Neurosense Therapeutics'in oral tedavisi PrimeC, amiyotrofik lateral sklerozlu (ALS) kişilerde hastalığın ilerlemesi ve sağkalımla ilişkili miRNA'ların (gen aktivitesinin düzenlenmesinde rol oynayan moleküller) kan seviyelerini önemli ölçüde azaltmaktadır.
Bu, ALS'li 68 yetişkinin altı ay boyunca PrimeC veya plasebo almak üzere rastgele atandığı ve ardından tedavinin bir yıl sürdüğü Faz 2b PARADIGM klinik çalışmasından (NCT05357950) elde edilen altı aylık biyobelirteç verilerine göre gerçekleşmiştir.
Olumlu etkiler, PrimeC ile 18 ay (yaklaşık 1,5 yıl) boyunca tedavi edilen hastaların, PrimeC'ye altı ay sonra başlayanlara göre %33 daha yavaş hastalık ilerlemesi ve %58 daha yüksek hayatta kalma olasılığına sahip olduğunu gösteren daha önce bildirilen verilerle tutarlıdır.
"Neurosense CEO'su Alon Ben-Noon şirketin basın açıklamasında şunları söyledi: "PARADIGM çalışmasından elde edilen ve PrimeC'ın ALS ile yaşayan insanlarda hastalığın ilerlemesini değiştirme potansiyeline daha fazla destek sağlayan bu sonuçlar bizi heyecanlandırıyor"
Yeni bulgular PrimeC'nin bu yılın ikinci yarısında yapılması planlanan Faz 3 klinik testlerine ilerlemesini daha da desteklemektedir.
Sonuçlar AAN toplantısında sunuldu
Sonuçlar, Kaliforniya'daki Loma Linda Üniversitesi Tıp Fakültesi'nde nöroloji profesörü olan Jeffrey Rosenfeld, MD, PhD tarafından 5-9 Nisan tarihleri arasında San Diego'da düzenlenen Amerikan Nöroloji Akademisi (AAN) 2025 Yıllık Toplantısı'nda sözlü bir sunumda ve çevrimiçi olarak "PrimeC ile ALS Tedavisinde Hedefe Katılım için Anahtar Belirteçler Olarak MikroRNA Profili ve Demirle İlgili Modülasyon" başlıklı bir konuşmada detaylandırıldı.
Her ikisi de ABD'de birden fazla endikasyon için onaylanmış olan antibiyotik siprofloksasin ve anti-inflamatuar selekoksibin patentli bir kombinasyonu olan PrimeC, ALS semptomlarını tetikleyen inflamasyonu ve diğer mekanizmaları hedef almak üzere tasarlanmıştır.