Avrupa İlaç Ajansı (EMA), amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi için AB Science'ın masitinibinin (şimdi Alsitek ) şartlı onayını arayan bir başvuruyu incelemeyi kabul etti .
Bir ilacın ilk faydalarının potansiyel risklerinden daha ağır bastığı tespit edildiğinde, hemen bu ilaca, "kullanılabilirliği karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı karşılayan bir ilaç" kapsamında şartlı onay verilir. Bu durumlarda, tedavinin tam onayı, klinik faydalarının doğrulayıcı çalışmalarda doğrulanmasına bağlıdır.
Alsitek, tirozin kinaz adı verilen bir enzimi baskılayarak nöroinflamasyon ve nörodejenerasyonda yer alan çeşitli bağışıklık hücrelerinin aktivitesini azaltmak için tasarlanmış bir oral (Ağız yoluyla alınan) tedavidir. İlacın, ALS ve diğer nörodejeneratif hastalıklarda hastalık ilerlemesini yavaşlatması bekleniyor.
Önceki deneme verileri, Alsitek'in onaylanmış ALS ilacı olan Rilutek'e (riluzol) eklendiğinde , ALS teşhisi konan kişilerde hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığını ve sağkalımı uzattığını gösterdi .
AB Science CEO'su ve kurucu ortağı Alain Moussy bir şirket basınında yaptığı açıklamada , "ALS yıkıcı bir hastalıktır ve hastaların yaşamlarını iyileştirebilecek yeni tedavilerin mümkün olan en kısa sürede kullanıma sunulmasına acil bir ihtiyaç vardır" dedi.
Moussy, "AB Science, uzun vadede hastaların bakış açısını değiştirebilecek bir ilaç olan Alsitek ile ALS topluluğuna yeni bir hastalık modifiye edici tedavi sunmaya kararlıdır" diye ekledi.
Halihazırda başlamış olan inceleme süreci, EMA'nın Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP) tarafından yürütülecektir. Komitenin görüşleri, Avrupa Birliği'nin 27 üyesi için terapi onayı konusunda nihai kararları veren Avrupa Komisyonu tarafından genel olarak kabul edilmektedir. Yaklaşık yedi ay içinde bir karar çıkması bekleniyor.
Bu, AB Science'ın Alsitek'in Avrupa'da koşullu onayı için ikinci kez başvuruda bulunmasına işaret ediyor. 2016'da sunulan ve AB10015 Faz 2/3 denemesinin (NCT02588677) ara sonuçlarına dayanan ilki, 2018'de CHMP'den olumsuz görüş aldı.
O sırada şirket, bu süreçte yeni verilerin sunulmasına izin verilmeyeceği için başvurunun yeniden incelenmesini istememeye karar verdi - bu da komite tarafından gündeme getirilen tüm konuların ele alınmasını imkansız hale getirecekti.
Şimdi, yeniden gönderilen başvuru, Mart 2018'de sona eren denemenin nihai sonuçlarını ve ek etkinlik ve sağkalım analizlerinin yanı sıra terapinin etki mekanizması hakkında daha fazla klinik öncesi verileri içermektedir. Bu veriler, bir başvurunun değerlendirilmesine liderlik eden bir komite üyesi olan CHMP raportörü ile yapılan bir başvuru öncesi toplantıda sunuldu ve dosyalanmak üzere kabul edildi.
Benzer bir başvuru, Kanada'daki sağlık yetkilileri tarafından da gözden geçiriliyor ve muhtemelen yıl sonuna kadar bir karar bekleniyor.
Moussy, "AB Science, masitinib'i hastalara optimal bir düzenleyici yoldan ulaştırmak için dünyadaki tüm kurumlarla yakın çalışmaya devam edecek" diye ekledi.
AB10015 Aşama 2/3 denemesinin amacı neydi?
AB10015 Faz 2/3 çalışması, 394 ALS hastasında tek başına Rilutek'e karşı günlük 3 mg/kg veya 4.5 mg/kg dozda Rilutek artı Alsitek ile yaklaşık bir yıllık tedavinin güvenliğini ve etkinliğini değerlendirdi.
Nihai veriler, Rilutek artı Alsitek'in daha yüksek dozunun , normal hastalık progresyonu (ilerleme) olan hastalarda tek başına standart tedaviye kıyasla hastalık ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığını (%27 oranında) gösterdi ve bu da araştırmanın ana etkinlik hedefini karşıladı.
Yeni uygulama aynı zamanda bu ana amaç için ek analizler de içeriyor: bir tanesi tedaviyi erken bırakan hastalardan gelen tüm eksik verileri, diğeri ise etkinlik veya toksisite eksikliği nedeniyle Alsitek'i bırakanları analiz dışında bırakan eksik verileri hesaba katıyor.
Sonuçlar, hastalık ilerlemesini yavaşlatmada Rilutek-Alsitek kombinasyonunun tek başına Rilutek'e göre üstünlüğünü göstermesiyle birlikte önem kazandı.