Tofersen alan SOD1-ALS hastalarında nörodejeneratif ve nöroinflamatuar değişiklikler
Çalışma, SOD1-ALS için bir antisens oligonükleotid (ASO) olan tofersen'in birden fazla merkezdeki 18 hastada nörodejenerasyon ve nöroinflamasyon biyobelirteçleri üzerindeki etkilerini değerlendirmektedir. Beyin omurilik sıvısındaki (BOS) nörofilament seviyeleri (NfL, NfH) tedavi ile önemli ölçüde azalırken, nöroinflamasyon belirteçleri (SerpinA1, CHI3L1) zaman içinde, özellikle altı ila on iki ay sonra artmıştır. Bu biyobelirteç değişikliklerine rağmen, hastalık ilerleme hızı bunlarla korelasyon göstermemiştir. Bulgular, tofersen tedavisine potansiyel bir bağışıklık yanıtı olduğunu düşündürmekte ve uzun vadeli etkinliği, yan etkileri ve tofersenin ALS ilerlemesindeki rolünü değerlendirmek için biyobelirteçlere olan ihtiyacı vurgulamaktadır.
Hiç yorum yok:
Yorum Gönder