İnsan Kullanımına Yönelik Tıbbi Ürünler Komitesi (CHMP), Amylyx Pharmaceuticals'ın amyotrofik lateral sklerozun (ALS) ilerlemesini yavaşlatmak için oral tedavisi olan AMX0035'in Avrupa Birliği tarafından koşullu onayına yönelik teklifine karşı çıkan bir görüş yayınladı .
Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) bir kolu olan danışma kurulunun olumsuz tavsiyesi bağlayıcı değildir. Ancak EMA, nihai onay kararını verirken görüşü dikkate alırken Amylyx, CHMP'nin bulgularını yeniden gözden geçirmesini isteme niyetindedir.
EMA'ya göre komite , başvurunun dayandığı CENTAUR denemesinden (NCT03127514) elde edilen verilerin , AMX0035'in ALS ilerlemesini yavaşlatmada etkili olduğunu "ikna edici bir şekilde göstermediği" konusunda endişeler taşıyordu .
Oral ALS tedavisi Avrupa'da değil, ABD ve Kanada'da şartlı onaya sahiptir
Bu verilerin nasıl toplandığı ve analiz edildiği göz önüne alındığında, görüş, hayatta kalma bulgularının da "güvenilmez" olduğunu belirtti. Kararını desteklemek için, nöroloji uzmanları ve hasta temsilcileri dahil olmak üzere uzman gruplarının tavsiyeleri dikkate alındı.
ALS hastalarında AMX0035'in Faz 3 çalışmasının bulguları muhtemelen 2024 ortalarında
Hızlı ilerleyen ALS hastası 137 yetişkinin katıldığı bir Faz 2 çalışması olan CENTAUR'dan elde edilen veriler, Kanada'daki şartlı onayını ve ABD onayını destekledi.
Birincil hedefine ulaşan çalışma, AMX0035'in plaseboya kıyasla engellilik ilerlemesini önemli ölçüde yavaşlattığını göstermiştir. CENTAUR ve açık etiketli uzatma çalışmasını kapsayan veriler, başlangıçtan itibaren AMX0035'e atanan kişilerde 10 aylık bir sağkalım faydasını da desteklemiştir
PHOENIX (NCT05021536) adlı bir Faz 3 çalışması, ABD ve Avrupa'daki tesislerde 664 ALS hastasında AMX0035'in güvenliğini ve etkinliğini doğrulamak için devam etmektedir. Yeni denemeye kayıtlar tamamlanmış olup, en üst düzey verilerin 2o24 Haziran'a kadar elde edilmesi beklenmektedir.
https://alsnewstoday.com/news/chmp-opposes-approval-amx0035s-als-treatment-europe
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder