Yasal Uyarı

Bu site, ALS hastalığı ile ilgili haber ve bilgilendirme sitesidir. Tıbbi tavsiye, teşhis veya tedavi yerine geçmez. Tıbbi bir durumla ilgili sorularınız için her zaman doktorunuzla görüşün. Dr. Alper Kaya
Riluzole etiketine sahip kayıtlar gösteriliyor. Tüm kayıtları göster
Riluzole etiketine sahip kayıtlar gösteriliyor. Tüm kayıtları göster

12 Ekim 2018 Cuma

ALS Klinik Araştırmalar İnceleme: 20 Yıllık Başarısızlık. Yeni Bir Tedaviye Daha Yakın mıyız?

Amyotrofik lateral skleroz (ALS) dünya çapında yılda 30.000 hastanın tahmini mortalitesine sahip yıkıcı bir durumdur. Medyan, başlangıçtan beri 24 ila 48 ay arasında değişen hayatta kalma süresini bildirmiştir. Riluzol şu anda onaylanmış hafif etkili bir tedavidir. Riluzole 1995 yılında ABD'de ve 1996'da Avrupa'da pazarlama ruhsatı almıştır. Takip eden yıllarda, 60'ın üzerinde molekül ALS için olası bir tedavi olarak araştırılmıştır. Önemli araştırma çabalarına rağmen, insan klinik çalışmalarının ezici çoğunluğu klinik etkinliği göstermede başarısız olmuştur. Geçtiğimiz yıl, oral masitinib ve intravenöz edaravon, ALS hastalarında klinik çalışmalarda iddia edilen etkinlik ile umut verici yeni terapötikler olarak ortaya çıkmıştır. İleri evre klinik gelişim fazları göz önünde bulundurulduğunda, bu ilaçları ALS hastaları için mevcut olan terapötik cepheye en yakın vadede eklemeler olarak kabul edebilir. Hastanın dahil edilmesi açısından, masitinibli klinik çalışma, sadece başarılı bir edaravone klinik çalışması ile karşılaştırıldığında daha geniş, daha temsili ve daha az kısıtlayıcı bir hasta popülasyonu almıştır (edaravone uygunluk kriterleri masitinib çalışma hastalarının sadece % 18'ini temsil etmektedir).

Bu yazı, riluzol'ün ilk onaylanmasından bu yana son 20 yılda yapılan 50 klinik çalışmayı incelemektedir. Edaravone ve masitinib'in klinik etkinliğini ve mevcut bir pazarlama yetkisinin ALS tedavisinde olası etkilerini destekleyen mevcut kanıtların analizine özel bir önem verilmektedir.


ALS Clinical Trials Review: 20 Years of Failure. Are We Any Closer to Registering a New Treatment?

31 Mayıs 2018 Perşembe

Rilutek (Riluzole) hakkında



Rilutek (Riluzole) kısa öyküsü şöyle:

1869 yılında ünlü Fransız nörolog Jean Martin Charcot (1825-1893), klinik nörolojinin dağınık deney ve bilgi birikimlerini sınıflamıştır. Ağrısız, ilerleyici kas güçsüzlüğü ve kaslarda erime ile giden ve ileri döneminde solunum güçlüğü, yutma güçlüğü ile sonlanan bir grup hasta olduğunu fark etmiş ve hastalara otopsi yapmıştır. Özellikle omurilik bölgesinde, yan kısımlarında sertleşme olduğunu gözlemlemiş ve klinik görünümlerini de tarif eden bir isimle hastalığı ilk kez bildirmiştir. Amyotrophic Lateral Sclerosis sözcükleri Yunanca kökenlidir. Amiyotrofi, kas dokusunun sinir uyarısı almaması sonucunda erimesi, lateral, yan kısımlar, skleroz ise sertleşme demektir.

Hastalığın nedeni ve dolayısıyla tedavi konusunda çok fazla araştırma olmasına rağmen uzun yıllar boyunca ALS hastalığı için bir ilaç bulunamadı.

***

1994 yılında ilk kez yine bir fransız firması, bir kimyasal iletici (Nörotransmiter) olan glutamat maddesinin ALS hastalarında sinir hücrelerini aşırı uyardığını ve bir anlamda toksik etkisi olduğunu keşfetti. Bu teori üzerine kurulmuş bir ilaç geliştirdi. Biriken Glutamat maddesinin karşıtı (antagonisti) olarak etki gösterecek "Riluzole" etken maddesini içeren Rilutek ilacını piyasaya verdi. FDA tarafından onaylanan ilk ALS ilacı artık tüm dünyada ALS hastalarına verilmeye başlandı.

***

Hekimler, çok zorlu ilaç geliştirme aşamalarından geçen ve FDA tarafından onaylanan ilacı reçete etmeye başladılar.

***
ALS nedeni bilinmiyor, onlarca teori var. Rilutek ilacı bu teorilerden sadece 1 tanesi olan glutamat birikimi üzerine etkili. Bu nedenle her hastada aynı etkiyi göstermedi.
Eğer hastalığın nedeni (Motor nöron dejenerasyonnun nedeni) Glutamat eksitotoksisitesi teorisine uygun ise ilacın kısmen etkili olacağı öngörülüyor. İlacın, zaman içinde ara değerlendirme çalışmaları, çeşitli spekülasyonlar olsa da bazı hastalarda 3 yıl ilaç kullananların hiç ilaç kullanmayan hastalara göre 3 ay daha fazla yaşadığı bildiriliyor. 
Bazı hastalarda ise etkisiz olduğu biliniyor.

Ancak bu arada hatırlatmak gerekiyor ki teknolojinin gelişmesiyle birlikte ALS hastalarına gerekli olan tıbbi destek ve iyi bir bakımla zaten hiç ilaç kullanmayan hastalar bile 3 yıl sınırını fazlasıyla geçiyor ve uzun yıllar yaşatılabiliyor. 

Rilutek ilacı ALS hastalığı için tedavi edici özelliği olan bir ilaç değil. Yan etkileri oldukça fazla. Hangi aşamada daha etkili olduğuna dair bilgi yok.Pratik olarak solunum güçlüğü başladığında ve solunum cihazı gereksinimi ortaya çıktığında ilacın bırakılması öneriliyor. İleri yaşta başlayan ALS hastalarında Rilutek ilacının etkinliği bilinmiyor.
İlacın yan etkileri, koyu kıvamlı, yapışkan tükrük, dilde uyuşma, karaciğere toksik etki. 


Kaynak