FDA, ALS için araştırılan AMX0035 ilacını şimdilik onaylamadı.

FDA, ALS için araştırılan AMX0035 ilacını şimdilik onaylamadı.

ABD Gıda ve İlaç Dairesi   , Amylyx Pharmaceuticals'ın AMX0035 adlı bir ilacın amyotrofik lateral sklerozu tedavi etme kabiliyetine ilişkin kanıtlarına ilişkin endişeleri gözden geçirmek için Çarşamba günü bir danışma komitesi toplantısı düzenledi.

AMX0035 için FDA'ya yapılan başvuru, ALS'li 137 patentin bir çift kör, plasebo kontrollü Faz 2 çalışmasını içeriyordu. 

Komite toplantısından önce gönderilen bir  brifing belgesinde  FDA, "verilerin yeterli olmayabileceğine dair endişelerini dile getirdi ve başvuru sahibini bulguları doğrulamak için bir Faz 3 çalışması üzerinde acilen çalışmaya başlamaya teşvik etti."

Komite tartışması, çalışmanın sonlanım noktalarının analizlerinin, sunulan araştırmanın ikna ediciliğinin ve hastalığın ciddiyetinin analizlerinin ayrıntılı istatistiksel değerlendirmeleri ve çalışma yürütme konularına odaklandı.

Yeni İlaçlar, CDER, FDA, komite toplantısında FDA bölüm direktörü Dr. Teresa Buracchio, “Onaylanabilirlik konusunda nihai bir karar verilmedi. İncelemelerimizi yürütürken, ALS'nin karşılanmayan muazzam bir tıbbi ihtiyaçla birlikte nadir görülen ve yıkıcı bir hastalık olduğu bağlamını aklımızda tutmaya devam ediyoruz” dedi.  "Ancak FDA'nın ilaçların onay için hem etkili hem de güvenli olmasını sağlaması yasal olarak zorunludur," diye devam etti.

Bazı deneysel ilaçlar hakkında

Ketas (Ibudilast) : Faz IIb/III (COMBAT-ALS) çalışması devam eden Ibudilast (Mn-166) etken maddesini içeriyor. İbudilast henüz ALS hastalığı için FDA onayı almamıştır.  Yurtdışında Piyasada Online satılıyor. Onaylı olmadığı için eczanelerde ve Türkiye’de bulunmuyor. Çalışma devam etmektedir. 

Aralık 2024

Amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için araştırma amaçlı bir oral tedavi olan MN-166 (ibudilast), devam etmekte olan Faz 2b/3 klinik çalışmasındaki verilerin analizine göre, bir yıla kadar kullanımda hastalığın ilerlemesini yavaşlatıyor gibi görünüyor. Çalışmanın tasarımı kapsamında gerekli olan ara analiz, altı aylık tedavide standart hastalık ilerlemesi ölçümlerindeki bulguların altı ay sonrasına kadar bildirilenlerle ne kadar iyi korelasyon gösterdiğine baktı. Çalışmanın veri güvenliği izleme kurulu (DSMB) verileri inceleyip onayladı ve COMBAT-ALS (NCT04057898) çalışmasının planlandığı gibi devam etmesini tavsiye etti. Tedavinin geliştiricisi MediciNova'nın baş tıbbi sorumlusu ve direktörü Kazuko Matsuda, MD, PhD, bir şirket basın açıklamasında "Bu sonuçların ALS gibi hızla ilerleyen hastalıklar için çalışmalar tasarlamada değerli olacağına inanıyoruz" dedi

Matsuda, "Tedavi süresinde bir değişiklik yapmayı düşündük, [ancak] DSMB'nin tavsiyesine dayanarak denemeye mevcut tedavi planıyla devam etmeye karar verdik" diye ekledi.

Analiz sonuçları, 6-8 Aralık tarihlerinde Montreal'de düzenlenen 35. Uluslararası ALS/MND Sempozyumu'nda sunuldu. Sunumun başlığı "ALS'de MN-166 (Ibudilast) COMBAT-ALS Faz 2b/3 Denemesi: Deneme Güncellemesi ve Ara Analiz Sonuçları" (sayfa 242) başlığını taşıyordu.

https://www.tandfonline.com/doi/pdf/10.1080/21678421.2024.2403306  (Sayfa 242)

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04057898

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34816762/

https://www.als.net/als-research/clinical-trials/441/

***

Masitinib : Masivet, mast hücreli tümörleri (bir kanser türü) olan köpekleri tedavi etmek için kullanılır. kötü huylu   (grade 2 veya 3) ve ameliyatla alınamayan tümörler için kullanılır. Yalnızca, tedaviye başlamadan önce tümörlerde reseptör protein c-kitinin mutasyona uğramış bir formunun varlığının doğrulanması durumunda kullanılır. Tabletler günde bir kez ağızdan verilir. Doz, tedavi edilen köpeğin ağırlığına bağlıdır. Tedavi süresi, köpeğin tedaviye yanıtına bağlıdır.

ALS hastalığında Masitinib 

Masitinib için faz 3 çalışmasına başlama onayı verildi (Aralık 2021)

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), AB Science'ın, amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) kişilerde ek tedavi olarak masitinib'i araştıran doğrulayıcı Faz 3 çalışmasına hasta kaydı için onay verdi.

AB Science , masitinibin kullanımıyla birlikte tekrarlayan göğüs ağrısı ve rahatsızlığı ile karakterize bir durum olan iskemik kalp hastalığı riskinin daha yüksek olduğuna dair endişeleri araştırmak için Haziran ayında yapılacak tüm masitinib klinik denemelerini geçici olarak askıya almıştı.

FDA'nın AB19001 denemesine ( NCT03127267 ) ABD kaydını yeniden başlatma kararı, Fransa ve Norveç'teki düzenleyici kurumlar tarafından verilen, kalp sağlığının daha yakından izlenmesini içeren deneme protokolünde yapılan değişikliklerden sonra verilen izinleri takip ediyor.

Masitinib, tirozin kinazların (bir tür enzim) aktivitesini bloke etmek ve böylece ALS ve diğer hastalıklarda iltihaplanma ve sinir hücresi işlev bozukluğuna neden olduğu düşünülen bağışıklık hücrelerinin aktivitesini azaltmak için tasarlanmış oral bir ilaçtır.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03127267

İlaçları kullanıp kullanmamak hastalarımızın kişisel tercihleridir. Henüz onay almamış ilaçları doktorunuza danışmadan almayınız. 

 

FDA, AMX0035 ALS tedavisi için Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) incelemeyi kabul ettiğini duyurdu.

 29 Aralık 2021

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) AMX0035 (sodyum fenilbutirat (PB) ve taurursodiol) amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için  Yeni İlaç Başvurusunu (NDA) incelemeyi kabul ettiğini duyurdu.

Amylyx Direktörü ve Kurucu Ortağı Justin Klee, “Bu dönüm noktası için heyecanlıyız ve FDA incelemesi bir onayla sonuçlanırsa  ilacı ticari olarak piyasaya sürmeye hazırlanıyoruz” dedi. Amylyx'in Yönetim Kurulu Başkanı ve Kurucu Ortağı Joshua Cohen, AMX0035 onaylandığı takdirde, ekibimiz ALS ile yaşayan insanlara  mümkün olduğunca verimli bir şekilde yeni bir tedavi getirme konusunda kararlıdır." dedi.

Phoenix Faz3 çalışması 

PHOENIX (NCT05021536), AMX0035'in (sodyum fenilbutirat/taursodiol) amyotrofik lateral skleroz (ALS) ile yaşayan kişilerde güvenlik ve etkinliğini değerlendiren ABD ve Avrupa'da 70'den fazla bölgede yapılan bir Faz 3, randomize, plasebo kontrollü çalışmadır. Bu deneme için hasta kayıtları devam etmektedir. 

Araştırmanın birincil hedefleri, AMX0035'in güvenlik ve etkinliğinin yanı sıra AMX0035'in plaseboya kıyasla etkisini, ALSFRS-R'nin başlangıç ​​değerinden ve sağkalımdaki değişime dayalı olarak 48 hafta boyunca hastalık ilerlemesi üzerindeki etkisini daha fazla değerlendirmek olacaktır. Yavaş hayati kapasitedeki (SVC) değişiklik, hasta tarafından bildirilen sonuçların seri değerlendirmeleri, ventilasyonsuz sağkalım oranları ve diğer sonuçlar dahil olmak üzere ALS'li kişiler için kritik olan ek önlemler de PHOENIX'te değerlendirilecektir.

Semptom başlangıcından sonraki 24 ay içinde kesin veya klinik olarak olası ALS'si olan ve CENTAUR'dan (NCT03127514) daha geniş dahil etme kriterlerine sahip yaklaşık 600 katılımcıyı kaydeden PHOENIX, ALS Tedavi Araştırma Girişimi (TRICALS) arasında küresel bir ortaklığı içeren ilk çalışma olacaktır. ve Kuzeydoğu ALS (NEALS) konsorsiyumu. 48 haftalık denemeyi tamamlayan katılımcılar, her bölgenin düzenleyici rehberliğinde izin veriliyorsa, denemeden sonra AMX0035 alma seçeneğine sahip olacaktır. AMX0035'e bu deneme sonrası erişim, aynı zamanda düzenleyici ve geri ödeme kilometre taşlarına da bağlı olacaktır.

https://www.amylyx.com/phoenix