Mitsubishi Tanabe Pharma ile çalışan Japon klinisyenler inme tedavisinde kullanılan serbest oksijen radikali temizleyicisi Edaravone ile ALS hastalarında, 9 aylık bir çalışma gerçekleştirdi. Sempozyum son gününde çalışmanın sonuçları sunuldu.
Deneme (yarısı ilaç, yarısı plasebo alarak) 200 MNH hastası üzerinde yapıldı. Ilaç kullanımı ile hastalığın yavaş ilerlemesi yönünde bir eğilim olmasına rağmen herhangi bir istatistiksel anlamlı fayda yoktu.
Elde edilen verileri daha ayrıntılı analiz etmek, araştırmacılar için başka bir ipucu verdi. İlaçtan kısmen fayda gören hastaların bir alt grup oluşturduğu farkedildi. Bu nedenle bir sonraki adım, özellikle alt gruba odaklanmış bir başka çalışma yürütmek için oldu. 130 dan fazla hastaya Edaravone intravenöz infüzyon şeklinde verildi. 24 haftalık tedavi süresi boyunca (Revize ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği uygulanmıştır) hastalığın ilerlemesi istatistiksel olarak anlamlı yavaşlama gösterdi.
Bu sonuçlar bunca yıl negatif ve sonuçsuz çalışmalardan sonra bir umut ışığı olsa da cevaplanması gereken bazı sorular vardır. Neden ilaç sadece bir alt grupta etkisini gösteriyor? Deneme sonuçları eğer öyleyse, bir uzun dönemli etkisi ortaya konabilir, teyit edilebilir mi? İlacın sağkalım üzerinde bir etkisi var mıdır? Buna ek olarak, ilaç damardan verilmek yerine daha pratik bir yolu olabilir mi?
Japon nüfusu Kafkasyalılar ile karşılaştırıldığında ilaçların vücuttaki metabolize işleminde önemli farklılıklar vardır, bu yüzden çok farklı toplumlarda doz ayarlamasının dikkate alınması gerekebilir. Umarız ki, bu sorulardan bazılarına başka çalışmalarda cevap verilecektir.
Hollanda firması Treeway ağız yoluyla alınabilecek ve ön (Faz 1) çalışmalarında güvenli olduğu gösterilmiş bir formülasyon geliştirmektir. Şirket, 2016 yılında bir faz 2/3 çalışması başlatmayı hedefliyor.
Radicut (Edaravone) nedir?
Radicut (Edaravone) güçlü bir serbest radikal giderici moleküldür. Serbest radikaller, genellikle bir elektronunu kaybetmiş bir oksijen atomu içeren moleküllerdir. Bu durum onları kararsız (reaktif) bir hale getirir. Komşu moleküllerin elektronlarına hırslı bir şekilde göz dikmeye başlarlar. Serbest radikaller hücre içinde sağlıklı hücre döngüsünü bozar. Serbest radikaller, sadece ALS hastalığında değil yaşlanma, Alzheimer, Parkinson, kanser gibi hastalıkların oluşmasında rol oynayan etkenlerden biridir.
ALS/MND Sempozyumu, 2015, Orlando
