Kök hücre büyük bir umut! Kök hücre tedavisi pek çok alanda yıllardır kullanılıyor. Ancak;
Dünyada ALS hastalığı için yapılan çalışmalar Faz III aşamasında, sonuçları henüz bilinmiyor. ALS hastalığında kök hücre uygulaması henüz onaylanmış bir tedavi değil!
1- Kök hücre tedavisi ALS hastalığını tedavi eder mi?
Bu sorunun yanıtı henüz bilinmiyor.
2- ALS hastalığında kök hücre uygulaması hangi mekanizma ile çalışıyor?
Nörotrofik faktörler (NTF) embriyonik, neonatal ve yetişkin nöronlar için güçlü sağkalım faktörleridir ve ALS için potansiyel terapötik adaylar olarak kabul edilir. ALS hastalarında çok sayıda NTF'nin etkilenmiş nöronların yakın çevresine ulaştırılmasının, hayatta kalmalarını geliştirmeleri ve böylece hastalık ilerlemesini yavaşlatmaları ve semptomları hafifletmeleri beklenmektedir. NTF-salgılayan mezenşimal stromal hücreler (MSC-NTF hücreleri), NTF'leri doğrudan ALS hastalarında hasar bölgesine iletmeyi amaçlayan yeni bir hücre terapötik yaklaşımıdır.
Hastanın kemik iliğinden alınan hücreler, laboratuvar ortamında zenginleştiriliyor. Nörotrofik faktörler taşıyan hücreler hastanın beyin omurilik sıvısı içine veriliyor.
3- Faz çalışması nedir?
Bkz: https://turkals.blogspot.com/2014/07/ilacta-arastrma-ve-gelistirme-calsmalar.html
4- Kök hücre klinik çalışmasına katılmak istiyorum. Nasıl katılırım?
Şu anda FDA tarafından onaylanan klinik faz çalışmaları sadece Amerika’da yapılmaktadır. Detaylı bilgi için: https://turkals.blogspot.com/2018/06/als-hastalarnda-tekrarlanan-nurown.html
5- Klinik çalışmada bana nasıl bir tedavi uygulanacak?
Klinik çalışmalarda hastalar, birbirine benzer iki gruba ayrılır. Gruplardan birisine kök hücre verilir. Diğer grup ise kontrol grubudur. Kontrol grubuna kur’a yöntemi ile seçilen hastalara ise placebo verilir.
6- Amerika dışında kök hücre tedavisi yapılan bir merkez var mı?
Dünyada kök hücre tedavisi uygulayan pek çok merkez var. Ülkelerin kendi sağlık ve etik yasaları farklıdır. Ancak dünyada standart bir yöntemin güncel tedaviler arasına girebilmesi için FDA gibi kurumlar tarafından, tarafsız olarak değerlendirilmesi gerekiyor. Faz çalışmaları, bu amaçla yapılmaktadır.
İsrail'de Hadassah hastanesinde Kadimastem kök hücre firmasının FazII /b Klinik çalışması 21 hasta ile devam etmektedir. Dışarıdan hasta kabu edilmediği bildiriliyor.
http://www.kadimastem.com/press-item/164/new-hope-for-als-patients-worldwide-kadimastem-commences-its-clinical-trial-in-at-hadassah-medical-center
7- Amerika'da klinik çalışmaya katılmanın maliyeti nedir?
Kesin olmamakla birlikte 500.000 $ olarak tahmin edilmektedir.
8- Klinik faz çalışması Türkiye’de neden yapılmıyor?
Bkz: https://turkals.blogspot.com/2015/03/kok-hucre-ile-yaplan-klinik.html
9- Placebo nedir?
Plasebo etkisi, farmakolojik olarak etkisiz bir ilacın telkine dayalı bir etki ortaya çıkarma halidir. Latince kökenli bir kelime olup hoşnut etmek anlamına gelir . İlaç, vücuda ağız, burun veya enjeksiyon yolu ile verilebilir.
10 Klinik çalışma sırasında gerçek ilaç veya Placebo aldığımı nasıl anlarım?
Bunu hekim de hasta da bilmez, kur’a yöntemi (Randomized) ile belirlenir.
11- ALS hastalığı içn Kök uygulaması Dünyada onaylanmış bir tedavi mi?
Hayır, henüz FDA tarafından onaylanan bir yöntem değildir. Klinik çalışmalarda kök hücre kullanımı FDA tarafından onaylanmıştır.
Not: Dünyada FDA onayı konusu son yıllarda ciddi olarak sorgulanmaktadır. Özellikle tedavisi henüz olmayan ölümcül hastalıklarla (terminal illness) yaşayanlar tarafından protesto edilmektedir. Geçtiğimiz günlerde Amerikan Başkanı Donald Trump, senatodan geçen "right to try"" yasasını onaylamıştır. https://www.statnews.com/2018/06/20/right-to-try-opportunism/
Bu yasa ile hastalara verilen right to try hakkı, beraberinde bazı problemleri de getirecek. Örneğin Brainstorm gibi firmalar hastalara veya kurumlara teşfikler verecek ve iş denetimden çıkabilecek. Brainstorm firması şimdiden her bir tedavi için 300.000 teşfik vermeyi taahhüt etmeye başladı. Öte yandan FDA denetim sistemi de etkili olmayacak gibi görünüyor. Bu koşullarda ortaya pek çok kazanç odaklı firma çıkacak ve bilimsel veri güvenliği gözardı edilecektir.
7- Amerika'da klinik çalışmaya katılmanın maliyeti nedir?
Kesin olmamakla birlikte 500.000 $ olarak tahmin edilmektedir.
8- Klinik faz çalışması Türkiye’de neden yapılmıyor?
Bkz: https://turkals.blogspot.com/2015/03/kok-hucre-ile-yaplan-klinik.html
9- Placebo nedir?
Plasebo etkisi, farmakolojik olarak etkisiz bir ilacın telkine dayalı bir etki ortaya çıkarma halidir. Latince kökenli bir kelime olup hoşnut etmek anlamına gelir . İlaç, vücuda ağız, burun veya enjeksiyon yolu ile verilebilir.
10 Klinik çalışma sırasında gerçek ilaç veya Placebo aldığımı nasıl anlarım?
Bunu hekim de hasta da bilmez, kur’a yöntemi (Randomized) ile belirlenir.
11- ALS hastalığı içn Kök uygulaması Dünyada onaylanmış bir tedavi mi?
Hayır, henüz FDA tarafından onaylanan bir yöntem değildir. Klinik çalışmalarda kök hücre kullanımı FDA tarafından onaylanmıştır.
Not: Dünyada FDA onayı konusu son yıllarda ciddi olarak sorgulanmaktadır. Özellikle tedavisi henüz olmayan ölümcül hastalıklarla (terminal illness) yaşayanlar tarafından protesto edilmektedir. Geçtiğimiz günlerde Amerikan Başkanı Donald Trump, senatodan geçen "right to try"" yasasını onaylamıştır. https://www.statnews.com/2018/06/20/right-to-try-opportunism/
Bu yasa ile hastalara verilen right to try hakkı, beraberinde bazı problemleri de getirecek. Örneğin Brainstorm gibi firmalar hastalara veya kurumlara teşfikler verecek ve iş denetimden çıkabilecek. Brainstorm firması şimdiden her bir tedavi için 300.000 teşfik vermeyi taahhüt etmeye başladı. Öte yandan FDA denetim sistemi de etkili olmayacak gibi görünüyor. Bu koşullarda ortaya pek çok kazanç odaklı firma çıkacak ve bilimsel veri güvenliği gözardı edilecektir.