- HEALEY ALS çalışmasının NUZ-001 koluna katılımcı sayısı 240'a çıkarılıyor.
- NUZ-001, mTOR yolunu hedef alarak toksik protein birikimini azaltmayı amaçlayan deneysel bir ALS tedavisidir.
- Neurizon, genişlemenin veri analizlerini güçlendirebileceğini ve daha önceki genel sonuçları destekleyebileceğini söylüyor.
Neurizon Therapeutics'in deneysel tedavisi NUZ-001'in amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi olarak test edildiği HEALEY ALS platform denemesinin bir kolu, katılımcı sayısını 160'tan 240'a kadar genişletiyor.
Bu karar, başlangıçtaki beklentileri aşan katılımcı sayısının artması ve aynı anda katılımcı arayan başka bir HEALEY programının bulunmaması nedeniyle alındı. Neurizon'a göre, daha büyük çalışma popülasyonunun analizi güçlendirmesi ve ön sonuçların daha önce tahmin edilenden daha erken açıklanmasına olanak sağlaması bekleniyor.
Neurizon'un geçici yönetim kurulu başkanı Sergio Duchini, şirket basın bülteninde , "HEALEY ALS Platform Denemesi ağındaki güçlü katılımcı alımı ve etkileşimi, Neurizon'u denemenin önemli bir noktasında çalışma tasarımını proaktif olarak optimize etme konumuna getirmiştir" dedi .
I. tedavi rejimine kayıt hedefi artıyor.
Rejim I (NCT07410806) olarak adlandırılan Faz 2/3 çalışma kolu , yakın zamanda, her bir rejimin aktif bir tedaviyi eşleşen bir plaseboya karşı test ettiği, ortak bir deneme protokolü altında birden fazla deneysel ALS tedavisini değerlendirmek üzere tasarlanmış devam eden bir çalışma olan HEALEY denemesine (NCT04297683) eklenen dokuzuncu tedavi rejimi oldu.
Neurizon'a göre, 22 Mayıs itibariyle 113 katılımcı I. Tedavi Grubuna atanmış ve 74'üne ilaç verilmiştir. Çalışmanın eş baş araştırmacısı Dr. Sabrina Paganoni, bu hızı "bugüne kadarki en hızlı kayıt sürecimiz" olarak nitelendirdi.
Diğer HEALEY ALS deneme kollarında olduğu gibi, I. Tedavi Grubu'na da yaklaşık 160 katılımcının dahil edilmesi bekleniyordu; bunlardan 120'si aktif tedavi alacak, 40'ına ise plasebo verilecekti. Hedef katılımcı sayısının 240'a çıkarılmasıyla, planlanan dağılım 180 katılımcının NUZ-001 ve 60 katılımcının plasebo alması şeklindedir.
Duchini, "Genişletilmiş veri setinin, nihai sonuçlara doğru ilerlerken programın istatistiksel sağlamlığını, yorumlanabilirliğini ve stratejik değerini güçlendireceğine inanıyoruz," dedi.
ALS, sınırlı tedavi seçenekleri olan ve mevcut bir tedavisi bulunmayan nörodejeneratif bir hastalıktır . NUZ-001, başlangıçta çiftlik hayvanlarındaki parazit solucan enfeksiyonlarını tedavi etmek için geliştirilen bir bileşikten türetilmiştir. Araştırmacılar daha sonra bu bileşiğin mTOR yolu üzerinden sinyal iletimini engelleme yeteneğini belirlemişlerdir.
mTOR sinyal yolu, hücrelerin istenmeyen bileşenleri parçalayıp geri dönüştürmek için kullandığı sistem olan otofaji de dahil olmak üzere çeşitli hücresel süreçleri düzenler.
Araştırmacılar, bozulmuş otofajinin ALS'de toksik protein kümelerinin birikmesine ve sinir hücresi hasarına yol açabileceğine inanıyor. mTOR sinyalini inhibe ederek, NUZ-001 otofajiyi geri kazandırmak ve bu birikimi azaltmak, potansiyel olarak hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak için tasarlanmıştır.
Günlük oral NUZ-001 deneme testleri
HEALEY'nin I. Rejiminde, katılımcılar 36 hafta boyunca, yani yaklaşık sekiz ay boyunca, günlük olarak ağızdan NUZ-001 veya plasebo alacaklardır. Çalışmanın ana amacı, ALS'de fiziksel fonksiyonun standart bir ölçüsü olan ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) puanları ve hayatta kalma oranındaki değişiklikleri ölçmektir.
Şirketin açıklamasına göre, bu genişleme, planlanan birincil analiz çalışmalarını desteklemenin yanı sıra, belirli hasta alt gruplarında biyolojik belirteçlerin ve tedavi yanıtlarının daha ayrıntılı değerlendirilmesini de sağlayabilir.
Mevcut kayıt oranlarına dayanarak, Neurizon son katılımcıya doz vermeyi 2027'nin ikinci çeyreğinde planlıyor ve ilk sonuç verilerinin 2027'nin üçüncü çeyreğinin başlarında açıklanması bekleniyor.
Duchini, “Rejim I'in 240 katılımcıya genişletilmesi, NUZ-001'e olan önemli güvenimizi yansıtıyor ve HEALEY ALS Platform Denemesi çalışmasında elde edilen güçlü ivmeyle destekleniyor,” dedi. “Önemlisi, bu karar birincil son noktanın analizi için istatistiksel gücü ve daha önce belirttiğimiz takvimden önce ilk sonuçların elde edilme potansiyelini koruyor.”
Duchini, "Daha büyük ve daha tutarlı veri setinin, NUZ-001 için gelecekteki düzenleyici, ortaklık ve ticari fırsatları artırmasının yanı sıra, daha geniş nörodejeneratif hastalık alanıyla ilgili değerli biyobelirteç ve translasyonel bilgiler üretme yeteneğimizi de güçlendirmesi bekleniyor" dedi.
Neurizon'a göre, Mass General Brigham'daki Sean M. Healey & AMG ALS Merkezi'nden gelen hayırseverlik fonlarının katkısının, genişletilmiş grubun maliyetini önemli ölçüde karşılaması bekleniyor.
Healey & AMG Merkezi direktörü ve HEALEY ALS çalışmasının sponsoru Dr. Merit Cudkowicz, “Neurizon ile olan bu ortaklık, ALS hastalarını yaptığımız her şeyin merkezinde tutarken anlamlı bilimsel çalışmaları ilerletme konusundaki ortak taahhüdümüzü yansıtıyor” dedi. “İş birliği yaparak ilerlemeyi hızlandırabilir, araştırma ekosistemini güçlendirebilir ve nihayetinde ALS topluluğuna daha iyi hizmet eden çözümler sunabiliriz.”