Qalsody (Tofersen) ilacı hakkında

 

Haberde söz edilen ilaç Qalsody (Tofersen) ilacıdır. 

ALS hastalarının %2-5 kadarında görülen, SOD1 mutasyonu adı verilen, genetik geçiş gösteren Ailesel als hastalığında kullanılıyor. 

Genetik test sonucu SOD1 mutasyonu tesbit edilen hastalarda etkilidir. 

İlaç, her ay Omurilik sıvısı içine veriliyor.   Ömür boyu kullanmak gerekiyor. 

Öte yandan ilacın aylık maliyeti 32bin € civarında. 

Bu ilaç 1 Temmuz itibariyle Avrupa’da geri ödeme kapsamına alınmıştır. 

Ne yazık ki Türkiye’de henüz Sgk kapsamında değildir. 

ALS-MNH Derneği olarak gerekli başvurular yapıldı. Ancak resmi başvuru yapmak kuşkusuz fazla etkili olmamaktadır.  

Genetik Test sonucu SOD1 mutasyonu tesbit edilmiş hastalarımız! Aşağıdaki formu doldurunuz 

https://forms.gle/xJZqiG85yk3xtDg16

Bu ilacın ülkemizde SGK kapsamında ödenmesi için kamuoyu farkındalığı oluşturmak çok önemlidir. Hepimize bu anlamda görev düşüyor. 

Aktif hak savunuculuğu için liderlik yapacak bireylere ihtiyacımız var. 

Bilgilerinize sunarım. 

Alper Kaya 

SOD1 mutasyonlu- ALS hastalarının olası Tofersen tedavisine katılımı ile ilgili bilgi formu

Aşağıdaki bilgileri okuyunuz. Sayfa sonundaki bağlantıdan formu doldurunuz.

Qalsody (tofersen) 25 Nisan 2023 tarihinde FDA tarafından onaylanmıştı.
EMA (European Medicine Agency) Qalsody (Tofersen) ilacının  Avrupa Birliği’nde kullanılmasına izin vermiştir.  

Bu gelişme nedeniyle SOD1 mutasyonu olan hasta grubumuz ile bilgi çok önemli hale gelmiştir. Sağlık Bakanlığı ve ilaç tedarikçisi olacak yapılarla görüşmelerde hasta sayımız ile ilgili bilgi belirleyici önemdedir.

Bu form sadece SOD 1 mutasyonu olan ALS hastaları için ALS-MNH Derneği tarafından hazırlanmıştır. Kişisel bilgileriniz KVKK güvencesindedir. İsim paylaşmak istemeyenler rumuz veya isim, soyadı baş harfi kullanabilir

Tüm ALS hastalarının yaklaşık yüzde 2 ila 6’sında aynı adı taşıyan proteini kodlayan SOD1 geninde kalıtsal bir mutasyon vardır. SOD1 proteini vücudun tüm hücrelerinde bulunur ve normal işlevi antioksidan olarak adlandırılan serbest radikalleri nötralize etmektir.

Tofersen veya Qalsody  SOD1 enzimini kodlayan gen okunduğunda oluşan mRNA’nın parçalanmasına neden olan bir antisens oligonükleotiddir (ASO). Sonuç olarak yeni SOD1 proteininin sentezi azalır. Bu, ilacın SOD1 oluşumunu engellediği anlamına gelir

İlaç omurilik sıvısına enjeksiyon yoluyla uygulanıyor ve lomber ponksiyon yapılmasını gerektiriyor, bu da hastanın ilacı almasıyla bağlantılı olarak bazı küçük baş ağrılarına ve sırt ağrısına neden oluyor. Bunun dışında hasta çok az yan etki yaşadı ve tedaviye başladığından beri hastalığının daha stabil olduğunu düşünüyor.  

İlaç çalışması birçok ülkede gerçekleştirildi ve İsveçli hastayla ilgili eşit derecede umut verici sonuçlar, diğerlerinin yanı sıra Almanya, Belçika, ABD ve Kanada’daki araştırmacılar tarafından da rapor edildi. Bu değerlendirmeler ilacı geliştiren ilaç firmasından bağımsız olarak yapılmıştır.

Genetik temelli tedaviler ALS hastalarında genetik incelemenin önemini bir kez daha ortaya koymuştur. Genetik incelemeler sayesinde hastalardaki olası genetik bozuklukları saptamak mümkün olduğu gibi, belli bir genetik bozukluk için geliştirilecek tedavilere de bu hastaların ulaşımını sağlamak mümkün olacaktır.  Ayrıca, genetik incelemeler ile risk altındaki diğer aile bireylerinin de taranması ve hastalık açısından takip edilmesi sağlanacaktır. Ülkemizde ALS genetiği konusunda çalışan merkezler bulunmaktadır ve bu mutluluk vericidir. Ancak bu merkezlerin sayısı çok sınırlıdır ve sadece büyük şehirlerde bulunmaktadır. Bazı şehirlerde sadece özel genetik merkezler bu hizmeti vermektedir. Bu nedenlerle ALS tanısı alan hastaların tümünde SOD1 de dahil olmak üzere sık görülen mutasyonların ücretsiz olarak çalışılmasının önü açılmalı, bu mutasyonları çalışacak merkezlerin sayıları ve ülke içinde dağılımları artırılmalı, genetik inceleme sonucu mutasyon saptanan hastalara genetik danışmanlık verilmesi sağlanmalıdır.

Formu doldurmak için buraya tıklayınız

EMA Nadir görülen motor nöron hastalığı için Tofersen (Qalsody) ilacının onaylanmasını önerdi

EMA, kasların zayıflamasına neden olan ve felce yol açan nadir ve genellikle ölümcül bir hastalık olan amiyotrofik lateral sklerozlu (ALS) yetişkin hastaların tedavisi için yeni bir tedaviye Avrupa Birliği'nde pazarlama izni verilmesini tavsiye etti. Qalsody (tofersen), süperoksit dismutaz 1 (SOD1) geninde mutasyon olan ALS'li yetişkinlerin tedavisinde endikedir.

Amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında, beyinde ve omurilikte istemli hareketleri kontrol eden sinir hücreleri giderek bozulur ve kas fonksiyonlarında giderek artan kayıplara ve solunum kasları da dahil olmak üzere istemli kaslarda felce neden olarak sonuçta solunum yetmezliğine yol açar. ALS yıkıcı bir hastalıktır. ALS'de ortalama hayatta kalma süresi iki ila beş yıldır.

ALS'nin kesin nedenleri bilinmemekle birlikte genetik ve çevresel faktörleri içerdiğine inanılmaktadır. ALS ile yaşayan insanların yaklaşık %2'sinde durum, sinir hücrelerinin ölmesine neden olan kusurlu SOD1 enzimlerinin üretimine yol açan genetik bir mutasyondan (değişiklik) kaynaklanmaktadır.

Şu anda ALS için AB'de ruhsatlı tek bir tedavi (riluzol) bulunmaktadır. Hastalara hastalığın semptomlarını hafifletmek için fiziksel, mesleki veya konuşma terapisi ve solunum desteği gibi destekleyici tedaviler sunulmaktadır. Kas fonksiyonunu koruyan ve ALS hastalarının ömrünü uzatan etkili tedaviler için karşılanmamış büyük bir tıbbi ihtiyaç vardır.

Qalsody, SOD1 proteininin üretimini azaltmak için SOD1 geninin mRNA'sına bağlanan bir antisens oligonükleotiddir. Bu ilacın, kusurlu SOD1 proteini miktarını azaltarak ALS semptomlarını iyileştirmesi beklenmektedir.

EMA'nın beşeri ilaçlar komitesi (CHMP) tarafından verilen görüş, ilacın hedeflenen çalışma şekli, SOD1 hayvan modelinde gözlemlenen etkiler, biyobelirteçler ve klinik veriler dahil olmak üzere kanıtların bütününe dayanmaktadır.

Klinik veriler, ALS'ye atfedilebilen güçsüzlüğü olan ve merkezi bir laboratuvar tarafından onaylanan bir SOD-1 gen mutasyonu olan 23 ila 78 yaş arasındaki 108 hastada 28 haftalık, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir klinik çalışmadan elde edilmiştir. Çalışma, 108 hastayı 24 hafta boyunca Qalsody veya plasebo ile intratekal olarak (spinal enjeksiyon yoluyla) tedavi almak üzere 2:1 oranında rastgele atamıştır. Plazma nörofilament hafif zinciri (NfL) çalışma sırasında aksonların (sinir hücrelerine bağlı olan ve hücreden uzağa sinyal gönderen iplik benzeri yapılar) hasar ve bozulmasının bir belirteci olarak ölçülmüştür. Plasebo grubuna kıyasla Qalsody alan hastalarda plazma NfL konsantrasyonlarında yaklaşık %60 azalma gözlenmiştir, bu da nöronal hasarın azaldığını göstermektedir. Ayrıca, 'ALS Functional Ratings Scale-Revised' (ALSFRS-R)1 olarak bilinen standart derecelendirme ölçeği ile ölçüldüğü üzere, Qalsody alan hastaların fiziksel yeteneklerinde plasebo alan çalışma katılımcılarına kıyasla sayısal bir iyileşme kaydedilmiştir.

CHMP, başvuru sahibinden Qalsody'nin uzun vadeli etkinliğini ve güvenliğini daha iyi tanımlamak için açık etiketli uzun vadeli bir uzatma çalışması, iki hastalık kayıt defteri ile işbirliği ve gözlemsel kayıt defteri tabanlı bir çalışma temelinde ruhsatlandırma sonrası veri sunmasını talep etmiştir. Buna ek olarak, tofersen kullanımının presemptomatik SOD1-ALS hastalarında klinik olarak ortaya çıkan ALS'nin ortaya çıkmasını geciktirip geciktiremeyeceği veya hatta önleyip önleyemeyeceği araştırılacaktır

En sık bildirilen yan etkiler ağrı, yorgunluk, pireksi (ateş), artralji (eklem ağrısı), miyalji (kas ağrısı) ve serebrospinal (beyin ve omurilik) sıvısında beyaz kan hücreleri ve protein seviyelerinde artış olmuştur.

CHMP, hastaların ihtiyaçlarının ve bakış açılarının düzenleyici karar verme sürecinde dikkate alınmasını sağlamak için Qalsody'nin fayda ve risklerinin değerlendirilmesi sırasında hasta temsilcilerine danışmıştır.

CHMP tarafından yapılan tavsiye, istisnai koşullar altında bir pazarlama izni içindir. Bu ruhsatlandırma yolu, hastaların normal kullanım koşulları altında kapsamlı verilerin elde edilemediği ilaçlara erişimine izin verir, çünkü ya hastalığa sahip çok az sayıda hasta vardır, ilacın etkililiği ve güvenliliği hakkında tam bilgi toplamak etik olmayacaktır ya da bilimsel bilgide boşluklar vardır. Bu ilaçlar özel ruhsatlandırma sonrası yükümlülüklere ve izlemeye tabidir.

CHMP tarafından kabul edilen görüş, Qalsody'nin hasta erişimine giden yolda bir ara adımdır. CHMP görüşü şimdi AB çapında ruhsatlandırma kararının alınması için Avrupa Komisyonu'na gönderilecektir. Ruhsat verildikten sonra, fiyat ve geri ödeme ile ilgili kararlar, bu ilacın o ülkenin ulusal sağlık sistemi bağlamındaki potansiyel rolü veya kullanımı dikkate alınarak her Üye Devlet düzeyinde alınacaktır.

Notlar:

https://www.ema.europa.eu/en/news/new-treatment-rare-motor-neurone-disease-recommended-approval

https://clinicaltrials.gov/study/NCT04856982

Relyvrio (Albrioza, AMX0035) Hakkında - Türkiye’de durum

Relyvrio (Albrioza, AMX0035) Hakkında

Türkiye’de durum

Amylyx (https://www.amylyx.com/) firmasının Türkiye’de bir ruhsat başvurusu olmadığı bildiriliyor.

Karaciğer ve safra yolları hastalıklarının tedavisinde kullanılan ve Ursadeoksilik asit içeren ilaçlar Türkiye’de mevcuttur. Ancak Relyvrio bir kombinasyon ilacıdır. İlaç, Ursadeoksilik asit ve Sodyum fenilbütirat (HİPER-AMONEMİX veya Ammonaps) kombinasyonudur.

Sodyum fenilbütirat (HİPER-AMONEMİX) çocuk endokrinoloji uzmanı tarafından reçete edilmesi durumda yurtdışından getirilebilecek ilaçlar listesindedir ve sgk kapsamında ödenmektedir. Nöroloji uzmanı reçetesi ile ödenmiyor.

Bu konuda ALS-MNH Derneği, ilaç ecza kurumuna başvuru yapmış, Relyvrio ilacı ve muadili içeriğin henüz EMA (Avrupa ilaç ajansı) tarafından pazarlama izni almadığı gerekçesiyle reddedilmiştir. Nöroloji uzmanı tarafından yazılan muadil kombinasyonu ilaçların ülkemizde temininde güçlük ve yurtdışından yüksek fiyatla getirtilmesi konusu, hastaları çaresiz bırakmaktadır.

RELYVRIO®/ALBRIOZA™/AMX0035 hakkında

Sodyum fenilbütirat ve taurursodiolün (ABD dışında ursodoksikoltaurin olarak bilinir) oral, sabit dozlu bir kombinasyonu olan RELYVRIO®, ABD’de yetişkinlerde amyotrofik lateral sklerozu (ALS) tedavi etmek için onaylanmıştır ve ALS tedavi için Kanada’da ALBRIOZA™ adıyla onaylanmıştır.

ALS tedavisi için Amerika'da FDA tarafından onaylanmış ve Kanada Sağlık Bakanlığı tarafından koşullu olarak onaylanmıştır.

AMX0035, EMA tarafından henüz pazarlama izni onaylanmamış bir deneysel ilaçtır. ALS'de Faz 3 PHOENİX çalışmasının sonuçlarının 2024'ün 2. çeyreğinde yayınlanması bekleniyor.

İlaç, ALS hastalığını yavaşlatmaya yöneliktir, 3 yıl boyunca kullanıldığında yaşam süresini 10-16 ay uzattığı iddia edilmektedir. (Yaşam süresi, sadece ilaca bağlı değildir. ALS hastalığı çok farklı gidiş gösterir. Buna "Heterogeneity" deniyor. Yani eğer hastalık yavaş ilerleyici bir özellik gösteriyor ise ilaç kullanılmasa da zaten yavaş gidecektir. Veya tersi de olabilir)

RELYVRIO, ALBRIOZA ve AMX0035’in formülasyonu aynıdır.

İlaç pazarlama yetkisi olmadan Relyvrio ilacı Avrupa’da reçeteli ilaç olarak satılamıyor.

Eupals (https://als.eu/) resmî üyesi olan ALS-MNH Derneği, ilacın pazarlama yetkisi lehine bir destek mektubunu Eupals başkanlığına göndermiştir. ALS-MNH Derneği Başkanı Dr. Alper Kaya, aynı zamanda “EUpALS Patients and Carers Expert Board” üyesidir.

EMA (Avrupa İlaç Ajansı) Relyvrio (AMX0035) hakkında olumsuz yönde görüş bildirdi.

İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Amylyx Pharmaceuticals'ın amyotrofik lateral sklerozun (ALS) ilerlemesini yavaşlatmak için oral tedavisi olan AMX0035'in Avrupa Birliği tarafından koşullu onayına yönelik teklifine karşı çıkan bir görüş yayınladı .

Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) bir kolu olan danışma kurulunun olumsuz tavsiyesi bağlayıcı değildir. Ancak EMA, nihai onay kararını verirken görüşü dikkate alırken Amylyx, CHMP'nin bulgularını yeniden gözden geçirmesini isteme niyetindedir.

EMA'ya göre komite , başvurunun dayandığı CENTAUR denemesinden (NCT03127514) elde edilen verilerin , AMX0035'in ALS ilerlemesini yavaşlatmada etkili olduğunu "ikna edici bir şekilde göstermediği" konusunda endişeler taşıyordu .

Oral ALS tedavisi Avrupa'da değil, ABD ve Kanada'da şartlı onaya sahiptir

Bu verilerin nasıl toplandığı ve analiz edildiği göz önüne alındığında, görüş, hayatta kalma bulgularının da "güvenilmez" olduğunu belirtti. Kararını desteklemek için, nöroloji uzmanları ve hasta temsilcileri dahil olmak üzere uzman gruplarının tavsiyeleri dikkate alındı.

ALS hastalarında AMX0035'in Faz 3 çalışmasının bulguları muhtemelen 2024 ortalarında

Hızlı ilerleyen ALS hastası 137 yetişkinin katıldığı bir Faz 2 çalışması olan CENTAUR'dan elde edilen veriler, Kanada'daki şartlı onayını ve ABD onayını destekledi.

Birincil hedefine ulaşan çalışma, AMX0035'in plaseboya kıyasla engellilik ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığını göstermiştir. CENTAUR ve açık etiketli uzatma çalışmasını kapsayan veriler, başlangıçtan itibaren AMX0035'e atanan kişilerde 10 aylık bir sağkalım faydasını da desteklemiştir

PHOENIX (NCT05021536) adlı bir Faz 3 çalışması, ABD ve Avrupa'daki tesislerde 664 ALS hastasında AMX0035'in güvenliğini ve etkinliğini doğrulamak için devam etmektedir. Yeni denemeye kayıtlar tamamlanmış olup, en üst düzey verilerin 2o24 Haziran'a kadar elde edilmesi beklenmektedir.

https://alsnewstoday.com/news/chmp-opposes-approval-amx0035s-als-treatment-europe

AMX0035'in Avrupa onayı, yeni bir engelle karşı karşıya

Amylyx Pharmaceuticals, AMX0035'in Avrupa'da amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi olarak onaylanmasını sağlama arayışında. Avrupa İlaç Ajansı (EMA) komitesinden gelecek ikinci bir inceleme turu gibi yeni bir engelle karşı karşıya.

CHMP olarak bilinen Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi'nden gelen sorular, şirketin uzmanların belirli bir ilacı değerlendirmek ve onay için önerilerde bulunmak üzere bir araya geldiği bilimsel bir danışma grubu toplantısını tamamlamasının ardından geliyor. Ancak komite, AMX0035'e yönelik olarak ele alınması gereken bazı önemli itirazlar olduğunu söyledi.

Amylyx şimdi soruları yanıtlayacak ve 2023 ortasına kadar komiteden görüş bekliyor. EMA, AMX0035'in olası onayına ilişkin kararında bu görüşü dikkate alacaktır.

Kaynak

Masitinib, AB'de Potansiyel ALS Tedavisi Olarak Yeniden İnceleniyor

 

Avrupa İlaç Ajansı (EMA), amiyotrofik lateral skleroz  (ALS) tedavisi için AB Science'ın masitinibinin (şimdi Alsitek ) şartlı onayını arayan bir başvuruyu incelemeyi kabul etti .

Bir ilacın ilk faydalarının potansiyel risklerinden daha ağır bastığı tespit edildiğinde, hemen bu ilaca, "kullanılabilirliği karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılayan bir ilaç" kapsamında  şartlı onay verilir. Bu durumlarda, tedavinin tam onayı, klinik faydalarının doğrulayıcı çalışmalarda doğrulanmasına bağlıdır.

Alsitek, tirozin kinaz adı verilen bir enzimi baskılayarak nöroinflamasyon ve nörodejenerasyonda yer alan çeşitli bağışıklık hücrelerinin aktivitesini azaltmak için tasarlanmış bir oral (Ağız yoluyla alınan) tedavidir. İlacın, ALS ve diğer nörodejeneratif hastalıklarda hastalık ilerlemesini yavaşlatması bekleniyor.

Önceki deneme verileri, Alsitek'in onaylanmış ALS ilacı olan Rilutek'e (riluzol) eklendiğinde , ALS teşhisi konan kişilerde hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığını ve sağkalımı uzattığını gösterdi .

AB Science CEO'su ve kurucu ortağı Alain Moussy bir şirket basınında yaptığı açıklamada , "ALS yıkıcı bir hastalıktır ve hastaların yaşamlarını iyileştirebilecek yeni tedavilerin mümkün olan en kısa sürede kullanıma sunulmasına acil bir ihtiyaç vardır" dedi.

Moussy, "AB Science, uzun vadede hastaların bakış açısını değiştirebilecek bir ilaç olan Alsitek ile  ALS topluluğuna yeni bir hastalık modifiye edici tedavi sunmaya kararlıdır" diye ekledi.

Halihazırda başlamış olan inceleme süreci, EMA'nın Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP) tarafından yürütülecektir. Komitenin görüşleri, Avrupa Birliği'nin 27 üyesi için terapi onayı konusunda nihai kararları veren Avrupa Komisyonu tarafından genel olarak kabul edilmektedir. Yaklaşık yedi ay içinde bir karar çıkması bekleniyor.

Bu, AB Science'ın Alsitek'in Avrupa'da koşullu onayı için ikinci kez başvuruda bulunmasına işaret ediyor. 2016'da sunulan ve AB10015 Faz 2/3 denemesinin (NCT02588677) ara sonuçlarına dayanan ilki, 2018'de CHMP'den olumsuz görüş aldı.

O sırada şirket, bu süreçte yeni verilerin sunulmasına izin verilmeyeceği için başvurunun yeniden incelenmesini istememeye karar verdi - bu da komite tarafından gündeme getirilen tüm konuların ele alınmasını imkansız hale getirecekti.

Şimdi, yeniden gönderilen başvuru, Mart 2018'de sona eren denemenin nihai sonuçlarını ve ek etkinlik ve sağkalım analizlerinin yanı sıra terapinin etki mekanizması hakkında daha fazla klinik öncesi verileri içermektedir. Bu veriler, bir başvurunun değerlendirilmesine liderlik eden bir komite üyesi olan CHMP raportörü ile yapılan bir başvuru öncesi toplantıda sunuldu ve dosyalanmak üzere kabul edildi.

Benzer bir başvuru, Kanada'daki sağlık yetkilileri tarafından da gözden geçiriliyor ve muhtemelen yıl sonuna kadar bir karar bekleniyor.

Moussy, "AB Science, masitinib'i hastalara optimal bir düzenleyici yoldan ulaştırmak için dünyadaki tüm kurumlarla yakın çalışmaya devam edecek" diye ekledi.

AB10015 Aşama 2/3 denemesinin amacı neydi?

AB10015 Faz 2/3 çalışması, 394 ALS hastasında tek başına Rilutek'e karşı günlük 3 mg/kg veya 4.5 mg/kg dozda Rilutek artı Alsitek ile yaklaşık bir yıllık tedavinin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirdi.

Nihai veriler, Rilutek artı Alsitek'in daha yüksek dozunun , normal hastalık progresyonu  (ilerleme) olan hastalarda tek başına standart tedaviye kıyasla hastalık ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığını (%27 oranında) gösterdi ve bu da araştırmanın ana etkinlik hedefini karşıladı.

Yeni uygulama aynı zamanda bu ana amaç için ek analizler de içeriyor: bir tanesi tedaviyi erken bırakan hastalardan gelen tüm eksik verileri, diğeri ise etkinlik veya toksisite eksikliği nedeniyle Alsitek'i bırakanları analiz dışında bırakan eksik verileri hesaba katıyor.

Sonuçlar, hastalık ilerlemesini yavaşlatmada Rilutek-Alsitek kombinasyonunun tek başına Rilutek'e göre üstünlüğünü göstermesiyle birlikte önem kazandı. 

Kaynak 

Amylyx’in AMX0035’i Avrupa’da Onay İçin İnceleniyor

Avrupa İlaç Ajansı, (The European Medicines Agency, EMA), Amylyx Pharmaceuticals’dan, amiyotrofik lateral sklerozlu (ALS) kişilerin tedavisi için AMX0035′in (iki bileşiğin bir kombinasyonu) onayını talep eden pazarlama yetki başvurusunu (marketing authorization application, MAA) incelemeyi kabul etti.

İnceleme sureci EMA’nın İnsan Ürünleri Tıbbi Ürünleri Komitesi (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) tarafından yürütülecek olup, Amylyx’in başvuruyu yapmasından itibaren yaklaşık iki ay sürmesi bekleniyor.

Devamı için tıklayınız 

Ab Science firması, Masitinib için ikinci kez FazIII çalışması başlatıyor

Ab Science, Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) kararına itirazını geri çekti. Yeniden başvuru yapabilmek için ikinci faz 3 klinik deneme planlanmaktadır. Çalışmanın 2018 sonbaharında başlaması bekleniyor. Klinik  çalışma, ABD ve Kanada'da gerçekleşecek. Kanada'da Montreal Nöroloji Enstitüsü ve Hospital’s Angela Genge, randomize, çift kör plasebo kontrollü çalışmaya öncülük edecektir.

http://www.alsresearchforum.org/masitinib-drug-maker-ab-science-withdraws-its-appeal-to-ema/