ALS tedavisinde antisense oligonukleotidler
Biogen Inc. bugün, tofersen'in Faz 1/2 çalışmasının ara sonuçlarını açıkladı. Tofersen, bir antisens oligonükleotittir (ASO). "teyit edilmiş bir süperoksit dismutaz 1 (SOD1) mutasyonu" olan yetişkin ALS hastalarında potansiyel tedavi için çalışılmaktadır. Veriler, PA, Philadelphia'daki Amerikan Nöroloji Akademisi Yıllık Toplantısı'nda (AAN) sunulacak (4-10 Mayıs 2019).
Proof-of-biology ve proof-of-concept elde eden bu çalışmanın ara sonuçları, SOD1-ALS hastalarında tofersen'in etkinliğini ve güvenliğini doğrulamak ve ASO'ların potansiyelini kanıtlamak için bir faz 3 klinik çalışmasının başlatılmasını desteklemektedir.
Kalıtsal Amyotrofik Lateral Sklerozlu (ALS) Yetişkinlerde BIIB067'nin Etkinliği, Güvenliği, Tolerabilitesi, Farmakokinetiği ve Farmakodinamik Çalışması
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02623699
Tofersen (BIIB067) hakkında
Tofersen, SOD1 mutasyonu taşıyan ALS hastalarının tedavisi için geliştirilen bir antisens oligonükleotittir (ASO). Tofersen, SOD1 mRNA'ya bağlanır, RNase-H ile parçalanmasını ve SOD1 protein üretiminin azalmasını sağlar. Bunun SOD1 mutasyonu olan ALS hastalarında mutant SOD1'in toksisitesini azalttığı ve sağkalım süresini uzatarak terapötik fayda sağladığı düşünülmektedir.
C9orf72-İlişkili ALS'nin Tedavisinde BIIB078
C9orf72 ile ilgili ALS teşhisi konan bireyler, BIIB078'in insanda ilk klinik araştırması için seçilen bölgelerde çalışma için kayıt almaya başlamıştır.
Bu çalışma, plasebo alan bir gruba kıyasla artan BIIB078 dozlarının güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetiğini araştırmak için tasarlanmıştır.
Ayrıca, BIIB078'in güvenlik ve tolere edilebilirlik profili, bu gelişim aşamasında yapılan denemelerde olduğu gibi insanlarda henüz tam olarak çalışılmadığından, klinik çalışmaya dahil edilecek katılımcı sayısı sınırlı olacaktır.
Şu anda ABD ve Kanada’da 9 aktif merkezde başlatılan çalışma en kısa sürede önümüzdeki birkaç ay içinde dünya çapında daha fazla merkezde çalışmanın sürdürülmesi bekleniyor
C9ORF72-İlişkili Amyotrofik Lateral Sklerozlu Yetişkinlerde BIIB078'in Güvenliğini, Tolere Edilebilirliğini ve Farmakokinetiğini Değerlendirmek İçin Bir Çalışma
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03626012
Sporadik ALS Tedavisinde BIIB100
Son olarak, BIIB100, ALS araştırma programa yeni eklenen; sporadik ALS tedavisi için araştırma terapisidir. Haziran 2019 gibi erken bir aşamada ALS tedavisi için BIIB100'ün güvenliğini ve tolere edilebilirliğini araştırmaya başlanacak. Deneme, artan tek bir doz çalışması olacaktır; bu, katılımcı bireylerin tedavinin bir dozunu alacağı anlamına gelir. Çalışma sahaları hastaları kaydettirmeye başladığında daha fazla güncelleme paylaşılacak.
http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-present-new-interim-data-its-phase-12-clinical-study
https://alsadotorg.wordpress.com/2019/05/03/biogen-to-present-promising-results-of-phase-1-2-trial-of-antisense-targeting-sod1/
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder