ALS hastalığının yurt dışında bir çalışması veya farklı bir tedavi uygulaması var mı?

Şu anda dünyada ALS hastalığını tedavi edecek herhangi bir ilaç yok. Yavaşlattığı bilinen 2 ilaç var, Riluzole ve Edaravone ilaçları.  

Bunlar FDA tarafından onaylanmıştır. Ancak yavaşlatıcı etkisi hala tartışmalıdır.  

Bu ilaçlar dışında dünyada als tedavisi için aday ilaçlar vardır. Bu aday ilaçların piyasaya çıkması için faz çalışmalarından geçmesi gerekiyor. 

Klinik çalışmalar “faz” olarak adlandırılan bölümlerle gerçekleştirilmektedir. Dört çalışma fazı mevcuttur. Her faz farklı bir amaca hizmet eder ve araştırmacıların farklı sorulara yanıt bulmalarına yardımcı olur:

Faz I çalışmalarında araştırmacılar, ilacın güvenliliğini değerlendirmek, güvenli bir dozaj aralığı belirlemek ve yan etkileri tanımlamak için ilk kez küçük bir insan grubunda (20-80) yeni bir ilaç veya tedaviyi test etmektedir.

Faz II çalışmalarında ilacın veya tedavinin etkili olup olmadığını görmek ve güvenliliğini daha geniş bir ölçekte değerlendirmek için daha büyük bir insan grubuna (100-300) çalışma ilacı veya tedavisi verilir.

Faz III çalışmalarında etkililiğini doğrulamak, yan etkileri izlemek, yaygın şekilde kullanılan tedaviler ile karşılaştırmak ve ilacın veya tedavinin güvenli bir şekilde kullanılmasını sağlayacak bilgileri toplamak için büyük bir insan grubuna (1.000 - 3.000) çalışma ilacı veya tedavisi verilir.

Faz IV çalışmalarında piyasaya verilme sonrası çalışmalarda ilacın riskleri, faydaları ve ideal kullanım şekli gibi ilave bilgiler açıklanmaktadır.

Dünyada 32 civarında ülkede çeşitli faz aşamalarında klinik çalışmalar yürütülmektedir. Bu aşamada olan ilaçların tedavi edici etkisi olup olmadı ancak faz 3 aşamasında anlaşılır.  Yani faz 3 aşamasında olsa da ilacın etkinliği, yan etkileri, uzun süreli etkileri henüz bilinmiyor demektir. Kısacası tedavi amaçlı değil araştırma amaçlı çalışmalar yürütülmektedir.  

Çok yakın zamanda Amylyx firmasının AMX0035 (Relyvrio, Albrioza)  ilacı  faz 3 çalışması tamamlanmadan FDA tarafından koşullu erken onay verilmişti. Hastalar çalışmalara katılmaya devam etti. 640 hastanın verileri değerlendirerek ilacın als hastalığında tedavi edici etkisi kanıtlanmamıştır. FDA onayı geri alınmıştır.  Faz 2 sonuçlarına göre ilacı alan hastalar mağdur olmuştur. Tıbbi açıdan ilacın etkili olmadığı anlaşılmış olması, daha uzun süreli zararlardan  insanları korumuştur.  

Sonuç olarak başka bir ülkeye klinik çalışmaya katılmak için gitmek pek de mantıklı görünmüyor.  Tabii ülkemizde sağlık bakanlığı klinik çalışma için bir bilimsel ortam ve gerekli desteği verseler ülkemizde de klinik çalışma yapılabilir. Bildiğiniz üzere Türkiye’de 3 merkez NEALS konsorsiyumu üyesi ve klinik çalışma yapmak için gerekli koşulları sağlamaktadır. Ancak ilaç firmaları sağlık politikaları nedeniyle Türkiye’den uzak durmaktadır.  

ALSTDI Enstitusu dünyada devam eden ilaç geliştirme çalışmaları hakkında güvenilir  bir  kaynak oluşturdu. 

ALS klinik araştırmaları hakkında bilinçli kararlar vermek için kapsamlı kaynağınız olan ALS Trial Navigator'a hoş geldiniz. 

Başlamadan önce, sonuçlarınızı kaydetmek için bir hesap oluşturmanızı veya oturum açmanızı öneririm.

https://www.als.net/als-trial-navigator/

AKV9 (Nu-9) Sağlıklı bireylerde Faz I çalışmasına başlıyor.

Akava Therapeutics, Inc. Amyotrofik Lateral Skleroz Tedavisi için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç Başvurusunun FDA Tarafından Onaylandığını Duyurdu 

Çeşitli nörodejeneratif hastalıklar ve kanserler için küçük moleküllü terapötikler geliştirmeye odaklanan öncü bir biyofarmasötik şirketi olan Akava Therapeutics, Inc. önemli bir başarıyı kutluyor. 3 Temmuz'da ABD Gıda ve İlaç Dairesi, Akava'nın amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisine yönelik Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusunu onayladı. Çalışma, AKV9'un tekli ve çoklu artan dozlarının güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetiğini sağlıklı bireylerde faz 1 aşamasında değerlendirecektir.

Bu önemli dönüm noktası, şirketin ALS ve diğer ilgili nörodejeneratif hastalıklar için tedavi ortamını ilerletme konusundaki kararlılığını pekiştirmektedir. Akava Therapeutics'in kurucusu Dr. Richard Silverman heyecanını şu sözlerle dile getirdi: "FDA'nın AKV9'a verdiği IND onayı, ekibimizin özverisinin ve yaklaşımımızın olağanüstü potansiyelinin bir kanıtıdır. ALS hastaları için çığır açan bir tedavinin geliştirilmesinde bu önemli adımı atmaktan heyecan duyuyoruz. Amacımız nörodejeneratif hastalıklardan etkilenenlerin yaşamlarında anlamlı bir fark yaratmak ve AKV9'un bu yıkıcı hastalığı ele almadaki potansiyel etkisi konusunda heyecanlıyız.

ALS, üst (kortikal) ve alt (spinal) motor nöronların seçici erken dejenerasyonu ve ölümü ile karakterize, yürüme ve nefes alma gibi istemli eylemleri kontrol eden kasların atrofisine yol açan nadir bir nörodejeneratif hastalıktır. Hastalık, kasların ilerleyici felcine ve hayati fonksiyonların kontrolünün kaybına yol açar, tipik olarak tanıdan itibaren 2-5 yıl (ortalama) içinde ölümle sonuçlanır, ancak hastaların %20'si 5 yıldan fazla ve %10'u 10 yıldan fazla yaşar.

ALS oldukça heterojen bir hastalıktır. ALS'nin sporadik formu bilinen bir aile öyküsü olmadan ortaya çıkar ve vakaların yaklaşık %90'ını temsil eder. Ailesel form ise vakaların yaklaşık %10'unu oluşturur. ALS'nin her iki formunda da bulunan ortak bir özellik anormal protein agregasyonudur. Bu ölümcül motor nöron hastalığının ilerlemesini yavaşlatan tedaviler için karşılanmamış kritik bir tıbbi ihtiyaç olmaya devam etmektedir.

Klinik öncesi modellerde, diğer ilaçlardan farklı olarak, AKV9'un protein agregasyonunu inhibe ederek, hücresel bütünlüğü geri kazandırarak ve mitokondri, endoplazmik retikulum, apikal dendritler ve aksonların sağlığını iyileştirerek hastalığın ilerlemesi için kritik olan çoklu hücresel dejenerasyon yolları üzerinde etkili olduğu bulunmuştur.

Akava Therapeutics, Inc. hakkında

Akava Therapeutics (https://akavatx.com), 2019 yılında Dr. Silverman tarafından Northwestern Üniversitesi'ndeki Silverman laboratuvarında keşfedilen klinik öncesi ilaç adaylarının derin boru hattını geliştirmek için bir platform olarak kurulmuştur. Dr. Silverman 47 yıldır, Pfizer tarafından fibromiyalji, nöropatik ağrı, omurilik yaralanması ağrısı ve epilepsi için pazarlanan Lyrica® ilacının icadı da dahil olmak üzere çığır açan araştırmalardan sorumludur. Kendisi aynı zamanda Faz I klinik çalışmasını başarıyla tamamlayan CPP-115'in de mucididir. Merhametli kullanım IND kapsamında, bu ilaç son sekiz yıldır diğer tüm ilaçlara dirençli olan infantil spazmlı bir çocuk tarafından alınmaktadır. Silverman ayrıca epilepsi için Ovid Therapeutics'e lisanslanan ve şu anda klinik deneylerde bulunan OV329'un da mucididir.

AKV9 ALS'de ne işe yarar?

ALS vakalarının çoğunda SOD-1 ve TDP-43 gibi proteinlerin toksik birikiminin yanı sıra motor nöronların içindeki mitokondri ve endoplazmik retikulumun (ER) işlevinde sorunlar görülür. Mitokondri, hücrelerin enerji üretmesinden sorumlu organellerdir. ER ise protein üretimi, modifikasyonu ve taşınması için gereklidir. 

AKV9 protein kümelenmesini azaltır  ve çeşitli mekanizmalar yoluyla üst motor nöronların sağlığını iyileştirdiği gösterilmiştir. Protein kümelerini azaltmanın yanı sıra, tedavi, SOD1 mutasyonları taşıyan bir ALS hayvan modelinde sinir lifi uzaması ve dallanmasında artış, mitokondriyal ve ER bütünlüğünde iyileşme ve daha iyi motor fonksiyon ile sonuçlanmıştır.

https://www.businesswire.com/news/home/20230816654411/en/Akava-Therapeutics-Inc.-Announces-FDA-Clearance-of-Investigational-New-Drug-Application-for-the-Treatment-of-Amyotrophic-Lateral-Sclerosis

Doç. Dr. Hande Özdinler, Teke Tek Bilim'de Fatih Altaylı'nın sorularını yanıtladı

 Doç. Dr. Hande Özdinler, Teke Tek Bilim'de Fatih Altaylı'nın sorularını yanıtladı

 

Parkinson ilacı ALS için bir tedavi seçeneği olabilir mi?

Keio Üniversitesi'nde Hideyuki Okano tarafından yönetilen bir araştırma grubunun çalışma sonuçlarına göre; amiyotrofik lateral sklerozun (ALS), Parkinson hastalığının tedavisi için kulanılan ve onaylı bir ilaç ile tedavi edilebileceğini göstermektedir. Bu çalışma, indüklenmiş pluripotent (iPS) hücre teknolojisi temelinde gerçekleştirilmiştir.

Üniversitenin "Tıp Fakültesi" fizyolojisi bölümünden Hideyuki Okano, bu sonucu rejeneratif tıp teknikleri üzerine bir sempozyumda açıkladı.

Okano'nun ekibi, ALS'deki ilacın etkinliğini, iPS hücrelerini kullanan deneyler de dahil olmak üzere "ilaç keşfi ve geliştirme" yöntemlerini kullanarak keşfetti.

Okano, 13 Ekim'de Tokyo'daki bir toplantıda, yeni yaklaşımın ALS'nin ilerlemesini durdurabileceği hatta iyileştirebileceğini söyledi.

Ekip, hastalığın ailesel veya kalıtsal formundan muzdarip ALS hastalarında toplanan hücrelere dayalı olarak iPS hücrelerini kullanan ALS hastalarının durumunu yeniden üretti. Yaklaşık 1.230 ilaç türünü test ettiler ve bu da Parkinson hastalığına karşı bir ilacın ropinirol hidroklorürün etkisinin olduğunu keşfetti.

Aynı deneyi, hastalığın ailesel olmayan veya sporadik formu olan ALS hastalarında toplanan hücre bazlı iPS hücreleri ile gerçekleştirdiler.

Sonuçlar, ropinirol hidroklorürün 22 sporadik ALS'nin 16'sında da etkili olduğunu göstermiştir.

ALS'nin nedeni bilinmemektedir, ancak hastanın sinir hücrelerinde biriken belirli bir proteinin, diğer faktörlerle birlikte, hastalığa neden olduğuna inanılmaktadır.

Ropinirol hidroklorürün ( ropinirole hydrochloride) bu proteinin birikmesini yavaşlatmakta ve daha fazla hücrenin korunmasında etkili olduğu doğrulanmı

Kaynak 
Kaynak 

Tirasemtiv (CK-2017357) Faz 3 çalışması

Tirasemtiv (Faz 3 çalışması)

Tirasemtiv, kas iskelet sisteminde belirli bir moleküle bağlanan ve kas fonksiyonunu güçlendiren yenilikçi bir ilaçtır. ALS'deki farmakolojik anlamı, var olan kas gruplarını aktive ederek kas kuvvetinde ALS'ye bağlı azalmayı telafi etmektir. Bu  yaklaşım, kalp hastalığı için benzer ilaçlarla (kalp yetmezliği) kendini kanıtladı.  Kalp kası güçsüzlüğünün nedeni telafi edilemez, ancak etkileri azaltılabilir. Tirasemtiv, araştırma tabanlı ABD  ilaç firması Cytokinetics (San Francisco) tarafından geliştirildi.

"Vitality-ALS", Tirasemtiv ilacının ALS'deki terapötik etkisini araştıran ikinci çalışmadır (Faz 3). Çalışma ABD ve Avrupa'da gerçekleşti. İlk çalışma maddelerin olumlu etkilerini doğrulamak için yapıldı. Solunum fonksiyonlarında istatistiksel olarak önemli bir düzelme görüldü. ALS hastaları, Vitality-ALS çalışmasına kayıt olabilmek için aşağıdaki kriterleri karşılamalıdır.

İyi solunum fonksiyonu (Vital kapasite% 70'den fazla)
Solunum yardımı yok (maskeveya invaziv)
Oral tabletlerin uygulanması için yeterli yutma fonksiyonu
Maksimum 24 aylık süre
Devam eden çalışma, hastalığın seyrini tamamlamış ve nispeten düşük derecede endişe duyan ALS'li kişilerin tedavisini amaçlıyor.

Tirasemtiv ile yapılan ilk ve şimdiki çalışmada, "baş dönmesi" nin görülmesi sık istenmeyen bir ilaç etkisi idi.

Almanya'da, Berlin'deki Üniversite Kliniği (Charité), Hannover, Jena ve Ulm'daki merkezlerde çalışma devam ediyor.  Çalışmaya hastaların dahil edilmesi 2016 yaz başlarında gerçekleşti. Çalışma, 2017 yılı sonunda tamamlanacak.

Çalışmanın hasta kayıt aşaması tamamlanmıştır; Bu nedenle, bu çalışmaya yeni hasta katılımı mümkün değildir.
http://www.als-charite.de/studien/tirasemtiv-phase-3-studie-2/
https://cytokinetics.com/tirasemtiv/

A Phase 3, Open-Label Extension Study of Tirasemtiv for Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) Who Completed VITALITY-ALS (CY 4031)

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02936635?term=VIGOR+ALS&rank=1

2014 çalışma: 
Ilacın güvenli olduğu saptanasına rağmen ne yazık ki, sonuçlar Tirasemtiv ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS)  plasebo kontroller ile karşılaştırıldığında  hastalığın ilerlemesinde hiçbir farkı göstermemiştir. Faz çalışması birincil amacı karşılamadığı  sonucuna varılmıştır. Cytokinetics Inc Tirasemtiv daha fazla çalışma gerektiğini belirtmiştir.
Kaynak:
http://inpublic.globenewswire.com/releaseDetails.faces?rId=1779916

ALS DRUG DEVELOPMENT DATABASE

http://www.researchals.org/page/4805

Oral Radicut

Hollanda merkezli ilaç firması Treeway, Radicut aktif maddesini içeren, ağız yoluyla alınabilecek bir ilaç geliştirmeye çalışıyor. TW001 adlı ilaç henüz piyasaya verilmedi. 2017 de dünya pazarına verilmesi planlanıyor.

Radicut (Edaravone) nedir?
Radicut (Edaravone) güçlü bir serbest radikal giderici moleküldür. Serbest radikaller, genellikle bir elektronunu kaybetmiş bir oksijen atomu içeren moleküllerdir. Bu durum onları kararsız (reaktif) bir hale getirir. Komşu moleküllerin elektronlarına hırslı bir şekilde göz dikmeye başlarlar. Serbest radikaller hücre içinde sağlıklı hücre döngüsünü bozar. Serbest radikaller, sadece ALS hastalığında değil yaşlanma, Alzheimer, Parkinson, kanser gibi hastalıkların oluşmasında rol oynayan etkenlerden biridir.http://www.treeway.nl/pipeline
http://turkals.blogspot.com.tr/2015/12/edaravone-denemesi-sonuclar-alsmnd.html

İlaç çalışmaları (NEALS webinar)

ALSA/NEALS PALS Webinar: Research Updates - NEALS & MNDA

Dr. Terry Heiman-Patterson

13 Ocak 2016

NP001 İÇİN FAZII KLİNİK DENEMELERİ OLASI YARARLARINI GÖSTERİYOR

Neuraltus Pharmaceuticals Initiates Confirmatory Phase 2 Study of NP001 in Patients with Amyotrophic Lateral Sclerosis

http://www.neuraltus.com/september-22-2016

NP001 faz II sonuçları yayınladı (20 Nisan 2015)
http://www.neuraltus.com/pages/news_rel04_20_15.html



Deneysel ilaç NP001’in denemelerinde ALS’nin ilerleyişini yavaşlattığı ve bazı hastalarda hastalığın ilerleyişinin durduğu saptandı. Faz III aşaması 2013 yılı için planlandı.

Makalenin Özeti :
• NP001, 136 hastada yapılan Faz II aşamasında güvenli bulundu ve iyi tolere edildi.
• Sonuçlar, altı aylık deneme sırasında ilerlemenin yavaşladığı veya durduğunu gösterdi.
• Neuraltus İlaç, 2013 yılında NP001 için Faz 3 çalışmasını başlatmayı ümit ediyor.
Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) olan kişilerde NP001 ilaç denemesinin ikinci aşaması da tamamlandı. Sonuçlar, ilacın bazı katılımcılarda hastalığın ilerleyişini yavaşlatma veya durdurmada etkili olduğunu göstermektedir. Deneyin Baş Araştırmacısı Robert Miller bu sonuçları net bir klinik faydaya çevirmek istediğini belirtti.
Küçük ilaç molekülü NP001, merkezi sinir sistemi içinde kanda ve mikroglia’da bulunan makrofaj adı verilen bağışıklık sistemi hücrelerini hedef alıyor ve aktif saldırı modundan koruma moduna geçmeyi sağlıyor. Araştırmacılar NP001’in etkililiğine baktıklarında, plasebo grubuna kıyasla tedavi grubunda hastalığın ilerleyişi analizinin sonuçları, NP001’in olumlu etkileri ile yüksek doz alımı arasında bir bağlantı olduğunu saptamışlar. Altı aylık bir tedavi döneminde kilogram başına 2mg’lık doz almış olanların yüzde 27 düzeyinde hastalığın ilerleyişi azaldı. Eş zamanlı plasebo grubunda hastalığın ilerlemesi bundan 2,5 kat daha fazlaydı.

ALS MNH Derneği

İlaçta araştırma ve geliştirme çalışmaları

İlaçta araştırma ve geliştirme çalışmaları zahmetli, uzun ve pahalı bir süreçtir

İlaç araştırmalarının başlangıç safhasında, uzun laboratuar çalışmaları sonucu geliştirilen binlerce molekülün arasından hastalık üzerinde olumlu etki yapabilecek veya yaşam kalitesine katkı sağlayabilecek bir molekülün tespit edilmesi yer almaktadır.
Yeni keşfedilen molekülün buluş hakkı için patent başvurusu yapılır (Örneğin, ABD’de Amerikan Patent Enstitüsü’ne). Başvuru kabul edilirse 20 yıla kadar patent hakkı alınır.
Yeni molekül için, ilaç sektöründe yetkili bir makama (Örneğin ABD’de FDA-Amerikan Gıda ve İlaç Yönetimi’ne) başvuru yapılır ve araştırma onayı alınır.
Molekülün, toksik olup olmadığı ve farmakolojik açıdan etkileri laboratuar çalışmalarıyla araştırılır.
Laboratuar ortamında güvenli bulunan molekül için yeniden yetkili makamlara başvurularak, klinik çalışmalar ve insanlar üzerinde araştırma yapılabilmesi için izin alınır.
Katılımı gönüllülük esasına dayanan insanlar üzerindeki klinik araştırmalar 3 aşamadan oluşur ve bu uzun bir süreç anlamına gelmektedir.

Faz I adı verilen birinci aşamaya kontrollü bir hastane ortamında sayıları 20 ile 80 arasında değişen sağlıklı gönüllüler katılır. Amaç, ilacın dozununun belirlenmesi, vücut tarafından nasıl metabolize edildiği ve vücuttan nasıl atıldığı konusunda veri toplamak ve akut yan etkileri saptamaktır.
Faz II adı verilen ikinci aşamaya, ilacın tedavi etmeyi hedeflediği hastalığa yakalanmış 100 ile 300 arasında gönüllü hasta katılır. Amaç, ilacın etkin ve güvenli olduğuna dair veri toplamaktır.
Faz III adı verilen üçüncü aşamaya 1000 ile 3000 arasında gönüllü hasta katılır. Amaç, ilacın etkinliğini ve yan etkilerini görmek, standart tedaviyle karşılaştırılmasını yapmaktır. Bazı durumlarda ilaç onaylandıktan ve piyasaya dürüldükten sonra da klinik çalışmalar sürer.
Faz IV adı verilen bu aşamada amaç, ilacın uzun vadeli risk ve yararları ile uygun kullanım dozu hakkında veri toplamaktır.
Görüldüğü gibi klinik araştırmaların her aşamasında katılımcı sayısı artar.
Araştırmanın yürütüldüğü ülkeyle birlikte, dünyanın çeşitli ülkelerindeki hastalar bu çalışmalara katılabilir. Bu tür araştırmaların yapılabilmesi için, araştırma yapılacak ülkede patent, veri koruması gibi fikri mülkiyet haklarının yasalarla korunuyor olması tercih edilmektedir.
Klinik araştırmaların sonucunda, güvenilirliği ve yararı bilimsel olarak kanıtlanmış olan ilaç için yetkili makamlardan onay alınır ve ilacın piyasaya sürülmesine izin verilir.
Yeni bir ilacın piyasaya sürülmesi için onay alması ile araştırmacı ilaç firmasının sorumluluğu bitmez, aksine firmanın araştırmaya devam etmesi ve ilacın kullanımı ile ilgili yeni verileri toplayıp raporlaması gerekir.
Araştırmacı ilaç firmaları tüm dünyada son 20 yıl içinde hastalara sunulan yenilikçi ilaç ve tedavilerin yüzde 90’ından fazlasını geliştirmişlerdir.
Kaynak

Genervon GM604 FazII A başlıyor

FDA Tarafından ALS gibi yetim hastalıklarda ilaç araştırmaları yapan firmalara bazı önceliker sağlanıyor. FDA, Genervon firmasına Çalışmasının bir an önce başlatılması için FazII b izni verildi. Buna fast track desteği deniyor.
http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01854294

İlaç, hastalarda muhtemel bozulmuş gen ifadelerini modere etmek için kullanılıyor.
Temmuz 2013 de Amerika'da 12 ALS hastası çalışmaya alınacak. Temmuz 2014 de FazII A sonuçlarının açıklanması bekleniyor.

http://www.genervon.com/genervon/about_pressreleases.php

Ocak 2015
Fda onayı için bir ALS hastasının başlattığı dilekçe kampanyasını buradan imzalayabilirsiniz 

ALS Therapy Tarafından Faz II İlaç Denemeleri Başlatıldı

1999 yılında Cambridge merkezli kurulan ve kar amacı gütmeyen The Als Therapy Development Instıtute –ALS TDI (Als Tedavi Geliştirme Enstitüsü), tedavi için aday TDI 132 ilaç denemesinde Faz II denemelerine başlanacağını duyurdu.

Fingolimod/Gilenya olarak bilinen ilaç TDI 132, şu anda Multiple Skleroz (MS) hastalığının bazı formlarını tedavi etmek için Novartis AG tarafından satılmaktadır. FDA onaylı ilaç, şimdi Amerika’da Als hastalarını tedavi etmek için denenmeye başlanacak. Geçen yıl araştırmacılar tarafından Als hastalarında, ilacın hazırlık aşamaları için klinik testler yapıldı. Araştırmacılar, TDI 132’nin önemli ölçüde kan yoluyla bağışıklık hücrelerinin hareketini değiştirdiğini söylüyor. Faz II klinik denemelerinin temel amacı Als hastası kişilerde TDI 132’nin güvenli ve iyi tolere edildiğini belirlemek olacak.

Kaynak: ALS/MNH Derneği