Qalsody (Tofersen) ilacı hakkında

 

Haberde söz edilen ilaç Qalsody (Tofersen) ilacıdır. 

ALS hastalarının %2-5 kadarında görülen, SOD1 mutasyonu adı verilen, genetik geçiş gösteren Ailesel als hastalığında kullanılıyor. 

Genetik test sonucu SOD1 mutasyonu tesbit edilen hastalarda etkilidir. 

İlaç, her ay Omurilik sıvısı içine veriliyor.   Ömür boyu kullanmak gerekiyor. 

Öte yandan ilacın aylık maliyeti 32bin € civarında. 

Bu ilaç 1 Temmuz itibariyle Avrupa’da geri ödeme kapsamına alınmıştır. 

Ne yazık ki Türkiye’de henüz Sgk kapsamında değildir. 

ALS-MNH Derneği olarak gerekli başvurular yapıldı. Ancak resmi başvuru yapmak kuşkusuz fazla etkili olmamaktadır.  

Genetik Test sonucu SOD1 mutasyonu tesbit edilmiş hastalarımız! Aşağıdaki formu doldurunuz 

https://forms.gle/xJZqiG85yk3xtDg16

Bu ilacın ülkemizde SGK kapsamında ödenmesi için kamuoyu farkındalığı oluşturmak çok önemlidir. Hepimize bu anlamda görev düşüyor. 

Aktif hak savunuculuğu için liderlik yapacak bireylere ihtiyacımız var. 

Bilgilerinize sunarım. 

Alper Kaya 

Biogen bugün, Faz 3 VALOR çalışmasının erken sonuçlarını duyurdu.

Biogen bugün, Faz 3 VALOR çalışmasının erken sonuçlarını duyurdu. (SOD1) amyotrofik lateral skleroz (ALS) hastaları için antisens ilacı olan tofersen'in açık etiketli uzantısının (OLE) sonuçlarını değerlendirdi. Veriler, tofersen'in daha erken başlatılmasının, gecikmeli başlatmaya kıyasla klinik işlev, solunum işlevi, kas gücü ve yaşam kalitesindeki düşüşleri yavaşlattığını göstermektedir. Analiz sırasında, katılımcıların çoğunluğu kalıcı ventilasyon (PV) olmadan hayatta kaldığından, ölüme kadar geçen medyan süre tahmin edilememiştir. Bununla birlikte, erken sağkalım verileri, daha erken tofersen başlatılmasıyla daha düşük bir ölüm veya kalıcı solunum desteği riski olduğunu göstermektedir. Bu sonuçlar, VALOR pivotal çalışmasından ve onun OLE çalışmasından elde edilen yeni entegre verilere dayanmaktadır.

Sonuçlar, Edinburgh, İskoçya'daki Avrupa ALS Tedavi Ağı (ENCALS) toplantısında sunuldu.

Sunumu  bağlantıda bulabilirsiniz. 

Kaynak: