transplantation in amyotrophic lateral sclerosis: Phase 1 trial outcomes

http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ana.24113/full

ALS için kök hücre tedavisi: Konuşmak için henüz çok erken...

http://www.medpagetoday.com/MeetingCoverage/ANA/42288

Neuralstem ALS de kök hücre çalışması faz I denemeleri ara verileri

Amerikan Nöroloji Derneği Başkanı Dr Feldman, kök hücre nakli yapılan 15 hastanın geçici verilerini sundu. Ağustos ayında tedavi uygulanan son hastanın, tedavi denemeleri altı ay sonra sona erecek. Dr Feldman, çalışmanın şimdiye kadar çok başarılı olduğunu söylüyor. “ Bu nöral kök hücre nakli ile, ALS tedavisinde bir paradigma değişimi keşfediyoruz. Deneme, intraspinal naklinin uygulanabilir ve iyi tolere olduğunu gösterdi. Denemenin bu aşamasında etkinliğini ölçmek güç olmasına rağmen, bir grup hastada hastalığın ilerleyişinin kesintiye uğradığı görülmektedir. Tedavi edici etkinliğini açıklamak için denemenin gelecek aşamalarına geçeceğiz.”

Neuralstem Yönetim Kurulu Başkanı Karl Johe, bu çalışmanın amacının, intraspinal naklinin güvenliği olduğunu göstermek olduğunu ve dünyada bir ilk olmasıyla da önemini vurguluyor. “Tüm değerlendirmelerin çalışmanın güvenli olduğunu gösterdiğini, ayrıca sürekli dönemde bazı hastalarda iyileştirme etkisi kanıtlarını da bulacaklarına inandıklarını belirtiyor. Şimdi, dozu artırmak ve daha etkili sonuçlar almak için çalışmayı ileriye götürmek ve geliştirmek gerektiğini söylüyor.

Deneme Hakkında : Neuralstem, nöral kök hücre ve ALS hastalarında intraspinal nakli güvenliğini denemek için 2010 yılı Ocak ayında 15 hastada 18 tedaviden oluşan denemenin Faz I aşamasını başlattı. İlk 12 hastaya omurganın bel bölgesine kök hücre nakledildi. Sonra deneme 3 hastaya omurganın boyun bölgesine de uygulandı. Son hastanın Ağustos 2012’de tedavi süreci başladı. Tüm denemelerde uygulanan kök hücre naklinden sonra altı ay beklemek gerekiyor.
Kaynak 

ALS/MNH Derneği 

Neural Stem ALS de Kök Hücre Faz I tamamlandı

Emory ALS Center Dr Eva Feldman yönetimindeki ilk FDA onaylı ALS de kök hücre uygulaması Faz I sonuçları yayınlandı.
Stem Cells. 2012 Mart sayısında yayınlanan çalışmada, 12 ALS hastasının omurilik lumbar bölgesine fötal kaynaklı kök hücre nakli yapıldı. Uygulamanın güvenilir olduğu, ciddi yan etki olmadığı, hastalar tarafından iyi tolere edildiği bildirildi.
Bundan sonraki aşamada hastaların  omurilik  servikal bölgelerine kök hücre nakli planlanıyor. Solunum ve yutma merkezinin bulunduğu omurilik bölgesine yapılacak nakil ile  hastaların solunumunda iyileşme veya solunum cihazına daha geç bağlanması bekleniyor
Kaynak: 

Neuralstem ALS Kök hücre denemesi ara dönem verileri

Rockville, Md, 27 Eylül 2011

Araştırmacı Eva Feldman, MD, PhD, Amiyotrofik Lateral skleroz (ALS veya Lou Gehrig hastalığı) Neuralstem Faz I, insan omurilik kök hücre güvenlik çalışmasının birincil ve ikincil sonlanma noktası sonuçlarını Amerikan Nörolojik Derneği'nin yıllık toplantısında sundu.

Dr. Feldman, A. Alfred Taubman Tıp Araştırma Enstitüsü direktörü, University of Michigan Sağlık Sistemi ALS Kliniği Araştırma Direktörüdür. Amerikan Nöroloji Derneği yeni başkanıdır. Neuralstem firmasında ücretsiz danışmanlığını yürütmektedir.

Dr Feldman yaptığı açıklamada, "Denemede on canlı denekten sekizinde alt ekstremite fonksiyon skorları aynı kaldı veya tedavi sonrası artış gösterdi" dedi. "On iki örneklem büyüklüğü ve izlem süresi herhangi bir sonuç çıkarmak için yeterli değildir. 2 denekte alt ekstremite fonksiyonu devam gösterdi, ama biz bizim yaklaşımımız güvenlik profili nedeniyle teşvik edilmektedir." diye yorumladı.

Neuralstem Yönetim Kurulu Başkanı ve Baş Bilimsel Görevlisi Karl Johe, "Bu deneme ALS intraspinal nakli güvenliği değerlendirmek üzere tasarlanmıştır. Tedavi edici etkisinin olup olmayacağını daha sonra öğreneceğiz. Tüm değerlendirmeler sonunda prosedürün güvenli olduğu kanıtlanmıştır. İlk 12 olguda cerrahi işlem veya hücreler ile ilgili herhangi bir ciddi yan etki olmadı. Bu nöral kök hücreler, tedavi vaadi sunan çok önemli bir ilk adımdır. "

Kaynak

Neuralstem Inc., Faz I güvenlik denemesinin ara güvenlik verilerini açıkladı

12 Nisan 11

ALS tedavisine yönelik insan omurilik kök hücre çalışmasını yürüten Neuralstem Inc., Faz I güvenlik denemesinin ilk 9 hastaya ait ara güvenlik verilerini açıkladı. 9 hastanın da hayatını sürdürdüğü, operasyondan kaynaklı çözümlenmeyen herhangi bir yan etki görülmediği belirtildi. Yürüyebilir durumdaki 3 hasta operasyon sonrası da yürüyebilir halde kaldı.
Araştırmayı yürüten ekibin başında bulunan Dr Eva Feldman “ Çok mutluyuz. Bu veriler, bizim bu deneme için hazırladığımız prosedür ve cihazları kullanarak ALS hastalarının omuriliklerine direkt olarak kök hücre nakli yapmanın mümkün olduğunu gösterdi. Bu ilk kez yapılan ve çığır açan çalışmanın güvenli bir şekilde yapılabildiği görmek bizi oldukça heyecanlandırdı.
Bu gruptaki, yaşları 37 ile 66 arasında değişen, 1-12 yıllık 9 erkek ALS hastasından 6’sı tamamen felç durumundaki yürüyemeyen hastalardı. Bu gruptaki 4 hastanın naklin yapıldığı bölgede, operasyondan sonraki 24 saat içinde herhangi bir müdahalede bulunulmadan geçen nöropatik ağrıları oldu. 2 hastada görülen yan etkiler doz ayarlaması ile ortadan kalktı. 1 hastada cerrahi operasyon sonrası, nakledilen kök hücrelerle alakalı olmayan, pulmoner emboli görüldü. Yürüyebilir durumdaki 3 hasta operasyon sonrası da yürüyebilir halde kaldı, operasyondan kaynaklanan önemli bir yan etki yaşamadı.
Neuralstem yönetim kurulu başkanı Karl Johe, 15 ay önce ilki yapılan kök hücre nakillerinin sonuncusunun 4 ay önce yapıldığını söyledi. Şu ana kadar kök hücrelerin neden olduğu her hangi bir yan etki gözlemlenmediğini, denemenin umut edildiği gibi sorunsuz bir şekilde ilerlediğini belirtti. Denemede omuriliğin bel bölgesine yapılan nakillerin güvenli olduğu görüldükten sonra boyun kısmına nakil yapılması tasarlanmıştı. Karl Johe, SMB ve FDA’nın güvenlik incelemesinin tamamlanmasının ardından, bu yaz hastaların boyun kısmına kök hücreleri nakletmeyi umduklarını söyledi.
Kaynak: ALS MNH Derneği
http://www.eurekalert.org/pub_releases/2011-04/ni-pps041211.php