29 Aralık 2021
Amylyx Direktörü ve Kurucu Ortağı Justin Klee, “Bu dönüm noktası için heyecanlıyız ve FDA incelemesi bir onayla sonuçlanırsa ilacı ticari olarak piyasaya sürmeye hazırlanıyoruz” dedi. Amylyx'in Yönetim Kurulu Başkanı ve Kurucu Ortağı Joshua Cohen, AMX0035 onaylandığı takdirde, ekibimiz ALS ile yaşayan insanlara mümkün olduğunca verimli bir şekilde yeni bir tedavi getirme konusunda kararlıdır." dedi.
Phoenix Faz3 çalışması
PHOENIX (NCT05021536), AMX0035'in (sodyum fenilbutirat/taursodiol) amyotrofik lateral skleroz (ALS) ile yaşayan kişilerde güvenlik ve etkinliğini değerlendiren ABD ve Avrupa'da 70'den fazla bölgede yapılan bir Faz 3, randomize, plasebo kontrollü çalışmadır. Bu deneme için hasta kayıtları devam etmektedir.
Araştırmanın birincil hedefleri, AMX0035'in güvenlik ve etkinliğinin yanı sıra AMX0035'in plaseboya kıyasla etkisini, ALSFRS-R'nin başlangıç değerinden ve sağkalımdaki değişime dayalı olarak 48 hafta boyunca hastalık ilerlemesi üzerindeki etkisini daha fazla değerlendirmek olacaktır. Yavaş hayati kapasitedeki (SVC) değişiklik, hasta tarafından bildirilen sonuçların seri değerlendirmeleri, ventilasyonsuz sağkalım oranları ve diğer sonuçlar dahil olmak üzere ALS'li kişiler için kritik olan ek önlemler de PHOENIX'te değerlendirilecektir.
Semptom başlangıcından sonraki 24 ay içinde kesin veya klinik olarak olası ALS'si olan ve CENTAUR'dan (NCT03127514) daha geniş dahil etme kriterlerine sahip yaklaşık 600 katılımcıyı kaydeden PHOENIX, ALS Tedavi Araştırma Girişimi (TRICALS) arasında küresel bir ortaklığı içeren ilk çalışma olacaktır. ve Kuzeydoğu ALS (NEALS) konsorsiyumu. 48 haftalık denemeyi tamamlayan katılımcılar, her bölgenin düzenleyici rehberliğinde izin veriliyorsa, denemeden sonra AMX0035 alma seçeneğine sahip olacaktır. AMX0035'e bu deneme sonrası erişim, aynı zamanda düzenleyici ve geri ödeme kilometre taşlarına da bağlı olacaktır.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder