MN-166 genişletilmiş erişim programı Amerika'da başladı

Devam eden Faz 2b/3 çalışması için uygun olmayan 200 hasta çalışmaya alınacak. 

Medicinova'nın oral anti-enflamatuar ilacı MN-166'nın (ibudilast) amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında değerlendirildiği genişletilmiş erişim programı (EAP) denemesine ilk hasta kaydedildi.

Merhametli kullanım programları olarak da bilinen EAP'ler, ciddi veya yaşamı tehdit eden rahatsızlıkları olan hastaların, başka alternatiflerin mevcut olmadığı durumlarda klinik deneyler dışında araştırma tedavilerine erişmelerine olanak tanır.

EAP'ler, daha fazla sayıda hastaya potansiyel olarak hayat kurtarıcı veya yaşamı uzatıcı tedavi sağlamanın yanı sıra, deneysel tedaviler hakkında ek klinik veri toplama fırsatları da sunmaktadır.

MN-166 programı, tedavinin güvenlik ve etkinliğini daha geniş bir hasta popülasyonunda değerlendirmek için, daha ilerlemiş hastalığı olanlar da dahil olmak üzere, devam eden COMBAT-ALS denemesi (NCT04057898) için uygun olmayan yaklaşık 200 hastayı ABD'deki çeşitli merkezlere kaydedecektir.

MN-166 Hakkında

Faz 2 aşamasındaki öncü ilaç bileşiğini ve tescilli analogları içeren MN-166 (ibudilast) portföyü, uyuşturucu bağımlılığı, ilerleyici multipl skleroz ve ağrı tedavisi için yeni, sınıfının ilk örneği, opioid olmayan ilaçları temsil etmektedir. MN-166, pro-enflamatuar sitokinler IL-1ß, TNF-a ve IL-6'yı baskılayan ve anti-enflamatuar sitokin IL-10'u yukarı doğru düzenleyebilen, sınıfında birinci, oral olarak biyoyararlanabilen, küçük moleküllü bir glial zayıflatıcıdır. Ek olarak, nöroinflamasyonun zayıflamasına katkıda bulunabilecek bir toll benzeri reseptör 4 (TLR4) fonksiyonel antagonisti olduğu gösterilmiştir. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa'da Yeni Moleküler Varlık veya NME olarak kabul edilmekle birlikte, ilk olarak 20 yıldan uzun bir süre önce Japonya'da onaylanan ibudilast adlı onaylı bir ilacın yeniden yönlendirilmesini içermektedir. İbudilast 3,2 milyondan fazla hastaya reçete edilmiştir ve pazarlama sonrası iyi bir güvenlik profiline sahiptir.

Kaynak 

Bazı deneysel ilaçlar hakkında

Ketas (Ibudilast) : Faz IIb/III (COMBAT-ALS) çalışması devam eden Ibudilast (Mn-166) etken maddesini içeriyor. İbudilast henüz ALS hastalığı için FDA onayı almamıştır.  Yurtdışında Piyasada Online satılıyor. Onaylı olmadığı için eczanelerde ve Türkiye’de bulunmuyor. Çalışma devam etmektedir. 

Aralık 2024

Amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için araştırma amaçlı bir oral tedavi olan MN-166 (ibudilast), devam etmekte olan Faz 2b/3 klinik çalışmasındaki verilerin analizine göre, bir yıla kadar kullanımda hastalığın ilerlemesini yavaşlatıyor gibi görünüyor. Çalışmanın tasarımı kapsamında gerekli olan ara analiz, altı aylık tedavide standart hastalık ilerlemesi ölçümlerindeki bulguların altı ay sonrasına kadar bildirilenlerle ne kadar iyi korelasyon gösterdiğine baktı. Çalışmanın veri güvenliği izleme kurulu (DSMB) verileri inceleyip onayladı ve COMBAT-ALS (NCT04057898) çalışmasının planlandığı gibi devam etmesini tavsiye etti. Tedavinin geliştiricisi MediciNova'nın baş tıbbi sorumlusu ve direktörü Kazuko Matsuda, MD, PhD, bir şirket basın açıklamasında "Bu sonuçların ALS gibi hızla ilerleyen hastalıklar için çalışmalar tasarlamada değerli olacağına inanıyoruz" dedi

Matsuda, "Tedavi süresinde bir değişiklik yapmayı düşündük, [ancak] DSMB'nin tavsiyesine dayanarak denemeye mevcut tedavi planıyla devam etmeye karar verdik" diye ekledi.

Analiz sonuçları, 6-8 Aralık tarihlerinde Montreal'de düzenlenen 35. Uluslararası ALS/MND Sempozyumu'nda sunuldu. Sunumun başlığı "ALS'de MN-166 (Ibudilast) COMBAT-ALS Faz 2b/3 Denemesi: Deneme Güncellemesi ve Ara Analiz Sonuçları" (sayfa 242) başlığını taşıyordu.

https://www.tandfonline.com/doi/pdf/10.1080/21678421.2024.2403306  (Sayfa 242)

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04057898

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34816762/

https://www.als.net/als-research/clinical-trials/441/

***

Masitinib : Masivet, mast hücreli tümörleri (bir kanser türü) olan köpekleri tedavi etmek için kullanılır. kötü huylu   (grade 2 veya 3) ve ameliyatla alınamayan tümörler için kullanılır. Yalnızca, tedaviye başlamadan önce tümörlerde reseptör protein c-kitinin mutasyona uğramış bir formunun varlığının doğrulanması durumunda kullanılır. Tabletler günde bir kez ağızdan verilir. Doz, tedavi edilen köpeğin ağırlığına bağlıdır. Tedavi süresi, köpeğin tedaviye yanıtına bağlıdır.

ALS hastalığında Masitinib 

Masitinib için faz 3 çalışmasına başlama onayı verildi (Aralık 2021)

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), AB Science'ın, amyotrofik lateral sklerozlu (ALS) kişilerde ek tedavi olarak masitinib'i araştıran doğrulayıcı Faz 3 çalışmasına hasta kaydı için onay verdi.

AB Science , masitinibin kullanımıyla birlikte tekrarlayan göğüs ağrısı ve rahatsızlığı ile karakterize bir durum olan iskemik kalp hastalığı riskinin daha yüksek olduğuna dair endişeleri araştırmak için Haziran ayında yapılacak tüm masitinib klinik denemelerini geçici olarak askıya almıştı.

FDA'nın AB19001 denemesine ( NCT03127267 ) ABD kaydını yeniden başlatma kararı, Fransa ve Norveç'teki düzenleyici kurumlar tarafından verilen, kalp sağlığının daha yakından izlenmesini içeren deneme protokolünde yapılan değişikliklerden sonra verilen izinleri takip ediyor.

Masitinib, tirozin kinazların (bir tür enzim) aktivitesini bloke etmek ve böylece ALS ve diğer hastalıklarda iltihaplanma ve sinir hücresi işlev bozukluğuna neden olduğu düşünülen bağışıklık hücrelerinin aktivitesini azaltmak için tasarlanmış oral bir ilaçtır.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03127267

İlaçları kullanıp kullanmamak hastalarımızın kişisel tercihleridir. Henüz onay almamış ilaçları doktorunuza danışmadan almayınız. 

 

MediciNova, MN-166 Plus Riluzole için Avrupa Patentini Güvenceye Aldı

Daha önce, ALS fonksiyonel skorunda, kas testinde ve sübjektif ALSAQ-5 yaşam kalitesi değerlendirmesinde yanıt verenlerin oranının, MN-166 artı riluzol ile tedavi edilen grupta yalnızca riluzol içeren gruba kıyasla daha yüksek olduğu bildiriliyor. Bu yeni patentin MN-166'nın potansiyel değerini önemli ölçüde artırabileceği düşünülüyor. Şu anda ABD'deki ALS hastaları ile bir Faz 3 klinik  çalışma devam ediyor. Kanada'da ise MN-166 ile birlikte riluzole kullanıyor. FDA, ALS tedavisi için MN-166'ya hem yetim ilaç ataması hem de hızlı yol ataması verdi ve Avrupa Komisyonu, ALS tedavisi için MN-166'ya Yetim Tıbbi Ürün Tanımı verdi. 

Haber  kaynağı 

Basın bildirisi Kaynak: 

Makale.

Mn-166 faz 2-3 klinik çalışma 

MN-166 (ibudilast) hakkında:

Kısacası, ilacın onay süresini hızlandırmak için MN-166 (ibudilast) yetim ilaç grubuna alındı. Ibudilast MN-166 ALS için kullanımı FDA tarafından henüz onaylanmadı. Yetim ilaçlar (Orphan drug) nadir görülen, tedavisi olmayan hastalıklar için geliştirilen ilaçlardır. Yetim ilaç grubuna alınan ilacın piyasaya bir an önce çıkabilmesi için bürokratik ve bazı diğer süreçler hızlandırılır.

Ibudilast antinflamatory (inflamasyon önleyici) ve noroprotektif (nöronları koruyucu) olarak çalışan bir ilaç. Astım ve felç olan hastalarda kullanılıyor. Son yıllarda MS ve ALS hastalıklarında etkili olabileceği düşünülerek, bu ilaçla klinik denemeler yapılmaktadır. Henüz nörolojik hastalıklar için FDA tarafından kabul edilmiş bir ilaç olmamakla beraber, ilk çalışmalarda özellikle MS hastalığı için umut verici sonuçlar alin mistir. (EDY) 

Sonuç: 2018 yılında Benjamin Brooks FazII sonuçlarını Amerikan Nöroloji Derneği konferansında sundu. Umut verici olarak sunulmuştu ancak bugüne kadar destekleyici bir çalışma yapılmadı. ALS hastalığında FazII aşamasından sonra yeni bir güncelleme yok.

Yurtdışında piyasada Ketas olarak satılıyor. Türkiye’de yok.

Bu tür ilaçlar mucize değildir. Paranızı, umudunuzu yitirmeyin derim.

ClinicalTrials.gov Identifier: NCT02238626