- PrimeC tedavisinin erken dönemde uygulanması, ALS hastalarının yaşam süresini 14 aydan fazla uzattı.
- PrimeC, ALS hastalarında ölüm riskini, tedavinin geciktirilmesine kıyasla %65 oranında azalttı.
- Bu ağızdan alınan tedavi, iltihabı ve demir eksikliğini hedef alıyor; Faz 3 denemesi planlanıyor.
Neurosense Therapeutics tarafından geliştirilen deneysel bir oral tedavi olan PrimeC ile erken tedavi, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında tedavinin başlatılmasında altı aylık bir gecikmeye kıyasla hayatta kalma süresini 14 aydan fazla uzattı.
Bu bilgi, 68 ALS hastasının altı ay boyunca PrimeC veya plasebo aldığı tamamlanmış bir Faz 2b klinik çalışması olan PARADIGM'den (NCT05357950) ve tüm katılımcıların PrimeC aldığı bir yıllık açık etiketli uzatma çalışmasından elde edilen ek uzun vadeli verilere dayanmaktadır .
Daha önce bildirilen veriler, PrimeC'nin ana çalışmada hastalık ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığını ve bu faydaların uzatma çalışmasında da sürdürüldüğünü göstermişti.
PARADIGM çalışmasının sonuçları, yakın zamanda ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylanan PARAGON adlı planlanan Faz 3 klinik çalışmasının temelini oluşturmuştur . Şirket, ABD ve Avrupa'daki merkezlerde ALS hastası olan 300'e kadar yetişkinin çalışmaya dahil edilmesine başlamayı planlamaktadır. Hastalar, bir yıl boyunca rastgele olarak PrimeC veya plasebo alacaklardır. Bunu takiben açık etiketli bir uzatma çalışması yapılacaktır.
🧪 PrimeC nedir?
PrimeC, ALS için geliştirilmekte olan deneysel (henüz onaylı olmayan) bir ilaçtır.
İki farklı ilacın düşük doz kombinasyonudur:
Siprofloksasin (antibiyotik)
Celekoksib (iltihap giderici, COX-2 inhibitörü)
Amaç, ALS’de rol oynadığı düşünülen iltihap (nöroenflamasyon) ve hücresel hasar süreçlerini birlikte hedeflemektir. Yani tek bir mekanizma yerine, birden fazla hastalık yolunu baskılamayı hedefleyen bir kombinasyon tedavisidir.
Amaç, ALS’de rol oynadığı düşünülen iltihap (nöroenflamasyon) ve hücresel hasar süreçlerini birlikte hedeflemektir. Yani tek bir mekanizma yerine, birden fazla hastalık yolunu baskılamayı hedefleyen bir kombinasyon tedavisidir.
📊 Son çalışma ne gösterdi?
Yayımlanan erken dönem (erken başlanan tedaviye odaklanan) klinik çalışma analizine göre:
PrimeC tedavisine erken dönemde başlayan hastalarda ortalama sağkalım süresinde yaklaşık 14 aya kadar uzama bildirildi.
Ayrıca hastalık ilerleme hızında yavaşlama olduğuna dair bulgular paylaşıldı.
⚠️ Ancak önemli not:
Bu sonuçlar henüz kesinleşmiş Faz 3 onay verileri değildir. İlaç şu anda araştırma aşamasındadır ve standart tedavi değildir.
Kendi başınıza bu iki ilacı birlikte kullanmak PrimeC tedavisi anlamına gelmez ve önerilmez.
Bu kombinasyon belirli oran ve protokol ile çalışılmıştır.
👩⚕️ Kimler için umut olabilir?
Özellikle erken evre ALS hastalar
Tanıdan sonra hızlı ilerleme riski olan kişiler
Ancak henüz:
FDA veya EMA onayı yok
Türkiye’de ruhsatlı değil
Rutin klinik kullanımda değil
❤️ ALS hastaları için ne anlama geliyor?
PrimeC, ALS tedavisinde:
Kombinasyon yaklaşımının önemini
Enflamasyonun rolün
Erken tedavinin değerini
bir kez daha gündeme getirmiştir.
Ama şu an için:
👉 Araştırma aşamasında bir tedavidir.
👉 Klinik araştırmalar tamamlanmadan standart tedavi haline gelmez.