Kitle fonlamasında, kanıtlanmamış kök hücre temelli müdahaleler ile tamamlayıcı ve alternatif tıp arasındaki bağlantı

Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) için kitle fonlamasında, kanıtlanmamış kök hücre temelli müdahaleler ile tamamlayıcı ve alternatif tıp arasındaki bağlantı

Özet:

Bu çalışma, kanıtlanmamış kök hücre temelli müdahaleler arayan ALS hastaları için düzenlenen 247 GoFundMe kampanyasını analiz etmektedir. Çalışma, bu kampanyaların 16 milyon doların üzerinde bir hedef belirlemesine rağmen yaklaşık 4,3 milyon dolar toplayabildiğini ortaya koymaktadır; bu tedavilerin çoğu klinik kanıtlarla desteklenmemekte ve sıklıkla yurtdışındaki kliniklere seyahat etmeyi gerektirmektedir.

Önemli bir bulgu, kök hücre tedavilerinin genellikle tamamlayıcı ve alternatif tıp (CAM) inançları ve ALS için bilimsel dayanağı olmayan açıklamalar (toksinler veya enfeksiyonlar gibi) ile birlikte tanıtıldığıdır. Kampanya düzenleyicileri, bilimsel doğrulama olmamasına rağmen, bu tedavilerin ALS’yi yavaşlatabileceğine, iyileştirebileceğine ve hatta tedavi edebileceğine dair güçlü bir güven ifade etmektedir.

Yazarlar, bu bağlamda kitle fonlamasının hastaları ve ailelerini mali yük ve potansiyel tıbbi yanlış bilgilere maruz bıraktığı sonucuna varırken, tüketicilere doğrudan sunulan kök hücre pazarlarının zayıf düzenlemelerine ve daha güçlü koruma önlemlerine ve kanıta dayalı bakıma daha iyi erişime duyulan ihtiyaca dikkat çekmektedir.

Kampanya başlatma oranları ve sonuçları, yararlanıcı ve organizatörün cinsiyetine göre değişiklik gösterdi. Kampanya yararlanıcılarının %66,8'ini erkekler, %33,2'sini ise kadınlar oluşturdu. Başka cinsiyet kategorisi gözlemlenmedi. Kadınlar organizasyon rollerinin %66,3'ünü üstlendi; %62,8'ini başkaları için, %3,5'ini ise kendileri için. Erkekler kampanyaların %26,3'ünü organize etti; %15,8'ini başkaları için, %10,5'ini ise kendileri için. Erkek olarak tanımlanan yararlanıcılar, kadın olarak tanımlanan yararlanıcılara göre daha yüksek bir medyan miktar topladı (10.120 dolar karşısında 8423 dolar). Benzer şekilde, kampanyaları organize eden erkekler daha başarılıydı; kadınların 9100 dolarına kıyasla medyan olarak 11.533 dolar topladılar. Organizatörün ve yararlanıcının cinsiyeti dikkate alındığında, erkekler için para toplayan erkekler en başarılı kombinasyondu ve medyan olarak 13.480 dolar topladılar. Sonraki en başarılı kampanyalar ise kadınların erkekler için (10.120 dolar), kendileri için (8984 dolar), diğer kadınlar için (8440 dolar) ve erkekler için (8427 dolar) para toplama kampanyalarıydı.

Kök hücre kliniği özellikleri

Kampanyalar toplamda 29 farklı tedavi sağlayıcısını belirledi (Tablo 2ABD en çok belirtilen sağlayıcıya sahipti ( n = 15), onu Meksika ( n  = 5), Almanya ( n  = 3) ve Tayland ( n = 2)  izledi  . 15 ABD bölgesinden, kampanyacılar kök hücre klinik deneme programlarına sahip üç akademik tıp merkezini belirledi. Üç akademik tıp merkezinden biri olan Mayo Kliniği ( n  = 4), fonlama hedefinin %98,9'unu oluşturan en yüksek toplam bağışı (133.998 $) aldı. SCBI için en yaygın destinasyonlar ABD ( n  = 44), Meksika ( n  = 18) ve Çin ( n  = 12) idi.

https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/21678421.2026.2685157

NUZ-001 (S-Monepantel)

HEALEY ALS çalışmasının NUZ-001 koluna 240 katılımcı eklendi.

• HEALEY ALS çalışmasının NUZ-001 koluna katılımcı sayısı 240'a çıkarılıyor.
• NUZ-001, mTOR yolunu hedef alarak toksik protein birikimini azaltmayı amaçlayan deneysel bir ALS tedavisidir.
• Neurizon, genişlemenin veri analizlerini güçlendirebileceğini ve daha önceki genel sonuçları destekleyebileceğini söylüyor.

Neurizon Therapeutics'in deneysel tedavisi NUZ-001'in amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisi olarak test edildiği HEALEY ALS platform denemesinin bir kolu, katılımcı sayısını 160'tan 240'a kadar genişletiyor.

Bu karar, başlangıçtaki beklentileri aşan katılımcı sayısının artması ve aynı anda katılımcı arayan başka bir HEALEY programının bulunmaması nedeniyle alındı. Neurizon'a göre, daha büyük çalışma popülasyonunun analizi güçlendirmesi ve ön sonuçların daha önce tahmin edilenden daha erken açıklanmasına olanak sağlaması bekleniyor.

Neurizon'un geçici yönetim kurulu başkanı Sergio Duchini, şirket basın bülteninde , "HEALEY ALS Platform Denemesi ağındaki güçlü katılımcı alımı ve etkileşimi, Neurizon'u denemenin önemli bir noktasında çalışma tasarımını proaktif olarak optimize etme konumuna getirmiştir" dedi .

I. tedavi rejimine kayıt hedefi artıyor.

Rejim I (NCT07410806) olarak adlandırılan Faz 2/3 çalışma kolu , yakın zamanda, her bir rejimin aktif bir tedaviyi eşleşen bir plaseboya karşı test ettiği, ortak bir deneme protokolü altında birden fazla deneysel ALS tedavisini değerlendirmek üzere tasarlanmış devam eden bir çalışma olan HEALEY denemesine (NCT04297683) eklenen dokuzuncu tedavi rejimi oldu.

Neurizon'a göre, 22 Mayıs itibariyle 113 katılımcı I. Tedavi Grubuna atanmış ve 74'üne ilaç verilmiştir. Çalışmanın eş baş araştırmacısı Dr. Sabrina Paganoni, bu hızı "bugüne kadarki en hızlı kayıt sürecimiz" olarak nitelendirdi.

Diğer HEALEY ALS deneme kollarında olduğu gibi, I. Tedavi Grubu'na da yaklaşık 160 katılımcının dahil edilmesi bekleniyordu; bunlardan 120'si aktif tedavi alacak, 40'ına ise plasebo verilecekti. Hedef katılımcı sayısının 240'a çıkarılmasıyla, planlanan dağılım 180 katılımcının NUZ-001 ve 60 katılımcının plasebo alması şeklindedir.

Duchini, "Genişletilmiş veri setinin, nihai sonuçlara doğru ilerlerken programın istatistiksel sağlamlığını, yorumlanabilirliğini ve stratejik değerini güçlendireceğine inanıyoruz," dedi.

ALS, sınırlı tedavi seçenekleri olan ve mevcut bir tedavisi bulunmayan nörodejeneratif bir hastalıktır . NUZ-001, başlangıçta çiftlik hayvanlarındaki parazit solucan enfeksiyonlarını tedavi etmek için geliştirilen bir bileşikten türetilmiştir. Araştırmacılar daha sonra bu bileşiğin mTOR yolu üzerinden sinyal iletimini engelleme yeteneğini belirlemişlerdir.

mTOR sinyal yolu, hücrelerin istenmeyen bileşenleri parçalayıp geri dönüştürmek için kullandığı sistem olan otofaji de dahil olmak üzere çeşitli hücresel süreçleri düzenler.

Araştırmacılar, bozulmuş otofajinin ALS'de toksik protein kümelerinin birikmesine ve sinir hücresi hasarına yol açabileceğine inanıyor. mTOR sinyalini inhibe ederek, NUZ-001 otofajiyi geri kazandırmak ve bu birikimi azaltmak, potansiyel olarak hastalığın ilerlemesini yavaşlatmak için tasarlanmıştır.

Günlük oral NUZ-001 deneme testleri

HEALEY'nin I. Rejiminde, katılımcılar 36 hafta boyunca, yani yaklaşık sekiz ay boyunca, günlük olarak ağızdan NUZ-001 veya plasebo alacaklardır. Çalışmanın ana amacı, ALS'de fiziksel fonksiyonun standart bir ölçüsü olan ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği-Revize (ALSFRS-R) puanları ve hayatta kalma oranındaki değişiklikleri ölçmektir.

Şirketin açıklamasına göre, bu genişleme, planlanan birincil analiz çalışmalarını desteklemenin yanı sıra, belirli hasta alt gruplarında biyolojik belirteçlerin ve tedavi yanıtlarının daha ayrıntılı değerlendirilmesini de sağlayabilir.

Mevcut kayıt oranlarına dayanarak, Neurizon son katılımcıya doz vermeyi 2027'nin ikinci çeyreğinde planlıyor ve ilk sonuç verilerinin 2027'nin üçüncü çeyreğinin başlarında açıklanması bekleniyor.

Duchini, “Rejim I'in 240 katılımcıya genişletilmesi, NUZ-001'e olan önemli güvenimizi yansıtıyor ve HEALEY ALS Platform Denemesi çalışmasında elde edilen güçlü ivmeyle destekleniyor,” dedi. “Önemlisi, bu karar birincil son noktanın analizi için istatistiksel gücü ve daha önce belirttiğimiz takvimden önce ilk sonuçların elde edilme potansiyelini koruyor.”

Duchini, "Daha büyük ve daha tutarlı veri setinin, NUZ-001 için gelecekteki düzenleyici, ortaklık ve ticari fırsatları artırmasının yanı sıra, daha geniş nörodejeneratif hastalık alanıyla ilgili değerli biyobelirteç ve translasyonel bilgiler üretme yeteneğimizi de güçlendirmesi bekleniyor" dedi.

Neurizon'a göre, Mass General Brigham'daki Sean M. Healey & AMG ALS Merkezi'nden gelen hayırseverlik fonlarının katkısının, genişletilmiş grubun maliyetini önemli ölçüde karşılaması bekleniyor.

Healey & AMG Merkezi direktörü ve HEALEY ALS çalışmasının sponsoru Dr. Merit Cudkowicz, “Neurizon ile olan bu ortaklık, ALS hastalarını yaptığımız her şeyin merkezinde tutarken anlamlı bilimsel çalışmaları ilerletme konusundaki ortak taahhüdümüzü yansıtıyor” dedi. “İş birliği yaparak ilerlemeyi hızlandırabilir, araştırma ekosistemini güçlendirebilir ve nihayetinde ALS topluluğuna daha iyi hizmet eden çözümler sunabiliriz.”

Kaynak