FDA, SOD1 ALS için APB-102 Gen Terapisi için Fast Track ataması yaptı

CAMBRIDGE MA. , 28 Temmuz 2021  (Business Wire) – Nadir genetik hastalıkları olan hastalar için yeni tedavi seçenekleri geliştiren yenilikçi bir gen tedavisi şirketi olan Apic Bio, Inc. , bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) Fast Track ataması verdiğini duyurdu. APB-102, Şirketin SOD1 amyotrofik lateral sklerozu (ALS) tedavi etmek için tasarlanmış lider gen tedavisi adayıdır. Apic, 2022'nin başlarında Faz 1/2 klinik çalışmasına başlamayı planlıyor.

FDA'nın Fast Track programı, önemli yeni ilaçların hastaya daha erken ulaşmasını sağlayarak, ciddi durumları tedavi etmek ve karşılanmayan bir tıbbi ihtiyacı karşılamak için ilaçların geliştirilmesini kolaylaştırır ve gözden geçirilmesini hızlandırır. Fast Track ataması alan ilaçlar, geliştirme planlarını ve klinik deney tasarımını tartışmak için FDA ile daha sık toplantılar ve yazılı iletişim için uygundur.

Faz 1/2 klinik denemesi, SOD1 ALS mutasyonları olan hastalarda intratekal olarak uygulanan APB-102'nin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendirmek için çok merkezli, üç bölümlü bir çalışmadır.

SOD1 ALS hakkında

Amyotrofik lateral skleroz (ALS), motor nöronların kaybı ile karakterize, kas zayıflığına ve nihayetinde felce yol açan ölümcül bir nörodejeneratif hastalıktır. Çoğu hasta, solunum yetmezliği nedeniyle hastalığın başlangıcından sonraki beş yıl içinde ölümle karşı karşıya kalır. ALS'ye çoklu genetik mutasyonlar neden olabilir ve sporadik (spontan mutasyonlar) veya ailesel (kalıtsal mutasyonlar) olabilir. Ailesel mutasyonlar, ALS vakalarının yaklaşık yüzde onu oluşturur ve bunların yaklaşık yüzde yirmisi, süperoksit dismutaz 1 enzimini kodlayan SOD1 genindeki bir mutasyonla bağlantılıdır. süperoksit dismutaz 1 (SOD1) proteini (bir fonksiyon kazancı mutasyonu). Mevcut onaylı ALS tedavileri, hastalığın altında yatan genetik nedenleri ele almadan yalnızca hastalığın ilerlemesini geciktirir.

APB-102 Hakkında

APB-102, SOD1 ALS'nin potansiyel tedavisi için değerlendirilmekte olan bir gen terapisi adayıdır. APB-102, bir anti-SOD1 yapay mikroRNA'sını ifade eden bir rekombinant AAVrh10 vektörüdür. MikroRNA, SOD1 mRNA'ya bağlanır ve böylece hastalığın bu formuna sahip hastalarda mutant proteinin üretimini azaltır. Mutant SOD1 protein seviyelerinin azaltılması, motor nöronların hayatta kalmasını ve işlevini iyileştirebilir ve potansiyel olarak SOD1'e bağlı ALS'li kişilere terapötik bir fayda sağlayabilir. APB-102, ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden Yetim İlaç ve Fast Track unvanını aldı.

Kaynak 

Neudexta nasıl kullanılıyor?

PBA Nedir  ?

PBA (Pseudobulbar Effect) sık, kontrol edilemeyen ağlamaya ve/veya gülmeye neden olan tıbbi bir durumdur. Beyin hasarı veya aşağıdaki nörolojik durumlarla yaşayan insanlarda olabilir:

TBI (Travmatik Beyin Hasarı)

Alzheimer Hastalığı/Demans

İnme

MS (Multipl Skleroz)

ALS (Lou Gehrig Hastalığı)

Parkinson hastalığı

Kullanım: 

1. hafta: Her sabah BİR KAPSÜL alın .

Bu doz NUEDEXTA'yı vücudunuza tanıtır.

2. Hafta: Sekizinci günde, dozunuzu günde İKİ KAPSÜL'e yükseltin - biri sabah, biri akşam, 12 saat arayla.

Bu, tedavinizin geri kalanı için günlük dozunuzdur.

NUEDEXTA'yı aç veya tok karnına alabilirsiniz.

Bir dozu kaçırırsanız, çift doz almayınız. Bir sonraki NUEDEXTA dozunuzu her zamanki saatinizde alınız.

24 saatlik bir süre içinde 2'den fazla kapsül almayın. Dozlarınız arasında yaklaşık 12 saatiniz olduğundan emin olun.

NUEDEXTA'ya başladığınızda, ilk haftadan sonra daha az PBA (Gülmek-ağlama) nöbetleri  yaşayabilirsiniz. En iyi sonuçlarınızı yaklaşık 90 gün içinde görmeyi beklemelisiniz.

NUEDEXTA ® NE İÇİN ONAYLANMIŞTIR?

NUEDEXTA, Pseudobulbar Affect (PBA) tedavisi için onaylanmıştır. PBA, belirli nörolojik durumlar veya beyin hasarı ile yaşayan kişilerde istemsiz, ani ve sık ağlama ve/veya gülme ataklarına neden olan tıbbi bir durumdur. PBA bölümleri tipik olarak abartılı veya kişinin nasıl hissettiğiyle eşleşmez. PBA, nörolojik hastalık veya yaralanmanın neden olduğu diğer duygusal değişiklik türlerinden farklıdır ve farklıdır.

NUEDEXTA sadece reçeteyle alınabilir.

Neudexta Türkiye’de bulunmuyor! 

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİSİ

Aşağıdaki durumlarda NUEDEXTA'yı almadan önce doktorunuza söyleyiniz:

Monoamin oksidaz inhibitörleri (MAOI'ler), kinidin veya kinidin ile ilgili ilaçlar alıyorsanız. Bunlar NUEDEXTA ile etkileşime girerek ciddi yan etkilere neden olabilir. MAOI'ler, NUEDEXTA'yı almadan önceki veya sonraki 14 gün içinde alınamaz.

Daha önce dekstrometorfan, kinidin veya kinidin benzeri ilaçlara karşı alerjik reaksiyonunuz olduysa.

NUEDEXTA olarak aldığınız tüm ilaçlar, bitkisel takviyeler ve vitaminler hakkında ve diğer bazı ilaçlar etkileşerek yan etkilere neden olabilir.

Kalp hastalığınız varsa veya ailenizde kalp ritmi sorunu öyküsü varsa. NUEDEXTA, kalp ritmindeki değişiklikler de dahil olmak üzere ciddi yan etkilere neden olabilir. Bazı kalp problemleriniz varsa, NUEDEXTA sizin için doğru olmayabilir. NUEDEXTA'ya başlamadan önce doktorunuz kalp ritminizi (kalp atışlarınızı) test edebilir.

Miyastenia gravisiniz varsa.

NUEDEXTA'yı alırken aşağıdaki belirtiler olursa hemen doktorunuzu arayın:

Baygınlık hissederseniz veya bilincinizi kaybederseniz.

Baş dönmesi, titreme, ateş, mide bulantısı veya kusma yaşarsanız, bunlar NUEDEXTA'ya karşı alerjik reaksiyon belirtileri olabilir. NUEDEXTA'nın bir bileşeni olan kinidin alan hastalarda hepatit görülmüştür.

Açıklanamayan kanama veya morarma varsa. NUEDEXTA'nın bir bileşeni olan kinidin, kanınızdaki trombosit sayısında ciddi bir azalmaya neden olabilir ve tedavi edilmezse ölümcül olabilir.

Baş dönmesi hissediyorsanız, düşme riskinizi artırabilir.

Kas seğirmesi, kafa karışıklığı, yüksek tansiyon, ateş, huzursuzluk, terleme veya titreme varsa, bunlar serotonin sendromu adı verilen potansiyel bir ilaç etkileşiminin belirtileri olabilir.

NUEDEXTA'nın en yaygın yan etkileri

ishal, baş dönmesi, öksürük, kusma, halsizlik ve ayak ve ayak bileklerinin şişmesidir. Bu yan etkilerin tam bir listesi değildir. Sizi rahatsız eden veya geçmeyen herhangi bir yan etkiyi doktorunuza bildirin.

https://www.nuedexta.com/starting-nuedexta