Relyvrio / Albrioza (AMX0035) Hakkında SSS

ALS hastalığı için yeni bir ilaç geliştirildiği doğru mu?

Doğru. Amylyx firmasının Amx0035 (tauroursodeoksilik asit + sodyum fenilbütirat) olarak bilinen deneysel ilacı ALS tedavisinde kullanılmak üzere FDA tarafından onaylandı.

İlacın adı nedir?

İlaç, Albrioza adı ile Kanada’da özel bir izin ile ruhsatlandırıldı. İlacın, Amerika’da RELYVRIO adı ile piyasaya çıkması bekleniyor.

İlaç ne kadar etkili?

Faz 2 CENTAUR çalışması verilerine göre ALS hastalarında ortalama sağkalım süresini 10 ay uzattığı bildiriliyor.

İlacın etki mekanizması nedir?

AMX0035, mitokondri ve endoplazmik retikulumdan (ER) kaynaklanan önemli hücresel ölüm yolaklarının blokajı yoluyla nöronal ölümü azaltmak için tasarlanmış bir kombinasyon terapisidir.

Türkiye’de satılıyor mu?

Hayır satılmıyor.

Neden FDA onaylı bir ilaç Türkiye’de bulunmuyor?

İlacı geliştiren Amylyx firması, henüz ilaç pazarlama izni almadı. Türkiye’de ruhsatlandırılması henüz mümkün değil.

Yurt dışında nasıl temin ediliyor?

İlaç, Albrioza adı ile Kanada’da özel bir izin ile geçtiğimiz Temmuz 2022 de Kanada vatandaşlarında kullanılmaya başlanmıştı.

Avrupa’da ilaç mevcut mu?

Faz III çalışması (Phoenix) için hasta kaydeden araştırma merkezlerine Amylyx firması tarafından temin ediliyor.  Eczanelerde bulunmuyor.

Avrupa İlaç Ajansı (EMA), Avrupa’da Şirketin AMX0035 için Pazarlama Yetkilendirme Başvurusunu inceliyor.

Amerika'da nasıl temin ediliyor?

Faz III çalışması (Phoenix) için hasta kaydeden araştırma merkezlerine Amylyx firması tarafından temin ediliyor. Eczanelerde bulunmuyor.

Yurtdışında TUDCA adıyla satılan ilaç, Relyvrio’nun muadili olabilir mi?

Hayır.  Relyvrio içeriğinde sodyum fenilbutirat ve taurursodiol karışımı mevcuttur.  TUDCA içeriğinde Sadece taurursodiol bulunuyor.

Sadece TUDCA ilacı ile ALS hastalarında aynı tedavi etkisi sağlanabilir mi?

Şu anda bu konuda bilgi yok. Sadece TUDCA ve TUDCA + fenilbutirat birlikte etkisi Faz II aşamasında araştırılmaktadır.

Relyvrio ilacı ile Riluzol (Rilutek) ve Edaravon birlikte kullanılabilir mi?

Çalışmalarda birlikte kullanıldığını ve etkiyi teorik olarak desteklediği bildiriliyor.

İlacın öngörülen fiyatı nedir?

Amerika’da yıllık 158.000 $ civarında maliyeti olacağı bildiriliyor. Kanada’da ise yıllık 30.000 $ civarında olduğu bildiriliyor.

Doktor reçetesi ile yurtdışından temin etmek mümkün mü?

İlacın Kanada’da sadece Kanada vatandaşlarına Amylyx firması tarafından özel bir geri ödeme planı kapsamında temin edildiği belirtiliyor.

Amerika’da ve Avrupa’da ise Faz III Phoenix çalışmasına alınan 600 hastaya Amylyx firması tarafından klinik çalışmalarda kullanmak üzere temin edildiği bildirildi.

İlacı temin edebilirsem dozu nedir?

Reçeteli ve reçetesiz satılan ilaçlar, vitaminler ve bitkisel takviyeler ve tauroursodeoksikolik asit (TUDCA) gibi taurursodiol ürünleri dahil olmak üzere aldığınız tüm ilaçları doktorunuza bildirin.

Faz III çalışmasına katılmak mümkün mü?

Klinik çalışmalar sitesinde ilan edilen merkezlerde kriterlere uygun ve çalışma süresince klinik takibi yapılabilir durumda olmak ve placebo çalışması olduğunu kabul etmek gerekiyor. Sağlık güvencesi ve ülkenin sosyal hizmetler özlük haklarından yararlanabiliyor olmak gerekiyor.

Placebo nedir?

İlaç olmayan, vücuda zararlı olmayan maddedir. Klinik çalışmalarda hastalar 2 gruba ayrılır. Bir grup gerçek ilaç verilir, diğer gruba placebo verilir. Doktor ve hasta hangi ilacın verildiğini bilmez. Buna randomize plasebo çalışması denir. Bu çalışmada hastanın ilacı alıp almadığı ihtimali %50 olacaktır.

ALS-MNH Derneği ilaç ile ilgili neler yapıyor?

FDA onayı ile ilgili bilgi ve bilimsel dayanaklar sağlık bakanlığı ilaç eczacılık tıbbi cihaz kurumuna gönderildi.

Cimer başvurusu yapıldı.

Türk Nöroloji Derneği Nöromüsküler Hastalıklar çalışma grubuna bilgi verildi.

Sosyal medya hesaplarımızdan ayrıntılı olarak duyuruldu.

Platform İmza kampanyasına destek verildi.

Relyvrio hakkında daha fazla bilgi için:

https://www.als.net/als-research/clinical-trials/605/

https://als.org.tr/amylyx-pharmaceuticals-als-tedavisine-yonelik-relyvrionun-fda-onayini-duyurdu/

https://www.titck.gov.tr/iletisim

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1916945

 

ALO 144 Sosyal Yardım Hattı

http://alo144.gov.tr/alo144/sss.html?q=engelli

ALS hastalığında Kök hücre uygulaması konusunda sık sorulan sorular

Kök hücre büyük bir umut! Kök hücre tedavisi pek çok alanda yıllardır kullanılıyor. Ancak;
Dünyada ALS hastalığı için yapılan çalışmalar Faz III aşamasında, sonuçları henüz bilinmiyor. ALS hastalığında kök hücre uygulaması henüz onaylanmış bir tedavi değil!

1- Kök hücre tedavisi ALS hastalığını tedavi eder mi?

Bu sorunun yanıtı henüz bilinmiyor.

2- ALS hastalığında kök hücre uygulaması hangi mekanizma ile çalışıyor?

Nörotrofik faktörler (NTF) embriyonik, neonatal ve yetişkin nöronlar için güçlü sağkalım faktörleridir ve ALS için potansiyel terapötik adaylar olarak kabul edilir. ALS hastalarında çok sayıda NTF'nin etkilenmiş nöronların yakın çevresine ulaştırılmasının, hayatta kalmalarını geliştirmeleri ve böylece hastalık ilerlemesini yavaşlatmaları ve semptomları hafifletmeleri beklenmektedir. NTF-salgılayan mezenşimal stromal hücreler (MSC-NTF hücreleri), NTF'leri doğrudan ALS hastalarında hasar bölgesine iletmeyi amaçlayan yeni bir hücre terapötik yaklaşımıdır.

Hastanın kemik iliğinden alınan hücreler, laboratuvar ortamında zenginleştiriliyor. Nörotrofik faktörler taşıyan hücreler hastanın beyin omurilik sıvısı içine veriliyor.

3- Faz çalışması nedir?

Bkz: https://turkals.blogspot.com/2014/07/ilacta-arastrma-ve-gelistirme-calsmalar.html

4- Kök hücre klinik çalışmasına katılmak istiyorum. Nasıl katılırım?

Şu anda FDA tarafından onaylanan klinik faz çalışmaları sadece Amerika’da yapılmaktadır. Detaylı bilgi için: https://turkals.blogspot.com/2018/06/als-hastalarnda-tekrarlanan-nurown.html

5- Klinik çalışmada bana nasıl bir tedavi uygulanacak?

Klinik çalışmalarda hastalar, birbirine benzer iki gruba ayrılır. Gruplardan birisine kök hücre verilir. Diğer grup ise kontrol grubudur. Kontrol grubuna kur’a yöntemi ile seçilen hastalara ise placebo verilir.

6- Amerika dışında kök hücre tedavisi yapılan bir merkez var mı?
Dünyada kök hücre tedavisi uygulayan pek çok merkez var. Ülkelerin kendi sağlık ve etik yasaları farklıdır. Ancak dünyada standart bir yöntemin güncel tedaviler arasına girebilmesi için FDA gibi kurumlar tarafından, tarafsız olarak değerlendirilmesi gerekiyor. Faz çalışmaları, bu amaçla yapılmaktadır.

İsrail'de Hadassah hastanesinde Kadimastem kök hücre firmasının FazII /b Klinik çalışması 21 hasta ile devam etmektedir.    Dışarıdan hasta kabu edilmediği bildiriliyor. 

http://www.kadimastem.com/press-item/164/new-hope-for-als-patients-worldwide-kadimastem-commences-its-clinical-trial-in-at-hadassah-medical-center

7- Amerika'da klinik çalışmaya katılmanın maliyeti nedir?

Kesin olmamakla birlikte 500.000 $ olarak tahmin edilmektedir.

8- Klinik faz çalışması Türkiye’de neden yapılmıyor?

Bkz: https://turkals.blogspot.com/2015/03/kok-hucre-ile-yaplan-klinik.html

9- Placebo nedir?

Plasebo etkisi, farmakolojik olarak etkisiz bir ilacın telkine dayalı bir etki ortaya çıkarma halidir. Latince kökenli bir kelime olup hoşnut etmek anlamına gelir . İlaç, vücuda ağız, burun veya enjeksiyon yolu ile verilebilir.

10 Klinik çalışma sırasında gerçek ilaç veya Placebo aldığımı nasıl anlarım?

Bunu hekim de hasta da bilmez, kur’a yöntemi (Randomized) ile belirlenir.

11-  ALS hastalığı içn Kök uygulaması Dünyada onaylanmış bir tedavi mi?

Hayır, henüz FDA tarafından onaylanan bir yöntem değildir. Klinik çalışmalarda kök hücre kullanımı FDA tarafından onaylanmıştır.

Not: Dünyada FDA onayı konusu son yıllarda ciddi olarak sorgulanmaktadır. Özellikle tedavisi henüz olmayan ölümcül hastalıklarla (terminal illness) yaşayanlar tarafından protesto edilmektedir. Geçtiğimiz günlerde Amerikan Başkanı Donald Trump, senatodan geçen "right to try"" yasasını onaylamıştır. https://www.statnews.com/2018/06/20/right-to-try-opportunism/
Bu yasa ile hastalara verilen right to try hakkı, beraberinde bazı problemleri de getirecek. Örneğin Brainstorm gibi firmalar hastalara veya kurumlara teşfikler verecek ve iş denetimden çıkabilecek. Brainstorm firması şimdiden her bir tedavi için 300.000 teşfik vermeyi taahhüt etmeye başladı. Öte yandan FDA denetim sistemi de etkili olmayacak gibi görünüyor. Bu koşullarda ortaya pek çok kazanç odaklı firma çıkacak ve bilimsel veri güvenliği gözardı edilecektir.