Bununla birlikte, SOD1-ALS hastalarında toferson'un etkinliği hakkında görüşler tartışmalı.
Sinir hücresi hasarının bir biyolojik belirteci olan nörofilament hafif zincir (NfL) seviyelerindeki değişikliklerin, SOD1 gen mutasyonlarının neden olduğu amiyotrofik lateral sklerozu (ALS) olan kişilerde tofersenin klinik etkinliğini tahmin etme olasılığının makul olduğu kabul edildi.
ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin (FDA) Periferik ve Merkezi Sinir Sistemi İlaçları Danışma Komitesi'nin oybirliğiyle verdiği karar, tek başına NfL düzeylerinin deneysel tedavinin etkinliğinin iyi bir vekil belirteci olarak kabul edilebileceğini gösteriyor.
Ancak komite, şu anda mevcut verilerin tofersen'in SOD1-ALS hastalarında etkili olduğuna dair önemli kanıtlar sağlayıp sağlamadığı sorulduğunda kısaca "hayır" oyu verdi.
FDA, komitenin 22 Mart toplantısındaki bu tavsiyeleri, devam eden tofersen incelemesinde dikkate alacak ve 25 Nisan'da bir karar verilmesi bekleniyor. Ajans genellikle uzman komitelerinin kararlarına uyum sağlar, ancak bunu yapmak zorunda değildir.
Biogen, tofersen'in etkinliği hakkında daha fazla bilgi edinmek için Faz 3 denemesi olan ATLAS (NCT04856982) yürütüyor. Çalışma, SOD1 mutasyonları ve yüksek NfL seviyeleri olan, ancak henüz herhangi bir ALS semptomu geliştirmemiş kişilerde tofersen'i plaseboya karşı test ediyor.
