The International Alliance of ALS/MND Associations (Uluslararası ALS/MND Dernekleri Birliği) Kadimastem - AstroRx Hakkında bir açıklama yaptı. Alliance bilim danışma kurulunun değerlendirme raporudur. ALS-MNH Derneği Uluslararası ALS/MND Dernekleri Birliği)
ALS-MNH Derneği Uluslararası ALS/MND Dernekleri Birliği üyesidir. Kadimastem - AstroRx
Kadimastem, İsrail'de bulunan bir şirkettir. AstroRx® adı verilen klinikte “kullanıma hazır", bir astrosit hücre ürünü üzerinde çalışmaktadır. AstroRx®, insan embriyonik kök hücrelerinden elde edilen süspansiyon halindeki astrositlerden oluşur. Astrositler motor nöronlara destek sağlayan komşu (glial) hücrelerdir.
İlk tedavi edilen birey grubundan (Kohort A) elde edilen veriler, 24 Eylül 2019 tarihli bir basın bülteninde sunulmuştur. Kohort A, bir doz AstroRx® hücresi ile intratekal olarak (beyin omurilik sıvısında) tedavi edilen ve oran açısından değerlendirilen ALS'li beş katılımcıdan oluşur. Sonuçlar, "tedaviye başlandıktan sonraki ilk 3-4 ay boyunca hastalık ilerlemesinde istatistiksel olarak anlamlı bir düşüş" olduğunu ve AstroRx®'in "anlamlı klinik fayda" sağladığını belirtti. Kadimastem, bu sonuçların "daha yüksek bir doz ve / veya tekrarlanan tedavilerin daha uzun süreli etkinlik sağlayabileceğini düşündürdüğünü" belirtmektedir.
23 Aralık 2019'da Kadimastem, daha yüksek dozda AstroRx® hücreleri ile tedavinin, önümüzdeki altı ay için değerlendirme seti ile Kohort B'deki beş bireye verildiğini duyurdu. Kohort C kaydedilmiştir ve 2-3 ay arayla tekrarlanan doz uygulamasını içerir. 3 Ağustos 2020'de, Kohort B'den elde edilen sonuçlar , güvenliğin birincil amacının karşılandığını belirten ancak aynı zamanda etkinlik hakkındaki iddiaları da içeren bir basın bülteninde sunuldu .
Bununla birlikte, bunun her kohortta sadece 5 kişiden oluşan bir çalışma olduğu ve öncelikle tedavinin güvenliğini test etmek için tasarlandığı unutulmamalıdır. Bu nedenle, bu sürümde iletilen verilerin, AstroRx® hücrelerinin ALS / MND ilerlemesini yavaşlatma kabiliyetine ilişkin kanıtların kamuoyunu yanıltacak nitelikte duyurulması bilimsel çevrelerde hoş karşılanmamıştır.
Kadimastem tarafından bir dizi açıklama, ALS / MND'den etkilenen kişilerin kafasında soru işareti bırakmıştır. Kadimastem, "hastalıkları iyileştirmek için hücreler" sloganını kullanıyor ve web sitesi, AstroRx® tedavisinin hedeflerinin "arızalı hücreleri değiştirmek" ve "işlevselliği yeniden kazanmak” gibi sloganlar kullanıyor. Bilimsel araştırma başkanı, internette "Bu dejeneratif hücre terapisinin dünya çapında milyonlarca hastaya tedavi getirmeyi vaat ettiğini" belirtiyor. AstroRx® aynı zamanda "çığır açan hücre tedavisi" olarak da adlandırılıyor.
Öneri
Uluslararası ALS/MND Dernekleri birliği Bilim danışma kurulu açıklaması:
Bilim kurulu, sağlıklı astrositlerin motor nöron sağlığına destek sağlama potansiyelini kabul ediyor. Kohort A ve B'nin küçük boyutu ve katılımcıların açık etiketli olması göz önüne alındığında, AstroRx®'in ALS / MND'deki etkinliğini belirlemek için yeterli kanıt yoktur. Halihazırda AstroRx tedavisinin etkililiğine dair yeterli kanıt yoktur ve AstroRx®'in hatalı çalışan hücreleri değiştirebileceğini veya insanlarda işlevselliği geri kazanabileceğini gösteren kanıtlar da sunulmamıştır. Şimdiye kadar sonuçları yorumlarken dikkatli olunmalı ve daha büyük, uygun şekilde kontrol edilen bir klinik araştırma tamamlanana kadar devam etmelidir.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder