ABD Gıda ve İlaç Dairesi , Amylyx Pharmaceuticals'ın AMX0035 adlı bir ilacın amyotrofik lateral sklerozu tedavi etme kabiliyetine ilişkin kanıtlarına ilişkin endişeleri gözden geçirmek için Çarşamba günü bir danışma komitesi toplantısı düzenledi.
AMX0035 için FDA'ya yapılan başvuru, ALS'li 137 patentin bir çift kör, plasebo kontrollü Faz 2 çalışmasını içeriyordu.
Komite toplantısından önce gönderilen bir brifing belgesinde FDA, "verilerin yeterli olmayabileceğine dair endişelerini dile getirdi ve başvuru sahibini bulguları doğrulamak için bir Faz 3 çalışması üzerinde acilen çalışmaya başlamaya teşvik etti."
Komite tartışması, çalışmanın sonlanım noktalarının analizlerinin, sunulan araştırmanın ikna ediciliğinin ve hastalığın ciddiyetinin analizlerinin ayrıntılı istatistiksel değerlendirmeleri ve çalışma yürütme konularına odaklandı.
Yeni İlaçlar, CDER, FDA, komite toplantısında FDA bölüm direktörü Dr. Teresa Buracchio, “Onaylanabilirlik konusunda nihai bir karar verilmedi. İncelemelerimizi yürütürken, ALS'nin karşılanmayan muazzam bir tıbbi ihtiyaçla birlikte nadir görülen ve yıkıcı bir hastalık olduğu bağlamını aklımızda tutmaya devam ediyoruz” dedi. "Ancak FDA'nın ilaçların onay için hem etkili hem de güvenli olmasını sağlaması yasal olarak zorunludur," diye devam etti.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder