Amylyx, AMX0035 için dünya çapında faz III aşamasında 600 hastayı çalışmaya almayı planlıyor.
Amylyx Pharmaceuticals , bir basın bülteninde yaptığı açıklamada, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için oral bir tedavi olarak AMX0035'in küresel bir Faz 3 çalışmasının 600'e kadar hastayı kaydetmeyi amaçladığını duyurdu.
Kuzeydoğu ALS Konsorsiyumu (NEALS) ve Tedavi Araştırmaları Girişimi (TRICALS) arasındaki işbirliğinin bir sonucu olarak, önümüzdeki aylarda başlatılacak olan çalışma PHOENIX olarak adlandırılacak ve ABD ve Avrupa'daki 55 tesiste gerçekleştirilecek.
AMX0035, sinir hücrelerini koruyan iki küçük molekül, tauroursodeoksikolik asit ve sodyum fenilbutirattan oluşur. Her iki bileşik de klinik kullanımdadır ve genel olarak güvenli olduğu ve iyi tolere edildiği bilinmektedir. Hücrelerin güç merkezleri olan mitokondriya ve protein üretimi, modifikasyonu ve taşınmasında yer alan hücresel bir organel olan endoplazmik retikulum içindeki stres sinyallerini bloke etmeye çalışırlar.
Bir Faz 2/3 çalışması olan CENTAUR'dan ( NCT03127514 ) elde edilen sonuçlar, AMX0035 ile tedavini, hızla ilerleyen hastalığı olan 137 hastada fonksiyonel düşüşü yavaşlattığını ve yaşam süresini önemli ölçüde uzattığını göstermiştir. Bununla birlikte, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), AMX0035'i onaylamak için ek bir plasebo kontrollü çalışma talep etti.
CENTAUR baş araştırmacısı Dr. Sabrina Paganoni, yaptığı açıklamada "PHOENIX denemesi CENTAUR denemesinin başarısına dayanıyor" dedi. "Küresel işbirliğine inanıyorum ve bu araştırmayı ilerletmeyi ve bunun ALS ile yaşayanlar için ne anlama gelebileceğini dört gözle bekliyoruz." dedi.
Dünya çapında faz 3 çalışması, Amerika'da Neals, Avrupa’da ENCALS ve Tricals üyesi olan merkezlerde ve Kanada'da yapılacak.
17 Mayıs 2021 tarihinde Dr. Sabrina Paganoni ve Dr. Merit Cudkowicz Neals Webinar proramınında konu hakkında açıklamalarda bulundu. Çalışmanın çok uluslu uyum sorunları üzerinde çalıştıklarını bildirdi. çalışmada plasebo gurubunun da olacağı bildiriliyor.
