SOD1 dışı ALS'de Tofersen

SOD1 Geninde Mutasyon Bulunmayan Amyotrofik Lateral Sklerozlu Erişkinlerde Tofersen'in Biyolojik Etkisini Değerlendirmek İçin Yapılan Bir Çalışma (FazII) 

Bu klinik çalışmanın amacı, tofersenin SOD1 dışı ALS'li yetişkinlerde güvenli ve etkili olup olmadığını değerlendirmektir. Tofersen şu anda ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından SOD1-ALS tedavisi için onaylanmıştır. Çalışmanın cevaplamayı amaçladığı temel sorular şunlardır:

Tofersen, SOD1 dışı ALS tanısı almış yetişkin katılımcıların kan ve beyin omurilik sıvısındaki nörofilament hafif zincir (NfL) seviyelerini düşürür mü?

Tofersen, SOD1 dışı ALS hastası yetişkinler için güvenli ve tolere edilebilir bir ilaç mıdır?

Tofersen, SOD1 dışı ALS hastalarında klinik sonuçlar ve yaşam kalitesi ölçümleri gibi diğer ölçümleri etkiler mi?

Katılımcılar şunları yapacaklardır:

24 hafta boyunca lomber ponksiyon yoluyla 100 mg tofersen verilecektir. Dozlar aşağıdaki zaman noktalarında uygulanacaktır: 0, 2, 4, 8, 12, 16, 20 ve 24. haftalar.

Dozlama döneminin bitiminden sonra 28. ve 32. haftalarda 2 takip ziyareti gerçekleştirilmelidir.

Çeşitli anketleri ve sonuç ölçümlerini (örneğin, kas gücü ve solunum testleri) tamamlamak

Çalışma merkezi 

St Louis, Missouri, United States, 63110

RecruitingWashington University ALS Center

Contact :

ALS Clinical Research Team

1-844-257-2273  als@wustl.edu

Principal Investigator :

Timothy M Miller, MD, PhD

https://clinicaltrials.gov/study/NCT07294144 

Kök hücre tedavisi, Faz 2 denemesindeki herkes için ilerlemeyi değiştirmedi

AAN 2024: (Amerikan Nöroloji Derneği) 

ALS için kök hücre tedavisi bazı hastalarda hastalığı yavaşlatıyor Ancak MSC'lerle tedavi, Faz 2 denemesindeki herkes için ilerlemeyi değiştirmedi

Faz 2 klinik çalışmasından elde edilen yeni verilere göre, kök hücre tedavisi, özellikle mezenkimal kök hücreler veya MSC'lerle tedavi, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalarında hastalığın ilerlemesini önemli ölçüde değiştirmedi. Bununla birlikte, tedaviden kayda değer faydalar sağladığı görülen bir hasta alt kümesi vardı ve ALS için kök hücre tedavisinden sonra ilk MSC enjeksiyonunu almadan öncesine göre en az %25 daha yavaş ilerledi.

Mayo Clinic'te nöroloji profesörü olan Nathan P. Staff, MD, PhD, "ALS'de Tekrarlanan İntratekal Otolog Adipoz Türevli MSC'lerin Faz 2 Klinik Çalışmasının Sonuçları" başlıklı konuşmasında, "Genel kohortta güçlü bir etkinlik sinyali görmedik, ancak katılımcıların bir alt kümesine bakıldığında yanıt veren bir etki olabilir" dedi." 

https://www.aan.com/msa/Public/Events/AbstractDetails/5559

Mezenkimal kök hücrelerin kullanımı araştırma amaçlı olarak kabul edilir, yani Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından rutin klinik kullanım için onaylanmamıştır. Ancak FDA bu araştırma çalışmasında mezenkimal kök hücrelerin kullanımına izin vermiştir.

  https://clinicaltrials.gov/study/NCT03268603#study-overview

Mezenkimal kök hücrelerin kullanımı araştırma amaçlı olarak kabul edilir, yani Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından rutin klinik kullanım için onaylanmamıştır. Ancak FDA bu araştırma çalışmasında mezenkimal kök hücrelerin kullanımına izin vermiştir.

https://clinicaltrials.gov/study/NCT03268603#study-overview

Spinogenix, SPG302 için IND Başvurusunun FDA Tarafından Onaylandığını Duyurdu

Spinogenix, ALS Tedavisinde Yeni Bir Terapi Olan SPG302 için IND Başvurusunun FDA Tarafından Onaylandığını Duyurdu

SPG302, ALS'li kişilerde bilişsel ve motor işlevlerdeki düşüşleri tersine çevirmek için sinapsları yenileme potansiyeline sahip günde bir kez kullanılan bir hap olarak geliştirilmektedir

LOS ANGELES, Kaliforniya, 29 Mayıs 2024 - Dünya çapında hastaların yaşamlarını iyileştirmek için sinapsları onaran birinci sınıf terapötiklere öncülük eden klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirketi olan Spinogenix, Inc. bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalarının tedavisi için SPG302'nin Faz 1/2 klinik çalışması için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusunu onayladığını duyurdu. Çalışma, ALS hastalarında günde bir kez hap olarak uygulanan SPG302'nin güvenliğini, tolere edilebilirliğini, farmakokinetiğini (PK) ve farmakodinamiğini değerlendirecektir.

Spinogenix İcra Kurulu Başkanı ve Kurucusu Stella Sarraf, "Avustralya'da sağlıklı deneklerde Faz 1 güvenlik çalışmasını tamamladıktan sonra, ALS'de SPG302 için ABD IND'mizin FDA tarafından kabul edilmesinden heyecan duyuyoruz" dedi. "SPG302'nin sinapsları yenilemeye yönelik benzersiz yaklaşımı, ALS'nin merkezinde yer alan sinaps kaybına odaklanarak temelde farklı bir tedavi yöntemi sunuyor. Hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak tek başına yeterli olmadığından, mevcut tedaviler ALS hastalarının ihtiyaçlarını yeterince karşılayamamaktadır. Bu yıkıcı hastalıkla mücadele edenlerin yaşamlarını önemli ölçüde iyileştirebilecek yeni, dönüştürücü bir terapötik sağlama umuduyla SPG302'yi ilerletmeye kararlıyız."

SPG302'ye ALS tedavisi için ABD FDA Yetim İlaç Ataması (ODD) verilmiş ve ABD Ulusal Sağlık Enstitüleri (NIH) ve Savunma Bakanlığı'ndan (DoD) klinik öncesi destek almıştır. SPG302 şu anda Avustralya'da, sağlıklı gönüllü kohortlarının dozlamasını tamamlayan, doz orantılılığı, mükemmel tolere edilebilirlik ve hayvan modellerinde etkinlikle uyumlu plazma seviyeleri gösteren bir Faz 1/2 çalışmasından geçmektedir. Avustralya'daki ALS hastalarının dozajlanmasına Nisan 2024'te başlanmıştır. Deneme hakkında ek bilgi ClinicalTrials.gov(NCT05882695) adresinde bulunabilir.

Massachusetts General Hospital Nöroloji Bölümü Başkanı, Massachusetts General Hospital Sean M. Healey & AMG ALS Merkezi Direktörü, Harvard Tıp Fakültesi Julieanne Dorn Nöroloji Profesörü ve Spinogenix Danışma Kurulu üyesi Dr. Merit Cudkowicz şunları ekledi: "ALS, konuşma ve solunumun yanı sıra bilişsel ve motor işlevleri de etkileyen karmaşık ve çeşitli bir hastalıktır. Spinogenix'in yeni yaklaşımı sinapsları yenilemek için sinaptik düzeyde çalışıyor. ALS'li kişilerde yapılan bu ilk çalışma, SPG302'nin motor ve bilişsel semptom alanlarında kaybedilen işlevleri geri kazanmaya yardımcı olup olmadığını belirlemeye yönelik önemli bir adımdır."

SPG302 Hakkında
SPG302, ALS ve diğer nörodejeneratif hastalıklar için rejeneratif bir tedavi olarak geliştirilen ve insanların düşünmesine, plan yapmasına, hatırlamasına ve motor fonksiyonlarını kontrol etmesine olanak tanıyan nöronlar arasındaki kilit bağlantılar olan sinapsları geri kazandırma özelliğine sahip, günde bir kez kullanılan bir haptır. SPG302'nin sinaptik rejeneratif aktivitesi ALS tedavisinde sınıfında ilk olan bir yaklaşımı temsil etmektedir ve bilişsel, solunum ve motor fonksiyonlardaki düşüşleri tersine çevirme potansiyeline sahiptir.

ALS Hakkında
Lou Gehrig hastalığı olarak da adlandırılan Amyotrofik lateral skleroz (ALS), istemli kasları kontrol eden motor nöronların ilerleyici kaybıyla sonuçlanan nörodejeneratif bir hastalıktır. ALS, Amerika Birleşik Devletleri'nde 30.000 kadar insanı etkilemektedir ve her yıl yaklaşık 5.000 yeni vaka teşhis edilmektedir. ALS, motor nöron hastalıklarının en yaygın şekli olup, ilerleyici felç ve neredeyse değişmez olarak tanı konulduktan sonraki 2-5 yıl içinde solunum yetmezliği nedeniyle ölümle karakterizedir. ALS'li kişilerin yaklaşık yarısında düşünme ve davranışla ilgili en azından hafif zorluklar ve yaklaşık %15'inde frontotemporal demans gelişir. ALS için bilinen bir tedavi yoktur.

Spinogenix Hakkında
Spinogenix, sinapsların kaybı veya işlev bozukluğunu içeren durumlar için dönüştürücü terapötikler geliştirmeye kendini adamıştır. Klinik aşamadaki lider sinaptik rejeneratif adayımız, sinaps kaybını tersine çevirmek ve ALS, Alzheimer hastalığı ve şizofreni gibi nörodejeneratif ve nöropsikiyatrik hastalıklarda bilişsel ve motor işlevleri iyileştirmek için tasarlanmış sınıfında ilk olan bir terapötiktir. Buna paralel olarak, Frajil X Sendromunda davranışları iyileştirmek için tasarlanmış bir sinaptik fonksiyon terapötiği de geliştiriyoruz. Spinogenix hakkında daha fazla bilgiyi www.spinogenix.com adresinde bulabilir veya  LinkedIn'de takip edebilirsiniz.

Not: Henüz dünyada ALS’nin ilerlemesini tersine çeviren, iyileştiren mevcut bir tedavi yok.

Kaynak Kaynak 

İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Ajansı ALS Klinik Denemesini Başlatmak İçin Tikomed Firmasına İzin Verdi

İngiltere'deki İlaç ve Sağlık ürünleri Düzenleme Kurumu tarafından Tikomed ilaç firmasına ILB ilacının Amiyotrofik lateral skleroz (ALS) hastalığında güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek deneysel bir Faz 2 klinik deneme çalışmasına başlaması için tedavi erişim izni verilmiştir

Deneme, İngiltere'de bulunan Birmingham Üniversitesi Hastanesi'nde baş araştırmacı olan Dr. Venkataramanan Srinivasan, tarafından gerçekleştirilecek.

Önümüzdeki aylarda başlayacak olan denemede, 15 ALS hastasına 10 haftalık bir süre boyunca ILB verilecek

Tikomed'in baş sağlık görevlisi Anders Svenson, basın açıklamasında “İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu'nun ALS hastaları için 2. faz klinik çalışmamız için bize izin verdiğinden çok memnunuz. “Bu kararla, klinik yol haritamızı sunmaya devam ediyoruz ve Birmingham Üniversitesi Hastanesinde yürütülecek olan bu klinik denemenin, ALS'nin tedavisinde ILB'nin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini göstereceğine inanıyoruz” dedi.

İngiltere’deki denemeye ek olarak, paralel Faz 2 deneme çalışması (NCT03613571) İsveç Sahlgrenska Üniversitesi Hastanesinde 15 ALS hastası kaydedilecek ve beş haftalık subkütan (deri altı) enjeksiyonları ile ILB verilecektir. Çalışmaya henüz hasta kaydı başlamadı.

Çalışmaya katılım süresi, tarama ve üç takip ziyareti olmak üzere dört ay olacaktır. Araştırmanın öncelikli amacı, ILB'nin güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmektir.

ILB bir pleiotropik molekül olarak tanımlanır, yani birden fazla yarar sağlar. Hücre ölümüne yol açan sinyalleri azaltmak için tasarlanmıştır, Yüksek seviyelerde bulunması ALS dahil olmak üzere çeşitli nörolojik hastalıkların karakteristiğidir.

Şirkete göre, ILB, diğer etkilerin yanı sıra, mitokondriyal fonksiyonu (enerji üretimi) normalleştirir, plakların zarar verici oluşumunu engeller ve yeni kan damarlarının oluşumunu artırır.

Kaynak 

Edaravone (MCI-186) Hakkında Açıklama

Mitsubishi Tanabe Pharma Şirketi, Amerikan Nöroloji Akademisi Yıllık Toplantısında ALS hastalarında Edaravone Klinik Araştırmasının Faz III verilerini sundu. Yapılan açıklamada ALS hastalarında Edaravone (MCI-186) etkili olmadığı bildirildi.

Kaynak 

BrainStorm Cell Therapeutics Announces Completion of Enrollment in Phase 2 Clinical Trial of NurOwn® in ALS

August 11, 2015

HACKENSACK, NJ and PETACH TIKVAH, Israel – August 11, 2015 – BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), a leading developer of adult stem cell technologies for neurodegenerative diseases, announced today that it has completed enrollment in its ongoing randomized, double-blind placebo-controlled phase 2 clinical trial of NurOwn® in amyotrophic lateral sclerosis (ALS).  The targeted enrollment of 48 subjects has been achieved.

 “Completion of enrollment in this phase 2 trial is a major corporate milestone for BrainStorm” stated CEO Tony Fiorino, MD, PhD. “We continue to expect the last subject to be treated early in the fourth quarter of this year and top line results to be available shortly after the follow-up period is complete. This study has attracted much interest from both patients and physicians, and we anticipate it to give us valuable insights into the safety and efficacy of NurOwn® in ALS.  Given the limited treatment options for patients with ALS, we are hopeful that this study will move NurOwn® another step closer to becoming a treatment for ALS.”

Merit Cudkowicz, MD, Professor of Neurology at Harvard Medical School, Director of the ALS Clinical at Massachusetts General Hospital ALS Clinic, and a principal investigator for the trial, stated “I want to thank the participants and their families for being part of this study and helping develop new therapies for ALS. Completion of enrollment is a very important milestone. We look forward to completing close follow-up and learning the results of this study.”

This multi-center, randomized, double blind, placebo controlled study is evaluating the safety and efficacy of a single combined intramuscular and intrathecal administration of MSC-NTF cells (NurOwn®) in early-stage ALS patients. After enrolling in the study, subjects are followed for a three months run-in period, during which their bone-marrow is harvested and mesenchymal stromal cells are isolated and expanded.  Subjects are then randomized to receive either NurOwn® or placebo, after which they are followed for six months. The primary endpoint of the study is safety, and secondary endpoints are efficacy measures including the ALS Functional Rating Scale (ALSFRS), slow vital capacity (SVC), and grip strength. More information can be found at https://clinicaltrials.gov/show/NCT02017912.

In February 2015, the Data Safety and Monitoring Board (DSMB) overseeing the trial completed its first safety review of the trial, and did not find any lab abnormalities, adverse events or significant protocol deviations that would be cause for concern. A second and final DSMB review is planned the fourth quarter of 2015.
http://www.brainstorm-cell.com/index.php/news-events/352-august-8-2015

ALS için kök hücre tedavisi: Konuşmak için henüz çok erken...

http://www.medpagetoday.com/MeetingCoverage/ANA/42288