Intraspinal neural stem cell transplantation in amyotrophic lateral sclerosis: Phase 1 trial outcomes

Intraspinal neural stem cell transplantation in amyotrophic lateral sclerosis: Phase 1 trial outcomes

http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/ana.24113/full

ALS için kök hücre tedavisi: Konuşmak için henüz çok erken...

http://www.medpagetoday.com/MeetingCoverage/ANA/42288

Neuralstem Faz II başladı

Amerika’da Neuralstem Kök kücre Çalışmasında Faz II aşamasında : ilk ALS hastasını ameliyat ettiler.
Türkçesi: Dünyada ALS hastalığının tedavisi/yavaşlatılması için  Kök hücre uygulamalar deneme aşamasında devam ediyor. İlk kez FDA onaylı çalışmayı başlatan merkez Emory ALS Center, geçen yıl 12 ALS hastasında Kök hücre Faz1 çalışmasını tamamladı ve bilimsel sonuçları yayınladı. Yapılan çalışmada Kök hücrenin ALS hastaları üzerinde kısa vadede (1 yıl) zararlı etkisi olmadığını, hastalar tarafından tolore edildiği bildirildi. Neuralstem firması ve Michigan Üniversitesi Emory ALS Center işbirliği ile yapılan çalışma, Dr Eva Feldman tarafından yönetiliyor. Ameliyatlar ise Dr Nicholas Boulis tarafından yapılıyor.

Faz 1 aşamasını başarıyla tamamlanan çalışmaya FDA tarafından faz 2 izni verildi. Bu aşamada ALS hastalığında kök hücre uygulamasının hastalığın ilerlemesi üzerinde etkili olup olmadığı araştırılacak. Faz 4 aşamasına  kadar  henüz kök hücrenin bir ilaç olarak rutin kullanılması mümkün değil.  Dünyada tüm ilaçlar aynı aşamalardan geçiyor.
Dünyada ALS hastaları için kök hücre çalışmaları yapan ve FDA protokolu uygulayan diğer birkaç merkezler ver. Onlar da faz 2 aşamasına yeni başlıyorlar.
Türkiye’de böyle bir çalışma henüz yok.
Not: Bu çalışmaları yapan merkezlerin hasta kabul ederken çok sıkı kriterleri var. Hastaları genellikle birkaç seans uygulama yaptıkları için ve ortaya çıkacak beklenmeyen problemlere hazırlıklı olmak için merkezlere yakın, kontrollere gelebilecek ve sağlık sigortalarının herşey dahil ödeme yapanlardan seçiyorlar.
Prensip olarak, bunların dışında hasta almıyorlar.

https://umclinicalstudies.org/HUM00072488
http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01730716

Neuralstem ALS de kök hücre çalışması faz I denemeleri ara verileri

Amerikan Nöroloji Derneği Başkanı Dr Feldman, kök hücre nakli yapılan 15 hastanın geçici verilerini sundu. Ağustos ayında tedavi uygulanan son hastanın, tedavi denemeleri altı ay sonra sona erecek. Dr Feldman, çalışmanın şimdiye kadar çok başarılı olduğunu söylüyor. “ Bu nöral kök hücre nakli ile, ALS tedavisinde bir paradigma değişimi keşfediyoruz. Deneme, intraspinal naklinin uygulanabilir ve iyi tolere olduğunu gösterdi. Denemenin bu aşamasında etkinliğini ölçmek güç olmasına rağmen, bir grup hastada hastalığın ilerleyişinin kesintiye uğradığı görülmektedir. Tedavi edici etkinliğini açıklamak için denemenin gelecek aşamalarına geçeceğiz.”

Neuralstem Yönetim Kurulu Başkanı Karl Johe, bu çalışmanın amacının, intraspinal naklinin güvenliği olduğunu göstermek olduğunu ve dünyada bir ilk olmasıyla da önemini vurguluyor. “Tüm değerlendirmelerin çalışmanın güvenli olduğunu gösterdiğini, ayrıca sürekli dönemde bazı hastalarda iyileştirme etkisi kanıtlarını da bulacaklarına inandıklarını belirtiyor. Şimdi, dozu artırmak ve daha etkili sonuçlar almak için çalışmayı ileriye götürmek ve geliştirmek gerektiğini söylüyor.

Deneme Hakkında : Neuralstem, nöral kök hücre ve ALS hastalarında intraspinal nakli güvenliğini denemek için 2010 yılı Ocak ayında 15 hastada 18 tedaviden oluşan denemenin Faz I aşamasını başlattı. İlk 12 hastaya omurganın bel bölgesine kök hücre nakledildi. Sonra deneme 3 hastaya omurganın boyun bölgesine de uygulandı. Son hastanın Ağustos 2012’de tedavi süreci başladı. Tüm denemelerde uygulanan kök hücre naklinden sonra altı ay beklemek gerekiyor.
Kaynak 

ALS/MNH Derneği 

Neural Stem ALS de Kök Hücre Faz I tamamlandı

Emory ALS Center Dr Eva Feldman yönetimindeki ilk FDA onaylı ALS de kök hücre uygulaması Faz I sonuçları yayınlandı.
Stem Cells. 2012 Mart sayısında yayınlanan çalışmada, 12 ALS hastasının omurilik lumbar bölgesine fötal kaynaklı kök hücre nakli yapıldı. Uygulamanın güvenilir olduğu, ciddi yan etki olmadığı, hastalar tarafından iyi tolere edildiği bildirildi.
Bundan sonraki aşamada hastaların  omurilik  servikal bölgelerine kök hücre nakli planlanıyor. Solunum ve yutma merkezinin bulunduğu omurilik bölgesine yapılacak nakil ile  hastaların solunumunda iyileşme veya solunum cihazına daha geç bağlanması bekleniyor
Kaynak: 

Neuralstem ALS Kök hücre denemesi ara dönem verileri

Rockville, Md, 27 Eylül 2011

Araştırmacı Eva Feldman, MD, PhD, Amiyotrofik Lateral skleroz (ALS veya Lou Gehrig hastalığı) Neuralstem Faz I, insan omurilik kök hücre güvenlik çalışmasının birincil ve ikincil sonlanma noktası sonuçlarını Amerikan Nörolojik Derneği'nin yıllık toplantısında sundu.

Dr. Feldman, A. Alfred Taubman Tıp Araştırma Enstitüsü direktörü, University of Michigan Sağlık Sistemi ALS Kliniği Araştırma Direktörüdür. Amerikan Nöroloji Derneği yeni başkanıdır. Neuralstem firmasında ücretsiz danışmanlığını yürütmektedir.

Dr Feldman yaptığı açıklamada, "Denemede on canlı denekten sekizinde alt ekstremite fonksiyon skorları aynı kaldı veya tedavi sonrası artış gösterdi" dedi. "On iki örneklem büyüklüğü ve izlem süresi herhangi bir sonuç çıkarmak için yeterli değildir. 2 denekte alt ekstremite fonksiyonu devam gösterdi, ama biz bizim yaklaşımımız güvenlik profili nedeniyle teşvik edilmektedir." diye yorumladı.

Neuralstem Yönetim Kurulu Başkanı ve Baş Bilimsel Görevlisi Karl Johe, "Bu deneme ALS intraspinal nakli güvenliği değerlendirmek üzere tasarlanmıştır. Tedavi edici etkisinin olup olmayacağını daha sonra öğreneceğiz. Tüm değerlendirmeler sonunda prosedürün güvenli olduğu kanıtlanmıştır. İlk 12 olguda cerrahi işlem veya hücreler ile ilgili herhangi bir ciddi yan etki olmadı. Bu nöral kök hücreler, tedavi vaadi sunan çok önemli bir ilk adımdır. "

Kaynak