NADİR HASTALIK NEDİR?
Nadir hastalık, çoğunlukla genetik nedenlerden kaynaklanan ve toplumda genele kıyasla daha az sayıda insanda görülmekte olan hastalıkları ifade etmektedir.
Çoğunlukla kalıtsal olarak aktarıldığı düşünülen nadir hastalıkları teşhis veya tedavi edilmemeleri hallerinde bireyler üzerinde kronik ve kalıcı ağır sonuçlar yaratabilecektir. Nadir hastalıkların ilk tahlilde teşhis edilmesi ihtimalinin de düşük olduğu göz önüne alındığında, bu hastalıklara verilmesi gereken önemin daha da yüksek olması gerektiği söylenebilecektir.
Dünya genelinde yaklaşık olarak 7.000 nadir hastalık bulunduğu ve bu hastalıkların “nadir” olarak adlandırılmalarının yanı sıra dünya nüfusunun yüzde 5’i ile 6’sini, yani yaklaşık 350 milyon insanı etkilediği düşünülmektedir. Nadir görülen hastalıkların çoğu takip edilmediğinden, nadir görülen hastalıkların sayısını veya kaç kişinin bu hastalıklardan etkilendiğini tam olarak belirlemek de zordur.
Her 2.000 kişiden 1 kişiyi etkileyen hastalıklar Avrupa Birliği tarafından nadir hastalık olarak kabul edilmektedir. Bu oran Amerika Birleşik Devletleri’nde ise her 200.000 kişiden 1 kişiyi etkileyen hastalıklar olarak nitelendirilmektedir.
ALS hastalığı yüzbinde 2-3 görülme sıklığı (insidans) nedeniyle Nadir hastalıklar grubunda kabul ediliyor.
Tüm dünyada bulunan nadir hastalık çeşitlerinin 5.000 ile 8.000 arasında değiştiği düşünülmektedir.
YETİM İLAÇ NEDİR
Kronik sonuçları olabilen ve kalıcı fiziksel engeller yaratabilen nadir hastalıkların teşhisi, önlenmesi ve tedavi edilmesinde kullanılabilecek olan fakat sektörde diğer tedavi edici ilaçlara nazaran daha az pazara sahip olan ilaçlar “yetim ilaçlar” olarak adlandırılmaktadır. Bunun nedeni olarak ise toplumda azınlıkta olan hastalıklar için kullanılacak olmaları örnek gösterilebilecektir.
Bu tür ilaçların oldukça kısıtlı sayıda bir hasta popülasyonuna hitap etmesi ve araştırma ve geliştirme süreçlerinin uzun ve maliyetli olması sebebiyle ilaç üreticilerinin üretiminden kaçındığı bir araştırma ve geliştirme alanı olduğunu söylemek mümkündür. Çünkü bu ilaçların üretimi için yapılacak araştırma ve geliştirme faaliyetlerinin piyasaya sürüldükten sonra getireceği maliyetin çok yüksek olması nedeniyle, ilaçları piyasaya sürenlerin yaptıkları yatırımı tam olarak amorti etmesi de zor olmaktadır.
Kaynak:
https://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/eproc_disease_inventory_R1_Nom_Dis_EP_04.pdf
https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/index.php
https://rarediseases.info.nih.gov/
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder