ALS hastalığının yönetimine ilişkin yeni EAN kılavuzları EAN 2023 toplantısında sunuldu

Amiyotrofik lateral skleroz (ALS) tedavisine ilişkin yeni kılavuzlar,  1-4 Temmuz tarihinde Budapeşte'de gerçekleştirilen 9. Avrupa Nöroloji Akademisi Kongresi - EAN 2023  toplantısında sunuldu. Kılavuzların yıl sonundan önce yayınlanması bekleniyor. Bu kılavuzlar EAN ve ERN Euro-NMD arasındaki bir ortaklıktan doğmuştur. Bu arada ALS  için onay almış üç yeni tedavi nedeniyle kılavuzların hızlı bir şekilde uyarlanması gerekiyor. 

Yeni ALS kılavuzları EAN 2023'te Philip van Damme, MD, PhD tarafından sunulmuştur. Bu versiyon, 2012 tarihli bir önceki kılavuzun yerini almıştır. Dr. van Damme, PICO çerçevesi kullanılarak 26 araştırma sorusunun belirlendiğini, bunlardan sekizinin Birleşik Krallık NICE kılavuzlarına (NICE kılavuzu NG42: ALS) dayandığını; diğer 16'sının ise yeni öneriler olduğunu açıkladı.

ALS yönetiminin temel taşlarından biri, kanıtların genellikle gözlemsel çalışmalara dayandığı multidisipliner bakımdır. İdeal  bir ekip, ALS  konusunda deneyimli bir nörolog, bir  Göğüs Hastalıkları Uzmanı, bir profesyonel hemşire, bir ruh sağlığı uzmanı, bir sosyal hizmet uzmanı, bir konuşma/dil patoloğu, bir diyetisyen(ler) ve bir doktordan oluşur.

Hastalık modifiye edici tedavilere ilişkin temel tavsiyeler aşağıdaki gibidir:

1.    Riluzol tüm ALS hastalarına tanı konulduktan sonra ömür boyu önerilmelidir. Dr. Van Damme, "Günlük 50 mg'lık tek bir doz bile etkili olabilir" diye ekliyor.

2.    Hücre bazlı tedaviler, faz 3 çalışmasından olumlu sonuçlar elde edilene kadar klinik çalışmalar dışında önerilmemektedir.

3.    Edaravone ve AMX0035'in her ikisine de geçici tavsiyeler verilmiştir; kılavuz komitesi nihai bir tavsiyede bulunmadan önce faz 3 sonuçlarını beklemektedir.

4.    Tofersen, süperoksit dismutaz 1 (SOD1) mutasyonlarının neden olduğu ilerleyici ALS hastaları için ilk basamak tedavi olarak önerilmelidir. Ciddi yan etki olasılığı hasta ile tartışılmalıdır.

Beslenme müdahalelerine ilişkin randomize kontrollü çalışmalar devam etmektedir. Bunlar gastrostomi için henüz eksiktir, ancak kılavuzlar erken PEG uygulamasının faydalarının ve geç PEG uygulamasının potansiyel risklerinin erken bir aşamadan itibaren tartışılmasını önermektedir.

Sonuç olarak Dr. Van Damme, Avrupa İlaç Ajansı'nın önümüzdeki yıl üç yeni ajanı değerlendirecek olması nedeniyle yakında bir güncelleme yapılacağını umduğunu ifade etti.

Referans:

Van Damme P, et al. ERN Euro-NMD ile işbirliği içinde amyotrofik lateral skleroz yönetimine ilişkin EAN kılavuzları. Oturum SPS02-3, EAN 2023 Yıllık Toplantısı, 1-4 Temmuz, Budapeşte, Macaristan.