FUS Mutasyonlu Amyotrofik Lateral Skleroz Katılımcılarında ION363'ün Etkinliğini, Güvenliğini, Farmakokinetiğini ve Farmakodinamiğini Değerlendirme Çalışması (FUS-ALS)
Bu çalışmanın birincil amacı, amiyotrofik lateral sklerozlu (FUS-ALS) sarkom mutasyonlarında kaynaşmış taşıyıcılarda ION363'ün klinik fonksiyon ve sağkalım üzerindeki etkinliğini değerlendirmektir.
95 katılımcıdan oluşan çok merkezli, üç bölümlü bir çalışmasıdır. Bölüm 1, 60 haftalık bir süre boyunca çok dozlu ION363 veya plasebo rejimi almak üzere 2:1 oranında randomize edilecek katılımcılardan oluşacak, ardından katılımcıların 84 haftalık bir süre boyunca açık etiketli ION363 alacağı Bölüm 2 gelecektir. Katılımcılar Bölüm 3'te 3 yıla kadar veya ION363 hastanın ülkesinde ticari olarak mevcut olana kadar veya Sponsor ION363 geliştirme programını sonlandırana kadar (hangisi daha önce gerçekleşirse) açık etiketli ION363 almaya devam edebilirler.
https://clinicaltrials.gov/study/NCT04768972
Çalışma merkezleri aşağıdadır
https://clinicaltrials.gov/study/NCT04768972#contacts-and-locations
İlginenler için https://ionistrials.com/i-am-interested-in-a-study/
ionisNCT04768972study@clinicaltrialmedia.com
Türkiye’de çalışma yoktur.
Bir ALS hastasının sosyal medya hesabı
Jacob Harper, 24, diagnosed with ALS in March, 2022! Fighting for a cure through a clinical trial at Ohio State University! "Genetic FUS-Gene Mutation
https://www.tricals.org/en/trials/fusion-trial/
