Masitinib yeniden değerlendirme sürecinde

AB Science SA (Euronext - FR0010557264 - AB) bugün Health Canada'nın (ALS) tedavisinde masitinib için yeniden değerlendirme talebinin uygunluk kriterlerini sağladığını duyurdu. Yeniden değerlendirme süreci, orijinal başvuruda yer alan bilgilere dayanarak kararı yeni değerlendiricilerle inceleyecektir.

Ulm Üniversitesi Nöroloji Bölümü Tıbbi Direktörü ve ALS'deki masitinib doğrulama çalışmasının baş yatırımcısı Profesör Albert Ludolph, MD, PhD şu yorumda bulundu: 

"AMX0035 (Amylyx) ve oral edaravone (Ferrer) gibi ruhsatlı ilaçlar da dahil olmak üzere TUDCA (TUDCA-ALS konsorsiyumu), reldesemtiv (Cytokinetics) ve RIPK1 inhibitörü SAR443820 (Sanofi) çok sayıda faz 2 veya 3 programının yakın zamandaki başarısızlığı,  toplumun yeni terapötik gelişmelerden yararlanma umutlarını kırdı. Gnel ALS popülasyonunda kanıtlanmış mütevazı bir etkiye sahip tek tedavi olan riluzol ile bizi etkili bir şekilde geriye götürdü. Bu başarısızlıklardan ders çıkarmalıyız. Birincisi, 24 haftalık bir süre boyunca etkinliğin gösterilmesi, ALS'de hastalığı değiştirici bir etki göstermek için yeterli süre değildir. İkincisi, 48 haftalık bir çalışmanın kaçınılmaz olarak çok sayıda eksik veri oluşturmasıdır. Bu durum masitinib'e özgü değildir. Etkinliğin değerlendirilmesinde gerçek bir zorluktur ve umut vaat eden bileşikleri gözden kaçırma riskiyle karşı karşıyayız.Masitinib,eksik verileri tamamlamak  için uygun metodoloji uygulandığında pozitif olan 48 haftalık bir süre boyunca sonuçlar yayınlamıştır ve dikkatli bir değerlendirmeyi haketmektedir."

Masitinib, ALS'de inflamasyon ve sinir hücresi ölümüne yol açan enzimleri bloke etmek üzere tasarlanmış oral bir tedavidir. Nörodejeneratif rahatsızlığı olan kişilerde hastalığın ilerlemesini yavaşlattığı ve sağkalımı uzattığı bugüne kadar kanıtlanmış tek tedavi olan riluzole (diğerleri arasında Rilutek olarak satılır) ek bir tedavi olarak araştırılmaktadır.

Kaynak 

Health Canada, ALS için Masitinib Hakkında Daha Fazla Veriye İhtiyaç Duyuyor, İncelemeyi Durduruyor

AB Science'ın ajansın işe devam etmesi için eksiklik bildirimini yanıtlaması için 90 günü var

Health Canada, amyotrofik lateral skleroz (ALS) için potansiyel bir ek tedavi olan masitinib ilacına onay vermek için verileri incelemeye devam ederken,  ilaç hakkında daha fazla bilgi istedi.  Health Canada tarafından yayınlanan eksiklik bildirimine yanıt vermek için Masitinib'in geliştiricisi AB Science'ın 90 günü var.

Masitinib, ALS'de iltihaplanmaya neden olan belirli bağışıklık hücrelerinin işlevi için gerekli olan bir enzim olan tirozin kinazın aktivasyonunu bloke eden oral bir ilaçtır. Bu hücreleri baskılayarak, tedavinin hastalığın ilerlemesini yavaşlatması ve ALS semptomlarını hafifletmesi bekleniyor.

Tedavinin ikinci kez şartlı onay için hazır olduğuna dair benzer bir başvuru, Avrupa Birliği'nde inceleniyor.Kabul edilirse ilaç, Avrupa'da Alsitek markası altında satılacak.

Başvurular, 48 hafta boyunca (yaklaşık bir yıl) Rilutek (riluzol) ile kombinasyon halinde iki doz masitinib'i bir plaseboya karşı test  eden AB10015 Faz 2/3 klinik çalışmasından (NCT02588677) elde edilen verilerle destekleniyor. 

Çalışmaya 394 ALS hastası alındı.

Sonuçlar, masitinib'in yüksek dozunda (4,5 mg/kg) artı Rilutek'in  hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığını  — %27 oranında — "normal" hastalık ilerlemesi olarak tanımlanan, aylık ALSFRS-R düşüş oranının 1,1 puandan az olarak tanımlandığı, Tek başına Rilutek ile kıyaslandığında denemenin ana etkinlik hedefini karşılıyor

Daha hafif hastalığı olan hastalara verilen bu kombinasyon aynı zamanda sağkalımı iki yıldan fazla uzatarak ölüm riskinde %44'lük bir azalmaya karşılık geldi.

AB19001 (NCT03127267) adlı bir Faz 3 denemesi, bu sonuçları daha büyük bir ALS hasta grubunda doğrulamak için devam etmektedir: son iki yıl içinde teşhis edilmiş, hafif ila orta derecede işlevsel bozukluğu olan 495'e kadar yetişkin katılımcılar, yaklaşık bir yıllık deneme süresi boyunca her biri Rilutek ile kombinasyon halinde verilen 4,5 mg/kg dozda masitinib, 6 mg/kg masitinib veya bir oral plasebo grubuna rastgele atanmıştır.

Kalple ilgili yan etki endişeleri nedeniyle bir duraklamanın ardından, kalp sağlığının daha yakından izlenmesini içeren protokol değişiklikleriyle hasta kaydı yeniden başladı. Faz 3 denemesinin ana hedefi, masitinibin hastalığın ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatamayacağını belirlemektir; ikincil ölçümler arasında yaşam kalitesi, solunum fonksiyonundaki ve kas gücündeki değişiklikler ve hayatta kalma yer alır.

Bu çalışmanın Aralık 2023'te sonuçlanması bekleniyor.

Kaynak 

Masitinib ile ilgili Çalışmalar Geçici olarak Askıya Alındı

AB Science , amyotrofik lateral skleroz (ALS) ve diğer bazı durumlar için araştırılan bir tirozin kinaz inhibitörü olan masitinibi içeren tüm çalışmalarda hasta kaydı ve tedavi çalışmalarını askıya aldığını duyurdu. 

Askıya alma kararının nedeni ise masitinib kullanımıyla ilişkili olası bir iskemik kalp hastalığı riskinin tesbit edilmesi olarak bildiriliyor. 

AB Science, ALS'de AB19001 ( NCT03127267 ) adlı bir Faz 3 klinik deneyi de dahil olmak üzere , bu potansiyel güvenlik riskine ilişkin bir soruşturma sonuçlanana kadar devam eden tüm çalışmaların geçici olarak durdurulması için başvuruda bulunuyor.

Şirket bir basın açıklamasında “Hasta güvenliği bizim önceliğimizdir” diye yazdı.

ALS çalışmasına ek olarak, askıya alma mastositozda bir Faz 3 çalışmasını ( NCT043333108 ) ve orta-şiddetli COVID-19 hastalarında Faz 2 çalışmasını ( NCT04622865 ) etkileyecektir .

Karar, Fransa Ulusal İlaç ve Sağlık Ürünleri Güvenliği Ajansı ve diğer düzenleyici kurumlarla  görüşmeler  sonrasında alındı.

Şirket, “AB Science, bu çalışmalara hasta kaydını yeniden başlatmak için düzenleyici makamlarla tam işbirliği içinde çalışıyor” dedi.

Masitinib, tirozin kinazlar adı verilen proteinler aracılığıyla sinyalleşmeyi önleyerek inflamatuar ve nörodejeneratif süreçlerde yer alan çeşitli hücre tiplerinin aktivitesini bloke etmek için tasarlanmış oral yoldan verilen bir antikordur.

Kaynak 

AB SCIENCE, ALS’de masitinib Faz 2/3 klinik çalışmasının pozitif sonuçlarını yayınladı

AB SCIENCE, ümit verici sonuçlarla birlikte ALS'de  masitinib  Faz 2/3 insanda klinik çalışmasını deneyini tamamladı. Şirket, İspanya'da yapılan  çalışma sonuçlarını Amyotrophic Lateral Sclerosis ve Frontotemporal Degeneration dergisinde yayınladı.

Faz 3 çalışması daha sonra 2019'da henüz ilan edilmemiş merkezlerde başlatılacaktır.
Tahmini Çalışma Başlangıç Tarihi: Kasım 2019
Tahmini Birincil Tamamlanma Tarihi: 2021 Mayıs
Tahmini Çalışma Bitiş Tarihi: Mayıs 2024
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT03127267

Şirket basın açıklaması için buraya tıklayın.

Klinik öncesi çalışmalar, masitinib'in, motor sinirlerine zarar verebilecek sitotoksik maddelerin salınımını bloke ederek, ALS ilerlemesine neden olan mikroglia ve mast hücrelerinin işlevselliğini baskıladığını göstermektedir. Mikroglial ile ilişkili hastalık ilerlemesini yavaşlatmanın yanı sıra, nöro-enflamasyonu azaltmak ve merkezi ve periferik sinir sistemlerinde nöron davranışlarını modüle etmektedir.

Bu çalışmada birincil analiz için hedeflenen popülâsyon “normal hızda ilerleyen" hastalardı.
Bu grup, hastalığın başlangıcından aylık bazda 1,1 puandan düşük (ALSFRS-R) oranı olarak  tanımlanmıştır. Aynı zamanda, daha geniş katılımcı  popülâsyonun ikincil bir değerlendirmesi yapıldı. Birincil analiz, riluzol ile kombinasyon halinde 4.5 mg / kg / gün masitinibin, sadece 48. haftadaki riluzole kıyasla ALSFRS-R düşüşünü % 27 oranında yavaşlattığını gösterdi. Masitinib katılımcıları ayrıca ALSAQ-40 ile ölçülen yaşam kalitesinde ve (FVC) ile ölçülen solunum fonksiyonlarında daha düşük bir bozulma göstermiştir.

Masitinib ve plasebo arasında  yan etki farkları karşılaştırılabildi.

Bu deneme, ALS ile yaşayan insanların tedavisinde çok merkezli, çift kör, randomize, plasebo kontrollü, paralel gruplu, karşılaştırmalı bir oral masitinib çalışmasıydı.

Uygun hastalar, 18-75 yaşları arasında laboratuar destekli muhtemel, muhtemel veya kesin ALS tanısı almışlardı. Üç yüz doksan dört hasta, riluzol artı ya plasebo, masitinib 4.5 veya 3.0 mg / kg / gün almak üzere 1: 1: 1 oranında çalışmaya dahil edildi.

Yeni tedavilere olan kritik ihtiyacın öncelikli olduğunun tanınması üzerine masitinib, Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ve Avrupa Tıp Ajansı (EMA) tarafından ALS için yetim ilaç  statüsü almıştır.

Paris merkezli AB Science, 2001 yılında, onkoloji, kronik enflamatuar hastalıklar ve ALS de dahil olmak üzere nörolojik dejeneratif hastalıklar alanındaki karşılanmamış ihtiyaçları hedef alan yeni ilaçlar geliştirmek için bir bilim adamları ekibi tarafından kuruldu.

Ab Science firması, Masitinib için ikinci kez FazIII çalışması başlatıyor

Ab Science, Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) kararına itirazını geri çekti. Yeniden başvuru yapabilmek için ikinci faz 3 klinik deneme planlanmaktadır. Çalışmanın 2018 sonbaharında başlaması bekleniyor. Klinik  çalışma, ABD ve Kanada'da gerçekleşecek. Kanada'da Montreal Nöroloji Enstitüsü ve Hospital’s Angela Genge, randomize, çift kör plasebo kontrollü çalışmaya öncülük edecektir.

http://www.alsresearchforum.org/masitinib-drug-maker-ab-science-withdraws-its-appeal-to-ema/

Alsitek (Masitinib) için pazarlama yetkisinin reddedilmesi hakkında

18 Nisan 2018'de, Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisine yönelik tıbbi ürün Alsitek için pazarlama ruhsatının reddedilmesini öneren olumsuz bir görüş bildirdi. 

İzin başvurusu yapan şirket AB Bilim, bu olumsuz görüş bildiriminin alınmasından itibaren 15 gün içinde görüşün tekrar incelenmesini isteyebilecek.

Alsitek nedir?

Alsitek aktif madde  masitinib içeren bir ilaçtır. Tablet olarak sunulmuştur.

Alsitek'in ne için  kullanılıyor?

Alsitek'in amiyotrofik lateral sklerozu (ALS) tedavi etmek için kullanılması  planlanmaktadır. Alsitek,  araştırma aşamasında ALS için başka bir ilaç olan riluzol ile birlikte kullanıldı.

Alsitek, ALS tedavisi için 29 Ağustos 2016'da bir “yetim ilacı” (nadir görülen hastalıklarda kullanılacak bir ilaç) olarak belirlendi. 

Alsitek nasıl etki eder?

Alsitek'in mikroglia aktivitesini, beynin ana immün (savunma) hücrelerini ve bir tür beyaz kan hücresi olan mast hücrelerini azaltarak çalıştığı düşünülmektedir. Mikroglia ve mast hücreleri ALS'li hastalarda inflamasyonda ve sinirlerde hasarda rol oynayabilir. Aktivitelerini azaltarak ilacın inflamasyonu ve sinirlere verdiği zararı azaltması, böylece hastanın semptomlarının kötüleşmesini yavaşlatması beklenir.

Alsitek (masitinib) için pazarlama yetkisinin reddedilmesi

Ab Science firması, ALS'li 394 hastayı içeren bir ana çalışmanın sonuçlarını sunmuştur; burada Alsitek, riluzol ile birlikte alınan plasebo (kukla tedavi) ile karşılaştırılmıştır. Etkinliğin ana ölçüsü, 48 haftalık tedaviden sonra hastaların semptomlarındaki değişiklikti.  ALS için standart bir ölçek  (ALSFRS-R) kullanılarak değerlendirildi.

İlacın reddine yol açan ana kaygılar nelerdi?

CHMP, ALS hastalarındaki ana çalışmanın, Alsitek'in hastalığın ilerlemesini yavaşlatmakta etkili olduğunu göstermediği sonucuna varmıştır. Hastalığı, hızla kötüleşen hastalarla karşılaştırıldığında, normal hızda kötüleşen hasta grubunda semptomlar üzerinde olumlu bir etki görülmekle birlikte, CHMP hastaları bu şekilde sınıflandırmanın keyfi olduğunu ve klinik uygulamayı yansıtmadığını düşünmüştür. İlaveten, ilacın bir grup hastada çalışmasına ve başkalarına karşı çalışmasının  mantıklı hiçbir nedeni yoktu.

Ayrıca, çalışma alanlarının ikisinde yapılan bir inceleme, çalışmanın yürütülmesinde, verilerin bütünlüğü konusunda şüphe uyandıran eksiklikler göstermiştir. Bu nedenle, CHMP, çalışmanın Alsitek'in faydaları hakkında güvenilir kanıtlar sağlamadığı ve pazarlama yetkisinin reddedilmesini tavsiye  etmiştir.

AB Science'in bir sonraki adımı, bu konuları ele almak için bir yeniden inceleme prosedürü ile ek veriler sağlamak olacaktır. Bunun ardından, CHMP, Temmuz 2018'de ikinci bir görüş bildirecektir.

Kaynak Ab Science : 
Kaynak (EMA) 

Masitinib FazIII sonuçları duyuruluyor.

AB Science firması, 2017 yılında Kinavet'in (masitinib) amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisinde kullanımını bildiren özetlerin altı uluslararası toplantıda sözel sunum için seçildiğini bildirdi. Özetler hem klinik öncesi hem de klinik veriler içermektedir.

Toplantılar:

XXIII World Congress of Neurology (WCN 2017) in Kyoto, Japan, on Sept. 19;
16th Annual NEALS Meeting in Clearwater Beach, Florida, on Oct. 4;
142nd American Neurological Association (ANA) Annual Meeting in San Diego, California, Oct. 15-16;
69th Spanish Society of Neurology (SEN) Annual Meeting in Valencia, Spain, on Nov. 4;
World Federation of Neurology Research Group on ALS/MND Satellite Symposium in Boston, on Dec. 7;
28th International Symposium on ALS/MND in Boston, Dec. 8-9.

Yeni preklinik veriler, masitinibin ALS'deki etki mekanizmasını desteklemektedir.

Yeni klinik öncesi veriler, masitinibin ALS hastalarında gözlemlenen tedavi etkisinin hem merkezi hem de periferik sinir sistemlerinde sinerjik koruyucu etkileri olabileceğini göstermektedir. Masitinib, tirozin kinaz eksprese eden hem glial hem de bağışıklık hücrelerini hedeflemektedir.
Yeni veriler, felç progresyonu sırasında mast hücrelerinin nöromüsküler kavşak denervasyonunda rolü olduğunu göstermektedir.
Bu, ALS'deki yeni bir patojenik mekanizmayı göstermektedir. Masitinib için yeni bir terapötik hedef olabilir . Masitinib, ileri felçde tipik olarak gözlenen Schwann hücrelerinde ve kılcal ağlarda morfolojik değişiklikleri engelledi.Yeni veriler masitinibin siyatik sinirinde dejenerasyon ve patolojik değişiklikleri önlediğini gösteriyor.
Nature dergisinde yayınlanan yeni bir araştırmada, masitinibin hedefi olan mikroglia'nın ALS, nörodejeneratif hastalıklarda nöronal ölümden sorumlu doğrulamaktadır.
Daha önce Journal of Neuroinflammation'da bildirildiği üzere, masitinib, aberran mikroglial hücreleri hedefleyerek ve nöroinflamasyonu düzenleyerek ilgili ALS hayvan modelinde nöroprotektif bir etki yaratır.
Bu veriler, yakın zamanda bağımsız araştırmalarla desteklenmiştir. Fare modelinde mikrogliada somatik mutasyonların tanımlanması, nörodejeneratif hastalıklarda nöronal ölümün bir sebebidir, yani anormal mikroglial hücreler, sporadik ALS de dahil nörodejeneratif hastalıkların sorumluları olabilir.
Kaynak

Masitinib FazIII sonuçları umut verici

Fransız biyoteknoloji şirketi AB Science, Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinen amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarının fiziksel işlevlerinin iyileştirilmesinde etkili olduğunu gösteren öncü bileşik masitinib için Faz III klinik araştırmanın sonuçlarını sundu.

Randomize çift kör klinik çalışmada (NCT02588677) masitinibin plasebo ve bir ALS ilacı olan riluzole (Rilutek veya Teglutik) kombinasyonu ile birlikte etkinliği ve güvenirliliği karşılaştırılmıştır. Toplam 394 ALS hastasına 48 haftaya kadar 4.5 mg / kg / gün masitinib ve riluzol, 3 mg / kg / gün masitinib ve riluzol kombinasyonu veya plasebo ve riluzol kombinasyonu için rasgele seçim yapılmıştır.

Çalışmanın öncelikli amacı, katılan hastaların zaman içindeki fonksiyonel değişimini izlemek için kullanılan revize edilmiş ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R) değişikliklerini gözlemlemekti. İkincil bir hedef, hastanın ölümü veya hastanın ALSFRS-R skorunda dokuz puanın bozulması olarak tanımlanan progresyonsuz sağkalımı (PFS) incelemektir.

Sonuçlar, 4.5 mg / kg / gün dozunda uygulanan masitinibin ALS hastalarında riluzol ile birlikte plasebo tedavisine kıyasla tedavi edici bir fayda sağladığını gösterdi. Bu masitinib dozu, hastaların işlev kaybını yavaşlattı, PFS'sini geliştirdi ve yaşam kalitesinde düşüşü azalttı.
Çalışma, masitinib'in, diğer koşullar altında geniş yelpazede de kullanılmak üzere test edildiğini, ciddi yan etkilere neden olmadan güvenli  olduğunu gösterdi.

Çalışma sonuçları, 18-20 Mayıs tarihleri ​​arasında Slovenya'nın Ljubljana kentinde  düzenlenen 2017 European Network for the Cure of ALS (ENCALS)  yıllık toplantısında sunuldu.

Toplantıda, AB10015 masitinib denemesinin uluslararası koordinatörü ve bir ALS uzmanı olan Jesús S. Mora, "randomize kontrollü bir faz 3 denemesinden elde edilen sonuçlar: Masitinib, riluzole yanında ilave tedavi olarak Kullanıldığında kabul edilebilir tolere edilebilirlik ile amyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisinde yararlıdır" başlıklı sunum yaptı.

Mora, "Bu nihai veriler, masitinibin ALS hastalığının ilerlemesini yavaşlatmada etkili olduğunu gösteren çalışmanın önceki ara analizinden elde edilen bulguları doğruluyor. Günlük fiziksel fonksiyonların (ALSFRS-r) ve solunum fonksiyonlarının yaşam kalitesi üzerindeki etkisi açısından  değerlendirildiğinde önemli bir iyileşme ortaya çıkmaktadır" dedi.

Aynı toplantıda, Uruguay Montevideo'daki Institut Pasteur'daki Nörodejenerasyon Laboratuvarı başkanı Profesör Luis Barbeito, "Amyotrofik lateral skleroz tedavisinde masitinib: Klinik öncesi ve gelecekteki klinik gelişme" konusunu sundu.

Barbeito, "Bu faz 3 klinik bulguları eşit derecede klinik öncesi verileri destekliyor ve masitinibin anormal mikroglial hücreleri hedefleyerek ve nöroinflamasyonu düzenleyerek nöroprotektif bir etki yarattığını" açıkladı.

AB Science Bilim Komitesi Başkanı Profesör Olivier Hermine, "Bu veriler masitinibin ALS'deki ilerlemeyi yavaşlatabileceğini ve nörodejeneratif hastalıkların tedavisinde yeni bir paradigmayı etkili bir şekilde açtığını kanıtlıyor" dedi.

Masitinib, sınırlı sayıdaki kinazları inhibe ederek bağışıklık için önemli hücreler olan mast hücrelerini ve makrofajları hedef alan ağız yoluyla olarak uygulanan bir tedavidir. Mast hücrelerindeki aktivitesi ve ardından inflamasyon sürecinin inhibisyonu nedeniyle, masitinib enflamatuar ve SSS ile ilişkili hastalıkların semptomlarına karşı etkili olabilir.

 Avrupa İlaç Ajansı (EMA), masitinib için Ekim 2016'da ALS'yi tedavi etmek için koşullu bir pazarlama yetkilendirme başvurusunu kabul etti. EMA'nın masitinib'i piyasada satışının ruhsatlandırılması kararının önümüzdeki aylarda kamuoyuna duyurulması bekleniyor. ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), masitinibi yetim ilaç olarak atadı.

Kaynak: 
http://www.ab-science.com/file_bdd/content/1495118771_ALSENCALS2017ENvF.pdf

Masitinib faz 2/3 klinik araştırması

Geçen hafta, AB Science, ALS ile yaşayan insanlarda Masitinib faz 2/3 klinik araştırmasının ALSFRS-R'nin birincil son noktasına ulaştığını açıkladı.

Şirket Avrupa'daki Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) şartlı pazarlama izni için başvuruda bulunmuş durumdadır. ABD'deki bir sonraki adımları kararlaştırmak için Federal İlaç İdaresi (FDA) yetkilileri ile sonuçlar paylaşıyor.

Tam etkinlik ve güvenlik verileri, 18-20 Mayıs 2017'de Slovenya'nın Ljublijana kentinde düzenlenecek olan ALS Tedavisi İçin Avrupa Ağında (ENCALS) yıllık toplantıda sunulacak.

Masitinib, Avrupa'daki Avrupa İlaç Ajansı (EMA) ya da ABD'de Federal İlaç İdaresi (FDA) tarafından pazarlama için henüz onaylanmadı. 2017 yılının üçüncü çeyreğinde onaylama aşamalı bir çalışmanın başlaması bekleniyor. 2018 boyunca devam edecek olan çalışmanın sonuçları 2019 yılının dördüncü çeyreğinde bekleniyor.

AB Science, ABD'deki sonraki adımları görüşmek üzere nihai verilerini FDA'ya iletiyor.

Kaynak 

Şartlı pazarlama izni nedir?
Bu ilaçlar;
Yetim ilaç grubundadır.
Ciddi derecede hayatı tehdit eden hastalıkların tedavisine, önlenmesine ya da teşhisine yöneliktir;
Avrupa İlaç Ajansı (EMA), hastaların karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını karşılayan ilaçların geliştirilmesini desteklemektedir. Halk sağlığının yararına olmak üzere, başvuru sahiplerine, mevzuat ve yönergelerde tanımlanan kapsam ve kriterlere dayanarak, derhal erişilebilirliğin sağlanması için normalden gerekli olandan daha az kapsamlı veri yeterli bulunabilir. Bu tür ilaçlara şartlı bir pazarlama yetkisi tanınabilir.

Şartlı pazarlama yetkileri, CHMP'nin aşağıdaki şartların tümünün yerine getirildiğini tespit etmesi durumunda verilebilir:

Ürünün fayda-risk dengesi olumlu olmalıdır
Başvuranın kapsamlı veri sağlayabileceği konusunda tatminkar olmasının tespit edilmesi
Karşılanmamış tıbbi ihtiyaçları karşılaması
Tıbbi ürünün pazardaki uygunluğunun halk sağlığına sağladığı yararların, daha fazla veriye duyulan ihtiyaçtan kaynaklanan risklerden daha ağır basması gerekiyor.