Edaravone'un Uzun Süreli İntravenöz Uygulamasının Güvenliği ve Etkinliği

Amyotrofik Lateral Sklerozlu Hastaların Tedavisinde Edaravone'un Uzun Süreli İntravenöz Uygulamasının Güvenliği ve Etkinliği

Soru 

Amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) hastalarda standart riluzol tedavisine ek tedavi olarak intravenöz edaravon ile uzun süreli tedavi ile ilişkili yarar-risk dengesi nedir?

Bulgular ALS'li 324 hastanın yer aldığı bu çok merkezli, eğilim skoru ile uyumlu kohort çalışmasında, uzun süreli intravenöz edaravon tedavisi uygulanabilirdi ve çoğunlukla iyi tolere edildi. Bununla birlikte, hastalık ilerleme oranları, invaziv olmayan ventilasyona kadar geçen süre ve hayatta kalma olasılığı, yalnızca standart tedavi alan ALS'li eşleştirilmiş hastalardan önemli ölçüde farklı değildi.

Anlamı 

Bu bulgular, ALS hastaları için standart tedaviye ek olarak uzun süreli intravenöz edaravon ile yeniden tedavinin uygulanabilir ve nispeten güvenli olduğunu, ancak klinik olarak anlamlı bir fayda sağlamadığını göstermektedir.

https://jamanetwork.com/journals/jamaneurology/article-abstract/2787473

İran'dan ALS hastalarında Faz1 kök hücre çalışması

Spinal (İntratekal) ve İntravenöz  Kök Hücre İnfüzyonları, Faz 1 Denemeler Raporu: ALS Hastaları İçin Güvenli

ALS hastalarında kök hücrelerin uygulanması için optimal yol henüz belirlenmemiştir. Araştırmacılar, bu boşluğu gidermeyi hedefleyen iki açık etiketli Faz 1 çalışması (NCT01759797 ve NCT01771640) ile ALS hastalarında kemik iliğinden elde edilen  MSC'lerin güvenliğini karşılaştırdı. Ayrıca ikincil önlemler olarak, her bir yolun hastalık ilerlemesini yavaşlatma veya karşılaştırdılar.

Her iki çalışma Tahran'daki Royan Enstitüsü'nde yapıldı. Toplam 14 erişkin hasta (24-60 yaş, dokuz erkek) kaydedildi, altı hastaya intravenöz  enjeksiyonu yapıldı ve sekiz  hastaya  (intratekal enjeksiyon) kök hücre verildi

Takip süresince klinik ve laboratuvar değerlendirmelerinde yan etki bildirilmemiştir. MRG'de yeni bir anormal bulgu yoktu. Her iki grupta da ALS-FRS skoru ve FVC yüzdesi anlamlı olarak azaldı.

Bu çalışma, BM kaynaklı stromal hücrelerin IV ve IT transplantasyonunun güvenli ve uygulanabilir olduğunu göstermiştir (Clinicaltrials Kayıt numaraları: NCT01759797 ve NCT01771640)

Kaynak: