Ulefnersen, FUS-ALS hastalarında fonksiyonel bozukluk ve sağkalımı değerlendiren birincil sonlanım noktasında plasebo ile karşılaştırıldığında istatistiksel olarak anlamlı bir iyileşme sergilemiş ve bu da hastalık seyrini değiştirme potansiyelini desteklemiştir.
İkincil sonlanım noktalarına ilişkin bulgular, FUS-ALS’de ulefnersen tedavisinin yararına ek destek sağlamıştır.
Ulefnersen, olumlu bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profili sergiledi; yan etkilerin çoğu hafif veya orta şiddetteydi.
Sonuçlar, onay için olası hızlandırılmış düzenleyici başvuru süreçlerini mümkün kılmak amacıyla ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ve dünya çapındaki sağlık otoriteleriyle görüşülecektir.