Bu site, hastalıkla ilgili bir haber ve bilgilendirme sitesidir. Tıbbi tavsiye, teşhis veya tedavi yerine geçmez. Tıbbi bir durumla ilgili sorularınız için her zaman doktorunuzun tavsiyesine başvurun.
Dr. Alper Kaya
30 Eylül 2020 Çarşamba
ALS hastalığı iyileşir mi? Gerçekten geri dönüşü olabilir mi?
Temmuz 2020'de , ABD merkezli hasta savunucuları, tıp uzmanları, girişimciler, hesaplamalı biyologlar ve tıp öğrencilerinden oluşan bir ekip olan Everything ALS, California'daki Duke Üniversitesi'nde Nöroloji Profesörü Dr. Richard Bedlack ile sanal bir tartışma ve soru-cevap oturumuna ev sahipliği yaptı. ALS'nin iyileşmesine ilişkin benzersiz bakış açısını tartıştı. Dr Bedlack, dünyanın dört bir yanında, bazıları yıllar önce doğrulanmış bir ALS teşhisi olan ve şimdi semptomları önemli ölçüde veya tamamen tersine dönerek normal, sağlıklı yaşamlar yaşayan 48 kişinin kanıtlarını belgelediğini iddia ediyor.
ALS'nin iyileşmesine olan ilgi ALS topluluğu içinde ivme kazandıkça, kanıtlara bakıyoruz.
ALS'nin tersine çevrilmesi (iyileşmesi) nedir?
Bu makalede, ALS, ALS / MND anlamında kullanılmıştır. .
ALS'nin tersine çevrilmesi, daha önce ALS teşhisi konmuş ve tam motor işlevi yeniden kazanmış kişidir. Bir kişiyi ALS'nin tersine çevrilmesi olarak tanımlamak için, Dr Bedlack bir kişinin tıbbi geçmişinde aşağıdaki bulguları arar:
ALS'yi taklit edebilecek diğer hastalıkları ekarte etmek için geçmiş, muayene ve elektromiyogram (EMG ) ile doğrulanan ALS teşhisi
ALS İşlevsel Derecelendirme Ölçeği - Gözden Geçirilmiş ( ALSFRS-R ) ile ölçülen zayıflık ve engelliliğin önceki ilerlemesi
Kayıp motor fonksiyon ve yeteneğin dramatik ve kalıcı iyileşmesi, örneğin:
Ventilatöre bağımlı> şimdi bağımsız olarak nefes alıyor
Gastrostomiye bağımlı> şimdi normal yutkunma
Konuşma kaybı> şimdi normal konuşma
Tekerlekli sandalyeye bağımlı> şimdi yürüyor
Bakıcılara bağlı> artık tamamen bağımsız
ALS'deki ilerleme, işlev ve hayatta kalma ölçüleriyle belirlenir. İşlev, işlevsizlik için '0' ve tam işlev için '4' puan alan ALSFRS-R kullanılarak ölçülür. MND'li büyük popülasyonlarda, ALSFRS-R puanlarındaki ortalama düşüş ayda bir puandır.
Non-invaziv ventilasyon veya trakeostomi gibi tedaviler, ALS'li kişileri müdahale olmadan yaşayacaklarından daha uzun süre hayatta tuttuğu için hayatta kalmanın ölçülmesi daha zordur . Genellikle trakeostomisiz sağkalımla ölçülür ve ortalama olarak ALS'li kişilerin semptom başlangıcından yaklaşık üç yıl sonra trakeostomiye ihtiyacı vardır. Ancak bu büyük ölçüde değişiklik gösterebilir.
Hastalığın ilerlemesi düz bir çizgi değildir. Hastaların herhangi bir ilerleme görmediği ALS platoları, özellikle kısa sürelerde yaygındır. 2020 Uluslararası ALS / MND Sempozyumunda Prof Andrea Calvo, ALS ilerlemesindeki duraklamaları tartıştı. Bunu aşağıdaki SympWatch videosunda dinleyebilirsiniz.
Öte yandan, hastaların semptomlarında önemli bir iyileşme yaşadıkları büyük ve sürekli ALS geri dönüşleri nadirdir, potansiyel olarak önemlidir ve daha fazla çalışmayı gerektirir. MND'li kişilerde görülen ve bu kişilerde daha uzun süren semptomların "gel-gitlerine" atfedilebilir mi, yoksa burada henüz tanımlanamayan başka bir şey var mı?
Temmuz 2020 itibariyle, Dr Bedlack dünya çapında 48 onaylanmış ALS geri dönüşü buldu.
Bu vakaların tümü, diğer ulusal kayıtlarda ALS'li kişilerle demografik özellikleri , hastalık özelliklerini, diğer tıbbi koşulları ve herhangi bir tedaviyi karşılaştırmak için bir veri tabanına girilmiştir .
Bu, ALS geri dönüşleri arasındaki bazı ilginç benzerlikleri ortaya çıkardı:
ALS geri dönüşleri daha genç yaşta, ortalama 51 yıl
ALS'nin tersine çevrilmesi daha çok erkek hastalarda
İyileşmeye başlamadan önce daha hızlı ilerleme yaşadılar
Alternatif tedaviler kullanıyor olma olasılıkları daha yüksektir
Bu iyileşmeler nasıl açıklanabilir?
Dr Bedlack üç olası açıklama öneriyor:
Yanlış tanı
Kişi ALS değildi, ona çok benzeyen bir şey, ALS ile karıştırıldı.
Endojen faktörler
ALS'nin tersine çevrilmesiyle ilgili farklı bir şey var mı, bu da vücutlarındaki bir şeyin hastalıkla (endojen faktörler) savaşabileceği anlamına geliyor mu? Bu daha önce diğer hastalıklarda görülmüştür.
Örneğin, HIV'li kişilerin yaklaşık% 1'i asla hastalanmaz. Bu insanlar 'seçkin kontrolörler' olarak biliniyor ve CCR5 geninde , HIV'in hücrelere girmesini önleyen CCR5-Δ32 adlı bir mutasyona sahip oldukları bulundu . HIV'li herkesin yararına bu mutasyonu taklit eden bir ilaç geliştirildi. Belki de ALS geri dönüşlerinin, bir gün ALS'li herkese fayda sağlayacak bir tedavi oluşturmak için yararlanılabilecek ortak bir yönü vardır.
Alternatif tedaviler
ALS'nin iyileşmesinde bazı tedaviler veya terapiler gerçekten işe yaradı mı? Bu, kendi başlarına veya başka bileşiklerle veya bir rejimin parçası olarak alınan reçetesiz ve alternatif tedavileri ifade eder.
ALS tersine çevirmelerinin ortak olduğu en yaygın tedavi (6/48) curcumin'dir (zerdeçalda bulunur). Daha önce Thumbprint Dergisinin Kış 2020 sayısında 100 katılımcıya theracurmin adı verilen bir kurkumin türü vereceği ALS Reversals Replication (ROAR) programının bir parçası olan Dr Bedlack'in curcumin denemesinden bahsetmiştik . Theracurmin deneme şimdi ile ABD'de hasta kaydetmeye başladı. 2021 yılında sonuçlanması bekleniyor.
Araştırmacıların göz önünde bulundurmadığı, ilaç etkilerini keşfeden birçok hasta örneği var. Bunun bir örneği Neudexta'dır. Nuedexta, ALS'de ani ve öngörülemeyen ağlama veya gülme olayları ile karakterize edilen bir durum olan sözde barbar etkisini (PBA) kontrol etmek için kullanılır. Orijinal klinik araştırma , Nuedexta'nın ALS'nin ilerlemesini yavaşlatıp yavaşlatmayacağını görmek istiyordu. Olmadı, ancak katılımcılar PBA'larında bir gelişme olduğunu bildirdi. ' İlaç Keşfinde Serendipitenin Rolü ' başlıklı makalede hasta liderliğindeki ilaç keşfi hakkında daha fazla bilgi edinebilirsiniz .
Cevap St.AR'larda mı?
ALS Reversals Çalışması (St.AR) programında Dr Bedlack, işbirlikçi ortaklarıyla birlikte, tipik olarak ilerleyen ALS'li insanlara kıyasla ALS tersine çevirmelerinde farklılıklar oluşturmaya çalışmak için çeşitli keşif yollarını takip edecek.
Genetik
HIV seçkin kontrolörlerinde görüldüğü gibi, hastalıkla savaşma yeteneği veren herhangi bir şey olup olmadığını görmek için, tüm ALS tersine çevirmelerinden elde edilen tükürük numunelerinde tüm genom dizilimi gerçekleştirilecek ve tipik olarak ilerleyen ALS'li kişilerin genomları ile karşılaştırılacaktır. Bir gen veya genler tanımlanırsa, bir sonraki adım, etki mekanizmasını bulmak ve ardından ALS'li herkese fayda sağlayacak bir ilaç geliştirmek olacaktır. Sıralamadan elde edilen sonuçların 2020'nin sonunda olması bekleniyor.
Çevresel maruziyetler
Tüm ALS iptalleri, yaşamları hakkında, örneğin maruz kaldıkları şeyler ve meslekleri hakkında sorular soran bir risk faktörü anketini tamamladı. Bu cevaplar, tipik olarak ilerleyen ALS'li kişiler tarafından aynı ankette verilen cevaplarla karşılaştırıldı. Yalnızca bir fark bulundu ve bu, tutulan en uzun işle ilgiliydi - ALS iptallerinin marangozlar veya marangozlar olması daha muhtemeldi. Bunun ne anlama geldiğini henüz bilmiyoruz.
ALS teşhisi sırasında birkaç nörogörüntü veya beyin taraması alınır. Dr Bedlack ve Duke Neurology'deki ortakları, ALS'li kişilerde görülen klasik bulgulara sahip olup olmadıklarını görmek için ALS tersine çevirme taramalarını inceleyecekler - beynin kortikal spinal yollar adı verilen ve üst motor nöronlarını barındıran bir bölgesindeki anormallikler. . Ayrıca, bu insanların neden bir tersine dönme yaşadıklarını belirlemeye yardımcı olabilecek farklı herhangi bir şey arayacaklar.
Histoloji
ABD'deki Ulusal Sağlık Beyin Bankası Enstitüleri ile işbirliği içinde, ALS'nin tersine çevrilmesi, tipik olarak ilerleyen ALS'li insanlarla karşılaştırılmak üzere ölümden sonra beyin ve omurilik dokusunu bağışlayabilir. ALS'li kişilerde, beyin ve omurilikteki motor nöronlarda protein kümeleri görülür. ALS'nin tersine çevrilmesi bu birikime sahip mi ve histolojilerindeki ilerlemelerinin neden tersine döndüğünü bize söyleyebilecek diğer önemli farklılıklar mı?
Mikrobiyom
Mikrobiyom, gastrointestinal (GI) sistemimizde, mide ve bağırsaklarımızda yaşayan bir virüs, bakteri ve mantar ailesidir (hem iyi hem de kötü). Bu organizma ailesinin bağırsak hastalığına katkıda bulunduğu uzun zamandır bilinmektedir, ancak şimdi nörolojik hastalıklarda rol oynayabileceğini gösteren kanıtlar vardır. Dr Bedlack, herhangi bir farklılık olup olmadığını görmek için ALS'nin tersine çevrilmesinin mikrobiyomunu tipik olarak ALS ilerleyen insanlarınkiyle karşılaştıracak. https://mndresearch.blog/2019/05/31/microbiome-is-the-answer-in-our-guts/
ALS ile yaşayan insanlar için bu ne anlama geliyor?
ALS'nin iyileşmesi nadirdir ancak hastalıkla savaşan endojen mekanizmalara veya henüz anlaşılmamış şekillerde işe yarayabilecek denenmemiş tedavilere ipuçları sağlayabilir.
Şu anda 48 ALS geri dönüşünün neden daha iyi hale geldiğini bilmiyoruz. Bazı tedaviler iyileşmeleriyle ilişkilendirilebilse de, iyileşmelerine neden oldukları anlamına gelmez . Ayrıca 48 / 30'unun o sırada reçeteli ilaçlar aldığını da belirtmek gerekir.
Ayrıca Dr. Bedlack'in ilerlemenin önemli ölçüde tersine döndüğü görülen 48 kişiyi tanımlamasına rağmen, bu kişilerin Dr. Bedlack'in ALS'nin tersine çevrilmesinin ne olduğuna ilişkin kendi tanımına uyduğunu da dikkate almaya değer.
ALS'nin iyileşmesi kavramı ilginçtir, ancak bunların sadece doğal hastalık platoları olmadıklarını doğrulamak için daha fazla çalışma yapılana ve bunlara neyin neden olabileceğini belirlemek için daha fazla şey yapılıncaya kadar dikkatle karşılanmalıdır. Dr Bedlack, ALS geri dönüşlerini incelemek için bazı test edilebilir teoriler belirlemiş gibi görünüyor ve umarım, çalışmaları ve diğer araştırmacılar tarafından yapılan çalışmalar, bunların neden meydana geldiğine dair bize daha fazla cevap verecek ve sonuçta herkes için etkili bir tedaviye yol açacaktır.
Everything ALS sanal tartışmasında Dr Bedlack'in iyileşen ALS vakaları hakkındaki konuşmasını dinleyin .
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder