🧠 Tofersen: SOD1-ALS İçin Uzun Vadeli Sonuçlar – Kısa Duyuru
🔹 Tofersen (Qalsody), SOD1 gen mutasyonuna bağlı ALS (amiyotrofik lateral skleroz) için tasarlanmış bir antisens oligonükleotid ilacıdır.
🔹 Yeni yayınlanan çalışmada, VALOR faz 3 denemesi ve onun açık etiket uzatma dönemi (OLE) uzun vadeli sonuçları birleştirilerek değerlendirildi
🔹 Erken başlanan Tofersen tedavisi, ilacı daha sonra alanlara kıyasla
Fonksiyon kaybında daha az gerileme,
Solunum kapasitesinde daha az düşüş,
Kas gücünde daha hafif kayıp
Yaşam kalitesinde daha olumlu sonuçlar gösterdi.
🔹 Güvenlik açısından yeni ve ciddi bir sorun saptanmadı ve uzun süreli tedavi alanlarda ilacın tolere edilebilir olduğu görüldü.
🔹 Sonuç: Tofersen, SOD1-mutasyonlu ALS’de hastalık ilerlemesini yavaşlatma potansiyeline sahip, erken başlanmasının faydaları özellikle belirgindi.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder