Amylyx Pharmaceuticals, ALS Tedavisine Yönelik RELYVRIO™’nun FDA Onayını Duyurdu

"AMX0035, sağkalımı 10 ila 18 ay arasında uzatma yeteneğini göstermiştir. Ortalama olarak, insanlar ALS teşhisinden sonra 24 ila 36 ay yaşarlar. Hayatlarına 10-18 ay daha eklemek, ALS'li insanlara ve sevdiklerine olağanüstü, neredeyse akıl almaz bir hediye olacaktır."

Amylyx firmasının Amx0035 (tauroursodeoksilik asit + sodyum fenilbütirat) olarak bilinen deneysel ilacı ALS tedavisinde kullanılmak üzere FDA tarafından onaylandı. İlacın, Amerika’da RELYVRIO adı ile piyasaya çıkması bekleniyor.

RELYVRIO, ALS tedavisinde onaylanan üçüncü ilaç oluyor. İlaç, Albrioza adı ile Kanada’da özel bir izin ile geçen ay kullanılmaya başlanmıştı.

ALS-MNH Derneği olarak büyük mutlulukla karşılıyoruz.

İlaca nasıl ulaşırım? 

Şu anda AMX0035’e erişmenin tek yolu klinik bir denemedir. PHOENIX adı verilen Faz 3 klinik deneyi, dünyada belirli merkezlerde (68 merkez) devam etmektedir

Amylyx, AMX0035 için Avrupa İlaç Ajansı’na (EMA) bir Piyasa Yetkilendirme Başvurusu (MAA) sunmuştur. Bu uygulama, Faz 2 CENTAUR verilerine ve sonuçlarına dayanmaktadır. EMA, devam eden Faz 3 PHEONIX denemesinden gelen verileri görmeleri gerektiğine karar verebilir. EMA kararının 2023’ün başlarında verilmesi bekleniyor.Bundan sonraki aşamada, ilacın öncelikle pazarlama izni alması bekleniyor.

Ülkemizde ilacın kullanılabilmesi için sağlık bakanlığına başvuru yapılmıştır.

Konunun takipçisi olacağız. 

ALS-MNH Derneği 

Amylyx Pharmaceuticals, ALS Tedavisine Yönelik RELYVRIO™’nun FDA Onayını Duyurdu

29 Eylül 2022

RELYVRIO (önceden ABD’de AMX0035 olarak biliniyor), ALS’li yetişkinlerin tedavisi için oral, sabit dozlu bir kombinasyon tedavisidir.

RELYVRIO, ALS’de randomize, plasebo kontrollü bir klinik çalışmada fiziksel fonksiyon kaybını önemli ölçüde yavaşlattı.

CENTAUR klinik araştırmasından elde edilen ayrıntılı veriler New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve ve Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry’de yayınlandı.

Amylyx, yarın 30 Eylül 08:00 ET’de yatırımcı konferans görüşmesine ev sahipliği yapacak.

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) RELYVRIO™ ilacın onayladığını duyurdu. RELYVRIO, monoterapi olarak veya mevcut onaylanmış tedavilerle birlikte alınabilir.

RELYVRIO™ hakkında (ABD’de daha önce AMX0035 olarak biliniyordu)

RELYVRIO™ (sodyum fenilbutirat ve taurursodiol), ABD’de yetişkinlerde amyotrofik lateral sklerozu (ALS) tedavi etmek için onaylanmış ve Kanada’da ALS tedavisi için ALBRIOZA™ özel kullanım koşullarıyla onaylanmış oral, sabit dozlu bir ilaçtır. Ayrıca, Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Avrupa’da ALS tedavisi için Şirketin AMX0035 için Pazarlama Yetkilendirme Başvurusunu inceliyor. AMX0035, diğer nörodejeneratif hastalıkların potansiyel tedavisi için araştırılmaktadır.

RELYVRIO (sodyum fenilbutirat/taurursodiol), oral süspansiyon için ENDİKASYON VE ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

ENDİKASYON

RELYVRIO, yetişkinlerde amyotrofik lateral sklerozun (ALS) tedavisi için endikedir.

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

RELYVRIO’yu almadan önce, tüm tıbbi durumlarınız hakkında doktorunuza bilgi verin:

Pankreas, karaciğer veya bağırsak problemleriniz varsa.

Konjestif kalp yetmezliği varsa

Yüksek tansiyon varsa

Böbrek sorunları varsa

Hamileyseniz veya hamile kalmayı planlıyorsanız. RELYVRIO’nun doğmamış bebeğinize zarar verip vermeyeceği bilinmiyor.

Emziriyor veya emzirmeyi planlıyorsanız RELYVRIO’nun anne sütüne geçip geçmediği bilinmemektedir.

Reçeteli ve reçetesiz satılan ilaçlar, vitaminler ve bitkisel takviyeler ve tauroursodeoksikolik asit (TUDCA) gibi taurursodiol ürünleri dahil olmak üzere aldığınız tüm ilaçları doktorunuza bildirin.

RELYVRIO, diğer ilaçların çalışma şeklini etkileyebilir ve diğer ilaçlar da RELYVRIO’nun çalışma şeklini etkileyebilir.

RELYVRIO’nun olası yan etkileri nelerdir?

RELYVRIO, aşağıdakiler dahil ciddi yan etkilere neden olabilir:

Safra asidi seviyelerindeki değişiklikler. Karaciğeriniz, safra kanallarınız veya pankreasınızla ilgili sorunlarınız varsa RELYVRIO safra asidi düzeylerini artırabilir ve ishale neden olabilir. Doktorunuz bu yan etkiler için sizi izlemelidir. Pankreas, safra kanalları veya bağırsakların bazı bozuklukları da RELYVRIO’nun emilmesini zorlaştırabilir.

Tuz (sodyum) tutma. RELYVRIO yüksek miktarda tuz içerir. Kalp yetmezliği, yüksek tansiyon veya böbrek sorunları olan kişiler gibi tuz alımına duyarlı kişiler için yediğiniz ve içtiğiniz tuz miktarını sınırlayın. Sizin için doğru olan günlük toplam tuz miktarı hakkında doktorunuzla konuşun. RELYVRIO ile tedaviniz sırasında doktorunuz tuz tutulması belirtileri ve semptomları için sizi izleyecektir.

RELYVRIO’nun en yaygın yan etkileri şunlardır:

İshal

Karın ağrısı

Mide bulantısı

Üst solunum yolu enfeksiyonu

Kaynak: 

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536 

https://www.amylyx.com/media/amylyx-pharmaceuticals-announces-fda-approval-of-relyvriotm-for-the-treatment-of-als

https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216660

Kişisel not: 

ALS ile yaşayan bir hasta olarak kişisel deneyimlerim şunu gösteriyor:  ALS hastasına iyi bir bakım, hastalık yönetimi, takip, makul yaşam kalitesi, yakınına da yaşam alanı ve kendine zaman ayırma fırsatı sağlanırsa, ALS hastasına bugünkü ilaçlardan çok daha fazla yardımı olur. Böylece daha uzun yaşamak mümkün. 

Rilutek, Radicava ve şimdi de Amx0035 ilacı yaşam süresi üzerinde etkileri itibariyle ; ALS hastası kendi haline bırakıldığında kişinin ortalama yaşam süresini 10-16 ay uzatabiliyor.  Eğer hastanın beslenme ve solunum gereksinim karşılanır, kaliteli bir yaşam sağlanırsa hastalar 20 yıldan fazla  yaşayabiliyor.  

Şu anda AMX0035 (Albrioza) klinik çalışmaya kabul edilen hastalara Amylyx firması tarafından temin edilmektedir. Kanada hükümeti kendi vatandaşlarına temin etmektedir. Amerika’da ve Avrupa’da ilaca erişmenin tek yolu FazIII klinik bir denesine kabul edilmektir. Clinicaltrials NCT05021536. PHOENIX adı verilen Faz 3 klinik deneyi, dünyada belirli merkezlerde devam etmektedir. Ülkemizde henüz Albrioza ile ilgili klinik çalışma yoktur.

Amylyx, AMX0035 için Avrupa İlaç  Ajansı'na (EMA) bir Piyasa Yetkilendirme Başvurusu (MAA) sunmuştur. Bu uygulama, Faz 2 CENTAUR verilerine ve sonuçlarına dayanmaktadır. EMA, devam eden Faz 3 PHEONIX denemesinden gelen verileri görmeleri gerektiğine karar verebilir. EMA kararının 2023'ün başlarında verilmesi bekleniyor.

ALS hastalarında kas krampları için mexilletin

Mexiletine , düzensiz kalp atışını tedavi etmek için ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmış bir tedavidir . Amyotrofik lateral sklerozda (ALS) kas kramplarını tedavi etmek  için de kullanılabilir .

Meksiletin nasıl çalışır

ALS, kas kasılmasını kontrol eden, hareket etmemize, konuşmamıza, yutkunmamıza ve nefes almamıza izin veren sinir hücreleri olan motor nöronların ilerleyici kaybı ile karakterize edilen ciddi bir durumdur. Motor nöronlar bozuldukça kaslar zayıflamaya ve atrofiye başlar.

Kaslar hareket ettiğinde, beyinden kasa gönderilen sinir sinyali, sinir hücrelerinin içine ve dışına iyon akışını değiştirerek, sinir hücresinin genel yükünü değiştirerek ve sinir mesajını ileterek iletilir. ALS'de ölmekte olan sinir hücreleri, kaslara güçlü, düzensiz sinir sinyallerinin gönderilmesine neden olabilir ve bu da ağrılı kas kramplarına neden olabilir.

Mexiletine bir sodyum kanal blokeridir ; sinir hücrelerindeki bir protein kanalından yüklü iyonların (bu durumda sodyum) akışını engelleyerek çalışır ve sinir impulsunun iletimini yavaşlatır. Bu nedenle meksiletin'in  , kaslara gönderilen hatalı sinir uyarılarını azaltarak ALS'de görülen kas kramplarını azaltabileceği düşünülmektedir.

NCT02781454

https://alsnewstoday.com/mexiletine/?cn-reloaded=1

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6126993/

BEKLENMEYEN BİR İYİLEŞME GÖSTEREN ALS - ALSREVERSALS

Sevgili Takipçilerim, 

Son günlerde iyileşme gösteren hastalarımızın haberlerini büyük sevinçle takip ediyorum. Şifa bulmalarını tüm kalbimle diliyorum. 

ALS hastalarında beklenmedik bir iyileşme gösterenler olduğu bir gerçek. Bu iyileşmenin nasıl ortaya çıktığı ise bilinmiyor. 

Dünyada bu tür iyileşme gösteren hastaları araştıran bir program var. Bu çalışma ALSREVERSALS olarak devam ediyor. Amerika'da Kuzey Carolina'da Duke ALS kliniği Dr. Richard Bedlack, (aynı zamanda NEALS konsorsiyumu ve Alsuntangle proje yürütücüsü) bu konuda bir çalışma yürütüyor. Aşağıdaki yazıda projenin ana hatlarını yazdım. 

Türkiye’de benzer bir iyileşme gösteren başka hastalar da olabilir. Doğrudan Dr. Bedlack Email adresine ulaşabilirsiniz (Ingilizce  döküman, rapor, uyguladığınız tedavi vs istenecektir) 

Veya derman4als@gmail.com adresine yazabilirsiniz.

Not: Sadece Kişisel hikaye yetmeyecektir. Destekleyici kanıt olabilecek rapor, tahlil, fotoğraf video gerekiyor. 

Şifa dileklerimle 

Dr. Alper Kaya 

23 Kasım Çar | Zoom - ALS Geri Dönmeleri: 2022 İçin Bir Güncelleme 
Kayıt gerekiyor! 

BEKLENMEYEN BİR İYİLEŞME GÖSTEREN ALS

ALSREVERSALS

https://alsreversals.com/

https://www.youtube.com/watch?v=Lhs4T5NhdUc

R.O.A.R. Programı

Beklenmedik bir şekilde iyileşen ALS hastaların durumunun başka hastalıklarda da olup olmayacağını anlamak için yapılan bir çalışma.

Bu programda, ALS'nin iyileşmesi ile ilişkili tedavilerin küçük pilot denemeleri yürütülüyor.

Hastalardan gelen geri bildirimlere göre, bu denemeler geniş ölçüde kapsayıcı olacak, sanal (birkaç yüz yüze ziyaret gerekli), ve tarihsel olarak kontrol edilecek (plasebo yok) ve sonuçları gerçek zamanlı olarak sunulacak.

ST.AR Programı

Bu programda, bir ALS hastasını ALS'ye karşı daha dirençli hale getirebilecek taklitçi ve endojen mekanizmalar araştırılıyor.

ALS Geri Dönüşlerini Nasıl Tanımlarız?

En az 1 objektif ölçümde ilerlemenin ardından dramatik, sürekli iyileşmenin olduğu doğrulanmış ALS vakaları.

ALS teşhisi ve iyileştirme ile ilgili tıbbi kayıtların gözden geçirilmesini gerektirir.

ALS iyileşmesi için Olası Açıklamalar

Doğrulanmış ALS teşhisi olan bir kişi, doğrulanmış ALS sonuç ölçümlerinde beklenmedik bir şekilde düzeldiğinde, aşağıdaki olasılıklar vardır:

Bir ALS taklitçisine (ALS mimicking disease) sahip olabilirler.

Alışılmadık bir ALS başlangıcı formuna sahip olabilirler.

Hastalıkla savaşmalarına izin veren doğuştan gelen telafi edici mekanizmalara sahip olabilirler.

Telafi edici mekanizmalara yardımcı olan bir şey yapıyor olabilirler.

İlgili makaleler

ALS Lifetime Exposures

StAR1-Demographics, Disease Characteristics, Treatments, and Co-Morbidities

How Common Are ALS Plateaus and Reversals?

Study of "ALS reversals": LifeTime environmental exposures (StARLiTE)

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35775279/

Bir ALS hastası olarak beklenmedik bir iyileşme yaşadıysanız veya bunları anlamamıza yardımcı olmak istiyorsanız, sizden haber almak istiyoruz! Bizimle iletişime geçin.

Dr. Richard Bedlack

Duke ALS Clinic

932 Morreene Rd

Durham NC 27705

Email: bedla001@mc.duke.edu

Phone: 919 668-2839

Fax: 919 668-2901 (attention Dr. Bedlack)

SOD1 Mutasyonlu Ailesel ALS Hastaları İçin Yeniden Umut!

EYLÜL 21, 2022 

Biogen Inc. bugün Faz 3 VALOR çalışmasının birleşik analizinin ayrıntılı sonuçlarını haftalık tıp dergisi The New England Journal of Medicine (NEJM) de yayınladığını duyurdu. 

(VALOR = (SOD1) amyotrofik lateral sklerozun tedavisi için tofersen'i değerlendiren açık etiketli uzatma Faz III çalışması) 

New England Tıp Dergisi, ALS'nin nadir, genetik formunda önemli faydalar gösteren tofersen verilerini yayınladı. Yayının içeriğinde VALOR SOD1-ALS adlı 3 faz denemesi ve onun uzun vadeli verilerin önemini vurgulayan açık etiketli uzatma çalışması bulunmaktadır. 12 aylık veriler, SOD1-ALS teşhisi konan kişilerde Tofersen'in daha erken başlanmasının, kritik işlev ve güç ölçümlerinde düşüşü yavaşlattığını gösteriyor. Sonuçlar, SOD1-ALS'nin biyolojisi ve ALS klinik deneylerinin tasarımı ile ilgili önemli deneyimler sunmakta.

Şu anda SOD1-ALS için belirlenmiş bir tedavi yoktur.

VALOR'un baş araştırmacısı ve St. Louis Washington Üniversitesi Tıp Fakültesi'nde ALS Merkezi Yardımcı Direktörü Timothy Miller, M.D., Ph.D. yaptığı açıklamada “Bu verilerden üç önemli nokta görüyorum. Birincisi, tofersen, beklendiği gibi, açıkça SOD1 proteininin düşmesine yol açmaktadır. İkincisi, nörofilament seviyelerinde önemli bir düşüş var ki ben bunu altta yatan hastalık sürecini potansiyel olarak yavaşlattığı şeklinde yorumluyorum. Üçüncüsü, açık etiketli uzatmalar ile daha uzun zamanlı gözlemlerin yapılmasında anlamlı bir klinik fayda olduğu görülmektedir," dedi ve “Katılımcılardan, ailelerinden ve bu önemli çalışmada yer aldıkları için sitelerin özverisine minnettarız.” diye ekledi.

VALOR çalışmasının baş araştırmacısı ve Northeast ALS Konsorsiyumu'nun kurucu ortağı, Healey & AMG ALS Merkezi Direktörü ve Massachusetts General Hospital Nöroloji Başkanı M.D. Merit Cudkowicz ve Harvard Tıp Okulu'nda Nöroloji Profesörü Julieanne Dorn yaptıkları açıklamada "ALS topluluğu, on yıllardır aktif olarak yeni ilaçların peşinde koşuyor. Bunun gibi verilerin NEJM'de yayınlanması bize enerji ve umut veriyor. Şimdi verilerde uzun süredir tofersen hakkında şüphelendiğimiz şeyi görüyoruz.  SOD1-ALS ile yaşayan insanlar için klinik bir fark yaratma potansiyeline sahip" ve "Klinik verilerle birlikte aksonal yaralanma ve nörodejenerasyonun bir belirteci olan nörofilamentin düşürülmesi, tofersen'in potansiyelini vurgulamaktadır." dediler.

Birleşik analizden elde edilen veriler daha önce Avrupa ALS Tedavi Ağı (the European Network to Cure ALS - ENCALS) yıllık toplantısında sunulmuş ve yakın zamanda ABD Gıda ve İlaç İdaresi (U.S. Food and Drug Administration) tarafından öncelikli inceleme için kabul edilen Biogen'in toferseni ile birlikte ‘’Yeni İlaç Başvurusuna’’ dahil edilmiştir. Başvuruya Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasasına (Prescription Drug User Fee Act) göre 25 Ocak 2023 için işlem tarihi verildi.

Tofersen Hakkında

Tofersen, SOD1-ALS'nin tedavisi için değerlendirilmekte olan potansiyel bir antisens ilaçtır. Tofersen, SOD1 protein üretiminin sentezini azaltmak için SOD1 mRNA'yı bağlar ve bozar. VALOR'un devam eden açık etiketli uzantısına ek olarak, tofersen, SOD1 genetik mutasyonu ve hastalık aktivitesinin biyobelirteç kanıtı olan presemptomatik bireylerde başlatıldığında tofersen'in klinik başlangıcını geciktirip geciktiremeyeceğini değerlendirmek için tasarlanan Faz 3 ATLAS çalışmasında incelenmektedir. Biogen lisanslı tofersen, Ionis Pharmaceuticals, Inc.'den işbirliğine dayalı bir geliştirme ve lisans sözleşmesi kapsamındadır.

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2204705

5. TND Nöromusküler Hastalıklar Kongresi

5. TND Nöromusküler Hastalıklar Kongresi, Türk Nöroloji Derneği Nöromusküler Hastalıklar Çalışma Grubu tarafından 16-18 Eylül 2022 tarihleri arasında Radisson Blu Resort & Spa Çesme’de gerçekleştiriliyor. Bu yıl gerçekleştirilen kongrede fiziki olarak bir arada olabilmenin mutluluğunu yaşadık. 

Toplantıda nöromusküler hastalıkların tanı ve tedavisindeki güncel değişiklikleri farklı disiplinlerden gelen, alanlarında uzman yerli ve yabancı konuşmacılardan dinliyoruz.

Toplantının ilk günü ALS hastalığı ile ilgili konulara ayrılmıştı. 

Kayıhan Uluç hocamızın açılış konuşmasından sonra aşağıdaki konularda konuşmacıları dinledik: 

• ALS’nin genetiğindeki son gelişmelerden neler öğrendik? Filiz Koç
• ALS’li hastanın klinik ve elektrofizyolojik izlemi nasıl yapılmalı? Hilmi Uysal
• ALS’de palyatif tedavi nasıl olmalı? Fikret Bademkıran
• ALS’de fizyoterapi nasıl planlanmalı? Sibel Aksu Yıldırım

Başta Kayıhan Uluç hocamız olmak üzere, Nöromüsküler hastalıklarla gönüllü olarak ilgilenen hekimlerimize teşekkür ederim. 

Bugünün mesajı, ALS hastalığının genetik çeşitliliği,  Nöroloji dünyasına yeni bakış açısı getirmiştir. 

Genetik danışmanlıkve etik konular önem kazanmaktadır. 

Tedaviye yönelik çalışmalarda DNA yönelik vektör ve aso antisense oligonukleotidler  karşılaştırıldığında aso önem kazanmaktadır. 

Yeni yetişen Nöroloji uzmanlarına ALS hastalığına ve aileye yaklaşım, tanının bildirilmesi ve hastalık yönetimi konusunda daha fazla bilgilendirme yapılmalıdır. 

ALS hastalığı takibinde Multidisipliner klinikler elzemdir. 

Sağlık sisteminde hastaya ayrılan muayene süresinin hastaya göre uzatılması elzemdir. 

ALS hastalarının iletişim sorunu bir an önce Sgk kapsamında çözümlenmelidir. 

Bu Toplantıyı her yıl İzmir'de organize eden Türk Nöroloji Derneği Nöromusküler Hastalıklar Çalışma Grubuna teşekkür ederiz. 

Sessizliğimin Sesi (ALS 'yi Yaşamak) Hülya İlgün

ALS hastası olan kitabın kahramanı Zinnet bu hastalığı en ağır şekilde yaşamış yıllarca mücadele vermiştir. Sekiz tane çocuğu bu yolculukta onu yalnız bırakmamış her türlü desteği fazlasıyla vermişlerdir.

ALS/MNH dernek başkanı kendisi de ALS hastasi olan Dr. Alper Kaya bu dönemde her türlü desteği sağlamış derneğin ne kadar önemli olduğunu bir kez daha göstermiştir.

Annem Zinnet'in anısına;

Kitabın satışı devam ettiği sürece bir kısmı ALS derneğe katkı olarak sunulacaktır.

Kitaba ulaşmak için adresimiz.

İstangramdan; Hülya ilgun9799 hesabı

Facebook 'tan ; Sessizliğimin Sesi hesabı

Kargo dahil 60 TL

Alıcılar : Adres ve telefon numarasıni yazıp gonderebilirler.

E-mail adresim; hulyailgun35@gmail.com

Tel: 05312021039

Türkiye'deki ALS merkezleri global sistemde

Chicago'daki Northwestern Üniversitesinde ALS Laboratuvarına başkanlık eden Dr. Hande Özdinler, Türkiye'de 3 ALS merkezinin Kuzeydoğu Amyotrofik Lateral Skleroz Konsorsiyumu’nun (NEALS) üyesi olmasının, Türkiye'deki ALS hastaları ve Türkiye için çok önemli bir gelişme olduğunu belirtti

 Türkiye'de ALS merkezi açıp bu merkezi de uluslararası sisteme entegre etmek adına bir arayışa girdiğini ve bu konuda Türkiye ALS MNH Derneği Başkanı Dr. Alper Kaya ile çalışmalar yaptığını aktararak, görüşmeler sonrası Türkiye'de 1 değil, 3 ALS Merkezi açılabileceği kanaatine vardıklarını vurguladı.

İstanbul'da ÇAPA Tıp Fakültesinden Prof. Dr. Yeşim Parman, Koç Üniversitesinden Prof. Dr. Piraye Oflazer'in yanı sıra Akdeniz Üniversitesi ve Çukurova Üniversitelerinin ortak girişimiyle Prof. Dr. Hilmi Uysal'ın öncülüğünde toplamda 3 merkez ile Northeast ALS Konsorsiyumuna (NEALS) başvuru yaptıklarını belirten Özdinler, "Her ülkenin 1 tane merkezi varken bir anda 3 tane merkez ile başvuru vermiş olduk. Kazanmama şansımız vardı. Ama Türk doktorları o kadar iyi, o kadar iyi ki CV'lerine bir bakıyorsunuz 45 sayfa. Bu doktorlar 'biz yaparız' dediler. Başvurumuzu yaptık ve 3'te 3 kazandık. Ben ağladım sevinçten" diye konuştu.

Özdinler, Türkiye'nin bu platforma girmiş olmasının çok büyük önemi olduğunun altını çizerek, "İleride bir bilimsel çalışma sonucu diyelim ki Türkiye'de bir ilaç bulunsa, bu sefer Türkiye de Almanya'ya, İtalya'ya, Japonya'ya diyebilecek ki 'Biz bir ilaç bulduk. Faz 1'i geçtik, faz 2'de sizin hastalarınızla çalışabilir miyiz?' Bu sadece 'Amerika'da bir ilaç bulundu hadi bunu Türkiye'de deneyelim' değil. Türkiye'de bir ilaç bulunduğu zaman o da dünyaya açılmış oluyor. İlaç konusunda özellikle de nörodejeneratif hastalıklardaki ilaç konusunda Türkiye dünyayla entegre olmuş oldu." değerlendirmesini yaptı.

Kaynak 

https://www.haberturk.com/abd-de-yasayan-turk-bilim-insani-ozdinler-onculugunde-turkiye-deki-als-merkezleri-global-sistemde-3519140

ENGELLİLER İÇİN MOTORLU TAŞIT ALIMINDA SUNULAN HİZMET VE MUAFİYETLER 2022

• Kısaca: %90 ve üzerinde engelli raporu olsa da Engelliler için ÖTV'siz araç alımında 2022 yılı limiti belli oldu: 450.500
• 450.500 ₺ Araç var mı? Yok.

https://www.aile.gov.tr/sss/engelli-ve-yasli-hizmetleri-genel-mudurlugu/engelliler-icin-motorlu-tasit-aliminda-sunulan-hizmet-ve-muafiyetler/

Çocuklarımıza Motor Nöron Hastalığından Sözetmek

(8-12 Yaşındakiler için)

Beynimizde ve omuriliğimizdeki motor nöronlar vücudumuzun çeşitli bölgelerindeki kaslara mesajlar taşırlar. Bir süredir anne ya da babanızın daha yavaş hareket ettiğini ve çok çabuk yorulduğunu hissediyor musunuz? Bunun anlamını merak ediyor olabilirsiniz. Bu kitapçık, sizin, neler olduğunu anlamanıza ve hangi yönlerde yardımcı olabileceğinizi görmenize yardımcı olmak üzere hazırlanmıştır.

ALS Hastalarında sorun nedir?

Vücudumuz çok şaşırtıcıdır. Vücudumuzdaki kaslarımız sayesinde o kadar çok şey yapabiliriz ki!

Kaslar,  hareket etmemize yardımcı olurlar. Bacaklarımızdaki kaslar,  yürümemizi sağlamak için çalışırlar. Kollarımızdakiler,  bir şeyleri tutabilmemizi, dişlerimizi fırçalamamızı ve saçımızı taramamızı sağlarlar. Ağız ve boğaz kaslarımız konuşmamız, çiğnememiz, yiyecek ve içecekleri yutabilmemiz için gereklidirler.

Bir kas, hareket etmeden önce, beyinden ne yapması gerektiğini söyleyen bir mesaj almalıdır.

Beyin,  mesajlarını motor nöron adı verilen özel sinir hücreleri ile gönderir. Motor nöron hastalığı (MNH), kişinin motor nöronlarının uygun şekilde çalışmaması durumunda oluşur.

Bazı ülkelerde MNH’ye  "ALS" (Amiyotrofik Lateral Skleroz) denir.

Motor nöronlar çalışmayınca, bazı kaslara beyinden daha az mesaj ulaşabilir.

Bu kaslar güçsüzleşir ve tükenmeye başlarlar. Sonunda beyinden hiçbir mesaj kaslara ulaşamaz. Bu nedenle kişi onları kullanmak için çok çabalasa bile kaslar hareketsiz kalırlar.

MNH olanlardan bazıları yürüyemezler, bazıları kollarını oynatamazlar. Bazıları da artık açıkça konuşamadıklarından ve uygun şekilde yutkunamadıklarından ‘komik’ sesler çıkarabilirler.

Anne veya babanızda MNH varsa, daha önce sizinle birlikte yaptıkları şeyleri artık yapamayabilirler.

Sizinle artık oynayamayabilirler ve sizi kucaklamak için kollarıyla sarılamayabilirler.

Yine de sizinle birlikte zaman geçirmekten mutlu olurlar.

İçinizden geldiğinde onlara sıkı sıkı sarılabilirsiniz. Bu,  onların canını acıtmaz. Veya renkli bir balon ya da çizdiğiniz resimlerle onlara moral verebilirsiniz.

Anne babanız, tıpkı daha önce olduğu gibi, sizi sever ve sizinle ilgilenirler.

Anne babanızın vücudu değişse bile onlar hala sizin anne ve babanızdırlar.

MNH İLE İLGİLİ BİLİNMESİ GEREKEN BAZI ÖNEMLİ NOKTALAR:

MNH’ye neyin neden olduğunu hiç kimse bilmiyor. Hiçbir şey yokken insanlar MNH oluverir.

Hastalık oldu diye kimse suçlanamaz. Sizin yaptığınız ya da söylediğiniz hiçbir şey anne veya babanızın hastalığına sebep olmamıştır.

Şu anda MNH’nin tedavisi yoktur ancak dünyanın her yerindeki biliminsanları bir tedavi bulabilmek için çok çalışmaktalar.

MNH size ve başkalarına, arkadaşlarınıza GEÇMEZ. ‘Mikroplu’ değildir. Anne ve babanıza her zaman sarılıp öpebilirsiniz.

DUYGULAR

MNH, babanızın vücudu ve duyguları yanında ailedeki herkesin duygularını da etkiler. Bazıları kendini üzgün hissederken, başkaları kızgın hissedebilirler. Bir başkası hiçbir şey olmuyormuş gibi davranabilir. Ailenizdeki diğer kişilerde farklı duygular gözlemleyebilirsiniz.

Sizin ve diğer aile bireylerinin farklı duygular hissetmesi tamamen doğaldır. Bunda hiç bir sakınca yoktur. Duygularınız SİZİNDİR ve sizin için doğrudur.

Üzüntü...

Bazen daha önce yapmayı sevdiğiniz şeyleri yapamadığınız için çok üzülebilirsiniz. Anne ve babanız da buna üzülür.

MNH anne veya babanızı çok yorgun hale getirebilir. Onların çok daha kolay ağlamalarına sebep olarak sizi kızdırabilir. Bazen siz de ağlarsınız.

Üzüldüğünüzde ağlamanız normaldir. Ağlamak,  içimizde biriken gergin duygulardan arınmamıza yardımcı olur. Kendimizi daha iyi hissetmemizi sağlar.

Kızgınlık

Üzüntü ve korku hisleri, sizin ‘karmakarışık’, kızgın ve FELAKET hissetmenize sebep olabilir!

MNH olan anne veya babalar da kendi kendilerine yapmaya alıştıkları şeyler -örneğin giyinmek ya da kaşınan bir yerlerini kaşımak - için artık yardıma ihtiyaç duyarlar ve kızgın olabilirler. Bu kızgınlık veya öfke, asla sizinle ilgili değildir. Her şey için, her zaman yardım istemek zorunda kalmaktan hiç hoşlanmazlar.

MNH, günlük hayatınızda çok fazla değişime neden olduğu için sizi kızdırabilir. Anne babanız, bu değişime uyum sağlayabilmek için çok fazla dikkat ve zaman harcarlar. Bu nedenle onlarla eskiden birlikte geçirdiğiniz kadar beraber olamayabilirsiniz.

Evde sabahları ya da okuldan geldiğinizde, anne-babanıza yardımcı olan çok sayıda yabancı ile burun buruna gelebilirsiniz. Bunlar sağlık ekibidir, anne-babanızın vücudu değişirken daha rahat edebilmeleri için bilgi ve çeşitli yardımcı aletler, cihazlar getirirler.

Kızgınlık, öfke NORMALDİR. Kendi duygularınız konusunda dürüst olabilmeniz için ortamı temizler.

Mutlu Duygular

Üzüntülü günleriniz yanında mutlu günleriniz de olacaktır. Unutmayın ki anne-babanız sizin mutlu olmanızı isterler. Arkadaşlarınızla oynamaya devam etmeniz, eğlenmeniz, SİZ olmanız sizin için çok önemlidir.

Güzel duyguları, kendinizi mutlu hissettiğiniz şeyleri yaparak çoğaltabilirsiniz.

Güçlü dostluklar

Arkadaşlarınızla görüşmeyi sürdürmeniz gerçekten çok önemlidir.

Arkadaşlarınızı evinize davet ediniz. Gençler anne-babanızın neşelenmesini sağlarlar.

Yakın arkadaşlarınız anne veya babanızın hastalığını anlamaya ve buna alışmaya başlayacaklardır.

Eğer isterseniz ve onlar da ilgiliyse, anne-babanızdan ‘Arkadaşlar için’ başlıklı bilgilendirme broşürleri alıp okuyabilirler.

NASIL YARDIMCI OLURSUNUZ?

Anne veya babanızla geçirdiğiniz her günü özel kılmaya çalışın.

Daha yakın olabilmeniz için yapacak bazı şeyler bulmaya çalışın.

Birlikte oynayabileceğiniz yeni, özel oyunlar; sarılıp kitap okumak veya birlikte bir film seyretmek…

Anne veya Babanıza yardımcı olabilecek küçük bir şey bulmaya çalışın.

Bu,  size özel bir şey olabilir ve kendinizi onlara daha yakın hissetmenizi sağlayabilir.

Ne kadar çok yardımcı olabileceğinize siz bile şaşırabilirsiniz!

Elektriğe bağlı hayatlar

 

https://www.izgazete.net/ekonomi/elektrige-bagli-olan-hayatlar-zorlasti-giderleri-devlet-karsilasin-h86608.html