Amx0035 içeriği ve TUDCA hakkında önemli duyuru

Amylyx firmasının Amx0035 deneysel ilacı Faz3 çalışmasına başlıyor.

İlacın içeriği 2 etken maddeden oluşuyor.
Sodyum fenilbutirat (PB) ve Tauroursodeoxycholic acid (TUDCA)
Çalışmada hastalara verilecek Amx0035 maddesinin içeriğinde bu iki maddenin oranları ve dozu belirtilmemiştir. Ancak TUDCA nın tek başına etkili olmadığı, sodyum fenilbutirat (PB) ile birlikte etkili olduğu bilinmektedir.
Bazı hastalarımız, doktorlarımız yurtdışından sadece TUDCA getirterek ilacı denemek istemektedir.

Kendi kendine tedavi ile ilgili Uyarılar!
Sodyum fenilbutirat, bazı ülkelerde üre döngüsü bozukluklarını ve safta, sindirim sorunlarını tedavi etmek için onaylanan reçeteyle satılan bir ilaçtır. TUDCA, birçok şekilde ve çeşitli takviyelerin bir parçası olarak piyasada yaygın olarak bulunur. Bunları ayrı ayrı almanın AMX0035 ile aynı etkiye sahip olup olmayacağı veya etkiyi artıran kombinasyon olup olmadığı bilinmemektedir. Ayrıca piyasada satılan TUDCA ve sodyum fenilbütirat kaynaklarının saflık veya aktif bileşik seviyesinin ne olacağı bilinmemektedir. Kısaca anlatmak gerekirse;
1- TUDCA tek başına ALS tedavisinde ne kadar etkili bilinmiyor, çünkü sodyum fenilbutirat (PB) ile birlikte kullanılıyor
2- Tedavi süresi en az 48 hafta olarak planlanmıştır

PHOENIX çalışması hakkında:
Amylyx, AMX0035 için dünya çapında faz III aşamasında 600 hastayı çalışmaya almayı planlıyor. Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ABD Gıda ve İlaç İdaresi’ne (FDA) AMX0035 (sodyum fenilbutirat (PB) ve taursodiol (TUDCA) için Yeni İlaç Başvurusu (NDA) yaptığını duyurdu.


Amylyx Pharmaceuticals, bir basın bülteninde yaptığı açıklamada, amiyotrofik lateral skleroz (ALS) için oral bir tedavi olarak AMX0035’in küresel bir Faz 3 çalışmasının 600’e kadar hastayı kaydetmeyi amaçladığını duyurdu.
Kuzeydoğu ALS Konsorsiyumu (NEALS) ve Tedavi Araştırmaları Girişimi (TRICALS) arasındaki işbirliğinin bir sonucu olarak, önümüzdeki aylarda başlatılacak olan çalışma PHOENIX olarak adlandırılacak ve ABD ve Avrupa’daki 55 tesiste gerçekleştirilecek. Bu tesisler içinde ne yazık ki Türkiye yok

https://turkals.blogspot.com/2021/05/amylyx-amx0035-icin-dunya-capnda-faz.html

https://turkals.blogspot.com/2021/11/amylyx-pharmaceuticals-als-tedavisine.html

https://turkals.blogspot.com/2020/09/amylyx-amx0035-hakknda.html

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05021536

Amylyx Pharmaceuticals, ALS Tedavisine Yönelik AMX0035 için Yeni İlaç Başvurusu (NDA) Sunuyor

Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) AMX0035 (sodyum fenilbutirat (PB) ve taursodiol (TUDCA) için Yeni İlaç Başvurusu (NDA) yaptığını duyurdu. 

FDA'ya  yapılan başvurunun gerekçesi,  ALS'li 137 kişiyi değerlendiren plasebo kontrollü bir çalışma olan CENTAUR çalışmasından elde edilen verilere dayanmaktadır. Bu çalışmada, AMX0035 alan katılımcılar, dünya çapında kliniklerde işlevi ölçmek için en yaygın kullanılan ölçek olan Revize ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS-R) ile ölçüldüğü üzere 6 aylık randomize fazın sonunda fonksiyonel düşüşte istatistiksel olarak anlamlı bir yavaşlama yaşadı. CENTAUR'dan üç yıla kadar takip edilen ve takip süresi boyunca açık etiketli bir uzatma aşamasında AMX0035 almaya devam eden katılımcıları içeren tüm randomize katılımcılarda yürütülen bir ara sağkalım analizinde, CENTAUR'un plasebo kontrollü fazında AMX0035'e başlayan katılımcılar, plasebo kontrollü fazda plaseboya başlayanlara kıyasla %44 daha düşük ölüm riski gösterdi .

Tedavi için AMX0035'in Faz 3 PHOENIX denemesi , yaklaşık 600 katılımcıdan oluşan uluslararası bir popülasyonda AMX0035'in güvenliğini ve etkinliğini değerlendirecek ve CENTAUR deneyinden elde edilen bulguları temel alacaktır. Amylyx şu anda Amerika Birleşik Devletleri'nde Genişletilmiş Erişim Programı (EAP) olasılığını araştırıyor. Uygulanırsa, EAP, devam eden Faz 3 PHOENIX denemesi ve pazarlama uygulaması incelemeleriyle paralel olarak yürütülecektir. EAP hakkında daha fazla bilgi 2021'in dördüncü çeyreğinde bekleniyor.

https://www.tricals.org/en/research-locations/

https://www.businesswire.com/news/home/20211102005320/en/Amylyx-Pharmaceuticals-Submits-New-Drug-Application-NDA-for-AMX0035-for-the-Treatment-of-ALS

AMX0035 Hakkında

Tauroursodeoxycholic Acid ve Sodium Phenylbutyrate

ALS hastalarında devam eden FazII Çalışması, AMX0035 için, iki küçük molekülün oral bir kombinasyonu, sodyum fenilbutirat (PB) ve tauroursodeoksikolik asit (TUDCA) için yapılmıştır.

Çalışmanın erken sonuçları umut vericidir.

Çalışmanın dayanağı: Her bileşik, ALS'nin birkaç hücresel ve hayvan modelinde etkinlik göstermiştir
Şu anda, ABD’deki belirli merkezlerdeki doktorlar katılımcıları yeni bir faz 2 klinik araştırmasına kabul ediyorlar.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03127514?term=AMX0035&draw=2&rank=1

AMX0035, sinir hücresi ölümünü ve dejenerasyonunu önlemek için tasarlanmış bir ilaçtır.

İlaç nörodejeneratif hastalıklarda (Als, Alzheimer) hücresel ve hayvan modellerinde hücresel metabolizma ve protein katlanması üzerine etkili.

Hücre Metabolizması ve protein üretimi düzgün çalışmadığında, nöronlar temel işlevleri durdurur ve sonuçta ölebilirler. Metabolizma bozukluğu ve hatalı protein katlanması, ALS, Alzheimer ve diğer nörolojik hastalıklarda görülür. AMX0035, metabolizmayı arttırmaya ve diğer proteinleri uygun şekillerde katlanmasına yardımcı olan, ısı şoku proteinleri adı verilen proteinleri sentezlemeye yardımcı olur.  Bu mekanizmalar sayesinde AMX0035, nöronal ölümü ve dejenerasyonu önler.

AMX0035, hastalarda bu yararlı etkileri gösterip gösteremediğini görmek için şu anda değerlendirme aşamasındadır.