Dexpromipexole (KNS-760704) etkisiz bulundu

Yeni yıla umutlu bir haberle merhaba demek isterdim. Ancak bugün aldığım bilgiye göre Dexpromipexole çalışması sona erdirilmiş. Biogen firmasının basın açıklamasına göre Dexpromipexole FAZ III çalışması sonuçları, beklenen tedavi etkisini karşılamadığı için çalışma sona erdirilmiştir.

Kaynak

Sidney Toplantısı 2011 - İlaç geliştirme çalışmaları

Bu yıl 22. düzenlenen Als Mnh Sempozyumu Sidney'de yapıldı. Son Klinik çalışmalar hakkındaki notlar: 


San Francisco, Norris Als Mnh Merkezinden Prof. Robert Miller Forbes,  ‘Önceleri pozitif klinik çalışmaların eksikliği hastaları ve sponsorları yüreklendirmiyordu. Ama şimdi kısa bir süre önce onaylanan Neudexta ve Dexpramipexole çalışması da dahil olmak üzere birçok pozitif gelişme görmek heyecan verici’ olarak yorumluyor ve araştırmaları tartışmaya sunuyor.


LİTYUM
Hollanda, Utrecht Üniversitesi’nden Prof. Leonard Van Den Berg Hollanda lityum araştırmalarının sonuçlarını sundu. Ne yazık ki, tedavinin güvenli olduğunun bulunmasına rağmen, hiçbir yararlı etki görülmedi. İngiltere’deki lityum karbonat çalışmaları da daha fazla katılımcı ile farklı bir şekilde dizayn edildi. Elde edilen sonuçlar 2012 yılı başlarında yayınlanacak.


MEMANTİN
Kanada, Alberta Üniversitesi’nden Dr. Ming Chan, ALS hastaları için son memantin pilot çalışmalarını tartışmaya sundu. Bu tedavi denemesinde memantin tablet yoluyla verildi. Bu çalışmada 24 kişi yer aldı ve rastgele 3 gruba ayrıldı. Bu 3 gruba yüksek doz memantin, düşük doz memantin ve plasebo ( sahte ilaç) verildi. Genel olarak, çalışmanın sonuçları tedavinin güvenli olduğunu ve yüksek dozda memantin için daha geniş ve çok merkezli bir klinik denemeye onay verilebileceğini gösteriyor.


NOGO-A ( GSK1223249)
Paris MNH Merkezinden Dr Pierre- Francois Pradat, Nogo-A çalışmasının sonuçlarını sundu. GlaxoSmithKline ilaç şirketi tarafından geliştirilen bir ilaç, damla yoluyla kan dolaşımına doğrudan veriliyor. İnsan üzerinde ilk uygulama Faz I aşamasında yapıldı. Bunun diğer Faz I denemelerinden farkı sağlıklı gönüllülerin çalışmanın bu aşamasında daha yaygın olarak kullanılmasıdır. Bu çalışma tedavinin güvenliliğinden ve ALS hastalarında iyi tolere olduğundan emin olmak amacıyla yapıldı. Dr Pradat ilacın vücuda etkili bir biçimde girdiğini söylüyor. Araştırmacılar, ALS hastalarında ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS) olarak adlandırılan kas gücünü ve fonksiyonel yetenekleri ölçen bir ölçek ile solunum fonksiyonun daha yavaş düşüş gösterdiğini gödü. Daha büyük bir klinik çalışmada gelecek yıl için geçici planlar devam etmektedir.


NP001
NP001 Neuraltus ilaç firması tarafından geliştirilmiş bir ilaçtır. Bu tedavi denemesi intravenöz bir damla yoluyla kan dolaşımına doğrudan uygulanır. Şu anda NP001 denemeleri Amerika’da Faz II aşamasında devam etmektedir.  Prof Miller NP001’in ALS’de azalan protein düzeyini arttırdığını düşünüyor.


Kaynak: ALS MNH Derneği 

Dexpramipexole, Faz II denemerinde umut veriyor

Araştırmanın yöneticisi Merit Cudkowicz hastalığı yavaşlatmak, durdurmak ve nihayetinde hastalığın seyrini tersine çevirmek için daha fazla terapiye ihtiyaç olduğunu belirtiyor.
Bu yılın başlarında Northwestern Üniversitesi’nden araştırmacılar yeni bir atılım yaptılar. Hastalığın beyin ve omurilikte proteinlerin geri dönüşüm işlevinde bir arızadan kaynaklandığını ortaya çıkardılar. Bu bulgu önümüzdeki 5 ila 10 yıl içinde yeni tedavilere yol açacaktır.
Yapılan Faz II Denemelerinde hastalar iki aşamalı olarak incelendi. İlk gruptaki 102 hastaya toplam 12 hafta boyunca 50, 150 ve 300mg dozlarda placebo veya dexpramipexole verildi. 12 hafta sonra hastalara sadece 4 hafta süreyle sadece placebo verildi, daha sonra iki gruba tekrar 24 hafta boyunca 50 veya 300mg dozda dexpramipexole verildi. 300mg’lık dexpramipexole ile placebo karşılaştırıldığında sonuçlar gösteriyor ki dexpramipexole hastalığın ilerleyişini yüzde 30 yavaşlatıyor. Bulgu, çalışmanın ikinci bölümünde de değişmedi. İlaç şimdi Faz III klinik çalışmalarında…

Dexpramipexole, Biogen Idec tarafından geliştirme için lisanslanmış ve başlangıçta Knopp Biosciences of Pittsburgh tarafından geliştirilmiştir.

Dexpramipexole’ün, işlevsiz hale gelen sinir hücrelerinde mitokondriyi koruyarak Als’yi tedavi etmeye çalıştığı görülüyor. Faz II çalışmalarında, ilacın yüzde 30 oranda Als hastalarının ömrünü uzattığı saptandı.
Kaynak: http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/22101764

Dexpramipexole (KNS-760704)

Biogen Idec ve Knopp Biosciences firmaları yaptıkları açıklamada Dexpramipexole’nun (KNS-760704) ALS’de etkinlik, güvenlik ve farmakokinetik açıdan değerlendirileceği FAZ III çalışmaları için ilk hastanın kayıt olduğunu duyurdular.

Dexpramipexole ALS tedavisine yönelik geliştirilmekte olan ağızdan alınan bir bileşiktir. Yapılan çalışmalarda sinirleri koruyucu özellikler gösteren bu bileşik mitokondrini verimliliğini artırabileceği düşünülmektedir. ALS hastalarında motor nöronlardaki mitokondriler önemli ölçüde stres altındadır.

Bu çalışmayı yürüten, Massachusetts General Hospital ALS Kliniği yöneticisi Merit Cudkowicz, son birkaç yılda ALS araştırmalarında bir patlama olduğunu ve bunun hastalığın daha iyi anlaşılmasına yardım ederek potansiyel olarak tedaviye giden yolda önlerini açtığını belirtti.

Amerikan ALS Derneği bilim insanlarından Lucie Bruijn haberi “heyecan verici” olarak değerlendirdi. Biogen firmasının bu klinik denemesine güvendiklerini ve adayları kayıt olmaları için cesaretlendirdiklerini söyledi.
Biogen Idec firmasının Geliştirme Bölümü başkan yardımcısı Alfred Sandrock, “Önceki klinik çalışmaların umut verici verilerine dayanarak, Dexpramipexole’in ALS tedavisinde büyük potansiyel taşıdığına inanıyoruz ve yapmakta olduğumuz çalışma ile bu potansiyeli tam olarak keşfedeceğiz.” dedi Çalışmanın FAZ III aşamasına geldiğini görmekten oldukça memnun olduklarını söyleyen Knopp Biosciences başkanı Michael Bozik, Dexpramipexole’in vaat ettiği umudun çok uluslu bir ekibi bir araya getirdiğini ve bu ekibin Dexpramipexole’in ALS’nin tedavisindeki olası potansiyelini ortaya çıkarmak için kararlılıkla çalıştığını belirtti.

ALS MNH Derneği 
Kaynak:ALSA