ALS için kök hücre transplantasyonu. Neredeyiz?

Kök hücreler, kaybedilen hücreleri yenisi ile değiştirmek ya da kalan hücrelerin hayatta kalmasını arttırmak için çeşitli nörodejeneratif hastalıklarda  kullanmaya yönelik potansiyel bir terapötik olarak kabul edilir.

ALS'de, hücre transplantasyon yaklaşımının güvenliğini ve fizibilitesini doğrulamak için yapılan anlamlı girişimler sadece son zamanlarda tamamlanmıştır veya devam etmektedir. Yetişkin hastalarda motor nöron  bağlantılarının yeniden yapılandırılmasının karmaşıklığı nedeniyle, mevcut yaklaşımlar, hücrelerin bazı maddeleri salgılama etkileri veya yeni interneurons veya astrositlerin üretimi yoluyla mevcut motor nöronların hayatta kalma ve işlevini uzatmayı amaçlamaktadır.

Son zamanlardaki çalışmalar otolog mezenkimal kök hücrelerin intratekal (Omurilik sıvısına verilerek)  güvenli bir şekilde enjekte edilebildiğini, büyüme faktörü ve anti-inflamatuar sitokin konsantrasyonlarının beyin-omurilik sıvısında arttığını göstermiştir.

Benzer şekilde, immünomodülasyon için düzenleyici T hücrelerinin otolog transplantasyonunun güvenliğini araştıran küçük bir pilot çalışma yakın zamanda tamamlanmıştır. Son olarak, erken faz denemeleri, motor nöronlar için kalıcı bir lokal trofik destek kaynağı sağlamak amacıyla, ALS hastalarının omuriliğine heterolog fetal türevli nöral progenitör hücrelerin doğrudan cerrahi transplantasyonunun güvenliğini göstermiştir.

Özet
Son zamanlarda kök hücre transplantasyonunun ALS'de güvenli ve iyi tolere edilebileceğini gösteren klinik çalışmalarla, alan etkinliği belirlemek için bilim insanları tam kontrollü çalışmalara doğru yönlenmiştir.

Kaynak