AKV9 hakkında 2025

Akv9   (Nu-9) hakkında

21.01.2025

Hande Özdinler ve Richard Silverman işbirliği ile keşfedilen NU-9 (Yeni adıyla akv9) ilacı hakkında son zamanlarda bilgi karışıklığı olabilir. Son durum şöyle:

Akv9, FDA tarafından klinik çalışmalara başlama izni aldı. Ancak henüz Klinik çalışmalara başlamadı. Hande hocamıza başarılar diliyoruz.

https://akavatx.com/pipeline/

AKV9, Protein Agregasyon İnhibitörü Hakkında

Bu bileşik şu anda sözleşmeli GLP hayvan toksikolojisi ile IND-etkinleştirme çalışmalarındadır.

Protein agregasyonu, ALS ve diğer üst motor nöron (UMN) hastalıkları dahil olmak üzere tüm nörodejeneratif hastalıkların ayırt edici özelliğidir. AKV9, hastalıklı üst motor nöronların sağlığını iyileştirdiği bildirilen ilk bileşiktir. UMN'ler ALS'de erken dejenere olur; çeşitli gen mutasyonlarının neden olduğu protein agregasyonunun inhibisyonu UMN'lerin sağlığını korur.

İki farklı ALS gen mutasyonuna sahip farelerin AKV9 ile doza bağlı tedavisi, 60 günlük tedaviden sonra sağlıklı kontrol fareleriyle karşılaştırılabilir hale gelen UMN sağlığının genel olarak iyileşmesine yol açtı.

AKV9 tedavisinin ardından, hastalıklı UMN'ler mitokondrilerinin, endoplazmik retikulumlarının bütünlüğünü ve apikal dendritlerinin stabilitesini korudu. Akson uzunluğu, dallanma ve arborizasyon in vitro AKV9 tedavisi ile artar; dikkat çekici bir şekilde, AKV9'un FDA onaylı ALS ilaçları riluzole ve edaravone ile kombinasyonu bu etkiyi arttırır.

Fare kavrama gücü ve vücut ağırlığı korunmuştur. Şu anda, hayvan modellerinde yaşam süresinin uzatılmasından insanlarda yaşam süresinin uzatılmasına bir çeviri yoktur, ancak ALS fare modellerindeki UMN'ler ve ALS hastalarındaki UMN'ler hücresel düzeyde aynı patolojiyi paylaşmaktadır, bu da insanlarda çeviriye ve sonuçta hastalar için etkili tedavilere yol açmalıdır.

AKV9, Northwestern Üniversitesi Kimya Bölümü'nde Patrick G. Ryan/Aon Profesörü olan Richard B. Silverman, PhD tarafından icat edilmiştir. ALS tedavisi için AKV9'u kullanan Yeni Araştırma İlacı başvurusu, FDA tarafından klinik denemelerin devam etmesi için onaylanmıştır.

Akava Therapeutics, Inc., Richard B. Silverman, PhD tarafından Northwestern Üniversitesi Silverman Laboratuvarı'nda keşfedilen preklinik ilaç adaylarının geliştirilmesi için bir platform olarak kurulmuştur. Akava, Faz 1 çalışmasını ve sonraki faz denemeleri için gerekli destekleyici faaliyetleri finanse etmek üzere Seri A turunda sermaye artırımı yapmaktadır.